Health Library Logo

Health Library

Geenterapie

Overwhelmed by medical jargon?

August makes it simple. Scan reports, understand symptoms, get guidance you can trust — all in one, available 24x7 for FREE

Loved by 2.5M+ users and 100k+ doctors.
Oor hierdie toets

Gene bevat DNA - die kode wat baie van die liggaam se vorm en funksie beheer. DNA beheer alles van harekleur en lengte tot asemhaling, loop en die verteer van voedsel. Gene wat nie behoorlik werk nie, kan siektes veroorsaak. Soms word hierdie gene mutasies genoem.

Hoekom dit gedoen word

Geenterapie word gedoen om: Gene wat nie behoorlik werk nie, te herstel. Foute gene wat siektes veroorsaak, kan afgeskakel word sodat hulle nie langer siektes bevorder nie. Of gesonde gene wat help om siektes te voorkom, kan aangeskakel word sodat hulle die siekte kan stop. Gene wat nie behoorlik werk nie, te vervang. Sommige selle raak siek omdat sekere gene nie behoorlik werk nie of glad nie meer werk nie. Deur hierdie gene met gesonde gene te vervang, kan sekere siektes behandel word. Byvoorbeeld, 'n geen genaamd p53 voorkom gewoonlik gewasgroei. Verskeie soorte kanker is gekoppel aan probleme met die p53-geen. As gesondheidswerkers die gebrekkige p53-geen kan vervang, kan die gesonde geen veroorsaak dat die kankerselle doodgaan. Die immuunstelsel bewus te maak van siek selle. In sommige gevalle val jou immuunstelsel nie siek selle aan nie omdat dit hulle nie as indringers sien nie. Gesondheidswerkers kan geenterapie gebruik om jou immuunstelsel op te lei om hierdie selle as 'n bedreiging te sien.

Risiko's en komplikasies

Geenterapie het 'n paar potensiële risiko's. 'n Geen kan nie maklik direk in jou selle ingevoeg word nie. Eerder word dit gewoonlik afgelewer deur 'n draer wat 'n vektor genoem word. Die mees algemene geenterapievektore is virusse. Dit is omdat hulle sekere selle kan herken en genetiese materiaal in die gene van daardie selle kan dra. Navorsers verander die virusse, en vervang gene wat siektes veroorsaak met gene wat nodig is om siektes te stop. Hierdie tegniek bied risiko's, insluitend: Ongewenste immuunstelselreaksie. Jou liggaam se immuunstelsel kan die nuut ingevoerde virusse as indringers sien. As gevolg hiervan, kan dit hulle aanval. Dit kan 'n reaksie veroorsaak wat wissel van swelling tot orgaanversaking. Teken op die verkeerde selle. Virusse kan meer as een tipe sel affekteer. Dus is dit moontlik dat die veranderde virusse in selle kan kom buite dié wat nie behoorlik werk nie. Die risiko van skade aan gesonde selle hang af van watter tipe geenterapie gebruik word en waarvoor dit gebruik word. Infeksie veroorsaak deur die virus. Dit is moontlik dat sodra die virusse in die liggaam kom, hulle weer siektes kan veroorsaak. Moontlikheid om foute in jou gene te veroorsaak. Hierdie foute kan tot kanker lei. Virusse is nie die enigste vektore wat gebruik kan word om veranderde gene in jou liggaam se selle te dra nie. Ander vektore wat in kliniese proewe bestudeer word, sluit in: Stamselle. Alle selle in jou liggaam word van stamselle geskep. Vir geenterapie kan stamselle in 'n laboratorium verander of reggestel word om selle te word wat siektes bestry. Liposome. Hierdie deeltjies kan die nuwe, terapeutiese gene na die teikenselle dra en die gene in die DNS van jou selle oordra. Die FDA en die Nasionale Gesondheidsinstitute hou die geenterapie-kliniese proewe wat in die VSA aan die gang is, noukeurig dop. Hulle verseker dat pasiëntveiligheidskwessies 'n topprioriteit tydens navorsing is.

Wat om te verwag

Watter prosedure u sal hê, hang af van die siekte wat u het en die tipe geen terapie wat gebruik word. Byvoorbeeld, in een tipe geen terapie: Bloed kan by u afgeneem word, of beenmurg kan met 'n groot naald uit u heupbeen verwyder word. Dan, in 'n laboratorium, word selle van die bloed of beenmurg blootgestel aan 'n virus of 'n ander tipe vektor wat die gewenste genetiese materiaal bevat. Sodra die vektor die selle in die laboratorium binnegedring het, word daardie selle terug in u liggaam in 'n aar of in weefsel ingespuit. Dan neem u selle die vektor saam met die veranderde gene op. In 'n ander tipe geen terapie word 'n virale vektor direk in die bloed of in 'n geselekteerde orgaan ingespuit. Gesels met u gesondheidsorgspan om uit te vind watter tipe geen terapie gebruik sal word en wat u kan verwag.

Verstaan ​​jou resultate

Geenterapie is 'n belowende behandeling en 'n groeiende navorsingsgebied. Maar die kliniese gebruik daarvan is vandag beperk. In die VSA sluit FDA-goedgekeurde geenterapieprodukte in: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Hierdie geenterapie is vir volwassenes wat sekere tipes groot B-sellimfoom het wat nie op behandeling reageer nie. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Hierdie geenterapie kan gebruik word om kinders jonger as 2 jaar te behandel wat spinale muskulêre atrofie het. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Hierdie geenterapie word gebruik om sekere tipes gewasse by mense met melanoom te behandel wat na chirurgie terugkeer. Tisagenlecleucel (Kymriah). Hierdie geenterapie is vir mense tot 25 jaar oud wat follikulêre limfoom het wat teruggekeer het of nie op behandeling reageer nie. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Hierdie geenterapie is vir mense van 1 jaar en ouer wat 'n seldsame oorerflike tipe sigverlies het wat tot blindheid kan lei. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Hierdie geenterapie is vir die behandeling van mense van 12 jaar en ouer met sikkelselsiekte of beta-talassemie wat aan sekere kriteria voldoen. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Hierdie geenterapie is vir kinders van 4 tot 5 jaar oud wat Duchenne-spierdistrofie en 'n gebrekkige DMD-geen het. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Hierdie geenterapie is vir mense van 12 jaar en ouer met sikkelselsiekte wat aan sekere kriteria voldoen. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Hierdie geenterapie is vir volwassenes met ernstige hemofilie A wat aan sekere kriteria voldoen. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). Dit is 'n topiese geenterapie vir die behandeling van wonde by mense van 6 maande en ouer wat distrofie epidermolysis bullosa het, 'n seldsame oorerflike toestand wat brose, blaasvorming van die vel veroorsaak. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Hierdie geenterapie is vir mense met beta-talassemie wat gereelde transfusie van rooibloedselle benodig. Kliniese proewe van geenterapie by mense het gehelp om verskeie siektes en afwykings te behandel, insluitend: Ernstige gekombineerde immuundefisiensie. Hemofilie en ander bloedaandoenings. Blindheid veroorsaak deur retinitis pigmentosa. Leukemie. Oorerflike neurologiese afwykings. Kanker. Hart- en bloedvataandoenings. Infeksie siektes. Maar verskeie groot hindernisse staan in die pad van sommige tipes geenterapie wat 'n betroubare vorm van behandeling word, insluitend: Om 'n betroubare manier te vind om genetiese materiaal in selle te kry. Om die korrekte selle of gene te teiken. Om die risiko van newe-effekte te verlaag. Koste en versekeringsdekking kan ook 'n groot hindernis vir behandeling wees. Alhoewel die aantal geenterapieprodukte op die mark beperk is, gaan geenterapie-navorsing voort om nuwe, effektiewe behandelings vir verskeie siektes te soek.

Want a 1:1 answer for your situation?

Ask your question privately on August, your 24/7 personal AI health assistant.

Loved by 2.5M+ users and 100k+ doctors.

footer.address

footer.talkToAugust

footer.disclaimer

footer.madeInIndia