ما هو باتيسيران: الاستخدامات والجرعة والآثار الجانبية والمزيد

باتيسيران هو دواء متخصص مصمم لعلاج حالة وراثية نادرة تسمى الداء النشواني الوراثي بوساطة بروتين ترانستريتين (hATTR). تؤثر هذه الحالة على الجهاز العصبي عندما تتراكم البروتينات المعيبة في الجسم وتتلف الأعصاب.

إذا تم تشخيص إصابتك أنت أو أي شخص تعرفه بمرض hATTR، فمن المحتمل أنك تشعر بالإرهاق بسبب المصطلحات الطبية وخيارات العلاج. سيساعدك هذا الدليل على فهم باتيسيران بعبارات بسيطة، حتى تتمكن من الشعور بثقة أكبر بشأن قرارات الرعاية الصحية الخاصة بك.

ما هو باتيسيران؟

باتيسيران هو دواء موصوف طبيًا ينتمي إلى فئة الأدوية التي تسمى علاجات تداخل الحمض النووي الريبي (RNAi). وهو يعمل عن طريق منع الكبد من صنع البروتين المعيب الذي يسبب الداء النشواني hATTR.

فكر في باتيسيران على أنه رسول جزيئي يخبر خلايا معينة في الكبد بالتوقف عن إنتاج البروتين الإشكالي. يساعد هذا في منع المزيد من تلف الأعصاب وربما يبطئ تقدم الأعراض.

يأتي الدواء في شكل محلول سائل يتم إعطاؤه مباشرة في مجرى الدم عن طريق التسريب الوريدي. ستتلقى هذا العلاج في منشأة الرعاية الصحية، عادةً كل ثلاثة أسابيع.

ما هو استخدام باتيسيران؟

تمت الموافقة على باتيسيران على وجه التحديد لعلاج الداء النشواني الوراثي بوساطة بروتين ترانستريتين (hATTR) لدى البالغين. هذه حالة وراثية نادرة حيث ينتج جسمك بروتينات ترانستريتين غير طبيعية تتكتل معًا وتتلف أعصابك.

غالبًا ما يعاني الأشخاص المصابون بمرض hATTR من تلف عصبي تدريجي يؤثر على قدرتهم على المشي والشعور بالأحاسيس في أيديهم وأقدامهم وأداء الأنشطة اليومية. يمكن أن تؤثر الحالة أيضًا على قلبك وجهازك الهضمي والأعضاء الأخرى بمرور الوقت.

لن يصف طبيبك الباتيسيران إلا إذا تم تشخيص إصابتك بداء النشواني الوراثي المرتبط بالترانستيريتين (hATTR) من خلال الاختبارات الجينية والفحوصات المتخصصة الأخرى. لا يُستخدم هذا الدواء لأنواع أخرى من الداء النشواني أو الحالات العصبية.

كيف يعمل الباتيسيران؟

يعمل الباتيسيران باستخدام عملية بيولوجية متطورة تسمى التداخل الحمضي النووي الريبوزي (RNA interference) لتقليل إنتاج بروتينات الترانسثيريتين المعيبة في الكبد. يعتبر علاجًا فعالًا وموجهًا للغاية لمرض hATTR.

عادةً ما ينتج الكبد بروتينات الترانسثيريتين، ولكن في الأشخاص المصابين بمرض hATTR، تكون هذه البروتينات مشوهة وتميل إلى الالتصاق ببعضها البعض. ثم تتجمع هذه البروتينات وتسافر عبر مجرى الدم وتترسب في الأعصاب والقلب والأنسجة الأخرى، مما يسبب الضرر.

يحتوي الباتيسيران على أجزاء صغيرة من المواد الوراثية التي تستهدف على وجه التحديد التعليمات التي تستخدمها خلايا الكبد لصنع الترانسثيريتين. عندما يصل الباتيسيران إلى الكبد، فإنه يخبر الخلايا بشكل أساسي بالتوقف عن اتباع هذه التعليمات المعيبة.

هذا الدواء فعال جدًا في تقليل مستويات الترانسثيريتين. تظهر الدراسات أنه يمكن أن يقلل هذه البروتينات الضارة بنحو 80٪ أو أكثر في معظم الأشخاص الذين يتلقون العلاج.

كيف يجب أن أتناول الباتيسيران؟

يُعطى الباتيسيران عن طريق الوريد (IV) كل ثلاثة أسابيع في منشأة رعاية صحية. لا يمكنك تناول هذا الدواء في المنزل، لأنه يتطلب مراقبة دقيقة وتحضيرًا متخصصًا.

قبل كل حقنة، ستتلقى أدوية مسبقة للمساعدة في منع الحساسية. تتضمن هذه الأدوية عادةً مضادات الهيستامين، والكورتيكوستيرويد، ومسكنًا للألم. سيعطيك فريق الرعاية الصحية هذه الأدوية قبل حوالي 60 دقيقة من حقن الباتيسيران.

يستغرق الحقن الفعلي للباتيسيران حوالي 80 دقيقة حتى يكتمل. خلال هذا الوقت، ستتم مراقبتك بحثًا عن أي علامات لردود فعل الحقن، والتي يمكن أن تشمل الاحمرار أو ضيق التنفس أو عدم الراحة في الصدر.

لست بحاجة إلى اتباع أي قيود غذائية خاصة قبل العلاج. ومع ذلك، من المهم أن تحافظ على رطوبة جسمك جيدًا وأن تحصل على قسط كافٍ من الراحة قبل كل موعد للتسريب.

إلى متى يجب أن أتناول باتيسيران؟

باتيسيران هو علاج طويل الأمد عادةً، ستستمر فيه طالما أنه يساعد في السيطرة على أعراض hATTR لديك وجسمك يتحمله جيدًا. يحتاج معظم الأشخاص إلى علاج مستمر للحفاظ على الفوائد.

سيراقب طبيبك تقدمك من خلال اختبارات الدم المنتظمة وتقييمات وظائف الأعصاب وتقييمات جودة الحياة. تساعد هذه الفحوصات في تحديد ما إذا كان باتيسيران يعمل بفعالية من أجلك.

يبدأ بعض الأشخاص في ملاحظة تحسن في أعراضهم في غضون بضعة أشهر من بدء العلاج، بينما قد يستغرق البعض الآخر وقتًا أطول لرؤية الفوائد. يعمل الدواء تدريجيًا، لذا فإن التحلي بالصبر أمر مهم خلال فترة العلاج الأولية.

سيناقش فريق الرعاية الصحية الخاص بك أهداف العلاج معك ويعدل خطة رعايتك بناءً على كيفية استجابتك للدواء وأي آثار جانبية قد تواجهها.

ما هي الآثار الجانبية لباتيسيران؟

مثل جميع الأدوية، يمكن أن يسبب باتيسيران آثارًا جانبية، على الرغم من أن الجميع لا يعانون منها. معظم الآثار الجانبية قابلة للإدارة، وسيراقبك فريق الرعاية الصحية الخاص بك عن كثب أثناء العلاج.

تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا التي قد تواجهها ردود فعل أثناء التسريب أو بعده بوقت قصير. يمكن أن تكون هذه الأمور مقلقة، لكن فريقك الطبي مستعد جيدًا للتعامل معها إذا حدثت.

تشمل الآثار الجانبية الشائعة ما يلي:

• تورم في ذراعيك أو ساقيك (وذمة محيطية)
• تفاعلات مرتبطة بالتسريب مثل الاحمرار أو آلام الظهر أو الغثيان
• التهابات الجهاز التنفسي العلوي
• تشنجات أو تقلصات العضلات
• آلام المفاصل
• إرهاق أو الشعور بالتعب أكثر من المعتاد
• دوار أو دوخة
• احمرار الجلد أو الطفح الجلدي

عادة ما تكون هذه الآثار الجانبية الشائعة خفيفة إلى معتدلة وغالبًا ما تتحسن مع تكيف الجسم مع العلاج. يمكن لفريق الرعاية الصحية الخاص بك تقديم استراتيجيات للمساعدة في إدارة هذه الأعراض.

يمكن أن تشمل الآثار الجانبية الأكثر خطورة ولكنها نادرة تفاعلات الحساسية الشديدة أثناء التسريب، أو انخفاضات كبيرة في ضغط الدم، أو نزيف غير عادي. على الرغم من أن هذه الأمور غير شائعة، إلا أن فريقك الطبي يراقبها أثناء كل علاج.

في حالات نادرة جدًا، قد يعاني بعض الأشخاص من انخفاض مستويات فيتامين أ في دمائهم، مما قد يؤثر على الرؤية الليلية. سيراقب طبيبك مستويات فيتامين أ وقد يوصي بالمكملات الغذائية إذا لزم الأمر.

من لا ينبغي له تناول باتيسيران؟

باتيسيران غير مناسب للجميع، حتى أولئك المصابين بداء النشواني hATTR. سيقوم طبيبك بتقييم ما إذا كان هذا الدواء مناسبًا لحالتك المحددة بعناية.

لا يجب أن تتلقى باتيسيران إذا كنت قد عانيت من رد فعل تحسسي شديد تجاه الدواء أو أي من مكوناته في الماضي. يشمل ذلك تفاعلات مثل صعوبة التنفس أو التورم الشديد أو الانخفاضات الخطيرة في ضغط الدم.

قد يحتاج الأشخاص المصابون ببعض الحالات الطبية إلى مراقبة خاصة أو قد لا يكونون مرشحين لعلاج باتيسيران. سيحتاج طبيبك إلى معرفة تاريخك الطبي الكامل قبل بدء العلاج.

تشمل الحالات التي تتطلب دراسة متأنية ما يلي:

• مشاكل قلبية حادة أو نوبات قلبية حديثة
• التهابات نشطة أو ضعف في الجهاز المناعي
• أمراض الكبد تتجاوز ما تسببه hATTR
• اضطرابات النزيف أو الاستخدام الحالي لمميعات الدم
• الحمل أو التخطيط للحمل
• الرضاعة الطبيعية

إذا كنت حاملاً أو تخططين للحمل، فناقشي هذا الأمر مع طبيبك على الفور. الآثار المترتبة على باتيسيران على الحمل غير معروفة بالكامل، لذا يلزم إجراء دراسة متأنية.

الأسماء التجارية لباتيسيران

يتوفر باتيسيران تحت الاسم التجاري أونباترو. هذا هو الاسم التجاري المعتمد الوحيد لهذا الدواء في معظم البلدان، بما في ذلك الولايات المتحدة وأوروبا.

عندما تتلقى علاجك، سيتم تسمية قنينة الدواء باسم أونباترو، وهذا هو الاسم الذي ستراه في سجلاتك الطبية ووثائق التأمين. لا توجد حاليًا إصدارات عامة من باتيسيران.

إذا كنت مسافرًا أو تتلقى الرعاية في مرافق مختلفة، فاذكر دائمًا الاسم العام (باتيسيران) والاسم التجاري (أونباترو) لضمان التواصل الواضح مع مقدمي الرعاية الصحية.

بدائل باتيسيران

في حين أن باتيسيران فعال للغاية لداء النشواني hATTR، هناك خيارات علاجية أخرى متاحة. قد يأخذ طبيبك في الاعتبار البدائل بناءً على الأعراض المحددة لديك، وتطور المرض، والظروف الفردية.

إينوتيرسن هو دواء آخر يعتمد على الحمض النووي الريبي (RNA) يُعطى كحقنة أسبوعية تحت الجلد. إنه يعمل بشكل مشابه لباتيسيران ولكن له ملف تعريف آثار جانبية وجدول زمني للإعطاء مختلف.

تافاميديس هو دواء فموي يساعد على استقرار بروتينات ترانستريتين، مما يمنعها من التشوه. إنه مفيد بشكل خاص للأشخاص الذين يعانون من إصابة القلب من hATTR.

قد تشمل العلاجات الداعمة الأخرى:

• أدوية لآلام الأعصاب والأعراض
• العلاج الطبيعي والعلاج الوظيفي
• الدعم الغذائي والمكملات الغذائية
• أدوية القلب إذا كانت هناك إصابة قلبية
• زراعة الكبد في الحالات الشديدة جدًا

سيعمل فريق الرعاية الصحية الخاص بك معك لتحديد أفضل نهج علاجي بناءً على نوع hATTR المحدد لديك، وشدة الأعراض، والحالة الصحية العامة.

هل باتيسيران أفضل من إينوتيرسن؟

كلا العلاجين، باتيسيران وإينوتيرسن، فعالان في علاج الداء النشواني hATTR، ولكن لهما مزايا واعتبارات مختلفة. يعتمد الخيار "الأفضل" على ظروفك وتفضيلاتك الفردية.

يُعطى باتيسيران كل ثلاثة أسابيع عن طريق التسريب الوريدي في منشأة الرعاية الصحية. هذا يعني عددًا أقل من أيام العلاج في السنة، ولكن ستحتاج إلى زيارة العيادة لكل جرعة. أظهر الدواء نتائج ممتازة في التجارب السريرية مع انخفاض كبير في تقدم المرض.

يُعطى إينوتيرسن كحقنة أسبوعية تحت الجلد يمكنك تعلم إعطائها لنفسك في المنزل. يوفر هذا مزيدًا من الراحة والمرونة، ولكنه يتطلب جرعات متكررة ومراقبة منتظمة للدم بسبب الآثار المحتملة على الصفائح الدموية ووظائف الكلى.

من حيث الفعالية، يقلل كلا الدواءين بشكل كبير من إنتاج بروتين ترانستريتين الضار. تشير الدراسات إلى أنهما كلاهما فعالان للغاية، على الرغم من أن دراسات المقارنة المباشرة محدودة.

سيساعدك طبيبك في الموازنة بين عوامل مثل راحتك مع طرق الإعطاء المختلفة، ومتطلبات السفر، وجدول العمل، وعوامل الخطر للآثار الجانبية المحددة عند الاختيار بين هذه الخيارات.

الأسئلة المتداولة حول باتيسيران

هل باتيسيران آمن للأشخاص الذين يعانون من مشاكل في القلب؟

يمكن استخدام باتيسيران في الأشخاص الذين يعانون من مشاكل في القلب بسبب الداء النشواني hATTR، ولكنه يتطلب مراقبة دقيقة. يعاني العديد من الأشخاص المصابين بـ hATTR من مشاكل في القلب كجزء من حالتهم، لذا فإن هذا مصدر قلق شائع.

سيعمل طبيب القلب وأخصائي hATTR معًا لمراقبة وظائف قلبك طوال فترة العلاج. سيستخدمون اختبارات مثل مخطط صدى القلب وعلامات الدم لتتبع كيفية استجابة قلبك للعلاج.

يرى بعض الأشخاص في الواقع تحسينات في وظائف القلب لديهم بعد البدء في تناول باتيسيران، حيث أن تقليل مستويات البروتين الضار يمكن أن يبطئ المزيد من تلف القلب. ومع ذلك، قد لا يكون تلف القلب الموجود قابلاً للعكس.

ماذا أفعل إذا تلقيت جرعة زائدة من باتيسيران عن طريق الخطأ؟

من غير المحتمل جدًا حدوث جرعة زائدة من باتيسيران لأن الدواء يتم تحضيره وإعطائه من قبل متخصصي الرعاية الصحية المدربين في بيئة خاضعة للرقابة. يتم حساب الجرعة بعناية بناءً على وزن الجسم ويتم إعطاؤها ببطء على مدار 80 دقيقة تقريبًا.

إذا كنت قلقًا بشأن جرعتك أو عانيت من أعراض غير عادية بعد الحقن، فاتصل بفريق الرعاية الصحية الخاص بك على الفور. يمكنهم تقييم حالتك وتقديم المراقبة أو العلاج المناسبين إذا لزم الأمر.

سيكون لدى منشأة الرعاية الصحية التي تتلقى فيها العلاج بروتوكولات معمول بها للتعامل مع أي أخطاء في الأدوية أو ردود فعل سلبية قد تحدث أثناء الحقن.

ماذا أفعل إذا فاتني جرعة من باتيسيران؟

إذا فاتتك جرعة باتيسيران المجدولة، فاتصل بفريق الرعاية الصحية الخاص بك في أقرب وقت ممكن لإعادة تحديد الموعد. من المهم الحفاظ على فترات علاج متسقة كلما أمكن ذلك للحفاظ على مستويات بروتين ترانستريتين لديك مثبطة.

قد يقوم طبيبك بتعديل جدول العلاج الخاص بك قليلاً لاستيعاب الجرعة الفائتة، ولكن حاول العودة إلى المسار الصحيح مع فتراتك المنتظمة التي تبلغ ثلاثة أسابيع. لا تقلق إذا كنت بحاجة إلى تفويت جرعة في بعض الأحيان بسبب المرض أو ظروف أخرى.

إذا كنت تفوت الجرعات بشكل متكرر بسبب تعارض المواعيد أو مشكلات أخرى، فناقش هذا الأمر مع فريق الرعاية الصحية الخاص بك. قد يكونون قادرين على مساعدتك في إيجاد حلول أو النظر في خيارات علاج بديلة.

متى يمكنني التوقف عن تناول باتيسيران؟

يجب دائمًا اتخاذ قرار التوقف عن تناول باتيسيران بالتشاور مع طبيبك المتخصص في الداء النشواني hATTR. يحتاج معظم الأشخاص إلى الاستمرار في العلاج على المدى الطويل للحفاظ على الفوائد ومنع تفاقم المرض.

سيقوم طبيبك بتقييم استجابتك للعلاج بانتظام من خلال اختبارات وظائف الأعصاب، وتقييمات جودة الحياة، ومراقبة مستويات بروتين ترانستيريتين لديك. تساعد هذه التقييمات في تحديد ما إذا كان العلاج المستمر مفيدًا.

تشمل بعض الأسباب التي قد تجعلك تتوقف عن تناول باتيسيران الآثار الجانبية الشديدة التي لا تتحسن مع العلاج، أو عدم وجود فائدة بعد فترة تجريبية كافية، أو إذا تغيرت حالتك الصحية العامة بشكل كبير.

إذا توقفت عن تناول باتيسيران، فمن المحتمل أن تعود مستويات بروتين ترانستيريتين لديك إلى المستويات السابقة في غضون بضعة أشهر، وقد تبدأ أعراض اعتلال الأعصاب الوراثي المرتبط بالبروتين النشواني (hATTR) في التقدم مرة أخرى.

هل يمكنني السفر أثناء تناول باتيسيران؟

نعم، يمكنك السفر أثناء تلقي علاج باتيسيران، ولكنه يتطلب بعض التخطيط. نظرًا لأنك تحتاج إلى عمليات تسريب كل ثلاثة أسابيع، فستحتاج إلى تنسيق جدول سفرك حول مواعيد العلاج الخاصة بك.

إذا كنت تخطط لرحلة طويلة، فناقش هذا الأمر مع فريق الرعاية الصحية الخاص بك مسبقًا. قد يتمكنون من مساعدتك في ترتيب علاج مؤقت في منشأة بالقرب من وجهتك، على الرغم من أن هذا قد يكون معقدًا نظرًا للطبيعة المتخصصة للدواء.

بالنسبة للرحلات القصيرة، قد تتمكن من تعديل جدول العلاج الخاص بك قليلاً لاستيعاب خطط سفرك. احرص دائمًا على حمل وثائق حول حالتك وعلاجك عند السفر، خاصة إذا كنت تعبر الحدود الدولية.

تذكر أن باتيسيران يتطلب التبريد والتعامل الخاص، لذلك لا يمكنك نقله بنفسك. يجب إجراء جميع الترتيبات من خلال مرافق الرعاية الصحية المعتمدة.