Genska terapija
O ovom testu
Geni sadrže DNK – kod koji kontroliše veliki dio oblika i funkcije tijela. DNK kontroliše sve, od boje kose i visine do disanja, hodanja i varenja hrane. Geni koji ne rade ispravno mogu uzrokovati bolest. Ponekad se ti geni nazivaju mutacijama.
Zašto se radi
Genska terapija se radi kako bi se: Popravili geni koji ne rade ispravno. Pokvareni geni koji uzrokuju bolest mogli bi se isključiti tako da više ne potiču bolest. Ili se zdravi geni koji pomažu u sprečavanju bolesti mogu uključiti kako bi mogli zaustaviti bolest. Zamijenili geni koji ne rade ispravno. Neke stanice postaju bolesne jer određeni geni ne rade ispravno ili više uopće ne rade. Zamjena ovih gena zdravim genima može pomoći u liječenju određenih bolesti. Na primjer, gen nazvan p53 obično sprječava rast tumora. Nekoliko vrsta raka povezano je s problemima s genom p53. Ako zdravstveni djelatnici mogu zamijeniti neispravni gen p53, zdravi gen bi mogao uzrokovati smrt stanica raka. Osvijestili imunološki sustav o oboljelim stanicama. U nekim slučajevima, vaš imunološki sustav ne napada oboljele stanice jer ih ne vidi kao uljeze. Zdravstveni djelatnici mogli bi koristiti gensku terapiju kako bi obučili vaš imunološki sustav da vidi ove stanice kao prijetnju.
Rizici i komplikacije
Genska terapija ima neke potencijalne rizike. Gen se ne može lako umetnuti direktno u vaše ćelije. Umjesto toga, obično se isporučuje pomoću nosača koji se naziva vektor. Najčešći vektori genske terapije su virusi. To je zato što mogu prepoznati određene ćelije i prenijeti genetički materijal u gene tih ćelija. Istraživači modificiraju viruse, zamjenjujući gene koji uzrokuju bolest genima potrebnim za zaustavljanje bolesti. Ova tehnika predstavlja rizike, uključujući: neželjenu reakciju imunološkog sistema. Imunološki sistem vašeg tijela može nove umetnute viruse vidjeti kao uljeze. Kao rezultat toga, može ih napasti. To može izazvati reakciju koja se kreće od otoka do zatajenja organa. Gađanje pogrešnih ćelija. Virusi mogu utjecati na više od jedne vrste ćelija. Dakle, moguće je da modificirani virusi mogu ući u ćelije izvan onih koje ne rade ispravno. Rizik od oštećenja zdravih ćelija ovisi o tome koja se vrsta genske terapije koristi i za šta se koristi. Infekcija uzrokovana virusom. Moguće je da kada virusi uđu u tijelo, oni mogu ponovo uzrokovati bolest. Mogućnost izazivanja grešaka u vašim genima. Ove greške mogu dovesti do raka. Virusi nisu jedini vektori koji se mogu koristiti za prenošenje modificiranih gena u ćelije vašeg tijela. Drugi vektori koji se proučavaju u kliničkim ispitivanjima uključuju: matične ćelije. Sve ćelije u vašem tijelu nastaju iz matičnih ćelija. Za gensku terapiju, matične ćelije se mogu modificirati ili korigirati u laboratoriju kako bi postale ćelije za borbu protiv bolesti. Lipozomi. Ove čestice mogu prenijeti nove, terapijske gene u ciljne ćelije i prenijeti gene u DNK vaših ćelija. FDA i Nacionalni instituti zdravlja pomno prate klinička ispitivanja genske terapije koja se provode u SAD-u. Oni osiguravaju da su pitanja sigurnosti pacijenata prioritet tokom istraživanja.
Šta očekivati
Koji ćete postupak imati ovisit će o bolesti koju imate i o vrsti genske terapije koja se koristi. Na primjer, u jednoj vrsti genske terapije: Možda će vam se uzeti krv ili će vam se ukloniti koštana srž iz kuka velikom iglom. Zatim se u laboratoriju stanice iz krvi ili koštane srži izlažu virusu ili nekom drugom tipu vektora koji sadrži željeni genetski materijal. Nakon što vektor uđe u stanice u laboratoriju, te se stanice ubrizgavaju natrag u vaše tijelo u venu ili u tkivo. Zatim vaše stanice preuzimaju vektor zajedno s promijenjenim genima. U drugoj vrsti genske terapije, virusni vektor se infundira direktno u krv ili u odabrani organ. Razgovarajte sa svojim zdravstvenim timom kako biste saznali koja vrsta genske terapije će se koristiti i što možete očekivati.
Razumijevanje rezultata
Genska terapija je obećavajući tretman i područje koje se sve više istražuje. Međutim, njena klinička primjena je danas ograničena. U SAD-u, FDA odobreni proizvodi genske terapije uključuju: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Ova genska terapija je za odrasle osobe koje imaju određene tipove velikog B-ćelijskog limfoma koji ne reagiraju na liječenje. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Ova genska terapija se može koristiti za liječenje djece mlađe od 2 godine koja imaju spinalnu mišićnu atrofiju. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Ova genska terapija se koristi za liječenje određenih tipova tumora kod osoba s melanomom koji se vraćaju nakon operacije. Tisagenlecleucel (Kymriah). Ova genska terapija je za osobe do 25 godina koje imaju folikularni limfom koji se vratio ili ne reagira na liječenje. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Ova genska terapija je za osobe starije od 1 godine koje imaju rijedak nasljedni tip gubitka vida koji može dovesti do sljepoće. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Ova genska terapija je za liječenje osoba starijih od 12 godina sa srpkastom anemijom ili beta-talasemijom koje ispunjavaju određene kriterije. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Ova genska terapija je za djecu od 4 do 5 godina koja imaju Duchenneovu mišićnu distrofiju i oštećen DMD gen. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Ova genska terapija je za osobe starije od 12 godina sa srpkastom anemijom koje ispunjavaju određene kriterije. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Ova genska terapija je za odrasle osobe s teškom hemofilijom A koje ispunjavaju određene kriterije. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). Ovo je topička genska terapija za liječenje rana kod osoba starijih od 6 mjeseci koje imaju distrofičnu epidermolizu bulozu, rijetko nasljedno stanje koje uzrokuje krhku, mjehurićastu kožu. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Ova genska terapija je za osobe s beta-talasemijom kojima su potrebne redovne transfuzije crvenih krvnih zrnaca. Klinička ispitivanja genske terapije kod ljudi pomogla su u liječenju nekoliko bolesti i poremećaja, uključujući: Teški kombinirani imunodeficijenciju. Hemofiliju i druge poremećaje krvi. Sljepoću uzrokovanu retinitis pigmentosom. Leukemiju. Nasljedne neurološke poremećaje. Rak. Bolesti srca i krvnih žila. Infektivne bolesti. Međutim, nekoliko glavnih prepreka stoji na putu nekih vrsta genske terapije da postanu pouzdan oblik liječenja, uključujući: Pronalaženje pouzdanog načina za unošenje genetskog materijala u stanice. Ciljanje pravih stanica ili gena. Smanjenje rizika od nuspojava. Troškovi i pokrivenost osiguranja također mogu biti glavna prepreka liječenju. Iako je broj proizvoda genske terapije na tržištu ograničen, istraživanje genske terapije nastavlja tražiti nove, učinkovite tretmane za različite bolesti.