Genová terapie

Geny obsahují DNA – kód, který řídí velkou část formy a funkce těla. DNA řídí vše od barvy vlasů a výšky postavy až po dýchání, chůzi a trávení potravy. Geny, které nefungují správně, mohou způsobit onemocnění. Někdy se tyto geny nazývají mutacemi.

Genová terapie se provádí k: Opravě genů, které nefungují správně. Vadné geny způsobující onemocnění by mohly být vypnuty, takže již nepodporují onemocnění. Nebo by mohly být zapnuty zdravé geny, které pomáhají předcházet onemocnění, takže by mohly onemocnění zastavit. Nahrazení genů, které nefungují správně. Některé buňky onemocní, protože určité geny nefungují správně nebo přestaly fungovat úplně. Nahrazení těchto genů zdravými geny může pomoci léčit některá onemocnění. Například gen zvaný p53 obvykle brání růstu nádorů. Několik typů rakoviny bylo spojeno s problémy s genem p53. Pokud by zdravotničtí pracovníci mohli nahradit vadný gen p53, zdravý gen by mohl způsobit, že rakovinové buňky odumřou. Upozornění imunitního systému na nemocné buňky. V některých případech váš imunitní systém nenapadá nemocné buňky, protože je nevidí jako vetřelce. Zdravotničtí pracovníci by mohli použít genovou terapii k „vycvičení“ vašeho imunitního systému, aby tyto buňky vnímal jako hrozbu.

Genová terapie má některá potenciální rizika. Gen nelze snadno vložit přímo do vašich buněk. Spíše se obvykle dodává pomocí nosiče zvaného vektor. Nejčastějšími vektory genové terapie jsou viry. Je to proto, že rozpoznávají určité buňky a přenášejí genetický materiál do genů těchto buněk. Vědci mění viry, nahrazují geny, které způsobují onemocnění, geny potřebnými k zastavení onemocnění. Tato technika představuje rizika, včetně: Nežádoucí imunitní reakce. Imunitní systém vašeho těla může vnímat nově zavedené viry jako vetřelce. V důsledku toho je může napadnout. To může způsobit reakci, která se pohybuje od otoku až po selhání orgánů. Zacílení na špatné buňky. Viry mohou ovlivnit více než jeden typ buňky. Je tedy možné, že změněné viry se mohou dostat do buněk, které nefungují správně. Riziko poškození zdravých buněk závisí na tom, jaký typ genové terapie se používá a k čemu se používá. Infekce způsobená virem. Je možné, že jakmile se viry dostanou do těla, mohou opět způsobit onemocnění. Možnost způsobení chyb ve vašich genech. Tyto chyby mohou vést k rakovině. Viry nejsou jediné vektory, které lze použít k přenosu změněných genů do buněk vašeho těla. Mezi další vektory, které se studují v klinických studiích, patří: Kmenové buňky. Všechny buňky ve vašem těle vznikají ze kmenových buněk. Pro genovou terapii lze kmenové buňky upravit nebo opravit v laboratoři, aby se staly buňkami bojujícími proti nemoci. Lipozomy. Tyto částice mohou přenášet nové terapeutické geny do cílových buněk a předávat geny do DNA vašich buněk. FDA a Národní instituty zdraví pečlivě sledují klinické studie genové terapie probíhající v USA. Dbá se na to, aby bezpečnost pacientů byla během výzkumu prioritou.

Použitý postup bude záviset na vašem onemocnění a typu použité genové terapie. Například u jednoho typu genové terapie: Může vám být odebrána krev nebo vám může být z kyčelní kosti odebrána kostní dřeň velkou jehlou. Poté jsou v laboratoři buňky z krve nebo kostní dřeně vystaveny viru nebo jinému typu vektoru, který obsahuje požadovaný genetický materiál. Jakmile vektor vstoupí do buněk v laboratoři, tyto buňky se vpraví zpět do vašeho těla do žíly nebo do tkáně. Poté vaše buňky přijmou vektor spolu se změněnými geny. U jiného typu genové terapie se virové vektory infuzují přímo do krve nebo do vybraného orgánu. Promluvte si se svým zdravotnickým týmem, abyste zjistili, jaký typ genové terapie bude použit a co můžete očekávat.