Gentherapie
Über diesen Test
Gene enthalten DNA – den Code, der einen Großteil der Form und Funktion des Körpers steuert. DNA steuert alles, von der Haarfarbe und der Größe bis zum Atmen, Gehen und Verdauen von Nahrung. Gene, die nicht richtig funktionieren, können Krankheiten verursachen. Manchmal werden diese Gene als Mutationen bezeichnet.
Warum er durchgeführt wird
Gentherapie wird durchgeführt, um: Defekte Gene zu reparieren, die nicht richtig funktionieren. Fehlerhafte Gene, die Krankheiten verursachen, könnten ausgeschaltet werden, so dass sie keine Krankheiten mehr fördern. Oder gesunde Gene, die dazu beitragen, Krankheiten vorzubeugen, könnten aktiviert werden, damit sie die Krankheit stoppen können. Nicht richtig funktionierende Gene zu ersetzen. Einige Zellen erkranken, weil bestimmte Gene nicht richtig funktionieren oder gar nicht mehr funktionieren. Der Ersatz dieser Gene durch gesunde Gene kann bei der Behandlung bestimmter Krankheiten helfen. Beispielsweise verhindert ein Gen namens p53 normalerweise das Tumorwachstum. Mehrere Krebsarten wurden mit Problemen mit dem p53-Gen in Verbindung gebracht. Wenn Angehörige der Gesundheitsberufe das defekte p53-Gen ersetzen könnten, könnte das gesunde Gen dazu führen, dass die Krebszellen absterben. Das Immunsystem auf erkrankte Zellen aufmerksam zu machen. In einigen Fällen greift das Immunsystem erkrankte Zellen nicht an, weil es sie nicht als Eindringlinge erkennt. Angehörige der Gesundheitsberufe könnten Gentherapie einsetzen, um das Immunsystem zu trainieren, diese Zellen als Bedrohung zu erkennen.
Risiken und Komplikationen
Gentherapie birgt einige potenzielle Risiken. Ein Gen kann nicht einfach direkt in Ihre Zellen eingefügt werden. Vielmehr wird es in der Regel mit Hilfe eines Trägers, eines sogenannten Vektors, übertragen. Die häufigsten Vektoren für die Gentherapie sind Viren. Das liegt daran, dass sie bestimmte Zellen erkennen und genetisches Material in die Gene dieser Zellen einschleusen können. Forscher verändern die Viren und ersetzen krankheitsverursachende Gene durch Gene, die benötigt werden, um Krankheiten zu stoppen. Diese Technik birgt Risiken, darunter: Unerwünschte Immunreaktion. Das Immunsystem Ihres Körpers kann die neu eingeführten Viren als Eindringlinge erkennen. Infolgedessen kann es diese angreifen. Dies kann eine Reaktion hervorrufen, die von Schwellungen bis hin zu Organversagen reicht. Falsche Zellen anvisieren. Viren können mehr als einen Zelltyp befallen. Daher ist es möglich, dass die veränderten Viren in Zellen gelangen, die über die nicht richtig funktionierenden hinausgehen. Das Risiko einer Schädigung gesunder Zellen hängt von der Art der Gentherapie und ihrem Verwendungszweck ab. Virusinfektion. Es ist möglich, dass die Viren, sobald sie in den Körper gelangt sind, wieder Krankheiten verursachen können. Möglichkeit, Fehler in Ihren Genen zu verursachen. Diese Fehler können zu Krebs führen. Viren sind nicht die einzigen Vektoren, die verwendet werden können, um veränderte Gene in die Zellen Ihres Körpers einzuschleusen. Andere Vektoren, die in klinischen Studien untersucht werden, sind: Stammzellen. Alle Zellen in Ihrem Körper entstehen aus Stammzellen. Für die Gentherapie können Stammzellen im Labor verändert oder korrigiert werden, um Zellen zur Bekämpfung von Krankheiten zu werden. Liposomen. Diese Partikel können die neuen therapeutischen Gene zu den Zielzellen transportieren und die Gene in die DNA Ihrer Zellen einschleusen. Die FDA und die National Institutes of Health beobachten die in den USA laufenden klinischen Studien zur Gentherapie genau. Sie stellen sicher, dass die Patientensicherheit während der Forschung oberste Priorität hat.
Was zu erwarten ist
Welches Verfahren angewendet wird, hängt von Ihrer Erkrankung und der Art der Gentherapie ab. Bei einer Art der Gentherapie wird beispielsweise Blut abgenommen oder Knochenmark aus Ihrem Hüftknochen mit einer großen Nadel entnommen. Anschließend werden im Labor Zellen aus dem Blut oder Knochenmark einem Virus oder einem anderen Vektor ausgesetzt, der das gewünschte genetische Material enthält. Nachdem der Vektor in die Zellen im Labor eingedrungen ist, werden diese Zellen wieder in Ihren Körper injiziert, entweder in eine Vene oder in Gewebe. Dann nehmen Ihre Zellen den Vektor zusammen mit den veränderten Genen auf. Bei einer anderen Art der Gentherapie wird ein viraler Vektor direkt in das Blut oder in ein ausgewähltes Organ infundiert. Besprechen Sie mit Ihrem medizinischen Team, welche Art von Gentherapie angewendet wird und was Sie erwarten können.
Ihre Ergebnisse verstehen
Gentherapie ist eine vielversprechende Behandlungsmethode und ein wachsendes Forschungsgebiet. Ihre klinische Anwendung ist jedoch heute begrenzt. In den USA umfassen von der FDA zugelassene Gentherapieprodukte: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Diese Gentherapie ist für Erwachsene bestimmt, die an bestimmten Arten von großzelligen B-Zell-Lymphomen leiden, die nicht auf die Behandlung ansprechen. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Diese Gentherapie kann zur Behandlung von Kindern unter 2 Jahren mit spinaler Muskelatrophie eingesetzt werden. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Diese Gentherapie wird zur Behandlung bestimmter Tumorarten bei Menschen mit Melanom eingesetzt, die nach einer Operation wieder auftreten. Tisagenlecleucel (Kymriah). Diese Gentherapie ist für Personen bis 25 Jahre bestimmt, die an einem follikulären Lymphom leiden, das wieder aufgetreten ist oder nicht auf die Behandlung anspricht. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Diese Gentherapie ist für Personen ab 1 Jahr bestimmt, die an einer seltenen vererbten Form von Sehbehinderung leiden, die zur Erblindung führen kann. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Diese Gentherapie dient der Behandlung von Personen ab 12 Jahren mit Sichelzellkrankheit oder Beta-Thalassämie, die bestimmte Kriterien erfüllen. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Diese Gentherapie ist für Kinder im Alter von 4 bis 5 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie und einem fehlerhaften DMD-Gen bestimmt. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Diese Gentherapie ist für Personen ab 12 Jahren mit Sichelzellkrankheit bestimmt, die bestimmte Kriterien erfüllen. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Diese Gentherapie ist für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A bestimmt, die bestimmte Kriterien erfüllen. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). Dies ist eine topische Gentherapie zur Behandlung von Wunden bei Personen ab 6 Monaten mit dystropher Epidermolysis bullosa, einer seltenen Erbkrankheit, die zu brüchiger, blasenbildender Haut führt. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Diese Gentherapie ist für Menschen mit Beta-Thalassämie bestimmt, die regelmäßige Transfusionen von roten Blutkörperchen benötigen. Klinische Studien zur Gentherapie am Menschen haben zur Behandlung verschiedener Krankheiten und Störungen beigetragen, darunter: Schwere kombinierte Immundefizienz. Hämophilie und andere Bluterkrankungen. Blindheit durch Retinitis pigmentosa. Leukämie. Vererbte neurologische Erkrankungen. Krebs. Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Infektionskrankheiten. Es gibt jedoch mehrere große Hürden, die der Gentherapie im Weg stehen, um eine zuverlässige Behandlungsform zu werden, darunter: Die Suche nach einer zuverlässigen Methode, um genetisches Material in Zellen einzuschleusen. Die gezielte Ansteuerung der richtigen Zellen oder Gene. Die Senkung des Risikos von Nebenwirkungen. Kosten und Versicherungsschutz können ebenfalls eine große Hürde für die Behandlung darstellen. Obwohl die Anzahl der auf dem Markt erhältlichen Gentherapieprodukte begrenzt ist, wird in der Gentherapieforschung weiterhin nach neuen, wirksamen Behandlungen für verschiedene Krankheiten gesucht.
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Hergestellt in Indien, für die Welt