Γονιδιακή θεραπεία
Σχετικά με αυτό το τεστ
Τα γονίδια περιέχουν DNA — τον κώδικα που ελέγχει μεγάλο μέρος της μορφής και της λειτουργίας του σώματος. Το DNA ελέγχει τα πάντα, από το χρώμα των μαλλιών και το ύψος έως την αναπνοή, το περπάτημα και την πέψη της τροφής. Τα γονίδια που δεν λειτουργούν σωστά μπορεί να προκαλέσουν ασθένειες. Μερικές φορές αυτά τα γονίδια ονομάζονται μεταλλάξεις.
Γιατί γίνεται
Η γονιδιακή θεραπεία γίνεται για να: Διορθώσει γονίδια που δεν λειτουργούν σωστά. Ελαττωματικά γονίδια που προκαλούν ασθένειες θα μπορούσαν να απενεργοποιηθούν, ώστε να μην προάγουν πλέον την ασθένεια. Ή υγιή γονίδια που βοηθούν στην πρόληψη ασθενειών θα μπορούσαν να ενεργοποιηθούν, ώστε να μπορέσουν να σταματήσουν την ασθένεια. Αντικαταστήσει γονίδια που δεν λειτουργούν σωστά. Ορισμένα κύτταρα νοσούν επειδή ορισμένα γονίδια δεν λειτουργούν σωστά ή δεν λειτουργούν καθόλου. Η αντικατάσταση αυτών των γονιδίων με υγιή γονίδια μπορεί να βοηθήσει στην αντιμετώπιση ορισμένων ασθενειών. Για παράδειγμα, ένα γονίδιο που ονομάζεται p53 συνήθως εμποδίζει την ανάπτυξη όγκων. Αρκετοί τύποι καρκίνου έχουν συνδεθεί με προβλήματα στο γονίδιο p53. Εάν οι επαγγελματίες υγείας μπορούσαν να αντικαταστήσουν το ελαττωματικό γονίδιο p53, το υγιές γονίδιο μπορεί να προκαλέσει τον θάνατο των καρκινικών κυττάρων. Να κάνει το ανοσοποιητικό σύστημα να αντιληφθεί τα νοσούντα κύτταρα. Σε ορισμένες περιπτώσεις, το ανοσοποιητικό σας σύστημα δεν επιτίθεται στα νοσούντα κύτταρα επειδή δεν τα βλέπει ως εισβολείς. Οι επαγγελματίες υγείας θα μπορούσαν να χρησιμοποιήσουν γονιδιακή θεραπεία για να εκπαιδεύσουν το ανοσοποιητικό σας σύστημα να βλέπει αυτά τα κύτταρα ως απειλή.
Κίνδυνοι και επιπλοκές
Η γονιδιακή θεραπεία έχει ορισμένους πιθανούς κινδύνους. Δεν είναι εύκολο να εισαχθεί ένα γονίδιο απευθείας στα κύτταρά σας. Αντίθετα, συνήθως χορηγείται χρησιμοποιώντας ένα φορέα που ονομάζεται φορέας. Οι πιο συνηθισμένοι φορείς γονιδιακής θεραπείας είναι οι ιοί. Αυτό συμβαίνει επειδή μπορούν να αναγνωρίσουν ορισμένα κύτταρα και να μεταφέρουν γενετικό υλικό στα γονίδια αυτών των κυττάρων. Οι ερευνητές τροποποιούν τους ιούς, αντικαθιστώντας τα γονίδια που προκαλούν ασθένειες με γονίδια που χρειάζονται για να σταματήσουν την ασθένεια. Αυτή η τεχνική παρουσιάζει κινδύνους, όπως: Ανεπιθύμητη αντίδραση του ανοσοποιητικού συστήματος. Το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματός σας μπορεί να δει τους νεοεισαχθέντες ιούς ως εισβολείς. Ως αποτέλεσμα, μπορεί να τους επιτεθεί. Αυτό μπορεί να προκαλέσει μια αντίδραση που κυμαίνεται από οίδημα έως οργανική ανεπάρκεια. Στόχευση των λανθασμένων κυττάρων. Οι ιοί μπορούν να επηρεάσουν περισσότερους από έναν τύπους κυττάρων. Επομένως, είναι πιθανό οι τροποποιημένοι ιοί να εισέλθουν σε κύτταρα πέρα από αυτά που δεν λειτουργούν σωστά. Ο κίνδυνος βλάβης στα υγιή κύτταρα εξαρτάται από τον τύπο της γονιδιακής θεραπείας που χρησιμοποιείται και για τι χρησιμοποιείται. Λοιμώξεις που προκαλούνται από τον ιό. Είναι πιθανό, μόλις οι ιοί εισέλθουν στο σώμα, να μπορούν ξανά να προκαλέσουν ασθένεια. Πιθανότητα πρόκλησης σφαλμάτων στα γονίδιά σας. Αυτά τα σφάλματα μπορεί να οδηγήσουν σε καρκίνο. Οι ιοί δεν είναι οι μόνοι φορείς που μπορούν να χρησιμοποιηθούν για να μεταφέρουν τροποποιημένα γονίδια στα κύτταρα του σώματός σας. Άλλοι φορείς που μελετώνται σε κλινικές δοκιμές περιλαμβάνουν: Βλαστικά κύτταρα. Όλα τα κύτταρα στο σώμα σας δημιουργούνται από βλαστικά κύτταρα. Για τη γονιδιακή θεραπεία, τα βλαστικά κύτταρα μπορούν να τροποποιηθούν ή να διορθωθούν σε εργαστήριο για να γίνουν κύτταρα για την καταπολέμηση ασθενειών. Λιποσώματα. Αυτά τα σωματίδια μπορούν να μεταφέρουν τα νέα, θεραπευτικά γονίδια στα κύτταρα-στόχους και να περάσουν τα γονίδια στο DNA των κυττάρων σας. Ο FDA και τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας παρακολουθούν στενά τις κλινικές δοκιμές γονιδιακής θεραπείας που βρίσκονται σε εξέλιξη στις ΗΠΑ. Βεβαιώνονται ότι τα ζητήματα ασφάλειας των ασθενών αποτελούν ύψιστη προτεραιότητα κατά τη διάρκεια της έρευνας.
Τι να περιμένετε
Η διαδικασία που θα ακολουθηθεί εξαρτάται από την πάθηση που έχετε και τον τύπο της γονιδιακής θεραπείας που θα χρησιμοποιηθεί. Για παράδειγμα, σε έναν τύπο γονιδιακής θεραπείας: Μπορεί να σας ληφθεί δείγμα αίματος ή να αφαιρεθεί μυελός των οστών από το λαγόνιο οστό σας με μια μεγάλη βελόνα. Στη συνέχεια, σε ένα εργαστήριο, τα κύτταρα από το αίμα ή τον μυελό των οστών εκτίθενται σε ιό ή σε άλλο τύπο φορέα που περιέχει το επιθυμητό γενετικό υλικό. Μόλις ο φορέας εισέλθει στα κύτταρα στο εργαστήριο, αυτά τα κύτταρα εγχέονται ξανά στο σώμα σας σε μια φλέβα ή σε ιστό. Στη συνέχεια, τα κύτταρά σας προσλαμβάνουν τον φορέα μαζί με τα τροποποιημένα γονίδια. Σε έναν άλλο τύπο γονιδιακής θεραπείας, ένας ιογενής φορέας εγχύεται απευθείας στο αίμα ή σε ένα επιλεγμένο όργανο. Συζητήστε με την ομάδα υγειονομικής περίθαλψης για να μάθετε ποιος τύπος γονιδιακής θεραπείας θα χρησιμοποιηθεί και τι μπορείτε να περιμένετε.
Κατανόηση των αποτελεσμάτων σας
Η γονιδιακή θεραπεία είναι μια πολλά υποσχόμενη θεραπεία και ένας αναπτυσσόμενος τομέας έρευνας. Αλλά η κλινική της χρήση είναι περιορισμένη σήμερα. Στις ΗΠΑ, τα προϊόντα γονιδιακής θεραπείας που έχουν εγκριθεί από τον FDA περιλαμβάνουν: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Αυτή η γονιδιακή θεραπεία προορίζεται για ενήλικες που έχουν ορισμένους τύπους μεγάλου Β-κυτταρικού λεμφώματος που δεν ανταποκρίνονται στην θεραπεία. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Αυτή η γονιδιακή θεραπεία μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία παιδιών ηλικίας κάτω των 2 ετών που έχουν νωτιαία μυϊκή ατροφία. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Αυτή η γονιδιακή θεραπεία χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ορισμένων τύπων όγκων σε άτομα με μελάνωμα που επανεμφανίζονται μετά από χειρουργική επέμβαση. Tisagenlecleucel (Kymriah). Αυτή η γονιδιακή θεραπεία προορίζεται για άτομα έως 25 ετών που έχουν ωοθυλακικό λέμφωμα που έχει επανέλθει ή δεν ανταποκρίνεται στη θεραπεία. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Αυτή η γονιδιακή θεραπεία προορίζεται για άτομα ηλικίας 1 έτους και άνω που έχουν σπάνιο κληρονομικό τύπο απώλειας όρασης που μπορεί να οδηγήσει σε τύφλωση. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Αυτή η γονιδιακή θεραπεία χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ατόμων ηλικίας 12 ετών και άνω με δρεπανοκυτταρική αναιμία ή β-θαλλασαμία που πληρούν ορισμένα κριτήρια. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Αυτή η γονιδιακή θεραπεία προορίζεται για παιδιά ηλικίας 4 έως 5 ετών που έχουν μυϊκή δυστροφία Duchenne και ελαττωματικό γονίδιο DMD. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Αυτή η γονιδιακή θεραπεία προορίζεται για άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω με δρεπανοκυτταρική αναιμία που πληρούν ορισμένα κριτήρια. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Αυτή η γονιδιακή θεραπεία προορίζεται για ενήλικες με σοβαρή αιμορροφιλία Α που πληρούν ορισμένα κριτήρια. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). Αυτή είναι μια τοπική γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία τραυμάτων σε άτομα ηλικίας 6 μηνών και άνω που έχουν δυστροφική επιθηλιολυτική φλύκταινα, μια σπάνια κληρονομική πάθηση που προκαλεί εύθραυστο, φλυκταινώδες δέρμα. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Αυτή η γονιδιακή θεραπεία προορίζεται για άτομα με β-θαλλασαμία που χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων. Κλινικές δοκιμές γονιδιακής θεραπείας σε ανθρώπους έχουν βοηθήσει στη θεραπεία πολλών ασθενειών και διαταραχών, όπως: Σοβαρή συνδυασμένη ανοσοανεπάρκεια. Αιμορροφιλία και άλλες αιματολογικές διαταραχές. Τύφλωση που προκαλείται από αμφιβληστροειδοπάθεια. Λευχαιμία. Κληρονομικές νευρολογικές διαταραχές. Καρκίνος. Καρδιαγγειακές παθήσεις. Λοιμώξεις. Αλλά πολλά σημαντικά εμπόδια εμποδίζουν ορισμένους τύπους γονιδιακής θεραπείας να γίνουν αξιόπιστη μορφή θεραπείας, όπως: Η εύρεση αξιόπιστου τρόπου για να εισαχθεί γενετικό υλικό στα κύτταρα. Η στοχοθέτηση των σωστών κυττάρων ή γονιδίων. Η μείωση του κινδύνου παρενεργειών. Το κόστος και η ασφαλιστική κάλυψη μπορούν επίσης να αποτελέσουν σημαντικό εμπόδιο στη θεραπεία. Αν και ο αριθμός των προϊόντων γονιδιακής θεραπείας στην αγορά είναι περιορισμένος, η έρευνα για τη γονιδιακή θεραπεία συνεχίζει να αναζητά νέες, αποτελεσματικές θεραπείες για διάφορες ασθένειες.
Αποποίηση ευθυνών: Ο Αύγουστος είναι μια πλατφόρμα πληροφοριών υγείας και οι απαντήσεις του δεν συνιστούν ιατρικές συμβουλές. Συμβουλευτείτε πάντα έναν εξουσιοδοτημένο ιατρό κοντά σας πριν κάνετε οποιεσδήποτε αλλαγές.