Created at:1/13/2025
Tagraxofusp-erzs es un medicamento contra el cáncer dirigido que ayuda a combatir un cáncer de sangre poco común llamado neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (NCDPB). Este tratamiento especializado funciona uniéndose a proteínas específicas en las células cancerosas y administrando una toxina que las destruye desde adentro. Está diseñado para adultos y niños que tienen este tipo particular de cáncer de sangre, ofreciendo esperanza cuando otros tratamientos pueden no ser adecuados.
Tagraxofusp-erzs es un medicamento contra el cáncer recetado que combina dos componentes potentes para combatir las células cancerosas. La primera parte actúa como un misil guiado, encontrando y uniéndose a proteínas específicas llamadas receptores CD123 en las células cancerosas. La segunda parte administra una toxina que destruye estas células objetivo, dejando en gran medida ilesas a las células sanas.
Este medicamento pertenece a una clase de fármacos llamados citotoxinas dirigidas a CD123. Piense en ello como una bomba inteligente que puede distinguir entre células sanas y células cancerosas. El medicamento se administra mediante una infusión intravenosa, lo que le permite viajar por todo el torrente sanguíneo para llegar a las células cancerosas dondequiera que puedan estar escondidas.
Su equipo de atención médica preparará y administrará este medicamento en un centro médico donde podrá ser monitoreado de cerca. Este enfoque cuidadoso ayuda a garantizar su seguridad y permite una respuesta inmediata si se produce algún efecto secundario durante el tratamiento.
Tagraxofusp-erzs está específicamente aprobado para tratar la neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (NCDPB) en adultos y niños de 2 años de edad y mayores. La NCDPB es un cáncer de sangre raro y agresivo que afecta a células inmunitarias especiales llamadas células dendríticas plasmocitoides.
Este cáncer generalmente aparece como lesiones cutáneas, ganglios linfáticos inflamados, o afecta a la médula ósea y la sangre. Debido a que la BPDCN es tan rara, afectando a menos de 1 de cada 100,000 personas, había opciones de tratamiento limitadas disponibles antes de que se desarrollara este medicamento.
Su médico puede recomendar este tratamiento si le han diagnosticado BPDCN y otros tratamientos no han funcionado o no son adecuados para su situación. El medicamento ha demostrado ser prometedor en ensayos clínicos, con muchos pacientes experimentando una mejora significativa en los síntomas de su cáncer.
Tagraxofusp-erzs funciona a través de un sofisticado proceso de dos pasos que se dirige a las células cancerosas con notable precisión. El medicamento está diseñado para buscar y unirse a los receptores CD123, que se encuentran en gran número en las células cancerosas de BPDCN, pero son mucho menos comunes en las células sanas.
Una vez que el medicamento se adhiere a estos receptores, la célula cancerosa en realidad ayuda al proceso al atraer el medicamento hacia adentro a través de un proceso natural llamado endocitosis. Piense en ello como si la célula cancerosa abriera sin saberlo su puerta para dejar entrar el medicamento.
Dentro de la célula cancerosa, el medicamento libera su carga tóxica, que interrumpe la capacidad de la célula para producir proteínas esenciales para la supervivencia. Esto conduce a la muerte de la célula cancerosa, minimizando al mismo tiempo el daño a las células sanas que no tienen tantos receptores CD123.
Este enfoque dirigido se considera bastante fuerte y eficaz para la BPDCN, aunque puede causar efectos secundarios significativos porque algunas células sanas también tienen receptores CD123, particularmente en el hígado y los vasos sanguíneos.
Tagraxofusp-erzs se administra como una infusión intravenosa (IV) directamente en el torrente sanguíneo en un centro médico. No puede tomar este medicamento en casa, y debe ser preparado y administrado por profesionales de la salud capacitados que se especializan en el tratamiento del cáncer.
El esquema de tratamiento típico implica recibir el medicamento una vez al día durante los primeros cinco días de un ciclo de 21 días. Su equipo de atención médica insertará una vía intravenosa en una vena de su brazo o a través de una vía central si la tiene. La infusión generalmente tarda unos 15 minutos en completarse.
Antes de cada infusión, recibirá premedicamentos para ayudar a prevenir reacciones alérgicas y otros efectos secundarios. Estos pueden incluir antihistamínicos, corticosteroides y reductores de fiebre. Su equipo médico controlará de cerca sus signos vitales durante y después de la infusión.
No necesita preocuparse por las restricciones alimentarias antes de su tratamiento, pero mantenerse bien hidratado es importante. Su equipo de atención médica puede recomendarle que beba mucha agua en los días previos a su tratamiento para ayudar a sus riñones a procesar el medicamento de manera efectiva.
La duración de su tratamiento con tagraxofusp-erzs depende de qué tan bien responda su cáncer y de qué tan bien tolere el medicamento. La mayoría de los pacientes reciben múltiples ciclos de tratamiento, y cada ciclo dura 21 días e incluye cinco días de administración real del medicamento.
Su médico controlará regularmente su cáncer a través de análisis de sangre, estudios de imagen y exámenes físicos para determinar si el tratamiento está funcionando. Si su cáncer está respondiendo bien y está tolerando el medicamento sin efectos secundarios graves, puede continuar el tratamiento durante varios ciclos.
Algunos pacientes pueden lograr la remisión después de unos pocos ciclos, mientras que otros pueden necesitar un tratamiento más prolongado. Su equipo de atención médica trabajará con usted para encontrar el equilibrio adecuado entre combatir su cáncer de manera efectiva y mantener su calidad de vida.
Las decisiones de tratamiento son altamente individualizadas, y su médico considerará factores como su salud general, la respuesta al cáncer y cualquier efecto secundario que experimente al determinar cuánto tiempo continuar la terapia.
Tagraxofusp-erzs puede causar una variedad de efectos secundarios, de leves a graves, porque el medicamento afecta no solo a las células cancerosas, sino también a algunas células sanas que tienen receptores CD123. Comprender estos posibles efectos puede ayudarlo a usted y a su equipo de atención médica a manejarlos de manera efectiva.
Los efectos secundarios más comunes que podría experimentar incluyen fatiga, náuseas, fiebre e hinchazón en los brazos, las piernas o la cara. Muchos pacientes también desarrollan reacciones cutáneas, cambios en las pruebas de función hepática y recuentos sanguíneos bajos que pueden aumentar el riesgo de infección o sangrado.
Estos son los efectos secundarios que ocurren en muchos pacientes que reciben este medicamento, aunque no todos los experimentarán:
Estos efectos secundarios comunes generalmente se pueden controlar con cuidados de apoyo y medicamentos. Su equipo de atención médica trabajará con usted para minimizar su impacto en su vida diaria.
Aunque menos comunes, algunos pacientes pueden experimentar efectos secundarios más graves que requieren atención médica inmediata y una cuidadosa monitorización:
Su equipo médico lo controlará de cerca para detectar estos efectos secundarios graves y suspenderá el tratamiento si es necesario para proteger su salud. Muchos de estos efectos son reversibles con la atención médica adecuada.
Algunos pacientes pueden experimentar efectos secundarios raros que, aunque poco comunes, es importante reconocer:
Estos efectos raros requieren atención médica inmediata y pueden resultar en hospitalización para monitorización y tratamiento intensivos.
Tagraxofusp-erzs no es adecuado para todos, y su médico evaluará cuidadosamente si este tratamiento es seguro para usted. Las personas con ciertas afecciones o circunstancias médicas pueden no ser candidatas para este medicamento.
No debe recibir este medicamento si tiene una alergia conocida al tagraxofusp-erzs o a alguno de sus componentes. Su médico también considerará su estado de salud general, incluida la función cardíaca, hepática y renal, antes de recomendar este tratamiento.
Es posible que los pacientes con enfermedad hepática grave no puedan recibir este medicamento de forma segura porque puede empeorar los problemas hepáticos. De manera similar, las personas con afecciones cardíacas graves pueden correr un mayor riesgo de complicaciones por retención de líquidos y otros efectos cardiovasculares.
Las mujeres embarazadas no deben recibir tagraxofusp-erzs porque puede dañar al bebé en desarrollo. Si está en edad fértil, su médico analizará métodos anticonceptivos efectivos para usar durante el tratamiento y durante varios meses después.
Tagraxofusp-erzs se vende bajo el nombre comercial Elzonris. Este nombre comercial se utiliza en los Estados Unidos y otros países donde el medicamento ha sido aprobado para tratar BPDCN.
Cuando reciba su tratamiento, es posible que vea cualquiera de los dos nombres en sus registros médicos o en la documentación del seguro. Ambos nombres se refieren al mismo medicamento, así que no se confunda si ve diferentes nombres utilizados en diferentes entornos.
Elzonris es fabricado por Stemline Therapeutics y solo está disponible a través de centros especializados de tratamiento del cáncer y hospitales que tienen experiencia con este tipo de terapia dirigida.
Debido a que la BPDCN es un cáncer tan raro, existen tratamientos alternativos limitados disponibles. Antes de que se aprobara tagraxofusp-erzs, los médicos solían utilizar combinaciones de medicamentos de quimioterapia similares a los que se utilizan para otros cánceres de la sangre.
Los regímenes de quimioterapia tradicionales podrían incluir combinaciones de medicamentos como ciclofosfamida, doxorrubicina, vincristina y prednisona. Sin embargo, estos tratamientos a menudo tienen una eficacia limitada contra la BPDCN y pueden causar efectos secundarios significativos.
Para algunos pacientes, el trasplante de células madre podría ser considerado, especialmente si logran la remisión con el tratamiento inicial. Este procedimiento intensivo implica reemplazar la médula ósea enferma con células sanas de un donante.
Los ensayos clínicos también pueden ofrecer acceso a tratamientos experimentales que se están estudiando para la BPDCN. Su oncólogo puede ayudarle a explorar todas las opciones disponibles y determinar el mejor enfoque para su situación específica.
Tagraxofusp-erzs representa un avance significativo en el tratamiento de la BPDCN en comparación con los enfoques de quimioterapia tradicionales. Los ensayos clínicos han demostrado que esta terapia dirigida puede ser más efectiva que los tratamientos convencionales para muchos pacientes con este cáncer raro.
El enfoque dirigido del medicamento significa que puede atacar las células cancerosas con mayor precisión, al tiempo que potencialmente causa menos de los efectos secundarios graves asociados con la quimioterapia de amplio espectro. Esto puede conducir a mejores resultados y una mejor calidad de vida para muchos pacientes.
Sin embargo, "mejor" depende de las circunstancias individuales, incluida su salud general, la etapa del cáncer y los objetivos personales del tratamiento. Algunos pacientes aún pueden beneficiarse de los enfoques tradicionales o de las terapias combinadas que incluyen tratamientos tanto dirigidos como convencionales.
Su oncólogo considerará su situación específica, incluidos los resultados de las pruebas que muestran si sus células cancerosas tienen los receptores CD123 que hacen que tagraxofusp-erzs sea efectivo, al recomendar el mejor enfoque de tratamiento para usted.
Tagraxofusp-erzs puede afectar la función hepática y puede no ser seguro para personas con enfermedad hepática preexistente. El medicamento puede causar un aumento de las enzimas hepáticas y puede empeorar los problemas hepáticos en personas que ya tienen daño hepático.
Su médico analizará la función hepática antes de comenzar el tratamiento y continuará monitoreando durante toda la terapia. Si tiene problemas hepáticos leves, aún puede recibir el medicamento con un monitoreo cuidadoso y posiblemente un ajuste de la dosis.
Las personas con enfermedad hepática grave generalmente no son candidatas para este tratamiento porque los riesgos pueden superar los beneficios. Su equipo de atención médica trabajará con usted para encontrar el enfoque de tratamiento más seguro y efectivo para su situación.
Si experimenta efectos secundarios graves como dificultad para respirar, hinchazón severa, dolor abdominal intenso o cambios en el estado mental, debe buscar atención médica inmediata. No espere a ver si los síntomas mejoran por sí solos.
Comuníquese con su equipo de atención médica de inmediato si desarrolla fiebre, signos de infección, sangrado o hematomas inusuales, o fatiga severa que le impida realizar las actividades diarias. Estos podrían ser signos de complicaciones graves que necesitan tratamiento inmediato.
Su equipo médico tiene experiencia en el manejo de los efectos secundarios de este medicamento y puede proporcionar tratamientos para ayudarlo a sentirse mejor. Es posible que ajusten su programa de medicamentos, brinden atención de apoyo o pausen temporalmente el tratamiento si es necesario.
Mantenga una lista de números de contacto de emergencia de su equipo de atención médica y sepa a qué hospital o centro de tratamiento debe ir si necesita atención inmediata fuera del horario de oficina habitual.
Su médico controlará su respuesta a tagraxofusp-erzs a través de análisis de sangre regulares, exámenes físicos y estudios de imagen. Es posible que comience a notar mejoras en síntomas como fatiga, lesiones cutáneas o ganglios linfáticos inflamados dentro de los primeros ciclos de tratamiento.
Los análisis de sangre mostrarán cambios en las células cancerosas y los recuentos sanguíneos generales, mientras que los estudios de imagen como las tomografías computarizadas o las tomografías por emisión de positrones (PET) pueden revelar si los tumores se están reduciendo. Su médico le explicará lo que muestran estas pruebas y lo que significan para su plan de tratamiento.
Algunos pacientes pueden sentirse peor inicialmente a medida que se destruyen sus células cancerosas, lo que puede aumentar temporalmente ciertos efectos secundarios. Esto no significa necesariamente que el tratamiento no esté funcionando, pero su equipo de atención médica le ayudará a comprender qué esperar.
La respuesta al tratamiento puede variar significativamente entre los pacientes, y puede tomar varios ciclos antes de que usted y su médico puedan evaluar completamente qué tan bien está funcionando el medicamento para usted.
Muchos pacientes pueden continuar con algunas actividades normales durante el tratamiento, aunque es posible que deba hacer ajustes según cómo se sienta y sus efectos secundarios. La fatiga es común, por lo que es posible que deba descansar más de lo habitual y regular sus actividades.
Debe evitar los lugares concurridos y a las personas que están enfermas porque este medicamento puede disminuir su recuento de glóbulos blancos, haciéndolo más susceptible a las infecciones. Su equipo de atención médica le proporcionará pautas específicas sobre cuándo es seguro estar cerca de otros.
El ejercicio ligero como caminar puede ser beneficioso si se siente con ganas, pero evite las actividades extenuantes que podrían aumentar su riesgo de lesiones, especialmente si su recuento de plaquetas es bajo. Se debe evitar nadar en piscinas públicas debido al riesgo de infección.
Hable con su equipo de atención médica sobre su trabajo, planes de viaje y otras actividades. Pueden ayudarlo a tomar decisiones informadas sobre lo que es seguro y apropiado durante su período de tratamiento.
La mayoría de los pacientes reciben tagraxofusp-erzs como tratamiento ambulatorio, lo que significa que puede irse a casa el mismo día después de cada infusión. Sin embargo, sus primeros tratamientos requerirán una cuidadosa monitorización, y es posible que deba permanecer en el centro de tratamiento durante varias horas después de cada infusión.
Algunos pacientes pueden necesitar ser hospitalizados, especialmente si desarrollan efectos secundarios graves como el síndrome de fuga capilar o problemas hepáticos severos. Su equipo de atención médica determinará el entorno más seguro para su tratamiento en función de sus factores de riesgo individuales.
Si vive lejos del centro de tratamiento, su médico podría recomendarle que se quede cerca durante sus ciclos de tratamiento para que pueda obtener ayuda rápidamente si es necesario. Muchos centros oncológicos pueden proporcionar información sobre opciones de alojamiento para pacientes y familias.
Su equipo de tratamiento discutirá el plan de monitorización con usted y le ayudará a comprender qué esperar durante y después de cada sesión de tratamiento. También le proporcionarán instrucciones claras sobre cuándo buscar atención médica inmediata.