Terapia génica
Acerca de esta prueba
Los genes contienen ADN, el código que controla gran parte de la forma y la función del cuerpo. El ADN controla todo, desde el color del cabello y la altura hasta la respiración, caminar y digerir los alimentos. Los genes que no funcionan correctamente pueden causar enfermedades. A veces, estos genes se denominan mutaciones.
Por qué se realiza
La terapia génica se realiza para: Corregir genes que no funcionan correctamente. Los genes defectuosos que causan enfermedades podrían desactivarse para que ya no promuevan la enfermedad. O los genes sanos que ayudan a prevenir enfermedades podrían activarse para que pudieran detener la enfermedad. Reemplazar genes que no funcionan correctamente. Algunas células enferman porque ciertos genes no funcionan correctamente o ya no funcionan en absoluto. Reemplazar estos genes con genes sanos puede ayudar a tratar ciertas enfermedades. Por ejemplo, un gen llamado p53 generalmente previene el crecimiento tumoral. Varios tipos de cáncer se han relacionado con problemas con el gen p53. Si los profesionales de la salud pudieran reemplazar el gen p53 defectuoso, el gen sano podría causar la muerte de las células cancerosas. Hacer que el sistema inmunitario sea consciente de las células enfermas. En algunos casos, el sistema inmunitario no ataca las células enfermas porque no las ve como intrusas. Los profesionales de la salud podrían usar la terapia génica para entrenar al sistema inmunitario para que vea estas células como una amenaza.
Riesgos y complicaciones
La terapia génica tiene algunos riesgos potenciales. Un gen no se puede insertar fácilmente directamente en sus células. Más bien, generalmente se administra utilizando un portador llamado vector. Los vectores de terapia génica más comunes son los virus. Esto se debe a que pueden reconocer ciertas células y transportar material genético a los genes de esas células. Los investigadores modifican los virus, reemplazando los genes que causan enfermedades con los genes necesarios para detener la enfermedad. Esta técnica presenta riesgos, que incluyen: Reacción no deseada del sistema inmunitario. El sistema inmunitario de su cuerpo puede ver los virus recién introducidos como intrusos. Como resultado, puede atacarlos. Esto puede causar una reacción que va desde la hinchazón hasta la insuficiencia orgánica. Dirigirse a las células equivocadas. Los virus pueden afectar a más de un tipo de célula. Por lo tanto, es posible que los virus modificados puedan entrar en células más allá de las que no funcionan correctamente. El riesgo de daño a las células sanas depende del tipo de terapia génica que se utilice y para qué se utilice. Infección causada por el virus. Es posible que una vez que los virus ingresen al cuerpo, puedan volver a causar enfermedades. Posibilidad de causar errores en sus genes. Estos errores pueden provocar cáncer. Los virus no son los únicos vectores que se pueden utilizar para transportar genes modificados a las células de su cuerpo. Otros vectores que se están estudiando en ensayos clínicos incluyen: Células madre. Todas las células de su cuerpo se crean a partir de células madre. Para la terapia génica, las células madre se pueden alterar o corregir en un laboratorio para convertirse en células que combaten enfermedades. Liposomas. Estas partículas pueden transportar los nuevos genes terapéuticos a las células diana y pasar los genes al ADN de sus células. La FDA y los Institutos Nacionales de Salud están observando de cerca los ensayos clínicos de terapia génica que se están llevando a cabo en los EE. UU. Se aseguran de que las cuestiones de seguridad del paciente sean una prioridad máxima durante la investigación.
Qué esperar
El procedimiento que le realicen dependerá de la enfermedad que padezca y del tipo de terapia génica que se utilice. Por ejemplo, en un tipo de terapia génica: Le pueden extraer sangre o le pueden extraer médula ósea del hueso de la cadera con una aguja grande. Luego, en un laboratorio, las células de la sangre o de la médula ósea se exponen a un virus u otro tipo de vector que contiene el material genético deseado. Una vez que el vector ha entrado en las células del laboratorio, esas células se inyectan de nuevo en su cuerpo, en una vena o en un tejido. Luego, sus células absorben el vector junto con los genes modificados. En otro tipo de terapia génica, se infunde un vector viral directamente en la sangre o en un órgano seleccionado. Hable con su equipo de atención médica para averiguar qué tipo de terapia génica se utilizará y qué puede esperar.
Entendiendo sus resultados
La terapia génica es un tratamiento prometedor y un área de investigación en crecimiento. Pero su uso clínico es limitado en la actualidad. En los EE. UU., los productos de terapia génica aprobados por la FDA incluyen: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Esta terapia génica es para adultos que tienen ciertos tipos de linfoma de células B grandes que no responden al tratamiento. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Esta terapia génica se puede usar para tratar a niños menores de 2 años que tienen atrofia muscular espinal. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Esta terapia génica se usa para tratar ciertos tipos de tumores en personas con melanoma que reaparecen después de la cirugía. Tisagenlecleucel (Kymriah). Esta terapia génica es para personas de hasta 25 años que tienen linfoma folicular que ha reaparecido o no responde al tratamiento. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Esta terapia génica es para personas de 1 año o más que tienen un tipo raro de pérdida de visión hereditaria que puede provocar ceguera. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Esta terapia génica se utiliza para tratar a personas de 12 años o más con enfermedad de células falciformes o beta talasemia que cumplen con ciertos criterios. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Esta terapia génica es para niños de 4 a 5 años que tienen distrofia muscular de Duchenne y un gen DMD defectuoso. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Esta terapia génica es para personas de 12 años o más con enfermedad de células falciformes que cumplen con ciertos criterios. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Esta terapia génica es para adultos con hemofilia A grave que cumplen con ciertos criterios. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). Esta es una terapia génica tópica para tratar heridas en personas de 6 meses o más que tienen epidermólisis bullosa distrófica, una afección hereditaria rara que causa piel frágil y con ampollas. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Esta terapia génica es para personas con beta talasemia que necesitan transfusiones regulares de glóbulos rojos. Los ensayos clínicos de terapia génica en humanos han ayudado a tratar varias enfermedades y trastornos, que incluyen: Inmunodeficiencia combinada grave. Hemofilia y otros trastornos sanguíneos. Ceguera causada por retinitis pigmentosa. Leucemia. Trastornos neurológicos hereditarios. Cáncer. Enfermedades del corazón y los vasos sanguíneos. Enfermedades infecciosas. Pero varios obstáculos importantes se interponen en el camino para que algunos tipos de terapia génica se conviertan en una forma de tratamiento confiable, que incluyen: Encontrar una manera confiable de introducir material genético en las células. Dirigirse a las células o genes correctos. Reducir el riesgo de efectos secundarios. El costo y la cobertura del seguro también pueden ser un obstáculo importante para el tratamiento. Aunque el número de productos de terapia génica en el mercado es limitado, la investigación en terapia génica continúa buscando tratamientos nuevos y efectivos para diversas enfermedades.