Geeniteraapia
Selle testi kohta
Geenid sisaldavad DNA-d – koodi, mis kontrollib suure osa keha kuju ja funktsioone. DNA kontrollib kõike alates juuksevärvist ja pikkusest kuni hingamiseni, kõndimiseni ja toidu seedimiseni. Geenid, mis ei tööta korralikult, võivad põhjustada haigusi. Mõnikord nimetatakse neid geene mutatsioonideks.
Miks seda tehakse
Geenravi eesmärk on: Parandada geene, mis ei toimi korralikult. Haigusi põhjustavad defektses geenid saab välja lülitada, nii et need ei edendaks enam haigust. Või saab aktiveerida terveid geene, mis aitavad haigusi ennetada, et need saaksid haigust peatada. Asendada geene, mis ei toimi korralikult. Mõned rakud muutuvad haigeks, kuna teatud geenid ei toimi korralikult või ei tööta enam üldse. Nende geenide asendamine tervete geenidega võib aidata teatud haigusi ravida. Näiteks geen nimega p53 takistab tavaliselt kasvajate kasvu. Mitut tüüpi vähiga on seostatud probleeme p53 geeniga. Kui tervishoiutöötajad saaksid defektses p53 geeni asendada, võiks terve geen põhjustada vähirakkude surma. Teadvustada immuunsüsteemile haigestunud rakke. Mõnel juhul ei rünna immuunsüsteem haigestunud rakke, kuna see ei näe neid sissetungijatena. Tervishoiutöötajad võivad kasutada geenravi, et treenida immuunsüsteemi nägema neid rakke ohtuna.
Riskid ja tüsistused
Geenravi kaasneb mõningate potentsiaalsete riskidega. Geeni ei ole võimalik rakkudesse otse ja kergesti sisestada. Selle asemel tarnitakse seda tavaliselt kandja abil, mida nimetatakse vektorikandjaks. Kõige levinumad geenravi vektorid on viirused. See on tingitud asjaolust, et nad suudavad ära tunda teatud rakke ja kanda geneetilist materjali nende rakkude geenidesse. Teadlased muudavad viirusi, asendades haigusi põhjustavad geenid geenidega, mis on vajalikud haiguste peatamiseks. See tehnika kaasneb riskidega, sealhulgas: soovimatu immuunvastus. Teie keha immuunsüsteem võib näha äsja sissetoodud viirusi sissetungijatena. Selle tulemusena võib see neid rünnata. See võib põhjustada reaktsiooni, mis ulatub tursetest elundipuudulikkuseni. Valede rakkude sihtimine. Viirused võivad mõjutada rohkem kui ühte tüüpi rakke. Seega on võimalik, et muudetud viirused võivad sattuda rakkude hulka, mis ei tööta korralikult. Tervislike rakkude kahjustamise risk sõltub sellest, millist tüüpi geenravi kasutatakse ja milleks seda kasutatakse. Viirusest põhjustatud infektsioon. On võimalik, et kui viirused satuvad kehasse, võivad nad uuesti haigusi põhjustada. Võimalus tekitada vigu teie geenides. Need vead võivad viia vähi tekkeni. Viirused ei ole ainsad vektorid, mida saab kasutada muudetud geenide kandmiseks teie keha rakkudesse. Teisi vektoreid, mida uuritakse kliinilistes uuringutes, on: tüvirakud. Kõik teie keha rakud on loodud tüvirakkudest. Geenravi puhul saab tüvirakke laboris muuta või parandada, et need saaksid haiguste vastu võitlevateks rakkudeks. Liposoomid. Need osakesed saavad kanda uusi, terapeutilisi geene sihtrakkudesse ja viia geenid teie rakkude DNA-sse. FDA ja riiklikud tervishoiuinstituudid jälgivad tähelepanelikult USA-s toimuvaid geenravi kliinilisi uuringuid. Nad veenduvad, et patsientide ohutus on uuringute ajal esmatähtis.
Mida oodata
Milline protseduur teile tehakse, sõltub teie haigusest ja kasutatavast geeniteraapia tüübist. Näiteks ühe geeniteraapia tüübi puhul: Teil võidakse võtta verd või eemaldada puusaluust luuüdi suure nõela abil. Seejärel paljundatakse laboris vere või luuüdi rakke viiruse või muu tüüpi vektoriga, mis sisaldab soovitud geneetilist materjali. Kui vektor on laboris rakkudesse sisenenud, süstitakse need rakud tagasi teie kehasse veeni või koesse. Seejärel võtavad teie rakud üles vektori koos muudetud geenidega. Teist tüüpi geeniteraapia puhul infundeeritakse viirusvektor otse verre või valitud elundisse. Rääkige oma tervishoiumeeskonnaga, et teada saada, millist geeniteraapiat kasutatakse ja mida oodata.
Tulemuste mõistmine
Geenraapia on paljulubav ravimeetod ja kiiresti arenev uurimisvaldkond. Kuid selle kliiniline kasutamine on tänapäeval piiratud. USA-s on FDA poolt heaks kiidetud geenraapia tooted järgmised: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). See geenraapia on mõeldud täiskasvanutele, kellel on teatud tüüpi suured B-raku lümfoomid, mis ei reageeri ravile. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Seda geenraapiat saab kasutada alla 2-aastaste laste raviks, kellel on seljaaju lihasatroofia. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Seda geenraapiat kasutatakse teatud tüüpi kasvajate raviks melanoomiga inimestel, mis tekivad uuesti pärast operatsiooni. Tisagenlecleucel (Kymriah). See geenraapia on mõeldud kuni 25-aastastele inimestele, kellel on follikulaarne lümfoom, mis on taastunud või ei reageeri ravile. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). See geenraapia on mõeldud 1-aastastele ja vanematele inimestele, kellel on haruldane pärilik nägemise kaotus, mis võib viia pimeduseni. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). See geenraapia on mõeldud 12-aastaste ja vanemate inimeste raviks, kellel on sirprakuline aneemia või beeta-talasseemia ja kes vastavad teatud kriteeriumidele. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). See geenraapia on mõeldud 4–5-aastastele lastele, kellel on Duchenne'i lihasdüstroofia ja defektiga DMD geen. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). See geenraapia on mõeldud 12-aastaste ja vanemate inimeste raviks, kellel on sirprakuline aneemia ja kes vastavad teatud kriteeriumidele. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). See geenraapia on mõeldud täiskasvanutele, kellel on raske hemofiilia A ja kes vastavad teatud kriteeriumidele. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). See on lokaalne geenraapia 6-kuuste ja vanemate inimeste haavade raviks, kellel on düstroofiline epidermolüüs bulloos, haruldane pärilik seisund, mis põhjustab habras, villidega nahka. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). See geenraapia on mõeldud inimestele, kellel on beeta-talasseemia ja kes vajavad regulaarselt punaste vereliblede ülekandeid. Geenraapia kliinilised uuringud inimestel on aidanud ravida mitmeid haigusi ja häireid, sealhulgas: raske kombineeritud immuunpuudulikkus. Hemofiilia ja muud verehaigused. Pimedus, mis on põhjustatud pigmendi retiniidist. Leukemia. Pärilikud neuroloogilised häired. Vähk. Südame-veresoonkonna haigused. Nakkushaigused. Kuid mitmed olulised takistused seisavad ees mõnede geenraapia tüüpide usaldusväärseks raviviisiks saamise teel, sealhulgas: geneetilise materjali usaldusväärse viisi leidmine rakkude sisseviimiseks. Õigete rakkude või geeni sihtimine. Kõrvaltoimete riski vähendamine. Kulud ja kindlustuskaitse võivad samuti olla oluline takistus ravile. Kuigi turul olevate geenraapiatoodete arv on piiratud, jätkub geenraapia uurimine, et leida uusi, tõhusaid ravimeetodeid mitmesuguste haiguste korral.
Lahtiütlus: August on terviseinfoplatvorm ja selle vastused ei kujuta endast meditsiinilist nõu. Enne muudatuste tegemist konsulteerige alati litsentseeritud meditsiinitöötajaga teie läheduses.
Valmistatud Indias, maailmale