فاکتور ضد هموفیلی (نوترکیب، گلیکوپگیله‌شده-exei) چیست؟ موارد مصرف، اثرات و راهنمای درمان

فاکتور ضد هموفیلی (نوترکیب، گلیکوپگیله‌شده-exei) یک نسخه آزمایشگاهی از فاکتور انعقادی VIII است که به لخته شدن صحیح خون شما کمک می کند. این دارو به طور ویژه برای افراد مبتلا به هموفیلی A طراحی شده است، وضعیتی که در آن بدن شما به اندازه کافی از این پروتئین انعقادی ضروری تولید نمی کند. بخش "گلیکوپگیله‌شده" به این معنی است که برای ماندگاری بیشتر در بدن شما اصلاح شده است، بنابراین به تزریقات کمتری نیاز دارید.

فاکتور ضد هموفیلی (نوترکیب، گلیکوپگیله‌شده-exei) چیست؟

این دارو جایگزینی مصنوعی برای فاکتور VIII است، پروتئینی که خون شما برای لخته شدن به آن نیاز دارد. هنگامی که بریدگی یا آسیبی دارید، فاکتور VIII به شروع فرآیند انعقاد که خونریزی را متوقف می کند، کمک می کند. افراد مبتلا به هموفیلی A یا به اندازه کافی فاکتور VIII تولید نمی کنند یا نسخه ای تولید می کنند که به درستی کار نمی کند.

نسخه نوترکیب در آزمایشگاه با استفاده از بیوتکنولوژی پیشرفته ساخته می شود، نه از محصولات خونی انسانی. این امر آن را از عفونت های منتقله از خون ایمن تر می کند. اصلاح گلیکوپگیله‌شده مولکول های خاصی را اضافه می کند که به دارو کمک می کند تا مدت بیشتری از محصولات فاکتور VIII معمولی در جریان خون شما فعال بماند.

درمان با این دارو چه حسی دارد؟

این دارو را از طریق تزریق داخل وریدی، معمولاً به وریدی در بازوی خود دریافت خواهید کرد. خود تزریق شبیه به خون گرفتن یا دریافت هر داروی IV دیگری است. اکثر مردم آن را به عنوان یک نیش سریع و به دنبال آن یک حس خنک در هنگام ورود دارو به جریان خون شما توصیف می کنند.

پس از تزریق، ممکن است با دانستن اینکه توانایی لخته شدن شما بازیابی شده است، احساس آرامش کنید. برخی از افراد عوارض جانبی خفیفی مانند سردرد یا سرگیجه را تجربه می کنند، اما بسیاری از افراد هیچ احساس متفاوتی ندارند. این دارو به آرامی در سیستم شما کار می کند تا از اپیزودهای خونریزی جلوگیری یا درمان کند.

چه چیزی باعث نیاز به این دارو می شود؟

هموفیلی A دلیل اصلی نیاز شما به این دارو است. این بیماری ژنتیکی زمانی رخ می دهد که بدن شما با ژنی که به سلول های شما می گوید چگونه فاکتور VIII بسازند، مشکل داشته باشد. بدون فاکتور VIII کافی، خون شما نمی تواند به درستی لخته شود و منجر به خونریزی طولانی مدت می شود.

عوامل متعددی می توانند نیاز به این درمان خاص را ایجاد کنند:

• هموفیلی A ارثی از والدین شما
• حملات خونریزی شدید که نیاز به درمان فوری دارند
• جراحی های برنامه ریزی شده یا اقدامات دندانپزشکی
• جراحات که باعث خونریزی داخلی یا خارجی می شوند
• خونریزی مفصلی که می تواند به غضروف و استخوان آسیب برساند

گاهی اوقات، افراد به دلیل بیماری های خودایمنی که در آن بدن به فاکتور VIII خود حمله می کند، در اواخر عمر به هموفیلی A مبتلا می شوند. این شکل اکتسابی نیز نیاز به درمان جایگزینی فاکتور دارد.

این دارو برای درمان چه بیماری هایی استفاده می شود؟

این دارو در درجه اول هموفیلی A را درمان می کند، اما پزشکان از آن در چندین موقعیت خاص استفاده می کنند. هدف اصلی همیشه این است که توانایی لخته شدن خون شما را به حالت عادی بازگردانده و از خونریزی خطرناک جلوگیری شود.

در اینجا شرایط و موقعیت های اصلی که این دارو کمک می کند آورده شده است:

• هموفیلی A شدید (کمتر از 1٪ فعالیت طبیعی فاکتور VIII)
• هموفیلی A متوسط (1-5٪ فعالیت طبیعی فاکتور VIII)
• هموفیلی A خفیف در طول دوره های خونریزی شدید
• هموفیلی A اکتسابی ناشی از بیماری های خودایمنی
• درمان پیشگیرانه برای جلوگیری از حملات خونریزی
• آماده سازی قبل از جراحی برای افراد مبتلا به هموفیلی A

پزشک شما دوز و برنامه مناسب را بر اساس سطح فاکتور VIII و سابقه خونریزی شما تعیین می کند. برخی از افراد به دوزهای پیشگیرانه منظم نیاز دارند، در حالی که برخی دیگر فقط در طول دوره های خونریزی به درمان نیاز دارند.

آیا حملات خونریزی می توانند بدون این دارو برطرف شوند؟

برای افراد مبتلا به هموفیلی A، اپیزودهای خونریزی به ندرت به طور کامل خود به خود برطرف می شوند. بدن شما به سادگی فاکتور VIII کافی برای تشکیل لخته های مناسب ندارد، بنابراین خونریزی تمایل دارد بسیار طولانی تر از حد معمول ادامه یابد. بدون درمان، حتی آسیب های جزئی می توانند جدی شوند.

بریدگی ها و خراش های جزئی ممکن است در نهایت با فشار و زمان خونریزی را متوقف کنند، اما خونریزی داخلی یا خونریزی مفصلی تقریباً همیشه نیاز به جایگزینی فاکتور دارد. تاخیر در درمان می تواند منجر به آسیب دائمی مفصل، خونریزی عضلانی یا خونریزی داخلی تهدید کننده حیات شود.

به همین دلیل است که بسیاری از افراد مبتلا به هموفیلی A از درمان پیشگیرانه استفاده می کنند و دوزهای منظم را برای جلوگیری از اپیزودهای خونریزی قبل از شروع دریافت می کنند. این رویکرد به طور چشمگیری کیفیت زندگی را بهبود بخشیده و عوارض طولانی مدت را کاهش داده است.

این دارو چگونه تجویز می شود؟

این دارو فقط از طریق تزریق داخل وریدی، به این معنی که مستقیماً از طریق ورید وارد جریان خون شما می شود، داده می شود. شما نمی توانید آن را از طریق دهان مصرف کنید زیرا سیستم گوارش شما پروتئین را قبل از اینکه بتواند عمل کند تجزیه می کند. مسیر IV تضمین می کند که فاکتور VIII دقیقاً به جایی که باید برود می رسد.

بسیاری از افراد پس از آموزش مناسب از تیم مراقبت های بهداشتی خود، یاد می گیرند که خودشان در خانه تزریق کنند. این استقلال امکان درمان فوری را در هنگام بروز اپیزودهای خونریزی فراهم می کند. فرآیند تزریق معمولاً پس از اینکه با تکنیک راحت شدید، فقط چند دقیقه طول می کشد.

پزشک شما دوز شما را بر اساس وزن، شدت خونریزی و سطح فاکتور VIII شما محاسبه می کند. برخی از افراد برای پیشگیری به تزریق هر چند روز یکبار نیاز دارند، در حالی که برخی دیگر فقط در طول اپیزودهای خونریزی به آنها نیاز دارند.

پروتکل درمان پزشکی برای این دارو چیست؟

پروتکل درمانی شما بستگی به این دارد که آیا از این دارو برای پیشگیری استفاده می کنید یا برای درمان خونریزی فعال. برای پیشگیری، معمولاً دو تا سه بار در هفته تزریق دریافت خواهید کرد. برای اپیزودهای خونریزی، ممکن است به دوزهای مکررتر نیاز داشته باشید تا زمانی که خونریزی متوقف شود.

در اینجا نحوه عملکرد معمول درمان پزشکی آمده است:

• دوز اولیه بر اساس وزن و سطح فاکتور VIII هدف شما محاسبه می شود
• نظارت بر سطح فاکتور VIII شما از طریق آزمایش خون
• تنظیم دوز بر اساس پاسخ شما و الگوهای خونریزی
• ملاقات های پیگیری منظم برای ارزیابی اثربخشی
• پروتکل های اضطراری برای اپیزودهای خونریزی شدید

تیم مراقبت های بهداشتی شما به شما آموزش می دهد که چگونه انواع مختلف خونریزی را تشخیص دهید و چه زمانی به مراقبت های پزشکی فوری مراجعه کنید. آنها همچنین به شما کمک می کنند تا یک برنامه درمانی شخصی سازی شده متناسب با سبک زندگی و الگوهای خونریزی خود ایجاد کنید.

چه زمانی باید هنگام استفاده از این دارو به دنبال مراقبت های پزشکی باشم؟

اگر خونریزی شدیدی را تجربه کردید که به دوز درمانی معمول شما پاسخ نمی دهد، باید فوراً با پزشک خود تماس بگیرید. این می تواند نشان دهد که بدن شما در حال تولید آنتی بادی علیه فاکتور VIII است که نیاز به رویکردهای درمانی متفاوتی دارد.

در صورت بروز موارد زیر به دنبال مراقبت های پزشکی اورژانسی باشید:

• آسیب های سر یا خونریزی داخلی مشکوک
• خونریزی شدید مفصلی با درد و تورم شدید
• خونریزی که علی رغم درمان مناسب فاکتور VIII ادامه دارد
• علائم واکنش آلرژیک مانند مشکل در تنفس یا تورم صورت
• الگوهای خونریزی غیر معمول یا انواع جدید خونریزی

همچنین اگر متوجه هرگونه تغییری در میزان کنترل خونریزی توسط دوز معمول خود شدید، باید با ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی خود تماس بگیرید. گاهی اوقات نیازهای بدن شما در طول زمان تغییر می کند و ممکن است برنامه درمانی شما نیاز به تنظیم داشته باشد.

عوامل خطر برای نیاز به این دارو چیست؟

عامل خطر اصلی داشتن هموفیلی A است که معمولاً از والدین به ارث می رسد. هموفیلی A عمدتاً مردان را تحت تأثیر قرار می دهد زیرا ژن فاکتور VIII روی کروموزوم X قرار دارد. مردان فقط یک کروموزوم X دارند، بنابراین اگر ژن معیوب را به ارث ببرند، به هموفیلی مبتلا می شوند.

عوامل متعددی احتمال نیاز شما به این دارو را افزایش می دهند:

• سابقه خانوادگی هموفیلی A
• جنسیت مرد (اگرچه زنان می توانند ناقل باشند و گاهی اوقات تحت تأثیر قرار گیرند)
• حوادث خونریزی قبلی که نیاز به جایگزینی فاکتور داشتند
• سطوح پایه پایین فاکتور VIII
• سبک زندگی فعال که خطر آسیب را افزایش می دهد
• شرایط خودایمنی خاص که می تواند باعث هموفیلی اکتسابی شود

سن نیز می تواند نقش داشته باشد، زیرا کودکان خردسال و بزرگسالان فعال اغلب به دلیل زمین خوردن، آسیب های ورزشی یا فعالیت های عادی دوران کودکی، دچار خونریزی بیشتری می شوند. تیم مراقبت های بهداشتی شما می تواند به شما در درک عوامل خطر فردی تان کمک کند.

عوارض احتمالی این دارو چیست؟

اکثر افراد این دارو را به خوبی تحمل می کنند، اما مانند همه داروها، می تواند عوارض جانبی ایجاد کند. شایع ترین عوارض جانبی خفیف و موقتی هستند، مانند سردرد، سرگیجه یا تهوع خفیف. اینها معمولاً با سازگاری بدن شما با درمان بهبود می یابند.

در اینجا عوارض احتمالی وجود دارد که باید از آنها آگاه باشید:

• واکنش های آلرژیک از بثورات پوستی خفیف تا آنافیلاکسی شدید
• ایجاد مهارکننده ها (آنتی بادی هایی که فاکتور VIII را مسدود می کنند)
• واکنش های محل تزریق مانند درد، تورم یا کبودی
• لخته های خون در صورت تجمع بیش از حد فاکتور VIII در سیستم شما
• تب یا علائم شبیه آنفولانزا پس از تزریق

ایجاد مهارکننده ها جدی ترین عارضه طولانی مدت است که در حدود 20-30٪ از افراد مبتلا به هموفیلی A شدید رخ می دهد. پزشک شما این موضوع را از طریق آزمایش خون منظم بررسی می کند و در صورت نیاز درمان شما را تنظیم می کند.

آیا این دارو برای افراد مبتلا به بیماری‌های دیگر بی‌خطر است؟

این دارو عموماً برای اکثر افراد مبتلا به هموفیلی A بی‌خطر است، اما شرایط خاصی نیاز به احتیاط بیشتری دارد. پزشک شما قبل از شروع درمان، سابقه پزشکی شما را با دقت بررسی می‌کند تا از بی‌خطر بودن آن برای وضعیت خاص شما اطمینان حاصل کند.

افراد مبتلا به شرایط زیر نیاز به نظارت ویژه دارند:

• بیماری قلبی یا خطر لخته شدن خون
• بیماری کبد که بر فاکتورهای انعقادی تأثیر می‌گذارد
• بیماری کلیوی که بر پاکسازی دارو تأثیر می‌گذارد
• اختلالات خودایمنی
• واکنش‌های آلرژیک قبلی به محصولات فاکتور VIII

بارداری و شیردهی عموماً با این دارو بی‌خطر در نظر گرفته می‌شوند، زیرا این پروتئین از جفت عبور نمی‌کند یا به مقدار قابل توجهی وارد شیر مادر نمی‌شود. با این حال، پزشک شما در این دوران شما را از نزدیک‌تر تحت نظر خواهد داشت.

این دارو را با چه چیزی می‌توان اشتباه گرفت؟

این دارو ممکن است با سایر محصولات خونی یا کنسانتره‌های فاکتور انعقادی اشتباه گرفته شود. نام طولانی و اصطلاحات فنی می‌تواند باعث شود که آن را با داروهای مشابه اشتباه بگیرید. همیشه با بررسی نام تجاری و سؤال از ارائه‌دهنده مراقبت‌های بهداشتی خود، تأیید کنید که داروی صحیح را دریافت می‌کنید.

گاهی اوقات با موارد زیر اشتباه گرفته می‌شود:

• سایر محصولات فاکتور VIII با فرمولاسیون‌های مختلف
• کنسانتره‌های فاکتور IX که برای هموفیلی B استفاده می‌شوند
• پلاسمای تازه منجمد یا کرایوپرسیپیتات
• سایر فاکتورهای انعقادی نوترکیب
• فاکتور VIII معمولی بدون اصلاح گلیکوپگیله

تفاوت اصلی این است که این داروی خاص مدت بیشتری در بدن شما باقی می‌ماند، بنابراین نسبت به محصولات فاکتور VIII استاندارد به تزریقات کمتری نیاز دارید. داروساز و تیم مراقبت‌های بهداشتی شما می‌توانند به شما کمک کنند تا دقیقاً آنچه را که دریافت می‌کنید، درک کنید.

سوالات متداول در مورد فاکتور ضد هموفیلی (نوترکیب، گلیکوپگیله-exei)

هر دوز چقدر در بدن من دوام دارد؟

این دارو معمولاً بیشتر از محصولات فاکتور VIII معمولی دوام دارد و اغلب به جای 1 تا 2 روز، 3 تا 4 روز محافظت می کند. اصلاح گلیکوپگیله شده به آن کمک می کند تا مدت بیشتری در جریان خون شما فعال بماند، به این معنی که می توانید تزریق های خود را با فاصله بیشتری انجام دهید. پزشک شما زمان دقیق را بر اساس پاسخ فردی و سطح فاکتور VIII شما تعیین می کند.

آیا می توانم با این دارو سفر کنم؟

بله، می توانید با این دارو سفر کنید، اما به مدارک مناسب از پزشک خود نیاز دارید. این دارو نیاز به یخچال و نگهداری دقیق دارد، بنابراین به یک خنک کننده مسافرتی و بسته های یخ نیاز دارید. اکثر خطوط هوایی، لوازم پزشکی را به عنوان وسایل همراه اجازه می دهند، اما از قبل با شرکت هواپیمایی خود بررسی کنید و نسخه و نامه پزشک خود را همراه داشته باشید.

آیا من در تمام طول عمرم به این دارو نیاز خواهم داشت؟

اگر مبتلا به هموفیلی A هستید، احتمالاً در طول زندگی خود به نوعی جایگزینی فاکتور VIII نیاز خواهید داشت. با این حال، درمان های جدیدی در حال توسعه هستند که ممکن است این وضعیت را در آینده تغییر دهند. برخی از افراد مبتلا به هموفیلی A اکتسابی ممکن است در نهایت نیاز به درمان را متوقف کنند، اگر وضعیت زمینه ای آنها بهبود یابد، اما این به وضعیت خاص شما بستگی دارد.

آیا می توانم هنگام استفاده از این دارو ورزش کنم و ورزش کنم؟

بله، بسیاری از افراد مبتلا به هموفیلی A که از جایگزینی فاکتور VIII استفاده می کنند، می توانند در ورزش و تمرین شرکت کنند. درمان پیشگیرانه اغلب امکان یک سبک زندگی فعال تر را فراهم می کند. با این حال، باید از ورزش های برخوردی با ضربه بالا که خطر آسیب بالایی دارند، خودداری کنید. با تیم مراقبت های بهداشتی خود همکاری کنید تا یک برنامه فعالیت ایجاد کنید که برای وضعیت خاص شما ایمن باشد.

اگر یک دوز برنامه ریزی شده را فراموش کردم، چه باید بکنم؟

اگر یک دوز پیشگیرانه را فراموش کردید، به محض یادآوری آن را مصرف کنید، مگر اینکه تقریباً زمان مصرف دوز بعدی شما فرا رسیده باشد. دوزها را دو برابر نکنید. برای راهنمایی در مورد چگونگی تنظیم برنامه خود با ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی خود تماس بگیرید. فراموش کردن دوزها می تواند خطر خونریزی را افزایش دهد، بنابراین سعی کنید تا حد امکان برنامه منظم خود را حفظ کنید.