Created at:1/13/2025
Question on this topic? Get an instant answer from August.
Eplontersen یک داروی تجویزی است که به درمان آمیلوئیدوز ترانس تیرتین ارثی (hATTR amyloidosis) کمک می کند، یک بیماری ژنتیکی نادر که در آن پروتئین غیرطبیعی در اندام ها و بافت های بدن شما تجمع می یابد. این درمان هدفمند با کاهش تولید یک پروتئین خاص که باعث بروز مشکلاتی در افراد مبتلا به این بیماری ارثی می شود، عمل می کند.
اگر شما یا کسی که می شناسید مبتلا به hATTR amyloidosis تشخیص داده شده اید، احتمالاً از حجم زیاد اطلاعات پزشکی که دریافت می کنید، احساس سردرگمی می کنید. این دارو یک گزینه درمانی مهم است که می تواند به کند کردن پیشرفت این بیماری و بهبود کیفیت زندگی برای بسیاری از بیماران کمک کند.
Eplontersen نوعی دارو به نام الیگونوکلئوتید آنتی سنس است که به طور خاص دستورالعمل های ژنتیکی بدن شما را برای ساخت پروتئین ترانس تیرتین هدف قرار می دهد. آن را به عنوان یک ویرایشگر مولکولی در نظر بگیرید که به کبد شما می گوید پروتئین مشکل ساز را که باعث hATTR amyloidosis می شود، کمتر تولید کند.
این دارو متعلق به یک کلاس جدیدتر از داروهای دقیق است که برای کار در سطح ژنتیکی طراحی شده اند. برخلاف داروهای سنتی که علائم را پس از ظاهر شدن درمان می کنند، eplontersen در بالادست عمل می کند تا علت اصلی مشکل را قبل از اینکه به اندام های شما آسیب برساند، کاهش دهد.
این دارو به صورت یک سرنگ از پیش پر شده عرضه می شود که یک بار در ماه زیر پوست تزریق می کنید. این روش خود تزریقی به شما امکان می دهد پس از آموزش مناسب از تیم مراقبت های بهداشتی خود، درمان را در آسایش خانه خود دریافت کنید.
Eplontersen به طور خاص برای درمان آمیلوئیدوز ترانس تیرتین ارثی (hATTR amyloidosis) تایید شده است، یک بیماری ژنتیکی نادر که چندین اندام بدن شما را تحت تاثیر قرار می دهد. این بیماری زمانی رخ می دهد که کبد شما نسخه غیرطبیعی از پروتئین ترانس تیرتین تولید می کند، که سپس به هم می چسبد و در قلب، اعصاب و سایر بافت های شما رسوب می کند.
این دارو به ویژه برای افرادی که دچار نوع پلینوروپاتی آمیلوئیدوز hATTR هستند، مفید است، که عمدتاً اعصاب محیطی شما را تحت تأثیر قرار میدهد. اینها اعصابی هستند که سیگنالها را بین مغز و نخاع شما به بقیه بدن منتقل میکنند و حس و حرکت را در بازوها و پاها کنترل میکنند.
اگر آمیلوئیدوز hATTR تأیید شده با پلینوروپاتی دارید و علائمی مانند بیحسی، سوزن سوزن شدن، درد یا ضعف در دستها و پاها را تجربه میکنید، پزشک ممکن است اپلونترسن را توصیه کند. این دارو میتواند به کند کردن پیشرفت این علائم مرتبط با اعصاب و احتمالاً جلوگیری از آسیب بیشتر عصبی کمک کند.
اپلونترسن با استفاده از یک رویکرد مولکولی پیچیده برای کاهش مقدار پروتئین ترانستایرتین تولید شده توسط کبد شما عمل میکند. این دارو حاوی دستورالعملهای ژنتیکی ویژهای است که به RNA پیامرسان مسئول ساخت پروتئین ترانستایرتین متصل میشود و اساساً فرآیند تولید پروتئین را مسدود میکند.
این یک درمان نسبتاً قوی و بسیار هدفمند در نظر گرفته میشود زیرا به جای مدیریت فقط علائم، به علت اصلی آمیلوئیدوز hATTR میپردازد. با کاهش تولید پروتئین ترانستایرتین تقریباً 80 تا 90 درصد، این دارو میتواند مقدار پروتئین غیرطبیعی موجود برای تشکیل رسوبات مضر در اندامهای شما را به طور قابل توجهی کاهش دهد.
اثرات اپلونترسن با گذشت زمان افزایش مییابد زیرا رسوبات پروتئینی موجود در بدن شما به تدریج پاک میشوند در حالی که از تشکیل رسوبات مضر جدید جلوگیری میشود. اکثر بیماران شروع به مشاهده بهبودهای قابل اندازهگیری در وضعیت خود در عرض 6 تا 12 ماه پس از شروع درمان میکنند، اگرچه پاسخهای فردی میتواند متفاوت باشد.
اپلونترسن به صورت تزریق زیر جلدی داده میشود، به این معنی که شما آن را یک بار در ماه به بافت چربی درست زیر پوست خود تزریق میکنید. تیم مراقبتهای بهداشتی شما به شما یا یکی از اعضای خانوادهتان نحوه آمادهسازی و انجام ایمن این تزریقات در خانه را آموزش میدهد.
شما می توانید این دارو را با غذا یا بدون غذا مصرف کنید، زیرا تزریق می شود نه بلعیده می شود. با این حال، ایجاد یک روال در زمان تزریق مفید است تا اطمینان حاصل شود که دوزها را از دست نمی دهید. بسیاری از بیماران راحت تر می دانند که تزریق ماهانه خود را برای همان روز هر ماه برنامه ریزی کنند.
قبل از هر تزریق، باید سرنگ از پیش پر شده را از یخچال خارج کرده و اجازه دهید حدود 30 دقیقه به دمای اتاق برسد. محل های تزریق باید بین ران، بازو یا شکم شما چرخشی باشند تا از تحریک جلوگیری شود. همیشه قبل از تجویز دارو، محل تزریق را با الکل تمیز کنید.
ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی شما به طور منظم سطح ویتامین A شما را کنترل می کند، زیرا اپلونترسن می تواند ویتامین A را در بدن شما کاهش دهد. ممکن است لازم باشد مکمل های ویتامین A را طبق دستور پزشک خود مصرف کنید تا سطح سالم را حفظ کنید.
اپلونترسن معمولاً یک درمان طولانی مدت است که تا زمانی که سودمند باشد و شما آن را به خوبی تحمل کنید، به مصرف آن ادامه خواهید داد. از آنجایی که آمیلوئیدوز hATTR یک بیماری ژنتیکی پیشرونده است، توقف دارو احتمالاً به بیماری اجازه می دهد تا روند طبیعی خود را از سر بگیرد.
پزشک شما به طور منظم ارزیابی می کند که دارو چقدر برای شما موثر است، از طریق آزمایش ها و ارزیابی های مختلف. این موارد ممکن است شامل مطالعات هدایت عصبی، آزمایشات عملکرد قلب و ارزیابی فعالیت های روزانه و کیفیت زندگی شما باشد. بر اساس این نتایج، تیم مراقبت های بهداشتی شما تعیین می کند که آیا درمان را ادامه دهد یا خیر.
برخی از بیماران ممکن است نیاز داشته باشند که به طور موقت اپلونترسن را متوقف کنند، اگر عوارض جانبی قابل توجهی را تجربه کنند یا اگر سایر شرایط سلامتی ایجاد شود که ادامه درمان را نامناسب می کند. پزشک شما با شما همکاری خواهد کرد تا مزایا و خطرات ادامه درمان را بر اساس وضعیت فردی شما بسنجد.
مانند تمام داروها، اپلونترسن میتواند عوارض جانبی ایجاد کند، اگرچه همه افراد آن را تجربه نمیکنند. اکثر عوارض جانبی قابل کنترل هستند و با سازگاری بدن شما با درمان در طول چند ماه اول، بهبود مییابند.
شایعترین عوارض جانبی که ممکن است تجربه کنید شامل واکنشهایی در محل تزریق مانند قرمزی، تورم یا حساسیت در جایی که تزریق را دریافت کردهاید، میشود. این واکنشهای موضعی معمولاً خفیف هستند و طی چند روز پس از هر تزریق به خودی خود برطرف میشوند.
در اینجا عوارض جانبی شایعتری که بیماران تجربه میکنند، آورده شده است:
این عوارض جانبی شایع معمولاً خفیف تا متوسط هستند و نیازی به قطع دارو ندارند. تیم مراقبتهای بهداشتی شما میتواند استراتژیهایی را برای کمک به مدیریت این علائم در صورت آزاردهنده شدن ارائه دهد.
عوارض جانبی جدیتر اما کمتر شایع، گاهی اوقات ممکن است رخ دهد و نیاز به مراقبتهای پزشکی فوری دارد. اگرچه این موارد نادر هستند، اما مهم است که از آنها آگاه باشید تا در صورت نیاز فوراً به دنبال کمک باشید.
در اینجا عوارض جانبی جدیتری که نیاز به مراقبتهای پزشکی فوری دارند، آورده شده است:
اگر هر یک از این عوارض جانبی جدی را تجربه کردید، فوراً با ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی خود تماس بگیرید یا به دنبال مراقبت های پزشکی اورژانسی باشید. این واکنش ها، اگرچه غیر معمول هستند، نیاز به ارزیابی و درمان فوری دارند.
اپلونترسن برای همه مناسب نیست و پزشک شما قبل از تجویز این دارو، سابقه پزشکی شما را با دقت بررسی خواهد کرد. دلیل اصلی اینکه کسی نمی تواند اپلونترسن مصرف کند این است که اگر به این دارو یا هر یک از مواد تشکیل دهنده آن حساسیت شدید شناخته شده ای داشته باشد.
زنان باردار نباید اپلونترسن مصرف کنند، مگر اینکه مزایای بالقوه آن به وضوح بیشتر از خطرات برای مادر و نوزاد باشد. این دارو می تواند از جفت عبور کند و ممکن است بر رشد جنین تأثیر بگذارد، بنابراین ضروری است قبل از شروع درمان، در مورد برنامه های بارداری با ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی خود صحبت کنید.
افراد مبتلا به بیماری شدید کبدی ممکن است نیاز به نظارت ویژه داشته باشند یا ممکن است کاندیدای مناسبی برای اپلونترسن نباشند، زیرا این دارو با تأثیر بر عملکرد کبد عمل می کند. پزشک شما قبل از شروع درمان، سلامت کبد شما را از طریق آزمایش خون ارزیابی می کند و پس از آن به طور منظم آن را تحت نظر دارد.
در اینجا گروه های اصلی افرادی که باید احتیاط بیشتری به خرج دهند یا از اپلونترسن اجتناب کنند، آورده شده است:
ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی شما هنگام تعیین اینکه آیا اپلونترسن برای شما مناسب است یا خیر، تمام این عوامل را همراه با وضعیت سلامت کلی شما در نظر خواهد گرفت. آنها همچنین ممکن است بر اساس وضعیت پزشکی خاص شما، نظارت یا اقدامات احتیاطی اضافی را توصیه کنند.
Eplontersen با نام تجاری Wainua در ایالات متحده و سایر کشورهایی که در آن تأیید شده است، به فروش می رسد. این نام تجاری همان چیزی است که روی برچسب نسخه و بسته بندی داروی خود خواهید دید.
Wainua توسط شرکت Ionis Pharmaceuticals تولید می شود و فقط از طریق داروخانه های تخصصی که تجربه رسیدگی و توزیع این نوع دارو را دارند، در دسترس است. تیم مراقبت های بهداشتی شما به هماهنگی با داروخانه مناسب کمک می کند تا اطمینان حاصل شود که داروی خود را به درستی دریافت می کنید.
از آنجایی که این یک داروی جدیدتر است، نسخه های ژنریک هنوز در دسترس نیستند. شما باید از نسخه با نام تجاری استفاده کنید و شرکت بیمه شما ممکن است قبل از پوشش هزینه درمان، نیاز به مجوز قبلی داشته باشد.
چندین گزینه درمانی دیگر برای افراد مبتلا به آمیلوئیدوز hATTR در دسترس است، اگرچه هر کدام متفاوت عمل می کنند و ممکن است برای بیماران مختلف مناسب تر باشند. پزشک شما به تعیین بهترین رویکرد درمانی برای وضعیت خاص شما کمک خواهد کرد.
Patisiran (Onpattro) یک داروی هدفمند RNA دیگر است که مشابه eplontersen عمل می کند اما به جای تزریق ماهانه، هر سه هفته یک بار به صورت تزریق داخل وریدی داده می شود. برخی از بیماران رویکرد IV را ترجیح می دهند، در حالی که برخی دیگر تزریق در منزل را راحت تر می دانند.
Inotersen (Tegsedi) یک داروی تزریقی زیر جلدی دیگر است که تولید ترانستیرتین را نیز هدف قرار می دهد، اما به دلیل اثرات احتمالی بر پلاکت ها و عملکرد کلیه، نیاز به نظارت بیشتر بر خون دارد. این دارو به صورت هفتگی و نه ماهانه تجویز می شود.
در اینجا درمان های جایگزین اصلی برای آمیلوئیدوز hATTR آورده شده است:
هر یک از این درمانها مزایا، خطرات و الزامات تجویز متفاوتی دارند. تیم مراقبتهای بهداشتی شما عواملی مانند شدت بیماری، سایر شرایط سلامتی، ترجیحات سبک زندگی و پوشش بیمه را هنگام توصیه بهترین گزینه درمانی برای شما در نظر خواهند گرفت.
هر دو اپلونترسن و اینوترسن درمانهای موثری برای آمیلوئیدوز hATTR هستند، اما مزایا و معایب متفاوتی دارند که یکی را برای بیماران مختلف مناسبتر میکند. هیچ دارویی به طور جهانی «بهتر» نیست - انتخاب به نیازها و شرایط فردی شما بستگی دارد.
اپلونترسن راحتی تزریقهای ماهانه را در مقایسه با تزریقهای هفتگی اینوترسن ارائه میدهد، که بسیاری از بیماران آن را در درازمدت قابل مدیریتتر میدانند. علاوه بر این، اپلونترسن به نظارت خونی کمتری نیاز دارد، زیرا معمولاً به همان اندازه اینوترسن بر تعداد پلاکتها یا عملکرد کلیه تأثیر نمیگذارد.
با این حال، اینوترسن مدت بیشتری در دسترس بوده و تجربه دنیای واقعی بیشتری دارد، که برخی از بیماران و پزشکان ترجیح میدهند. برخی از بیماران نیز به یک دارو بهتر از داروی دیگر پاسخ میدهند و تغییر بین آنها ممکن است در صورتی که انتخاب اول نتایج کافی را ارائه ندهد، یک گزینه باشد.
در اینجا نحوه مقایسه این داروها در زمینههای کلیدی آمده است:
پزشک شما به شما کمک میکند تا این عوامل را همراه با ترجیحات شخصی، سبک زندگی و سایر ملاحظات سلامتی خود بسنجید تا مشخص شود کدام دارو برای وضعیت شما مناسبتر است.
اپلونترسن میتواند برای افرادی که درگیر بیماری قلبی ناشی از آمیلوئیدوز hATTR هستند، ایمن باشد، اما نیاز به نظارت دقیق توسط تیم مراقبتهای بهداشتی شما دارد. از آنجایی که آمیلوئیدوز hATTR اغلب بر قلب تأثیر میگذارد، بسیاری از بیمارانی که اپلونترسن مصرف میکنند، درجاتی از درگیری قلبی دارند.
پزشک شما عملکرد قلب شما را قبل از شروع اپلونترسن ارزیابی میکند و به طور منظم در طول درمان آن را تحت نظر دارد. این معمولاً شامل آزمایشاتی مانند اکوکاردیوگرام و EKG برای پیگیری میزان عملکرد قلب شما و اینکه آیا دارو به کند کردن پیشرفت علائم مرتبط با قلب کمک میکند یا خیر، میشود.
این دارو ممکن است در واقع با کاهش تولید پروتئین غیرطبیعی ترانستایرتین که در بافت قلب رسوب میکند، به محافظت از قلب شما در طول زمان کمک کند. با این حال، اگر نارسایی قلبی شدید یا سایر بیماریهای جدی قلبی دارید، پزشک شما باید مزایا و خطرات درمان را با دقت بسنجد.
اگر به طور تصادفی اپلونترسن بیشتری نسبت به مقدار تجویز شده تزریق کردید، فوراً با ارائه دهنده مراقبتهای بهداشتی خود تماس بگیرید، حتی اگر احساس خوبی دارید. در حالی که اثرات مصرف بیش از حد جدی با این دارو غیر معمول است، مهم است که هرگونه خطای دوز را گزارش دهید تا تیم پزشکی شما بتواند شما را به درستی تحت نظر داشته باشد.
سعی نکنید دوز بعدی خود را "نادیده بگیرید" تا جبران مصرف بیش از حد را بکنید. در عوض، دستورالعمل های پزشک خود را در مورد زمان مصرف دوز بعدی خود دنبال کنید. آنها ممکن است بخواهند شما را برای نظارت اضافی یا آزمایش خون ببینند تا اطمینان حاصل کنند که هیچ عوارض جانبی را تجربه نمی کنید.
بسته بندی دارو و هر سرنگ استفاده نشده را در مکانی امن نگه دارید که نتوانید به طور تصادفی دوزهای اضافی مصرف کنید. اگر در به خاطر سپردن زمان مصرف دارو مشکل دارید، استفاده از تقویم دارو یا برنامه تلفن هوشمند را برای پیگیری تزریق های خود در نظر بگیرید.
اگر تزریق ماهانه اپلونترسن خود را فراموش کردید، به محض یادآوری آن را مصرف کنید، به شرطی که ظرف دو هفته از دوز برنامه ریزی شده شما باشد. اگر بیش از دو هفته گذشته است، برای راهنمایی در مورد زمان از سرگیری برنامه دوز منظم خود با ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی خود تماس بگیرید.
پس از مصرف دوز فراموش شده، از آن به بعد برنامه ماهانه منظم خود را ادامه دهید. سعی نکنید با مصرف دوزها با فاصله نزدیک تر به برنامه اصلی خود بازگردید، زیرا این امر می تواند خطر عوارض جانبی را افزایش دهد.
برای جلوگیری از فراموشی دوزها در آینده، تنظیم یادآورهای ماهانه در تلفن یا تقویم خود را در نظر بگیرید. برخی از بیماران مفید می دانند که تزریق خود را برای همان روز هر ماه، مانند اولین شنبه هر ماه، برنامه ریزی کنند تا به خاطر سپردن آن آسان تر شود.
شما فقط باید مصرف اپلونترسن را تحت راهنمایی ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی خود متوقف کنید، زیرا این معمولاً یک درمان طولانی مدت برای یک بیماری ژنتیکی پیشرونده است. قطع دارو بدون نظارت پزشکی می تواند به آمیلوئیدوز hATTR شما اجازه دهد سریعتر پیشرفت کند.
پزشک شما ممکن است قطع اپلونترسن را در صورت بروز عوارض جانبی جدی که با استراتژی های مدیریت بهبود نمی یابند، اگر دارو برای شما موثر نباشد، یا اگر سلامت کلی شما به گونه ای تغییر کند که ادامه درمان را نامناسب کند، توصیه کند.
اگر به دلیل عوارض جانبی یا نگرانیهای دیگر به فکر توقف درمان هستید، ابتدا این مسائل را با تیم مراقبتهای بهداشتی خود در میان بگذارید. آنها ممکن است بتوانند برنامه درمانی شما را تنظیم کنند یا پشتیبانی بیشتری را برای کمک به شما در ادامه بهرهمندی ایمن از دارو ارائه دهند.
بله، شما میتوانید در حین مصرف اپلونترسن سفر کنید، اما این امر مستلزم برنامهریزی قبلی است تا اطمینان حاصل شود که به داروی خود دسترسی دارید و میتوانید برنامه تزریق خود را حفظ کنید. از آنجایی که دارو باید در یخچال نگهداری شود، باید برای نگهداری مناسب در طول سفر تمهیداتی را در نظر بگیرید.
برای سفرهای کوتاه، میتوانید اپلونترسن را در یک کولر کوچک با بستههای یخ حمل کنید، اما مطمئن شوید که قبل از تزریق، اجازه دهید به دمای اتاق برسد. برای سفرهای طولانیتر یا سفرهای بینالمللی، با تیم مراقبتهای بهداشتی و داروخانه تخصصی خود همکاری کنید تا تحویل دارو به مقصد خود را ترتیب دهید.
همیشه نامهای از پزشک خود همراه داشته باشید که وضعیت پزشکی شما و نیاز به دارو را توضیح دهد، به خصوص هنگام سفر به خارج از کشور. این میتواند به جلوگیری از مشکلات در امنیت فرودگاه یا ایستهای بازرسی گمرکی هنگام حمل سرنگ و دارو کمک کند.