Givinostat چیست: موارد مصرف، دوز، عوارض جانبی و موارد دیگر

Givinostat یک داروی تجویزی است که به طور خاص برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) در کودکان و بزرگسالان طراحی شده است. این داروی خوراکی با هدف قرار دادن آنزیم های خاصی در بدن شما عمل می کند که به التهاب و آسیب عضلانی در بیماران DMD کمک می کند.

اگر شما یا عزیزانتان به DMD مبتلا شده اید، ممکن است در مورد گزینه های درمانی که می توانند به مدیریت این بیماری کمک کنند، تعجب کنید. Givinostat یک رویکرد جدیدتر برای درمان DMD است که امید به کند کردن پیشرفت بیماری و به طور بالقوه بهبود کیفیت زندگی را ارائه می دهد.

Givinostat چیست؟

Givinostat یک مهار کننده HDAC (هیستون د استیلاز) است که به کاهش التهاب و آسیب عضلانی در افراد مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن کمک می کند. آن را به عنوان دارویی در نظر بگیرید که به آرام کردن پاسخ التهابی مضر بدن که به بافت عضلانی در DMD حمله می کند، کمک می کند.

این دارو به شکل سوسپانسیون خوراکی عرضه می شود و مصرف آن را برای بیماران در سنین مختلف آسان تر می کند. این دارو تحت دستورالعمل های سختگیرانه تولید می شود و نیاز به تجویز پزشک متخصص در زمینه بیماری های عصبی عضلانی دارد.

این دارو نسبتاً جدید است و پس از آزمایشات بالینی گسترده که مزایای بالقوه آن را برای بیماران DMD نشان داد، تأییدیه دریافت کرد. پزشک شما با دقت ارزیابی می کند که آیا givinostat برای وضعیت خاص شما مناسب است یا خیر.

Givinostat برای چه مواردی استفاده می شود؟

Givinostat در درجه اول برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن، یک بیماری ژنتیکی که باعث ضعف و تخریب پیشرونده عضلانی می شود، استفاده می شود. این دارو با هدف کند کردن آسیب عضلانی که در بیماران DMD رخ می دهد، عمل می کند.

DMD بر تولید دیستروفین، پروتئینی که به سالم نگه داشتن سلول های عضلانی کمک می کند، تأثیر می گذارد. بدون دیستروفین کافی، عضلات با گذشت زمان ملتهب و آسیب می بینند. Givinostat برای کاهش این التهاب عمل می کند و به طور بالقوه به حفظ عملکرد عضلانی برای مدت طولانی تری کمک می کند.

پزشک شما ممکن است در صورت تایید DMD برای شما یا فرزندتان و برآورده کردن معیارهای خاص برای درمان، گیوینواستات را توصیه کند. این دارو معمولاً به عنوان بخشی از یک برنامه درمانی جامع در نظر گرفته می شود که ممکن است شامل فیزیوتراپی، سایر داروها و مراقبت های حمایتی باشد.

گیوینواستات چگونه عمل می کند؟

گیوینواستات با مسدود کردن آنزیم های خاصی به نام هیستون د استیلاز (HDACs) که به التهاب و آسیب عضلانی در DMD کمک می کنند، عمل می کند. با مهار این آنزیم ها، دارو به کاهش پاسخ التهابی که بافت عضلانی را از بین می برد، کمک می کند.

این دارو به عنوان یک گزینه درمانی با قدرت متوسط ​​برای DMD در نظر گرفته می شود. در حالی که یک درمان نیست، اما می تواند به کند کردن پیشرفت تخریب عضلانی در صورت استفاده به عنوان بخشی از یک رویکرد درمانی جامع کمک کند.

این دارو برای ایجاد در سیستم شما و شروع به کار موثر به زمان نیاز دارد. ممکن است تغییرات فوری را متوجه نشوید، اما با گذشت زمان، گیوینواستات ممکن است به حفظ قدرت و عملکرد عضلانی بهتر از بدون درمان کمک کند.

چگونه باید گیوینواستات مصرف کنم؟

گیوینواستات باید دقیقاً طبق دستور پزشک، معمولاً دو بار در روز همراه با غذا مصرف شود. مصرف آن همراه با غذا به بدن شما کمک می کند تا دارو را به درستی جذب کند و می تواند ناراحتی احتمالی معده را کاهش دهد.

سوسپانسیون خوراکی باید با استفاده از سرنگ دوز ارائه شده همراه با داروی شما با دقت اندازه گیری شود. قبل از هر دوز، بطری را به آرامی تکان دهید تا اطمینان حاصل شود که دارو به طور یکنواخت مخلوط شده است. در صورت نیاز می توانید آن را با آب، شیر یا آب میوه مصرف کنید.

سعی کنید دوزهای خود را هر روز در زمان های مشخصی مصرف کنید تا سطح ثابتی در بدن خود داشته باشید. اگر از کودکی که این دارو را مصرف می کند مراقبت می کنید، یک روال ایجاد کنید که با زمان غذا و فعالیت های روزانه مطابقت داشته باشد.

دارو را خرد نکنید، نجوید یا به هیچ وجه تغییر ندهید. اگر در بلع یا مصرف سوسپانسیون مشکل دارید، با ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی خود در مورد استراتژی هایی که ممکن است کمک کننده باشند، صحبت کنید.

چه مدت باید گیوینواستات مصرف کنم؟

گیوینواستات معمولاً یک درمان طولانی‌مدت است که تا زمانی که فوایدی داشته باشد و پزشک شما توصیه کند، باید آن را ادامه دهید. DMD یک بیماری پیشرونده است، بنابراین درمان مداوم معمولاً برای کمک به مدیریت علائم ضروری است.

پزشک شما به طور منظم پاسخ شما به دارو را از طریق ارزیابی‌های بالینی و احتمالاً آزمایش خون نظارت خواهد کرد. این معاینات به تعیین این که آیا دارو به طور موثر عمل می‌کند و آیا نیاز به تنظیماتی وجود دارد یا خیر، کمک می‌کند.

هرگز مصرف گیوینواستات را ناگهانی و بدون مشورت با پزشک خود متوقف نکنید. حتی اگر متوجه بهبودی چشمگیری نمی‌شوید، ممکن است دارو به کند کردن پیشرفت بیماری به روش‌هایی که فوراً آشکار نیستند، کمک کند.

عوارض جانبی گیوینواستات چیست؟

مانند همه داروها، گیوینواستات می‌تواند عوارض جانبی ایجاد کند، اگرچه همه افراد آن را تجربه نمی‌کنند. اکثر عوارض جانبی قابل مدیریت هستند و با سازگاری بدن شما با دارو، بهبود می‌یابند.

در اینجا عوارض جانبی شایع‌تری که ممکن است تجربه کنید آورده شده است:

• تهوع یا ناراحتی معده
• اسهال یا تغییر در حرکات روده
• کاهش اشتها
• خستگی یا احساس خستگی
• سردرد
• استفراغ

این عوارض جانبی گوارشی اغلب زمانی که دارو را همراه با غذا مصرف می‌کنید و بدن شما به درمان عادت می‌کند، بهبود می‌یابند.

برخی از عوارض جانبی کمتر شایع اما جدی‌تر نیاز به مراقبت‌های پزشکی فوری دارند:

• علائم عفونت (تب، لرز، گلودرد مداوم)
• کبودی یا خونریزی غیرمعمول
• درد شدید معده
• استفراغ مداوم که مانع از نگه داشتن غذا می‌شود
• تغییرات قابل توجه در ریتم قلب

عوارض جانبی نادر اما جدی ممکن است شامل تغییرات در شمارش خون یا ناهنجاری‌های عملکرد کبد باشد. پزشک شما از طریق آزمایش خون منظم این موارد را بررسی می‌کند، بنابراین مهم است که تمام قرار ملاقات‌های برنامه‌ریزی شده را حفظ کنید.

چه کسانی نباید گیوینواستات مصرف کنند؟

Givinostat برای همه مناسب نیست و پزشک شما با دقت ارزیابی خواهد کرد که آیا برای شما یا فرزندتان ایمن است یا خیر. افرادی که دارای شرایط پزشکی خاصی هستند ممکن است نیاز داشته باشند از این دارو اجتناب کنند یا نیاز به نظارت ویژه داشته باشند.

اگر موارد زیر را دارید، نباید givinostat مصرف کنید:

• حساسیت شناخته شده به givinostat یا هر یک از مواد تشکیل دهنده آن
• بیماری شدید کبدی یا نارسایی کبد
• عفونت های فعال و کنترل نشده
• اختلالات ریتم قلب خاص
• بیماری شدید کلیوی

پزشک شما همچنین عوامل دیگری را که ممکن است بر توانایی شما در مصرف ایمن این دارو تأثیر بگذارد، از جمله داروهای دیگری که مصرف می کنید و وضعیت سلامت کلی شما، در نظر خواهد گرفت.

زنان باردار یا شیرده باید در مورد خطرات و مزایای آن با ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی خود مشورت کنند، زیرا اثرات givinostat در دوران بارداری و شیردهی به طور کامل شناخته نشده است.

نام های تجاری Givinostat

Givinostat در ایالات متحده با نام تجاری Duvyzat در دسترس است. این نام تجاری است که روی بطری نسخه و بسته بندی داروی خود مشاهده خواهید کرد.

این دارو ممکن است در کشورهای دیگر نام های تجاری متفاوتی داشته باشد، اما ماده فعال یکسان باقی می ماند. اگر در مورد داروی خاص خود سوالی دارید، همیشه با داروساز خود مشورت کنید.

نسخه های عمومی givinostat در حال حاضر در دسترس نیستند، بنابراین Duvyzat تنها گزینه برای دریافت این دارو در حال حاضر است.

جایگزین های Givinostat

در حالی که givinostat یک گزینه درمانی برای DMD است، داروهای و درمان های دیگری نیز وجود دارد که پزشک شما ممکن است در نظر بگیرد. انتخاب به وضعیت خاص، سن و چگونگی پیشرفت بیماری شما بستگی دارد.

سایر درمان های مورد تایید FDA برای DMD عبارتند از:

• دفلازاکورت (یک کورتیکواستروئید که به حفظ قدرت عضلانی کمک می کند)
• اتپلیرسن (برای بیماران با جهش های ژنتیکی خاص)
• گلودیرسن (درمان ژنتیکی-خاص دیگر)
• کاسیمرسن (برای جهش های خاص DMD)

پزشک شما همچنین ممکن است درمان های حمایتی مانند فیزیوتراپی، حمایت تنفسی یا نظارت قلبی را به عنوان بخشی از برنامه مراقبت کلی شما توصیه کند.

بهترین رویکرد درمانی اغلب شامل ترکیب درمان های مختلف است که متناسب با نیازهای خاص و پیشرفت بیماری شما تنظیم شده اند.

آیا گیوینواستات بهتر از سایر درمان های DMD است؟

گیوینواستات به طور متفاوتی از سایر درمان های DMD عمل می کند، بنابراین لزوماً «بهتر» نیست، بلکه رویکرد متفاوتی را برای مدیریت این بیماری ارائه می دهد. هر دارو مزایا و ملاحظات خاص خود را دارد.

برخلاف کورتیکواستروئیدها که به طور گسترده التهاب را سرکوب می کنند، گیوینواستات به طور خاص آنزیم های HDAC را که در آسیب عضلانی نقش دارند، هدف قرار می دهد. این رویکرد هدفمند ممکن است مزایایی را با عوارض جانبی بالقوه کمتر از برخی درمان های سنتی ارائه دهد.

«بهترین» درمان برای شما به عواملی مانند سن، نوع جهش ژنتیکی، علائم فعلی و نحوه پاسخ شما به داروهای مختلف بستگی دارد. پزشک شما با شما همکاری خواهد کرد تا مناسب ترین برنامه درمانی را پیدا کند.

برخی از بیماران از ترکیب گیوینواستات با سایر درمان ها سود می برند، در حالی که برخی دیگر با رویکردهای جایگزین بهتر عمل می کنند. نظارت منظم به تعیین بهترین عملکرد برای وضعیت شما کمک می کند.

سوالات متداول در مورد گیوینواستات

آیا گیوینواستات برای کودکان بی خطر است؟

بله، گیوینواستات برای استفاده در کودکان مبتلا به DMD تایید شده است، اما نیاز به نظارت دقیق توسط یک ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی با تجربه در درمان بیماری های عصبی عضلانی دارد. این دارو در بیماران اطفال مورد مطالعه قرار گرفته است و به طور کلی به خوبی تحمل می شود.

کودکانی که گیوینواستات مصرف می‌کنند، نیاز به معاینات منظم برای نظارت بر رشد، تکامل و هرگونه عوارض جانبی احتمالی دارند. پزشک کودک شما دوز را بر اساس وزن و پاسخ به درمان تنظیم می‌کند.

اگر به طور تصادفی مقدار زیادی گیوینواستات مصرف کردم، چه باید بکنم؟

اگر شما یا فرزندتان به طور تصادفی مقدار زیادی گیوینواستات مصرف کردید، فوراً با پزشک یا مرکز کنترل مسمومیت تماس بگیرید. منتظر نمانید تا ببینید آیا علائمی ظاهر می‌شود یا خیر، زیرا توجه سریع پزشکی مهم است.

بطری دارو را با خود به اورژانس ببرید یا هنگام تماس برای راهنمایی آن را در دسترس داشته باشید. ارائه دهندگان مراقبت های بهداشتی باید دقیقاً بدانند چه چیزی و چه مقدار مصرف شده است.

اگر یک دوز گیوینواستات را فراموش کردم، چه باید بکنم؟

اگر یک دوز را فراموش کردید، به محض یادآوری آن را مصرف کنید، مگر اینکه تقریباً زمان مصرف دوز بعدی شما فرا رسیده باشد. در این صورت، دوز فراموش شده را نادیده بگیرید و برنامه منظم خود را ادامه دهید.

برای جبران دوز فراموش شده، دو دوز را همزمان مصرف نکنید. این امر می تواند خطر عوارض جانبی را بدون ارائه مزایای اضافی افزایش دهد.

چه زمانی می توانم مصرف گیوینواستات را متوقف کنم؟

شما فقط باید پس از مشورت با پزشک، مصرف گیوینواستات را متوقف کنید. از آنجایی که DMD یک بیماری پیشرونده است، توقف درمان می تواند به بیماری اجازه دهد سریعتر پیشرفت کند.

پزشک شما به شما کمک می کند تا مزایا و خطرات ادامه درمان را بر اساس نحوه پاسخگویی شما و هرگونه عوارض جانبی که تجربه می کنید، بسنجید. گاهی اوقات تنظیم دوز یا برنامه درمانی می تواند نگرانی ها را بدون توقف کامل دارو برطرف کند.

آیا می توانم در حین استفاده از گیوینواستات داروهای دیگری مصرف کنم؟

برخی از داروها می توانند با گیوینواستات تداخل داشته باشند، بنابراین مهم است که به پزشک خود در مورد تمام داروهای تجویزی، داروهای بدون نسخه و مکمل هایی که مصرف می کنید، اطلاع دهید. این شامل ویتامین ها، محصولات گیاهی و هر درمان دیگری می شود.

پزشک یا داروساز شما می‌تواند تداخلات احتمالی را بررسی کند و در مورد ایمن‌ترین راه مصرف چندین دارو به شما مشاوره دهد. هرگز مصرف داروهای دیگر را بدون مشورت با پزشک خود شروع یا متوقف نکنید.