گیووسیران چیست: موارد مصرف، دوز، عوارض جانبی و موارد دیگر

گیووسیران یک داروی تخصصی است که برای جلوگیری از حملات دردناک در افراد مبتلا به پورفیری کبدی حاد، یک بیماری ژنتیکی نادر، طراحی شده است. این داروی تزریقی با هدف قرار دادن علت اصلی حملات پورفیری عمل می کند و به کاهش دفعات وقوع و شدت آنها کمک می کند.

اگر شما یا کسی که به او اهمیت می دهید مبتلا به پورفیری کبدی حاد تشخیص داده شده اید، احتمالاً به دنبال پاسخ هایی در مورد گزینه های درمانی هستید. گیووسیران یک پیشرفت قابل توجه در مدیریت این بیماری چالش برانگیز است و امید به یک زندگی پایدارتر و راحت تر را ارائه می دهد.

گیووسیران چیست؟

گیووسیران یک داروی تجویزی است که به طور خاص برای بزرگسالان مبتلا به پورفیری کبدی حاد تولید شده است. این دارو متعلق به دسته ای از داروها به نام درمان های RNA تداخل کننده کوچک (siRNA) است که در سطح ژنتیکی برای کاهش علائم بیماری عمل می کنند.

این دارو به صورت یک محلول شفاف و بی رنگ است که یک بار در ماه زیر پوست تزریق می شود. آن را به عنوان یک درمان هدفمند در نظر بگیرید که به بدن شما کمک می کند تا مشکل ژنتیکی زمینه ای را که باعث حملات پورفیری شما می شود، مدیریت کند.

گیووسیران با نام تجاری گیولاری به بازار عرضه می شود و اولین درمان مورد تایید FDA است که به طور خاص برای جلوگیری از حملات پورفیری حاد طراحی شده است، نه فقط درمان آنها پس از وقوع.

گیووسیران برای چه مواردی استفاده می شود؟

گیووسیران برای جلوگیری از حملات حاد در بزرگسالان مبتلا به پورفیری کبدی حاد استفاده می شود. این بیماری ژنتیکی نادر بر نحوه تولید هم، یک جزء مهم از هموگلوبین که اکسیژن را در خون شما حمل می کند، تأثیر می گذارد.

هنگامی که شما مبتلا به پورفیری کبدی حاد هستید، بدن شما نمی تواند مواد شیمیایی خاصی به نام پورفیرین ها را به درستی پردازش کند. این مواد جمع می شوند و می توانند باعث حملات ناگهانی و شدید شامل درد شدید شکم، حالت تهوع، استفراغ و گاهی اوقات علائم عصبی مانند ضعف عضلانی یا گیجی شوند.

این دارو به طور خاص برای چندین نوع پورفیری حاد کبدی، از جمله پورفیری متناوب حاد، کوپروپورفیری ارثی، پورفیری متغیر و پورفیری ناشی از کمبود ALAD تایید شده است. پزشک شما نوع بیماری شما را از طریق آزمایش های تخصصی تایید خواهد کرد.

Givosiran چگونه عمل می کند؟

Givosiran با کاهش تولید پروتئینی به نام ALAS1 در کبد شما عمل می کند. این پروتئین در افراد مبتلا به پورفیری حاد کبدی بیش فعال است و به تجمع مواد سمی که باعث حملات می شود، کمک می کند.

این دارو از فناوری تداخل RNA برای اساساً "کاهش" تولید این پروتئین مشکل ساز استفاده می کند. با انجام این کار، تجمع پیش سازهای پورفیرین سمی را که علائم شما را تحریک می کنند، کاهش می دهد.

این دارو به عنوان یک داروی نسبتاً قوی در نظر گرفته می شود که به جای پوشاندن علائم، علت اصلی بیماری شما را برطرف می کند. مطالعات بالینی نشان داده اند که می تواند میزان حملات را در بسیاری از بیماران حدود 70٪ کاهش دهد و آن را به ابزاری قدرتمند در مدیریت این بیماری چالش برانگیز تبدیل کند.

چگونه باید Givosiran مصرف کنم؟

Givosiran به صورت تزریق زیر جلدی تجویز می شود، به این معنی که زیر پوست تزریق می شود، معمولاً در ناحیه شکم، ران یا بازوی فوقانی. ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی شما به شما آموزش می دهد که چگونه خودتان آن را تزریق کنید، یا یکی از اعضای خانواده می تواند یاد بگیرد که به شما کمک کند.

این دارو یک بار در ماه تجویز می شود و دوز آن بر اساس وزن بدن شما محاسبه می شود. اکثر افراد حدود 2.5 میلی گرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن در هر ماه دریافت می کنند. پزشک شما دوز دقیق شما را تعیین می کند و به شما نشان می دهد که چگونه آن را به درستی اندازه گیری کنید.

شما نیازی به مصرف givosiran همراه با غذا ندارید و هیچ محدودیت غذایی خاصی وجود ندارد. با این حال، مهم است که دارو را در یخچال نگهداری کنید و قبل از تزریق اجازه دهید به دمای اتاق برسد. ویال را هرگز تکان ندهید، زیرا این کار می تواند به دارو آسیب برساند.

برای جلوگیری از تحریک، هر ماه محل تزریق را تغییر دهید. قبل از تزریق، ناحیه را با الکل تمیز کنید و سوزن‌ها را با خیال راحت در یک ظرف مخصوص دور بریزید.

چه مدت باید گیوسیران مصرف کنم؟

گیوسیران معمولاً یک درمان طولانی‌مدت است که تا زمانی که به پیشگیری از حملات پورفیری شما کمک می‌کند، ادامه خواهید داد. اکثر افراد مبتلا به پورفیری حاد کبدی برای حفظ مزایا به درمان مداوم نیاز دارند.

پزشک شما پاسخ شما به دارو را در چند ماه اول پیگیری می‌کند تا ببیند چقدر خوب عمل می‌کند. برخی از افراد در چند ماه اول متوجه کاهش حملات می‌شوند، در حالی که ممکن است برای برخی دیگر طولانی‌تر شود تا از مزایای کامل آن بهره‌مند شوند.

تصمیم به ادامه یا توقف درمان به این بستگی دارد که دارو چقدر علائم شما را کنترل می‌کند، چقدر عوارض جانبی را تحمل می‌کنید و وضعیت سلامت کلی شما چگونه است. هرگز مصرف گیوسیران را بدون مشورت با پزشک خود متوقف نکنید، زیرا این امر می‌تواند منجر به بازگشت حملات مکرر شود.

عوارض جانبی گیوسیران چیست؟

مانند همه داروها، گیوسیران می‌تواند عوارض جانبی ایجاد کند، اگرچه همه افراد آن را تجربه نمی‌کنند. درک آنچه باید مراقب آن باشید می‌تواند به شما کمک کند تا در مورد درمان خود احساس اطمینان بیشتری داشته باشید.

شایع‌ترین عوارض جانبی عموماً خفیف و قابل کنترل هستند. این موارد شامل حالت تهوع است که حدود 27٪ از افراد مصرف‌کننده دارو را تحت تأثیر قرار می‌دهد و واکنش‌های محل تزریق مانند قرمزی، تورم یا خارش در محل تزریق دارو است.

در اینجا شایع‌ترین عوارض جانبی گزارش شده آمده است:

• حالت تهوع (معمولاً خفیف و موقتی)
• واکنش‌های محل تزریق (قرمزی، تورم، کبودی)
• بثورات پوستی یا تحریک پوست
• خستگی یا احساس خستگی
• تغییرات در آزمایشات عملکرد کلیه

این عوارض جانبی شایع اغلب با سازگاری بدن شما با دارو در چند ماه اول درمان بهبود می‌یابند.

عوارض جانبی جدی‌تر اما کمتر شایع ممکن است رخ دهد و آگاهی از آن‌ها مهم است. برخی از افراد ممکن است مشکلات کلیوی را تجربه کنند، به همین دلیل پزشک شما عملکرد کلیه‌های شما را با آزمایش خون منظم بررسی می‌کند.

عوارض جانبی نادر اما جدی عبارتند از:

• مشکلات شدید کلیوی (نظارت از طریق آزمایش خون به تشخیص زودهنگام این مشکل کمک می‌کند)
• واکنش‌های آلرژیک شدید (بسیار نادر است اما نیاز به مراقبت‌های پزشکی فوری دارد)
• تغییرات قابل توجه در عملکرد کبد
• عفونت‌های محل تزریق (تکنیک تزریق صحیح به پیشگیری از این مشکل کمک می‌کند)

اگر دچار تهوع شدید، استفراغ، خستگی غیرمعمول یا هر علامتی از واکنش آلرژیک مانند مشکل در تنفس یا تورم صورت یا گلو شدید، فوراً با پزشک خود تماس بگیرید.

چه کسانی نباید گیوسیران مصرف کنند؟

گیوسیران برای همه مناسب نیست و پزشک شما با دقت ارزیابی می‌کند که آیا این دارو برای شما مناسب است یا خیر. این دارو فقط برای بزرگسالان تأیید شده است، بنابراین برای کودکان یا نوجوانان زیر 18 سال توصیه نمی‌شود.

اگر به این دارو یا هر یک از اجزای آن حساسیت شناخته شده دارید، نباید گیوسیران مصرف کنید. اگر سابقه حساسیت دارویی دارید، پزشک شما لیست مواد تشکیل دهنده را با شما بررسی می‌کند.

افراد مبتلا به بیماری شدید کلیوی ممکن است به نظارت ویژه یا تنظیم دوز نیاز داشته باشند، زیرا این دارو می‌تواند بر عملکرد کلیه‌ها تأثیر بگذارد. پزشک شما عملکرد کلیه‌های شما را قبل از شروع درمان و به طور منظم در طول درمان بررسی می‌کند.

زنان باردار و شیرده باید خطرات و مزایای آن را با پزشک خود با دقت در میان بگذارند. اگرچه اطلاعات محدودی در مورد استفاده از گیوسیران در دوران بارداری وجود دارد، اما در صورتیکه مزایای آن بیشتر از خطرات احتمالی باشد، ممکن است دارو تجویز شود.

نام تجاری گیوسیران

گیوسیران با نام تجاری گیولاری به فروش می‌رسد که توسط شرکت دارویی آلنیلام تولید می‌شود. در حال حاضر این تنها نام تجاری است که گیوسیران با آن در دسترس است.

Givlaari در ویال‌های تک‌دوز حاوی 189 میلی‌گرم گیوسیران در 1 میلی‌لیتر محلول عرضه می‌شود. این دارو نیاز به نسخه دارد و معمولاً از طریق داروخانه‌های تخصصی که تجربه در handling داروهای حساس به دما دارند، تهیه می‌شود.

از آنجایی که گیوسیران یک داروی جدیدتر است، نسخه‌های ژنریک آن هنوز در دسترس نیستند. نام تجاری Givlaari تنها گزینه شما برای دریافت این درمان خواهد بود.

جایگزین‌های گیوسیران

قبل از در دسترس قرار گرفتن گیوسیران، گزینه‌های درمانی برای پیشگیری از حملات حاد پورفیری محدود بودند. رویکرد جایگزین اصلی شامل مدیریت محرک‌ها و درمان حملات در صورت وقوع است.

مدیریت سنتی شامل اجتناب از محرک‌های شناخته شده مانند داروهای خاص، استرس، روزه‌داری و الکل است. برخی از افراد همچنین از همین (که به عنوان Panhematin فروخته می‌شود) برای درمان حملات حاد استفاده می‌کنند، اگرچه این دارو به صورت داخل وریدی در محیط بیمارستان تجویز می‌شود.

اصلاحات سبک زندگی حتی با درمان گیوسیران نیز مهم باقی می‌مانند. این موارد شامل حفظ الگوهای غذایی منظم، مدیریت استرس، هیدراته ماندن و اجتناب از داروهای محرک شناخته شده است.

برخی از افراد ممکن است از استراتژی‌های مدیریت درد، حمایت تغذیه‌ای و مشاوره برای مقابله با ماهیت مزمن پورفیری نیز بهره‌مند شوند. تیم مراقبت‌های بهداشتی شما می‌تواند به شما در ایجاد یک برنامه مدیریت جامع کمک کند.

آیا گیوسیران بهتر از همین است؟

گیوسیران و همین اهداف متفاوتی را در درمان پورفیری دنبال می‌کنند، بنابراین مقایسه مستقیم آنها ساده نیست. گیوسیران برای پیشگیری از حملات قبل از وقوع طراحی شده است، در حالی که همین برای درمان حملاتی که در حال حاضر رخ می‌دهند استفاده می‌شود.

همین (Panhematin) نیاز به بستری شدن در بیمارستان و تجویز داخل وریدی دارد، که استفاده منظم پیشگیرانه را غیرعملی می‌کند. این دارو معمولاً برای درمان حملات حاد شدید که به سایر اقدامات پاسخ نمی‌دهند، در نظر گرفته می‌شود.

گیووسیران این مزیت را دارد که یک درمان پیشگیرانه است که می توانید یک بار در ماه در خانه به خودتان تزریق کنید. مطالعات بالینی نشان می دهد که می تواند فراوانی حملات را حدود 70٪ کاهش دهد و به طور بالقوه نیاز به درمان های مکرر همین را از بین ببرد.

بسیاری از افراد متوجه می شوند که گیوسیران کیفیت زندگی آنها را با کاهش فراوانی و شدت حملات به طور قابل توجهی بهبود می بخشد. با این حال، برخی از بیماران ممکن است همچنان گهگاه به همین برای حملات ناگهانی نیاز داشته باشند، بنابراین درمان ها می توانند یکدیگر را تکمیل کنند.

سوالات متداول در مورد گیوسیران

س1. آیا گیوسیران برای افراد مبتلا به بیماری کلیوی بی خطر است؟

گیوسیران می تواند بر عملکرد کلیه تأثیر بگذارد، بنابراین افراد مبتلا به مشکلات کلیوی موجود نیاز به نظارت دقیق دارند. پزشک شما عملکرد کلیه شما را قبل از شروع درمان و به طور منظم در طول درمان بررسی می کند.

اگر بیماری خفیف تا متوسط ​​کلیوی دارید، ممکن است همچنان بتوانید از گیوسیران استفاده کنید، اما پزشک ممکن است دوز شما را تنظیم کند یا شما را از نزدیکتر تحت نظر داشته باشد. افراد مبتلا به بیماری شدید کلیوی ممکن است نیاز به در نظر گرفتن درمان های جایگزین یا پذیرش نظارت پزشکی دقیق تر داشته باشند.

س2. اگر به طور تصادفی از گیوسیران بیش از حد استفاده کنم، چه باید بکنم؟

اگر به طور تصادفی گیوسیران بیشتری نسبت به مقدار تجویز شده تزریق کردید، فوراً با ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی یا مرکز کنترل سموم خود تماس بگیرید. در حالی که اطلاعات مربوط به مصرف بیش از حد به دلیل جدید بودن دارو محدود است، مهم است که فوراً به دنبال مشاوره پزشکی باشید.

سعی نکنید با صرف نظر از دوز بعدی خود یا کاهش دوزهای آینده به تنهایی جبران کنید. پزشک شما در مورد بهترین اقدام به شما توصیه می کند و ممکن است بخواهد شما را از نزدیکتر برای عوارض جانبی تحت نظر داشته باشد.

س3. اگر دوز گیوسیران را فراموش کردم، چه باید بکنم؟

اگر تزریق ماهانه گیوسیران خود را فراموش کردید، به محض یادآوری آن را تزریق کنید، سپس برنامه ماهانه منظم خود را از آن نقطه از سر بگیرید. برای جبران تزریق فراموش شده، دوز را دو برابر نکنید.

اگر در مورد زمان‌بندی مطمئن نیستید یا چندین دوز را فراموش کرده‌اید، برای راهنمایی با ارائه‌دهنده مراقبت‌های بهداشتی خود تماس بگیرید. آنها می‌توانند به شما کمک کنند تا با خیال راحت به برنامه درمانی خود بازگردید.

سؤال 4. چه زمانی می‌توانم مصرف گیوسیران را متوقف کنم؟

شما هرگز نباید مصرف گیوسیران را بدون مشورت با ارائه‌دهنده مراقبت‌های بهداشتی خود متوقف کنید. توقف دارو احتمالاً منجر به بازگشت حملات مکرر پورفیری می‌شود، زیرا بیماری زمینه‌ای درمان نشده است.

پزشک شما ممکن است قطع درمان را در نظر بگیرد اگر عوارض جانبی جدی را تجربه کنید که بیشتر از مزایای آن باشد، یا اگر وضعیت شما به طور قابل توجهی تغییر کند. هر تصمیمی برای قطع مصرف باید با همکاری تیم مراقبت‌های بهداشتی شما گرفته شود.

سؤال 5. آیا می‌توانم با گیوسیران سفر کنم؟

بله، شما می‌توانید با گیوسیران سفر کنید، اما به مقداری برنامه‌ریزی نیاز دارد زیرا دارو باید در یخچال نگهداری شود. هنگام سفر هوایی، نامه‌ای از پزشک خود همراه داشته باشید که نیاز پزشکی شما به داروی تزریقی را توضیح دهد.

از یک کیف مسافرتی عایق‌بندی شده با بسته‌های یخ برای خنک نگه داشتن دارو در حین حمل و نقل استفاده کنید. زمان بیشتری را در امنیت فرودگاه در نظر بگیرید، زیرا داروهای مایع ممکن است نیاز به غربالگری اضافی داشته باشند. در نظر بگیرید که یک دوز اضافی را در صورت تأخیر در سفر همراه داشته باشید.