پاکریتینیب چیست: موارد مصرف، دوز، عوارض جانبی و موارد دیگر

پاکریتینیب یک داروی خوراکی هدفمند است که برای کمک به افراد مبتلا به اختلالات خونی خاص، به ویژه یک بیماری نادر به نام میلوفیبروز، طراحی شده است. این داروی تجویزی با مسدود کردن پروتئین‌های خاصی که به پیشرفت سرطان‌های خون کمک می‌کنند، عمل می‌کند و به بیمارانی که ممکن است گزینه‌های درمانی محدودی داشته باشند، امید می‌دهد.

اگر شما یا کسی که از او مراقبت می‌کنید، پاکریتینیب تجویز شده است، احتمالاً به دنبال اطلاعات روشن و قابل اعتماد در مورد آنچه باید انتظار داشته باشید، هستید. بیایید همه چیزهایی را که باید در مورد این دارو بدانید، به روشی که قابل مدیریت و توانمندکننده باشد، بررسی کنیم.

پاکریتینیب چیست؟

پاکریتینیب یک داروی خوراکی تخصصی است که به دسته ای از داروها به نام مهارکننده های JAK تعلق دارد. این دارو به طور خاص پروتئین هایی به نام کینازهای Janus را هدف قرار می دهد که در نحوه رشد و عملکرد سلول های خونی در بدن شما نقش دارند.

این دارو به طور خاص برای افراد مبتلا به میلوفیبروز، یک اختلال نادر مغز استخوان که در آن بافت سالم مغز استخوان با بافت اسکار جایگزین می شود، توسعه یافته است. این فرآیند توانایی بدن شما را برای تولید سلول های خونی سالم به طور معمول مختل می کند.

آنچه پاکریتینیب را در میان داروهای مشابه منحصر به فرد می کند این است که می توان آن را با خیال راحت حتی زمانی که تعداد پلاکت های شما بسیار کم است، استفاده کرد. بسیاری از درمان‌های دیگر در این دسته به سطوح پلاکت بالاتری نیاز دارند، که پاکریتینیب را به یک گزینه مهم برای بیمارانی تبدیل می‌کند که ممکن است واجد شرایط سایر درمان‌ها نباشند.

پاکریتینیب برای چه مواردی استفاده می شود؟

پاکریتینیب در درجه اول برای بزرگسالان مبتلا به میلوفیبروز اولیه با خطر متوسط ​​یا بالا، میلوفیبروز پس از پلی سیتمی ورا، یا میلوفیبروز پس از ترومبوسیتمی ضروری تجویز می شود. اینها همگی اشکالی از میلوفیبروز هستند، وضعیتی که در آن مغز استخوان شما زخم می شود و نمی تواند سلول های خونی را به طور موثر تولید کند.

این دارو به طور خاص برای بیمارانی تجویز می شود که تعداد پلاکت خون آنها کمتر از 50000 در هر میکرولیتر خون است. این تعداد کم پلاکت اغلب باعث می شود سایر درمان ها نامناسب یا ناامن باشند، به همین دلیل پاکریتینیب شکاف مهمی را در گزینه های درمانی پر می کند.

اگر علائمی مانند خستگی شدید، بزرگ شدن طحال، درد استخوان یا تعریق شبانه مرتبط با میلوفیبروز را تجربه می کنید، پزشک ممکن است پاکریتینیب را توصیه کند. هدف این است که به کاهش این علائم و بهبود کیفیت زندگی شما در حین مدیریت بیماری زمینه ای کمک کند.

پاکریتینیب چگونه عمل می کند؟

پاکریتینیب با مسدود کردن آنزیم های خاصی به نام JAK1 و JAK2 عمل می کند که در میلوفیبروز بیش فعال هستند. این آنزیم ها را به عنوان کلیدهایی در نظر بگیرید که در موقعیت «روشن» گیر کرده اند و باعث می شوند مغز استخوان شما به طور غیر طبیعی رفتار کند.

هنگامی که پاکریتینیب این کلیدها را مسدود می کند، به کند کردن سیگنالینگ سلولی غیر طبیعی که منجر به زخم شدن مغز استخوان و علائم ناراحت کننده ای می شود که ممکن است تجربه کنید، کمک می کند. این می تواند به کاهش اندازه طحال، کاهش التهاب و بهبود آسایش کلی شما کمک کند.

پاکریتینیب به عنوان یک درمان هدفمند، یک داروی نسبتاً قوی در نظر گرفته می شود. این دارو به طور خاص برای عملکرد در سطح مولکولی طراحی شده است تا اینکه کل سیستم شما را به طور گسترده تحت تأثیر قرار دهد. این رویکرد هدفمند اغلب به معنای عوارض جانبی کمتر در مقایسه با شیمی درمانی سنتی است، اگرچه هنوز یک داروی جدی است که نیاز به نظارت دقیق دارد.

چگونه باید پاکریتینیب مصرف کنم؟

پاکریتینیب به صورت کپسول هایی است که شما دو بار در روز، تقریباً 12 ساعت از هم، از طریق دهان مصرف می کنید. دوز شروع معمول 200 میلی گرم دو بار در روز است، اما پزشک شما دوز دقیقی را که برای وضعیت خاص شما مناسب است تعیین می کند.

شما می توانید پاکریتینیب را با غذا یا بدون غذا مصرف کنید، اما سعی کنید در این مورد ثابت قدم باشید. اگر تصمیم دارید آن را با غذا مصرف کنید، به این روال پایبند باشید و اگر ترجیح می دهید آن را با معده خالی مصرف کنید، این کار را به طور مداوم انجام دهید. این کار به حفظ سطح ثابت دارو در بدن شما کمک می کند.

کپسول ها را با یک لیوان پر از آب کامل ببلعید. آنها را باز نکنید، خرد نکنید یا نجوید، زیرا این کار می تواند بر نحوه جذب دارو تأثیر بگذارد و ممکن است عوارض جانبی را افزایش دهد. اگر در بلعیدن کپسول ها مشکل دارید، با تیم مراقبت های بهداشتی خود در مورد استراتژی هایی که ممکن است کمک کننده باشند صحبت کنید.

مصرف دوزهای خود در زمان های مشخصی از روز برای ایجاد یک روال مفید است. بسیاری از افراد متوجه می شوند که به خاطر سپردن زمان مصرف دارو زمانی که آن را با فعالیت های روزانه مانند وعده های غذایی یا روال خواب مرتبط می کنند، آسان تر است.

چه مدت باید پاکریتینیب مصرف کنم؟

مدت زمان درمان با پاکریتینیب از فردی به فرد دیگر بسیار متفاوت است و به میزان پاسخ شما به دارو و میزان تحمل شما بستگی دارد. برخی از افراد ممکن است آن را ماه ها مصرف کنند، در حالی که برخی دیگر ممکن است سال ها ادامه دهند.

پزشک شما پاسخ شما را از طریق آزمایش خون منظم و معاینات فیزیکی نظارت خواهد کرد. آنها ارزیابی می کنند که آیا علائم شما در حال بهبود است، آیا اندازه طحال شما در حال کاهش است و اینکه شمارش خون شما به درمان چگونه پاسخ می دهد.

تصمیم در مورد اینکه چه مدت به درمان ادامه دهید بر اساس تعادل بین مزایایی که تجربه می کنید و هرگونه عوارض جانبی که ممکن است داشته باشید، خواهد بود. تیم مراقبت های بهداشتی شما با شما همکاری خواهد کرد تا رویکرد مناسبی را برای وضعیت فردی شما پیدا کند.

هرگز مصرف پاکریتینیب را ناگهانی و بدون مشورت با پزشک خود متوقف نکنید. آنها ممکن است نیاز داشته باشند که دوز شما را به تدریج تنظیم کنند یا در طول هرگونه تغییر درمانی شما را از نزدیک تحت نظر داشته باشند.

عوارض جانبی پاکریتینیب چیست؟

مانند تمام داروها، پاکریتینیب می‌تواند عوارض جانبی ایجاد کند، اگرچه همه افراد آن را تجربه نمی‌کنند. درک آنچه باید مراقب آن باشید می‌تواند به شما کمک کند تا احساس آمادگی بیشتری داشته باشید و بدانید چه زمانی با تیم مراقبت‌های بهداشتی خود تماس بگیرید.

شایع‌ترین عوارض جانبی معمولاً قابل کنترل هستند و اغلب با سازگاری بدن شما با دارو بهبود می‌یابند. در اینجا عوارض جانبی که احتمالاً با آنها مواجه خواهید شد، آورده شده است:

• اسهال، که می‌تواند از خفیف تا متوسط متغیر باشد
• تهوع و استفراغ گاه به گاه
• تورم در پاها، مچ پا یا پاها
• خستگی یا احساس خستگی بیشتر از حد معمول
• کبودی آسان‌تر از حد معمول
• سرگیجه یا احساس سبکی سر
• درد عضلانی یا مفصلی

این عوارض جانبی شایع معمولاً موقتی هستند و اغلب می‌توانند با مراقبت‌های حمایتی یا تنظیم دوز مدیریت شوند. تیم مراقبت‌های بهداشتی شما می‌تواند استراتژی‌های خاصی را برای کمک به شما در احساس راحتی بیشتر ارائه دهد.

به ندرت، برخی از افراد عوارض جانبی جدی‌تری را تجربه می‌کنند که نیاز به مراقبت‌های پزشکی فوری دارد. در حالی که این موارد نادرتر هستند، آگاهی از آنها مهم است:

• خونریزی شدید یا کبودی غیر معمول
• علائم عفونت مانند تب یا لرز مداوم
• اسهال شدید که منجر به کم آبی بدن می‌شود
• تورم قابل توجه یا مشکل در تنفس
• تغییرات ریتم قلب یا تپش قلب

اگر هر یک از این علائم جدی‌تر را تجربه کردید، فوراً با ارائه دهنده مراقبت‌های بهداشتی خود تماس بگیرید. آنها می‌توانند به تعیین اینکه آیا این موارد مربوط به داروی شما هستند و چه اقداماتی باید انجام دهید، کمک کنند.

چه کسانی نباید پاکریتینیب مصرف کنند؟

پاکریتینیب برای همه مناسب نیست و پزشک شما با دقت ارزیابی می‌کند که آیا این انتخاب مناسبی برای شرایط خاص شما است یا خیر. شرایط یا موقعیت‌های پزشکی خاص ممکن است این دارو را نامناسب کند یا نیاز به اقدامات احتیاطی ویژه داشته باشد.

افرادی که مشکلات شدید کبدی دارند نباید پاکریتینیب مصرف کنند، زیرا این دارو از طریق کبد پردازش می‌شود و می‌تواند به طور بالقوه عملکرد کبد را بدتر کند. پزشک شما قبل از شروع درمان، عملکرد کبد شما را بررسی می‌کند و در حالی که دارو را مصرف می‌کنید، به طور منظم آن را تحت نظر خواهد داشت.

اگر سابقه مشکلات جدی ریتم قلب دارید، پزشک شما باید مزایا و خطرات را با دقت بسنجد. پاکریتینیب می‌تواند بر ریتم قلب در برخی افراد تأثیر بگذارد، بنابراین این امر نیاز به نظارت دقیق و بررسی درمان‌های جایگزین دارد.

عفونت‌های فعال و جدی، ملاحظات مهم دیگری هستند. از آنجایی که پاکریتینیب می‌تواند بر توانایی سیستم ایمنی بدن شما در مبارزه با عفونت‌ها تأثیر بگذارد، شروع درمان در طول یک عفونت فعال می‌تواند خطرناک باشد. پزشک شما ابتدا می‌خواهد هر گونه عفونت را قبل از شروع پاکریتینیب درمان کند.

بارداری و شیردهی نیاز به ملاحظات ویژه دارند. پاکریتینیب به طور بالقوه می‌تواند به جنین آسیب برساند، بنابراین زنان در سنین باروری باید در طول درمان و برای مدتی پس از قطع دارو از روش‌های پیشگیری از بارداری مؤثر استفاده کنند.

نام‌های تجاری پاکریتینیب

پاکریتینیب در ایالات متحده با نام تجاری Vonjo در دسترس است. این نام تجاری است که روی بطری نسخه و بسته‌بندی دارو مشاهده خواهید کرد.

Vonjo به طور خاص توسط FDA برای درمان میلوفیبروز در بیماران با تعداد پلاکت پایین تأیید شده است. اگر این نام را روی نسخه خود مشاهده کردید، همان دارویی است که در این مقاله در مورد آن بحث کرده‌ایم.

در حال حاضر، پاکریتینیب فقط به عنوان یک داروی با نام تجاری در دسترس است. نسخه‌های ژنریک هنوز در دسترس نیستند، به این معنی که هزینه ممکن است بیشتر از داروهایی باشد که جایگزین‌های ژنریک دارند.

جایگزین‌های پاکریتینیب

چندین داروی دیگر برای درمان میلوفیبروز در دسترس هستند، اگرچه هر کدام الزامات و ملاحظات متفاوتی دارند. پزشک شما به شما کمک می‌کند تا مشخص کنید کدام گزینه ممکن است برای وضعیت خاص شما بهترین باشد.

روکسولیتینیب (Jakafi) یک مهارکننده JAK دیگر است که معمولاً برای میلوفیبروز استفاده می شود. با این حال، به طور معمول به تعداد پلاکت های بالاتری نسبت به پاکریتینیب نیاز دارد، که آن را برای بیمارانی که پلاکت بسیار پایینی دارند نامناسب می کند. این یکی از تفاوت های اصلی بین این دو دارو است.

فدراتینیب (Inrebic) گزینه دیگری است که مشابه پاکریتینیب عمل می کند اما پروفایل عوارض جانبی و الزامات متفاوتی دارد. برخی از افراد ممکن است یک دارو را بهتر از داروی دیگر تحمل کنند، بنابراین داشتن گزینه های متعدد ارزشمند است.

برای برخی از بیماران، رویکردهای دیگری مانند تزریق خون، داروهایی برای مدیریت علائم خاص، یا شرکت در آزمایشات بالینی ممکن است در نظر گرفته شود. بهترین انتخاب به سلامت کلی، شمارش خون، شدت علائم و ترجیحات شخصی شما بستگی دارد.

آیا پاکریتینیب بهتر از روکسولیتینیب است؟

پاکریتینیب و روکسولیتینیب هر دو مهارکننده های موثر JAK هستند، اما برای جمعیت های مختلف بیماران عمل می کنند و مزایای متمایزی دارند. انتخاب "بهتر" کاملاً به وضعیت و نیازهای پزشکی فردی شما بستگی دارد.

مزیت اصلی پاکریتینیب این است که می توان آن را با خیال راحت در بیماران با تعداد پلاکت بسیار پایین (زیر 50000) استفاده کرد. روکسولیتینیب معمولاً به سطح پلاکت بالاتری نیاز دارد، بنابراین پاکریتینیب یک شکاف مهم را برای بیمارانی که نمی توانند از سایر درمان ها استفاده کنند، پر می کند.

روکسولیتینیب مدت بیشتری در دسترس بوده و داده های طولانی مدت بیشتری دارد که برخی از پزشکان و بیماران آن را اطمینان بخش می دانند. همچنین در طیف وسیع تری از شرایط فراتر از میلوفیبروز مورد مطالعه قرار گرفته است.

پروفایل های عوارض جانبی بین این دو دارو متفاوت است. برخی از افراد ممکن است یکی را بهتر از دیگری تحمل کنند و پزشک شما می تواند بر اساس سابقه پزشکی و وضعیت فعلی سلامتی شما پیش بینی کند که کدام یک ممکن است بهتر عمل کند.

تصمیم گیری بین این داروها همیشه باید با مشارکت تیم مراقبت های بهداشتی شما، با در نظر گرفتن شمارش خون، علائم، سایر شرایط پزشکی و اهداف درمانی شما انجام شود.

سوالات متداول درباره پاکریتینیب

آیا پاکریتینیب برای افراد مبتلا به مشکلات قلبی ایمن است؟

اگر مشکلات قلبی دارید، به ویژه اختلالات ریتم قلب، پاکریتینیب نیازمند بررسی دقیق است. این دارو به طور بالقوه می تواند بر ریتم قلب تأثیر بگذارد، بنابراین پزشک شما قبل از شروع درمان باید سلامت قلب شما را ارزیابی کند.

اگر سابقه مشکلات ریتم قلب دارید، پزشک شما احتمالاً قبل از شروع پاکریتینیب، الکتروکاردیوگرام (EKG) انجام می دهد و در طول درمان شما را از نزدیک تحت نظر خواهد داشت. همچنین ممکن است به طور منظم سطح الکترولیت های شما را بررسی کنند، زیرا عدم تعادل می تواند خطر ریتم قلب را افزایش دهد.

بسیاری از افراد با بیماری های خفیف قلبی می توانند با نظارت مناسب با خیال راحت پاکریتینیب مصرف کنند. نکته کلیدی، برقراری ارتباط باز با تیم مراقبت های بهداشتی شما در مورد سابقه قلبی و هر گونه علائمی است که در طول درمان تجربه می کنید.

اگر به طور تصادفی بیش از حد پاکریتینیب مصرف کنم، چه باید بکنم؟

اگر به طور تصادفی بیش از مقدار تجویز شده پاکریتینیب مصرف کردید، فوراً با پزشک یا مرکز کنترل مسمومیت تماس بگیرید. منتظر نمانید تا ببینید حالتان خوب است یا خیر، زیرا ممکن است برخی از عوارض مصرف بیش از حد بلافاصله آشکار نشوند.

مصرف بیش از حد پاکریتینیب می تواند خطر عوارض جانبی جدی، به ویژه خونریزی، مشکلات ریتم قلب یا اسهال شدید را افزایش دهد. مراقبت های پزشکی سریع می تواند به پیشگیری یا مدیریت این عوارض کمک کند.

هنگامی که برای کمک تماس می گیرید، بطری داروی خود را آماده داشته باشید تا بتوانید اطلاعات خاصی در مورد مقدار مصرف شده و زمان آن ارائه دهید. این اطلاعات به ارائه دهندگان مراقبت های بهداشتی کمک می کند تا مناسب ترین راهنمایی را به شما ارائه دهند.

اگر یک دوز پاکریتینیب را فراموش کردم، چه باید بکنم؟

اگر یک دوز پاکریتینیب را فراموش کردید، به محض یادآوری آن را مصرف کنید، مگر اینکه تقریباً زمان مصرف دوز بعدی شما فرا رسیده باشد. در این صورت، دوز فراموش شده را نادیده بگیرید و طبق برنامه منظم خود ادامه دهید.

هرگز دو دوز را همزمان مصرف نکنید تا دوز فراموش شده را جبران کنید. این کار می تواند خطر عوارض جانبی را بدون ارائه مزیت اضافی افزایش دهد. بهتر است برنامه منظم خود را در آینده حفظ کنید.

اگر مرتباً دوزها را فراموش می کنید، تنظیم آلارم تلفن، استفاده از سازمان دهنده قرص یا درخواست از اعضای خانواده برای کمک به یادآوری را در نظر بگیرید. دوز مداوم به حفظ سطح ثابت دارو در سیستم شما کمک می کند.

چه زمانی می توانم مصرف پاکریتینیب را متوقف کنم؟

تصمیم به قطع پاکریتینیب همیشه باید با مشورت پزشک شما گرفته شود. آنها عواملی مانند میزان عملکرد دارو، عوارض جانبی که تجربه می کنید و وضعیت سلامت کلی شما را در نظر خواهند گرفت.

برخی از افراد ممکن است نیاز به توقف مصرف داشته باشند اگر عوارض جانبی غیر قابل تحملی را تجربه کنند یا اگر وضعیت آنها با وجود درمان پیشرفت کند. دیگران ممکن است در صورت دستیابی به کنترل عالی بیماری و احساس پزشک مبنی بر مناسب بودن وقفه در درمان، مصرف را متوقف کنند.

پزشک شما احتمالاً می خواهد پس از قطع پاکریتینیب شما را از نزدیک تحت نظر داشته باشد تا هرگونه تغییر در وضعیت شما را بررسی کند. آنها ممکن است انتقال به درمان دیگری یا اجرای استراتژی های نظارتی اضافی را توصیه کنند.

آیا می توانم در حین استفاده از پاکریتینیب داروهای دیگری مصرف کنم؟

بسیاری از داروها را می توان با پاکریتینیب با خیال راحت مصرف کرد، اما برخی از تداخلات احتمالی وجود دارد. همیشه قبل از شروع پاکریتینیب، پزشک خود را در مورد تمام داروها، مکمل ها و داروهای بدون نسخه ای که مصرف می کنید، مطلع کنید.

برخی از داروها ممکن است بر نحوه عملکرد پاکریتینیب تأثیر بگذارند یا خطر عوارض جانبی را افزایش دهند. پزشک شما ممکن است نیاز به تنظیم دوزها، نظارت دقیق تر بر شما یا توصیه داروهای جایگزین در صورت شناسایی تداخلات قابل توجه داشته باشد.

لیست به روز شده ای از تمام داروهای خود را نگه دارید و آن را به هر قرار ملاقات پزشکی بیاورید. این به تیم مراقبت های بهداشتی شما کمک می کند تا در مورد برنامه درمانی شما تصمیمات آگاهانه بگیرند و هرگونه مشکل احتمالی را زود تشخیص دهند.