پاتیسیران چیست: موارد مصرف، دوز، عوارض جانبی و موارد دیگر

پاتیسیران یک داروی تخصصی است که برای درمان یک بیماری ژنتیکی نادر به نام آمیلوئیدوز وراثتی ترانس تیرتین (hATTR) طراحی شده است. این بیماری زمانی سیستم عصبی شما را تحت تاثیر قرار می دهد که پروتئین های معیوب در بدن شما تجمع یافته و به اعصاب شما آسیب می رسانند.

اگر شما یا کسی که می شناسید به hATTR مبتلا شده اید، احتمالاً از اصطلاحات پزشکی و گزینه های درمانی احساس سردرگمی می کنید. این راهنما به شما کمک می کند تا پاتیسیران را به زبان ساده درک کنید، بنابراین می توانید در مورد تصمیمات مراقبت های بهداشتی خود احساس اطمینان بیشتری داشته باشید.

پاتیسیران چیست؟

پاتیسیران یک داروی تجویزی است که به دسته ای از داروها به نام درمان های تداخل RNA (RNAi) تعلق دارد. این دارو با متوقف کردن کبد شما از ساخت پروتئین معیوب که باعث آمیلوئیدوز hATTR می شود، عمل می کند.

پاتیسیران را به عنوان یک پیام رسان مولکولی در نظر بگیرید که به سلول های خاصی در کبد شما می گوید تولید پروتئین مشکل ساز را متوقف کنند. این به جلوگیری از آسیب بیشتر عصبی کمک می کند و ممکن است پیشرفت علائم شما را کند کند.

این دارو به صورت محلول مایع است که مستقیماً از طریق تزریق داخل وریدی وارد جریان خون شما می شود. شما این درمان را در یک مرکز مراقبت های بهداشتی، معمولاً هر سه هفته یکبار دریافت خواهید کرد.

پاتیسیران برای چه مواردی استفاده می شود؟

پاتیسیران به طور خاص برای درمان آمیلوئیدوز وراثتی ترانس تیرتین (hATTR) در بزرگسالان تایید شده است. این یک بیماری ژنتیکی نادر است که در آن بدن شما پروتئین های ترانس تیرتین غیر طبیعی تولید می کند که به هم می چسبند و به اعصاب شما آسیب می رسانند.

افراد مبتلا به hATTR اغلب آسیب عصبی پیشرونده را تجربه می کنند که بر توانایی آنها در راه رفتن، احساس حس در دست ها و پاها و انجام فعالیت های روزانه تأثیر می گذارد. این بیماری همچنین می تواند با گذشت زمان بر قلب، دستگاه گوارش و سایر اندام های شما تأثیر بگذارد.

پزشک شما فقط در صورتی پاتیسیران را تجویز می‌کند که از طریق آزمایش ژنتیکی و سایر معاینات تخصصی به hATTR مبتلا شده باشید. این دارو برای انواع دیگر آمیلوئیدوز یا بیماری‌های عصبی استفاده نمی‌شود.

پاتیسیران چگونه عمل می‌کند؟

پاتیسیران با استفاده از یک فرآیند بیولوژیکی پیچیده به نام تداخل RNA برای کاهش تولید پروتئین‌های ترانس‌تیرتین معیوب در کبد شما عمل می‌کند. این دارو یک درمان بسیار هدفمند و موثر برای hATTR در نظر گرفته می‌شود.

کبد شما به طور معمول پروتئین‌های ترانس‌تیرتین تولید می‌کند، اما در افراد مبتلا به hATTR، این پروتئین‌ها بدشکل هستند و تمایل به چسبیدن به یکدیگر دارند. این توده‌های پروتئینی سپس از طریق جریان خون شما حرکت کرده و در اعصاب، قلب و سایر بافت‌های شما رسوب می‌کنند و باعث آسیب می‌شوند.

پاتیسیران حاوی قطعات کوچکی از مواد ژنتیکی است که به طور خاص دستورالعمل‌هایی را که سلول‌های کبد شما برای ساخت ترانس‌تیرتین استفاده می‌کنند، هدف قرار می‌دهد. هنگامی که پاتیسیران به کبد شما می‌رسد، اساساً به سلول‌ها می‌گوید که از پیروی از این دستورالعمل‌های معیوب دست بردارند.

این دارو در کاهش سطح ترانس‌تیرتین بسیار قدرتمند است. مطالعات نشان می‌دهد که می‌تواند این پروتئین‌های مضر را در حدود 80٪ یا بیشتر در اکثر افرادی که تحت درمان قرار می‌گیرند، کاهش دهد.

چگونه باید پاتیسیران مصرف کنم؟

پاتیسیران به صورت انفوزیون داخل وریدی (IV) هر سه هفته یکبار در یک مرکز مراقبت‌های بهداشتی تجویز می‌شود. شما نمی‌توانید این دارو را در خانه مصرف کنید، زیرا به نظارت دقیق و آماده‌سازی تخصصی نیاز دارد.

قبل از هر انفوزیون، داروهای از پیش تجویز شده برای کمک به جلوگیری از واکنش‌های آلرژیک دریافت خواهید کرد. این داروها معمولاً شامل آنتی‌هیستامین، کورتیکواستروئید و مسکن درد هستند. تیم مراقبت‌های بهداشتی شما این داروها را حدود 60 دقیقه قبل از انفوزیون پاتیسیران به شما می‌دهند.

انفوزیون واقعی پاتیسیران حدود 80 دقیقه طول می‌کشد تا کامل شود. در این مدت، شما از نظر هرگونه علائم واکنش‌های انفوزیون، که می‌تواند شامل برافروختگی، تنگی نفس یا ناراحتی قفسه سینه باشد، تحت نظر خواهید بود.

قبل از درمان نیازی به رعایت هیچ محدودیت غذایی خاصی نیست. با این حال، مهم است که هیدراته بمانید و قبل از هر نوبت تزریق، استراحت کافی داشته باشید.

چه مدت باید پاتیسیران مصرف کنم؟

پاتیسیران معمولاً یک درمان طولانی‌مدت است که تا زمانی که به کنترل علائم hATTR شما کمک می‌کند و بدن شما آن را به خوبی تحمل می‌کند، ادامه خواهید داد. اکثر افراد برای حفظ مزایا به درمان مداوم نیاز دارند.

پزشک شما پیشرفت شما را از طریق آزمایش خون منظم، ارزیابی عملکرد اعصاب و ارزیابی کیفیت زندگی نظارت خواهد کرد. این معاینات به تعیین اینکه آیا پاتیسیران برای شما به طور موثر عمل می‌کند یا خیر، کمک می‌کند.

برخی از افراد در عرض چند ماه پس از شروع درمان، متوجه بهبود علائم خود می‌شوند، در حالی که ممکن است برای برخی دیگر زمان بیشتری طول بکشد تا مزایای آن را ببینند. دارو به تدریج عمل می‌کند، بنابراین صبر در طول دوره درمان اولیه مهم است.

تیم مراقبت‌های بهداشتی شما در مورد اهداف درمانی با شما بحث خواهد کرد و برنامه مراقبت شما را بر اساس نحوه پاسخگویی شما به دارو و هرگونه عوارض جانبی که ممکن است تجربه کنید، تنظیم می‌کند.

عوارض جانبی پاتیسیران چیست؟

مانند همه داروها، پاتیسیران می‌تواند عوارض جانبی ایجاد کند، اگرچه همه افراد آن را تجربه نمی‌کنند. اکثر عوارض جانبی قابل کنترل هستند و تیم مراقبت‌های بهداشتی شما در طول درمان شما را از نزدیک تحت نظر خواهد داشت.

شایع‌ترین عوارض جانبی که ممکن است تجربه کنید شامل واکنش‌هایی در طول یا اندکی پس از تزریق است. اینها می‌توانند نگران‌کننده باشند، اما تیم پزشکی شما برای رسیدگی به آنها در صورت بروز، کاملاً آماده است.

عوارض جانبی شایع عبارتند از:

• تورم در بازوها یا پاها (ادم محیطی)
• واکنش‌های مرتبط با تزریق مانند گرگرفتگی، کمردرد یا حالت تهوع
• عفونت‌های دستگاه تنفسی فوقانی
• اسپاسم یا گرفتگی عضلانی
• درد مفاصل
• خستگی یا احساس خستگی بیشتر از حد معمول
• سرگیجه یا سبکی سر
• قرمزی یا بثورات پوستی

این عوارض جانبی شایع معمولاً خفیف تا متوسط هستند و اغلب با سازگاری بدن شما با درمان بهبود می یابند. تیم مراقبت های بهداشتی شما می تواند استراتژی هایی را برای کمک به مدیریت این علائم ارائه دهد.

عوارض جانبی جدی تر اما نادر می تواند شامل واکنش های آلرژیک شدید در طول تزریق، افت قابل توجه فشار خون یا خونریزی غیرعادی باشد. اگرچه این موارد غیر معمول هستند، اما تیم پزشکی شما در طول هر درمان آنها را تحت نظر دارد.

به ندرت، برخی از افراد ممکن است سطح ویتامین A خونشان کاهش یابد که می تواند بر دید در شب تأثیر بگذارد. پزشک شما سطح ویتامین A شما را کنترل می کند و در صورت نیاز ممکن است مکمل ها را توصیه کند.

چه کسانی نباید پاتیسیران مصرف کنند؟

پاتیسیران برای همه مناسب نیست، حتی برای کسانی که مبتلا به آمیلوئیدوز hATTR هستند. پزشک شما با دقت ارزیابی می کند که آیا این دارو برای وضعیت خاص شما مناسب است یا خیر.

اگر در گذشته واکنش آلرژیک شدیدی به دارو یا هر یک از مواد تشکیل دهنده آن داشته اید، نباید پاتیسیران دریافت کنید. این شامل واکنش هایی مانند مشکل در تنفس، تورم شدید یا افت خطرناک فشار خون است.

افراد مبتلا به شرایط پزشکی خاص ممکن است نیاز به نظارت ویژه داشته باشند یا ممکن است کاندیدای درمان با پاتیسیران نباشند. پزشک شما قبل از شروع درمان باید از سابقه پزشکی کامل شما مطلع شود.

شرایطی که نیاز به بررسی دقیق دارند عبارتند از:

• مشکلات جدی قلبی یا حملات قلبی اخیر
• عفونت های فعال یا سیستم ایمنی ضعیف
• بیماری کبد فراتر از آنچه توسط hATTR ایجاد شده است
• اختلالات خونریزی دهنده یا استفاده فعلی از داروهای رقیق کننده خون
• بارداری یا برنامه ریزی برای باردار شدن
• شیردهی

اگر باردار هستید یا قصد باردار شدن دارید، فوراً این موضوع را با پزشک خود در میان بگذارید. اثرات پاتیسیران بر بارداری به طور کامل شناخته نشده است، بنابراین نیاز به بررسی دقیق است.

نام های تجاری پاتیسیران

پاتیسیران با نام تجاری اونپاترو در دسترس است. این تنها نام تجاری تایید شده برای این دارو در اکثر کشورها از جمله ایالات متحده و اروپا است.

هنگامی که درمان خود را دریافت می کنید، ویال دارو با نام اونپاترو برچسب گذاری می شود و این نامی است که در سوابق پزشکی و مدارک بیمه خود مشاهده خواهید کرد. در حال حاضر هیچ نسخه ژنریک از پاتیسیران در دسترس نیست.

اگر در حال سفر هستید یا در مراکز مختلف مراقبت های بهداشتی دریافت می کنید، همیشه هم نام عمومی (پاتیسیران) و هم نام تجاری (اونپاترو) را ذکر کنید تا از ارتباط واضح با ارائه دهندگان مراقبت های بهداشتی خود اطمینان حاصل کنید.

جایگزین های پاتیسیران

در حالی که پاتیسیران برای آمیلوئیدوز hATTR بسیار موثر است، گزینه های درمانی دیگری نیز وجود دارد. پزشک شما ممکن است جایگزین هایی را بر اساس علائم خاص، پیشرفت بیماری و شرایط فردی شما در نظر بگیرد.

اینوترسن داروی دیگری مبتنی بر RNA است که به صورت تزریق هفتگی زیر جلدی تجویز می شود. این دارو مشابه پاتیسیران عمل می کند اما پروفایل عوارض جانبی و برنامه تجویز متفاوتی دارد.

تافامیدیس یک داروی خوراکی است که به تثبیت پروتئین های ترانس تیرتین کمک می کند و از بدشکل شدن آنها جلوگیری می کند. این دارو به ویژه برای افرادی که درگیر قلب از hATTR هستند، مفید است.

سایر درمان های حمایتی ممکن است شامل موارد زیر باشد:

• داروهای درد عصبی و علائم
• فیزیوتراپی و کاردرمانی
• حمایت تغذیه ای و مکمل ها
• داروهای قلبی در صورت وجود درگیری قلبی
• پیوند کبد در موارد بسیار شدید

تیم مراقبت های بهداشتی شما با شما همکاری خواهد کرد تا بهترین رویکرد درمانی را بر اساس نوع خاص hATTR، شدت علائم و وضعیت سلامت کلی شما تعیین کند.

آیا پاتیسیران بهتر از اینوترسن است؟

پاتیسیران و اینوترسن هر دو درمان‌های موثری برای آمیلوئیدوز hATTR هستند، اما مزایا و ملاحظات متفاوتی دارند. انتخاب "بهتر" به شرایط و ترجیحات فردی شما بستگی دارد.

پاتیسیران هر سه هفته یکبار از طریق تزریق داخل وریدی در یک مرکز مراقبت‌های بهداشتی تجویز می‌شود. این به معنای روزهای درمان کمتر در سال است، اما برای هر دوز باید به کلینیک مراجعه کنید. این دارو نتایج عالی در کارآزمایی‌های بالینی با کاهش قابل توجه پیشرفت بیماری نشان داده است.

اینوترسن به صورت تزریق هفتگی زیر جلدی تجویز می‌شود که می‌توانید یاد بگیرید خودتان در خانه انجام دهید. این روش راحتی و انعطاف‌پذیری بیشتری را ارائه می‌دهد، اما به دوزهای مکررتر و نظارت منظم بر خون به دلیل اثرات احتمالی بر پلاکت‌ها و عملکرد کلیه نیاز دارد.

از نظر اثربخشی، هر دو دارو تولید پروتئین ترانس‌تیرتین مضر را به طور قابل توجهی کاهش می‌دهند. مطالعات نشان می‌دهد که هر دو بسیار موثر هستند، اگرچه مطالعات مقایسه‌ای مستقیم محدود است.

پزشک شما به شما کمک می‌کند تا عواملی مانند راحتی شما با روش‌های مختلف تجویز، الزامات سفر، برنامه کاری و عوامل خطر برای عوارض جانبی خاص را هنگام انتخاب بین این گزینه‌ها بسنجید.

سوالات متداول در مورد پاتیسیران

آیا پاتیسیران برای افراد مبتلا به مشکلات قلبی ایمن است؟

پاتیسیران می‌تواند در افراد مبتلا به درگیری قلبی ناشی از آمیلوئیدوز hATTR استفاده شود، اما نیاز به نظارت دقیق دارد. بسیاری از افراد مبتلا به hATTR به عنوان بخشی از بیماری خود دچار مشکلات قلبی می‌شوند، بنابراین این یک نگرانی رایج است.

متخصص قلب و عروق و متخصص hATTR شما با هم برای نظارت بر عملکرد قلب شما در طول درمان همکاری خواهند کرد. آنها از آزمایشاتی مانند اکوکاردیوگرام و نشانگرهای خون برای پیگیری چگونگی پاسخ قلب شما به درمان استفاده خواهند کرد.

برخی از افراد در واقع پس از شروع پاتیسیران، بهبودهایی در عملکرد قلب خود مشاهده می‌کنند، زیرا کاهش سطح پروتئین مضر می‌تواند آسیب بیشتر به قلب را کند کند. با این حال، آسیب قلبی موجود ممکن است برگشت‌پذیر نباشد.

اگر به طور تصادفی پاتیسیران بیش از حد دریافت کردم، چه باید بکنم؟

مصرف بیش از حد پاتیسیران بسیار بعید است، زیرا دارو توسط متخصصان مراقبت های بهداشتی آموزش دیده در یک محیط کنترل شده تهیه و تجویز می شود. دوز بر اساس وزن بدن شما با دقت محاسبه شده و به آرامی طی حدود 80 دقیقه تجویز می شود.

اگر در مورد دوز خود نگران هستید یا پس از تزریق علائم غیرعادی را تجربه کردید، فوراً با تیم مراقبت های بهداشتی خود تماس بگیرید. آنها می توانند وضعیت شما را ارزیابی کرده و در صورت نیاز نظارت یا درمان مناسب را ارائه دهند.

مرکز بهداشتی که در آن درمان دریافت می کنید، پروتکل هایی برای رسیدگی به هرگونه خطای دارویی یا عوارض جانبی که ممکن است در طول تزریق شما رخ دهد، خواهد داشت.

اگر یک دوز پاتیسیران را فراموش کردم، چه باید بکنم؟

اگر تزریق برنامه ریزی شده پاتیسیران خود را فراموش کردید، در اسرع وقت با تیم مراقبت های بهداشتی خود تماس بگیرید تا دوباره برنامه ریزی کنید. حفظ فواصل درمانی ثابت در صورت امکان برای حفظ سرکوب سطح پروتئین ترانس تیرتین شما مهم است.

پزشک شما ممکن است برنامه درمانی شما را کمی تنظیم کند تا دوز فراموش شده را جبران کند، اما سعی کنید با فواصل سه هفته ای منظم خود به مسیر اصلی بازگردید. اگر گاهی به دلیل بیماری یا شرایط دیگر نیاز به از دست دادن یک دوز دارید، نگران نباشید.

اگر به دلیل تداخل برنامه یا مسائل دیگر، مرتباً دوزها را از دست می دهید، این موضوع را با تیم مراقبت های بهداشتی خود در میان بگذارید. آنها ممکن است بتوانند به شما در یافتن راه حل یا در نظر گرفتن گزینه های درمانی جایگزین کمک کنند.

چه زمانی می توانم مصرف پاتیسیران را متوقف کنم؟

تصمیم به قطع پاتیسیران همیشه باید با مشورت پزشک متخصص آمیلوئیدوز hATTR شما گرفته شود. اکثر افراد برای حفظ مزایا و جلوگیری از پیشرفت بیماری، نیاز به ادامه درمان طولانی مدت دارند.

پزشک شما به طور منظم پاسخ شما به درمان را از طریق آزمایش‌های عملکرد عصب، ارزیابی کیفیت زندگی و نظارت بر سطح پروتئین ترانس‌تیرتین شما ارزیابی می‌کند. این ارزیابی‌ها به تعیین این که آیا ادامه درمان مفید است یا خیر، کمک می‌کند.

برخی از دلایلی که ممکن است مصرف پاتیسیران را متوقف کنید عبارتند از عوارض جانبی شدید که با مدیریت بهبود نمی‌یابند، عدم وجود فایده پس از یک دوره آزمایشی کافی، یا اگر وضعیت سلامت کلی شما به طور قابل توجهی تغییر کند.

اگر مصرف پاتیسیران را متوقف کنید، سطح پروتئین ترانس‌تیرتین شما احتمالاً در عرض چند ماه به سطوح قبلی باز می‌گردد و علائم hATTR شما ممکن است دوباره شروع به پیشرفت کند.

آیا می‌توانم در حین مصرف پاتیسیران سفر کنم؟

بله، شما می‌توانید در حین دریافت درمان پاتیسیران سفر کنید، اما به مقداری برنامه‌ریزی نیاز دارد. از آنجایی که شما هر سه هفته یکبار به تزریق نیاز دارید، باید برنامه سفر خود را با قرار ملاقات‌های درمانی خود هماهنگ کنید.

اگر قصد سفر طولانی مدت دارید، این موضوع را با تیم مراقبت‌های بهداشتی خود از قبل در میان بگذارید. آنها ممکن است بتوانند به شما کمک کنند تا درمان موقت را در یک مرکز نزدیک به مقصد خود ترتیب دهید، اگرچه این امر به دلیل ماهیت تخصصی دارو می‌تواند پیچیده باشد.

برای سفرهای کوتاه‌تر، ممکن است بتوانید برنامه درمانی خود را کمی تنظیم کنید تا با برنامه‌های سفر خود هماهنگ شود. همیشه هنگام سفر، به خصوص اگر از مرزهای بین‌المللی عبور می‌کنید، مدارکی در مورد وضعیت و درمان خود همراه داشته باشید.

به یاد داشته باشید که پاتیسیران نیاز به یخچال و نگهداری ویژه دارد، بنابراین شما نمی‌توانید آن را خودتان حمل کنید. تمام ترتیبات باید از طریق مراکز بهداشتی تایید شده انجام شود.