Created at:1/13/2025
Question on this topic? Get an instant answer from August.
راوولیزوماب یک داروی تجویزی قدرتمند است که با جلوگیری از حمله سیستم ایمنی بدن به گلبولهای قرمز خون سالم، به درمان اختلالات خونی نادر کمک میکند. این داروی تخصصی با مسدود کردن بخش خاصی از سیستم ایمنی بدن شما به نام سیستم کمپلمان عمل میکند، که گاهی اوقات میتواند بیش از حد فعال شود و باعث مشکلات جدی سلامتی شود.
اگر پزشک شما راوولیزوماب را به عنوان یک گزینه درمانی ذکر کرده است، احتمالاً با یک بیماری پیچیده سروکار دارید که نیاز به مدیریت دقیق دارد. این دارو نشان دهنده پیشرفت قابل توجهی در درمان برخی از بیماریهای نادر است و امید و کیفیت زندگی بهتری را برای افرادی که قبلاً گزینههای محدودی داشتند، ارائه میدهد.
راوولیزوماب نوعی دارو به نام آنتیبادی مونوکلونال است که به طور خاص پروتئینی در سیستم ایمنی بدن شما به نام C5 را هدف قرار داده و مسدود میکند. آن را به عنوان یک محافظ بسیار آموزش دیده در نظر بگیرید که از ایجاد آسیب توسط یک مشکلساز خاص در سیستم دفاعی بدن شما جلوگیری میکند.
این دارو متعلق به دستهای از داروها به نام مهارکنندههای کمپلمان است. سیستم کمپلمان به طور معمول برای مبارزه با عفونتها مفید است، اما در برخی از بیماریهای نادر، بیش از حد فعال میشود و شروع به حمله به سلولهای سالم خود میکند. راوولیزوماب وارد عمل میشود تا این پاسخ بیش از حد فعال را آرام کند.
شما فقط راوولیزوماب را از طریق تزریق داخل وریدی در بیمارستان یا کلینیک تخصصی دریافت خواهید کرد. به عنوان قرص یا تزریقی که بتوانید در خانه مصرف کنید، در دسترس نیست. این دارو به صورت مایع شفاف و بیرنگ عرضه میشود که متخصصان مراقبتهای بهداشتی با دقت آن را آماده و تجویز میکنند.
راوولیزوماب دو اختلال خونی نادر اصلی را درمان میکند که در آن سیستم ایمنی بدن شما به اشتباه گلبولهای قرمز خون سالم را از بین میبرد. این شرایط میتواند بدون درمان مناسب تهدید کننده زندگی باشد، اما راوولیزوماب میتواند به طور موثر به کنترل آنها کمک کند.
شرایط اصلی که این دارو درمان میکند، هموگلوبینوری شبانه حملهای است که اغلب به نام PNH خوانده میشود. در PNH، گلبولهای قرمز خون شما فاقد یک پوشش محافظ هستند و آنها را در برابر تخریب توسط سیستم ایمنی بدن شما آسیبپذیر میکند. این امر منجر به کم خونی شدید، خستگی و لختههای خون بالقوه خطرناک میشود.
راولیزوماب همچنین سندرم اورمیک همولیتیک آتیپیک، معروف به aHUS را درمان میکند. این بیماری باعث میشود سیستم ایمنی بدن شما نه تنها به گلبولهای قرمز خون حمله کند، بلکه به کلیهها و سایر اندامهای شما نیز آسیب میرساند. بدون درمان، aHUS میتواند منجر به نارسایی کلیه و سایر عوارض جدی شود.
هر دو بیماری به عنوان بیماریهای نادر در نظر گرفته میشوند که تنها تعداد کمی از افراد در سراسر جهان را تحت تأثیر قرار میدهند. با این حال، برای کسانی که به آن مبتلا هستند، راولیزوماب میتواند واقعاً زندگیساز باشد، اغلب پیشرفت بیماری را متوقف کرده و به افراد اجازه میدهد به فعالیتهای عادیتری بازگردند.
راولیزوماب با مسدود کردن یک پروتئین خاص به نام C5 در سیستم مکمل شما عمل میکند. هنگامی که C5 فعال میشود، آبشاری از رویدادها را آغاز میکند که در نهایت گلبولهای قرمز خون سالم را از بین میبرد و به رگهای خونی آسیب میرساند.
راولیزوماب با اتصال محکم به C5، از شروع این فرآیند مخرب جلوگیری میکند. این مانند قرار دادن قفل روی دری است که به تخریب سلولی منتهی میشود. این به گلبولهای قرمز خون شما اجازه میدهد تا بیشتر زنده بمانند و به درستی عمل کنند.
این دارو برای موارد استفاده مورد نظر خود بسیار قوی و موثر در نظر گرفته میشود. مطالعات بالینی نشان میدهد که میتواند به سرعت تجزیه گلبولهای قرمز خون را در اکثر افراد مبتلا به PNH یا aHUS کاهش دهد. اثرات معمولاً در عرض چند روز تا چند هفته پس از شروع درمان شروع میشود.
برخلاف برخی از داروها که در سراسر بدن شما عمل میکنند، راولیزوماب رویکردی بسیار هدفمند دارد. این دارو فقط بر قسمت خاصی از سیستم ایمنی بدن شما که باعث ایجاد مشکل میشود تأثیر میگذارد و بقیه دفاعهای ایمنی شما را برای مبارزه با عفونتها دست نخورده باقی میگذارد.
شما راوولیزوماب را به صورت تزریق داخل وریدی دریافت خواهید کرد، به این معنی که مستقیماً از طریق سوزنی در بازوی شما وارد جریان خون شما می شود. کل این فرآیند در بیمارستان یا کلینیک تخصصی انجام می شود، جایی که متخصصان مراقبت های بهداشتی می توانند شما را از نزدیک تحت نظر داشته باشند.
خود تزریق معمولاً حدود 1 تا 3 ساعت طول می کشد، که بستگی به دوز خاص شما و میزان تحمل شما دارد. در این مدت شما راحت خواهید نشست و بسیاری از افراد در طول درمان مطالعه می کنند، از تلفن های خود استفاده می کنند یا استراحت می کنند.
قبل از هر تزریق، تیم مراقبت های بهداشتی شما علائم حیاتی شما را بررسی می کند و در مورد هر علائمی که تجربه کرده اید سوال می کند. آنها همچنین اطمینان حاصل می کنند که شما واکسیناسیون های خاصی را به روز کرده اید، به ویژه آنهایی که در برابر عفونت های باکتریایی محافظت می کنند.
نیازی نیست قبل از تزریق از خوردن یا نوشیدن خودداری کنید و هیچ محدودیت غذایی خاصی وجود ندارد. با این حال، ایده خوبی است که از قبل یک وعده غذایی سبک بخورید و یک میان وعده و آب همراه داشته باشید تا در طول زمان های طولانی تر تزریق راحت باشید.
تیم پزشکی شما دستورالعمل های خاصی در مورد آنچه باید انتظار داشته باشید و نحوه آماده شدن برای هر قرار ملاقات به شما می دهد. آنها همچنین اطلاعاتی در مورد علائم هشدار دهنده ای که باید بین درمان ها به آنها توجه کنید، در اختیار شما قرار می دهند.
اکثر افراد مبتلا به PNH یا aHUS برای کنترل بیماری خود نیاز به ادامه درمان با راوولیزوماب به طور نامحدود دارند. اینها شرایط مزمنی هستند که نیاز به مدیریت مداوم دارند، درست مانند دیابت یا فشار خون بالا.
برنامه درمانی شما معمولاً با تزریق های مکررتر در طول چند ماه اول شروع می شود، سپس پس از تثبیت وضعیت شما، به هر 8 هفته یک بار گسترش می یابد. این برنامه نگهداری به حفظ سطوح ثابت دارو در سیستم شما کمک می کند.
برخی از افراد ممکن است در صورت خوب بودن، فاصله بین درمانهای خود را بیشتر کنند، در حالی که برخی دیگر ممکن است به دوزهای مکرر نیاز داشته باشند. پزشک شما آزمایش خون و علائم شما را برای تعیین بهترین برنامه زمانی برای شما بررسی میکند.
تصمیم به توقف یا تغییر درمان شما همیشه باید با تیم مراقبتهای بهداشتی شما گرفته شود. قطع ناگهانی راولیزوماب میتواند باعث بازگشت سریع بیماری زمینهای شما شود و به طور بالقوه منجر به عوارض جدی شود.
ملاقاتهای منظم برای نظارت بین تزریقها به اطمینان از ادامه اثربخشی دارو کمک میکند و به پزشک شما اجازه میدهد تا هرگونه تغییر در وضعیت شما را زود تشخیص دهد.
مانند تمام داروهای قوی، راولیزوماب میتواند عوارض جانبی ایجاد کند، اگرچه بسیاری از افراد پس از سازگاری بدنشان با درمان، آن را به خوبی تحمل میکنند. شایعترین عوارض جانبی عموماً خفیف و قابل کنترل هستند.
در اینجا عوارض جانبی که احتمالاً تجربه خواهید کرد، با در نظر گرفتن این نکته که همه به داروها متفاوت پاسخ میدهند، آورده شده است:
این عوارض جانبی شایع معمولاً با عادت کردن بدن شما به دارو، کمتر قابل توجه میشوند. بسیاری از افراد متوجه میشوند که هیدراته ماندن و استراحت کافی به به حداقل رساندن این اثرات کمک میکند.
همچنین برخی از عوارض جانبی جدیتر وجود دارد که نیاز به مراقبتهای پزشکی فوری دارند، اگرچه کمتر شایع هستند. مهمترین مورد که باید بدانید، افزایش خطر عفونتهای جدی، به ویژه از باکتریهایی است که معمولاً در افراد سالم مشکلی ایجاد نمیکنند.
علائم عفونت جدی که نیاز به مراقبت فوری پزشکی دارند عبارتند از تب، لرز، سردرد شدید، سفتی گردن، گیجی یا بثوراتی که با فشار دادن سفید نمیشوند. این علائم میتوانند نشاندهنده یک عفونت تهدید کننده حیات باشند که نیاز به درمان اورژانسی دارد.
برخی از افراد ممکن است در طول یا اندکی پس از تزریق، واکنشهای آلرژیک را تجربه کنند. تیم مراقبتهای بهداشتی شما علائمی مانند مشکل در تنفس، تورم صورت یا گلو، خارش شدید یا بثورات گسترده را زیر نظر دارد. به همین دلیل است که در طول هر درمان از نزدیک تحت نظر خواهید بود.
عوارض جانبی نادر اما جدی میتواند شامل مشکلات کبدی باشد که پزشک شما از طریق آزمایش خون منظم آن را بررسی میکند. علائمی مانند زرد شدن پوست یا چشم، ادرار تیره یا درد شدید شکم باید فوراً گزارش شود.
راوولیزوماب برای همه ایمن نیست و پزشک شما با دقت ارزیابی میکند که آیا برای شما مناسب است یا خیر. مهمترین ملاحظه این است که آیا شما عفونت فعال دارید، به ویژه عفونتهای باکتریایی.
افراد مبتلا به عفونتهای کنترل نشده نباید راوولیزوماب دریافت کنند زیرا این دارو میتواند مبارزه بدن شما با باکتریها را دشوارتر کند. پزشک شما قبل از شروع این دارو، هرگونه عفونت فعال را درمان میکند.
اگر در گذشته واکنش آلرژیک شدیدی به راوولیزوماب یا هر یک از اجزای آن داشتهاید، نباید دوباره آن را دریافت کنید. تیم مراقبتهای بهداشتی شما سابقه آلرژی شما را قبل از اولین درمان با دقت بررسی میکند.
زنان باردار نیاز به توجه ویژه دارند، زیرا اطلاعات کافی در مورد چگونگی تأثیر راوولیزوماب بر رشد نوزادان وجود ندارد. اگر باردار هستید یا قصد باردار شدن دارید، خطرات و مزایای آن را به طور کامل با پزشک خود در میان بگذارید.
افراد مبتلا به انواع خاصی از سرطان یا سایر شرایطی که سیستم ایمنی بدن را به شدت به خطر میاندازند، ممکن است کاندیدای خوبی برای راوولیزوماب نباشند. پزشک شما وضعیت سلامت کلی شما را قبل از توصیه درمان ارزیابی میکند.
اگر داروهای دیگری مصرف میکنید که سیستم ایمنی شما را سرکوب میکنند، پزشک شما باید مزایا و خطرات افزودن راوولیزوماب به برنامه درمانی شما را با دقت متعادل کند.
راوولیزوماب در اکثر کشورها از جمله ایالات متحده با نام تجاری Ultomiris به فروش میرسد. این نامی است که روی برچسبهای دارو و مدارک بیمه خود مشاهده خواهید کرد.
نام عمومی کامل آن راوولیزوماب-cwvz است که بخش "cwvz" یک پسوند است که به تمایز آن از سایر داروهای مشابه کمک میکند. با این حال، اکثر ارائه دهندگان مراقبتهای بهداشتی و بیماران به سادگی آن را راوولیزوماب یا Ultomiris مینامند.
Ultomiris توسط شرکت Alexion Pharmaceuticals، شرکتی که در درمان بیماریهای نادر تخصص دارد، تولید میشود. این دارو در اکثر کشورهای توسعهیافته در دسترس است، اگرچه در دسترس بودن آن ممکن است بسته به موقعیت مکانی و سیستم مراقبتهای بهداشتی شما متفاوت باشد.
جایگزین اصلی راوولیزوماب، مهارکننده مکمل دیگری به نام اکولیزوماب است که به روشی بسیار مشابه عمل میکند. اکولیزوماب در واقع اولین داروی از این نوع بود که برای PNH و aHUS تأیید شد.
مزیت اصلی راوولیزوماب نسبت به اکولیزوماب این است که مدت بیشتری در سیستم شما باقی میماند، بنابراین شما به تزریقهای کمتری نیاز دارید. با اکولیزوماب، افراد معمولاً هر 2 هفته یکبار به درمان نیاز دارند، در حالی که راوولیزوماب را میتوان هر 8 هفته یکبار تجویز کرد.
برای برخی از افراد مبتلا به PNH که علائم خفیفتری دارند، مراقبتهای حمایتی مانند تزریق خون، مکملهای آهن و داروهایی برای جلوگیری از لخته شدن خون ممکن است به جای مهارکنندههای مکمل استفاده شود.
پیوند مغز استخوان از نظر تئوری درمانی برای PNH است، اما به ندرت توصیه میشود زیرا خطرات آن عموماً بیشتر از مزایای آن است، به خصوص اکنون که داروهای موثری مانند راوولیزوماب در دسترس هستند.
پزشک شما به شما کمک میکند تا درک کنید کدام گزینههای درمانی برای وضعیت خاص شما مناسبتر هستند، با در نظر گرفتن علائم، سلامت کلی و ترجیحات شخصی شما.
راولیزوماب و اکولیزوماب هر دو داروهای بسیار موثری هستند که اساساً به یک روش برای درمان PNH و aHUS عمل میکنند. تفاوت اصلی در این است که چند وقت یکبار نیاز به دریافت درمان دارید.
بزرگترین مزیت راولیزوماب راحتی است. دریافت تزریق هر 8 هفته یکبار به جای هر 2 هفته یکبار به معنای سفرهای کمتر به بیمارستان یا کلینیک است که میتواند به طور قابل توجهی کیفیت زندگی شما را بهبود بخشد و حفظ کار و فعالیتهای اجتماعی را آسانتر کند.
از نظر اثربخشی، هر دو دارو در متوقف کردن تجزیه گلبولهای قرمز خون و کنترل علائم عملکرد مشابهی دارند. مطالعات نشان میدهد افرادی که از اکولیزوماب به راولیزوماب تغییر میدهند، به طور کلی همان سطح کنترل بیماری را حفظ میکنند.
مشخصات عوارض جانبی نیز بین این دو دارو بسیار مشابه است. هر دو خطر ابتلا به عفونتهای جدی را دارند و به اقدامات احتیاطی و نظارت یکسانی نیاز دارند.
هزینه میتواند یک ملاحظه باشد، زیرا هر دو دارو گران هستند، اما پوشش بیمه و برنامههای کمک به بیمار معمولاً برای هر دو گزینه در دسترس است. تیم مراقبتهای بهداشتی شما میتواند به شما در پیمایش این ملاحظات مالی کمک کند.
راولیزوماب به طور کلی میتواند با خیال راحت در افراد مبتلا به بیماری قلبی استفاده شود، اما متخصص قلب و عروق و متخصص خون شما باید با هم همکاری کنند تا شما را با دقت تحت نظر داشته باشند. این دارو مستقیماً بر قلب شما تأثیر نمیگذارد، اما شرایط زمینهای که درمان میکند گاهی اوقات میتواند باعث مشکلات قلبی شود.
افراد مبتلا به PNH در معرض خطر بیشتری از لخته شدن خون هستند که می تواند بر قلب تأثیر بگذارد. با کنترل بیماری، راولیزوماب ممکن است در واقع خطر قلبی عروقی شما را کاهش دهد. با این حال، پزشکان شما می خواهند شما را از نزدیک برای هرگونه تغییر در عملکرد قلب شما تحت نظر داشته باشند.
اگر نارسایی قلبی شدید یا سایر بیماری های جدی قلبی دارید، تیم پزشکی شما قبل از شروع راولیزوماب، مزایا و خطرات را با دقت ارزیابی می کند. آنها ممکن است ابتدا بخواهند داروهای قلبی شما را بهینه کنند یا نظارت بیشتری را در طول درمان ارائه دهند.
مصرف بیش از حد راولیزوماب بسیار بعید است زیرا این دارو فقط توسط متخصصان مراقبت های بهداشتی آموزش دیده در محیط های پزشکی کنترل شده تجویز می شود. دوز بر اساس وزن و وضعیت شما با دقت محاسبه می شود.
اگر نگران هستید که ممکن است دوز اشتباهی دریافت کرده باشید، فوراً با تیم مراقبت های بهداشتی خود صحبت کنید. آنها می توانند سوابق درمان شما را بررسی کرده و شما را از نظر هرگونه علائم غیرعادی تحت نظر داشته باشند.
در موارد نادر که کسی بیش از حد مورد نظر راولیزوماب دریافت می کند، نگرانی اصلی افزایش خطر عفونت ها خواهد بود. تیم پزشکی شما شما را از نزدیک از نظر علائم عفونت تحت نظر خواهد داشت و ممکن است اقدامات احتیاطی اضافی را توصیه کند.
هیچ پادزهر خاصی برای راولیزوماب وجود ندارد، بنابراین درمان هرگونه مصرف بیش از حد بر مدیریت علائم و پیشگیری از عوارضی مانند عفونت ها متمرکز خواهد بود.
اگر تزریق برنامه ریزی شده راولیزوماب را از دست دادید، در اسرع وقت با تیم مراقبت های بهداشتی خود تماس بگیرید تا دوباره برنامه ریزی کنید. مهم است که مدت زیادی بدون درمان سپری نشود، زیرا بیماری زمینه ای شما می تواند دوباره فعال شود.
به طور کلی، اگر قرار ملاقات خود را فقط برای چند روز از دست دادید، می توانید به سادگی دوباره برنامه ریزی کنید و برنامه درمانی معمول خود را ادامه دهید. با این حال، اگر دوز خود را بیش از یک یا دو هفته از دست داده اید، پزشک شما ممکن است بخواهد برنامه دوز بعدی شما را تنظیم کند.
در برخی موارد، بهویژه اگر چندین هفته از درمان دور بودهاید، پزشک ممکن است قبل از تزریق بعدی، نظارت یا آزمایش خون اضافی را برای بررسی وضعیت شما توصیه کند.
سعی نکنید با دریافت داروی اضافی، دوز از دست رفته را «جبران» کنید. تیم مراقبتهای بهداشتی شما بهترین راه را برای بازگرداندن شما به برنامه درمانیتان تعیین میکند.
تصمیم به توقف راوولیزوماب همیشه باید با مشورت تیم مراقبتهای بهداشتی شما گرفته شود، زیرا توقف درمان میتواند باعث بازگشت سریع بیماری زمینهای شما شود. اکثر افراد مبتلا به PNH یا aHUS نیاز دارند که درمان را بهطور نامحدود ادامه دهند.
با این حال، مواردی وجود دارد که پزشک ممکن است توقف یا مکث درمان را در نظر بگیرد. این موارد شامل عفونتهای جدی است که به آنتیبیوتیکها پاسخ نمیدهند، واکنشهای آلرژیک شدید، یا اگر مشکلات سلامتی دیگری ایجاد کنید که ادامه درمان را ناامن کند.
برخی از افراد ممکن است بتوانند از درمان استراحت کنند، اگر وضعیتشان فوقالعاده خوب است، اما این تصمیم نیاز به نظارت دقیق دارد و فقط باید با نظارت دقیق پزشکی گرفته شود.
اگر به دلیل عوارض جانبی یا نگرانیهای دیگر، قصد دارید درمان را متوقف کنید، با تیم مراقبتهای بهداشتی خود در مورد راهحلهای احتمالی صحبت کنید. گاهی اوقات تنظیم برنامه دوز یا مدیریت عوارض جانبی به روشی متفاوت میتواند به شما کمک کند تا درمان را با خیال راحت ادامه دهید.
بله، معمولاً میتوانید در حین مصرف راوولیزوماب سفر کنید، اما باید برنامهریزی دقیقی در مورد برنامه تزریق خود داشته باشید و اقدامات احتیاطی بیشتری را برای حفظ سلامتی خود انجام دهید. بسیاری از افراد با موفقیت سبک زندگی فعالی را در حین مصرف این دارو حفظ میکنند.
قبل از سفر، بهویژه به کشورهای در حال توسعه، با تیم مراقبتهای بهداشتی خود در مورد واکسنها یا اقدامات احتیاطی اضافی که ممکن است نیاز داشته باشید، مشورت کنید. از آنجایی که راوولیزوماب خطر عفونت شما را افزایش میدهد، ممکن است به محافظت بیشتری در برابر بیماریهایی که در مناطق خاصی شایع هستند، نیاز داشته باشید.
مطمئن شوید که اسناد مربوط به وضعیت و داروهای خود را همراه داشته باشید، در صورتی که در طول سفر به مراقبتهای پزشکی نیاز داشتید. داشتن اطلاعات تماس با تیم مراقبتهای بهداشتی شما نیز در صورت بروز سوالات مهم است.
اگر برای مدت طولانی سفر میکنید، با تیم مراقبتهای بهداشتی خود همکاری کنید تا درمان را در مقصد خود ترتیب دهید. بسیاری از مراکز پزشکی بزرگ میتوانند مراقبت را برای افرادی که داروهای تخصصی مانند راوولیزوماب مصرف میکنند، هماهنگ کنند.