Geeniterapia

Geenit sisältävät DNA:ta – koodia, joka ohjaa suurta osaa kehon muodosta ja toiminnasta. DNA ohjaa kaikkea hiusten väristä ja pituudesta hengittämiseen, kävelyyn ja ruoansulatukseen. Geenit, jotka eivät toimi kunnolla, voivat aiheuttaa sairauksia. Joskus näitä geenejä kutsutaan mutaatioiksi.

Geeniterapia tehdään: Korjaamaan geenejä, jotka eivät toimi kunnolla. Viallisia, sairauksia aiheuttavia geenejä voidaan sammuttaa, jotta ne eivät enää edistä sairautta. Tai terveitä geenejä, jotka auttavat ehkäisemään sairauksia, voidaan kytkeä päälle, jotta ne voisivat pysäyttää sairauden. Korvaamaan geenejä, jotka eivät toimi kunnolla. Jotkut solut sairastuvat, koska tietyt geenit eivät toimi kunnolla tai eivät enää toimi lainkaan. Näiden geenien korvaaminen terveillä geeneillä voi auttaa tiettyjen sairauksien hoidossa. Esimerkiksi geeni nimeltä p53 estää yleensä kasvainten kasvua. Useita syöpätyyppejä on yhdistetty p53-geenin ongelmiin. Jos terveydenhuollon ammattilaiset voisivat korvata viallisen p53-geenin, terve geeni saattaisi aiheuttaa syöpäsolujen kuoleman. Tehdä immuunijärjestelmä tietoiseksi sairastuneista soluista. Joissakin tapauksissa immuunijärjestelmäsi ei hyökkää sairastuneita soluja vastaan, koska se ei näe niitä tunkeutujina. Terveydenhuollon ammattilaiset voisivat käyttää geeniterapiaa kouluttaakseen immuunijärjestelmääsi näkemään nämä solut uhkana.

Geeniterapialla on joitakin mahdollisia riskejä. Geeniä ei voida helposti siirtää suoraan soluihisi. Sen sijaan se yleensä toimitetaan käyttämällä kuljettajaa, jota kutsutaan vektoriksi. Yleisimmät geeniterapian vektorit ovat viruksia. Tämä johtuu siitä, että ne voivat tunnistaa tiettyjä soluja ja kuljettaa geneettistä materiaalia näiden solujen geeneihin. Tutkijat muokkaavat viruksia korvaamalla tauteja aiheuttavia geenejä geeneillä, joita tarvitaan taudin pysäyttämiseksi. Tämä tekniikka sisältää riskejä, mukaan lukien: Haluttu immuunijärjestelmän reaktio. Kehosi immuunijärjestelmä saattaa nähdä uudet virukset tunkeilijoina. Tämän seurauksena se saattaa hyökätä niitä vastaan. Tämä voi aiheuttaa reaktion, joka vaihtelee turvotuksesta elinten vajaatoimintaan. Väärän solun kohdistaminen. Virukset voivat vaikuttaa useampaan kuin yhteen solutyyppiin. Siksi on mahdollista, että muokatut virukset voivat päästä soluihin, jotka eivät ole toimintahäiriöisiä. Vahinkojen riski terveille soluille riippuu siitä, mitä geeniterapiatyypiä käytetään ja mihin sitä käytetään. Viruksen aiheuttama infektio. On mahdollista, että kun virukset pääsevät kehoon, ne voivat jälleen aiheuttaa tauteja. Mahdollisuus aiheuttaa virheitä geeneihisi. Nämä virheet voivat johtaa syöpään. Virukset eivät ole ainoita vektoreita, joita voidaan käyttää muokattujen geenien kuljettamiseen kehosi soluihin. Muita kliinisissä tutkimuksissa tutkittavia vektoreita ovat: Kantasolut. Kaikki kehosi solut syntyvät kantasoluista. Geeniterapiassa kantasoluja voidaan muokata tai korjata laboratoriossa tautien torjumiseksi tarkoitetuiksi soluiksi. Liposomit. Nämä hiukkaset voivat kuljettaa uusia, terapeuttisia geenejä kohdesoluihin ja siirtää geenit solujesi DNA:han. FDA ja National Institutes of Health seuraavat tarkasti Yhdysvalloissa käynnissä olevia geeniterapian kliinisiä tutkimuksia. He varmistavat, että potilaiden turvallisuusasiat ovat tutkimuksen aikana ensisijaisia.

Käytettävä menetelmä riippuu sairaudestasi ja käytettävästä geeniterapiatyypistä. Esimerkiksi eräässä geeniterapiatyypissä: Sinulta voidaan ottaa verinäyte tai luuydintä voidaan poistaa lonkkaluusta suurella neulalla. Sitten laboratoriossa verestä tai luuytimestä peräisin olevia soluja altistetaan virukselle tai toiselle vektorityypille, joka sisältää halutun geneettisen materiaalin. Kun vektori on päässyt soluihin laboratoriossa, nämä solut injektoidaan takaisin kehoosi suoneen tai kudokseen. Sitten solut ottavat vektorin vastaan ​​muunnettujen geenien mukana. Toisessa geeniterapiatyypissä virusvektori infusoidaan suoraan vereen tai valittuun elimeen. Keskustele hoitotiimisi kanssa selvittääksesi, mitä geeniterapiatyyppiä käytetään ja mitä voit odottaa.