Qu'est-ce que le Lomitapide : Utilisations, posologie, effets secondaires et plus

Le lomitapide est un médicament sur ordonnance qui aide à abaisser les taux de cholestérol extrêmement élevés chez les personnes atteintes d'une maladie génétique rare appelée hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo). Ce médicament puissant agit différemment des médicaments hypocholestérolémiants courants, en ciblant une protéine spécifique dans votre foie pour réduire considérablement la production de cholestérol et de particules de graisse dans votre sang.

Si vous ou une personne que vous connaissez s'est vu prescrire du lomitapide, vous êtes probablement confronté à une maladie grave mais gérable qui nécessite un traitement spécialisé. Ce médicament représente un espoir pour les personnes dont les taux de cholestérol restent dangereusement élevés malgré l'essai d'autres traitements.

Qu'est-ce que le Lomitapide ?

Le lomitapide est un médicament hypocholestérolémiant spécialisé qui appartient à une classe appelée inhibiteurs de la protéine de transfert des triglycérides microsomiques (MTP). Il agit en bloquant une protéine spécifique dans votre foie qui aide à créer des particules de graisse, freinant essentiellement le système de production de cholestérol de votre corps.

Ce médicament est spécialement conçu pour les personnes atteintes d'hypercholestérolémie familiale homozygote, une maladie génétique rare où les deux parents ont transmis des gènes qui provoquent des taux de cholestérol extrêmement élevés. Contrairement aux médicaments hypocholestérolémiants courants que de nombreuses personnes prennent, le lomitapide est réservé aux cas où d'autres traitements n'ont pas suffi à ramener le cholestérol à des niveaux plus sûrs.

Le médicament se présente sous forme de gélules orales à prendre une fois par jour, et il est toujours utilisé en association avec un régime très faible en gras et d'autres traitements hypocholestérolémiants. Considérez-le comme faisant partie d'une approche globale plutôt que comme une solution autonome.

À quoi sert le Lomitapide ?

Le lomitapide est spécifiquement prescrit pour traiter l'hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo), une maladie génétique rare qui touche environ 1 personne sur 300 000 à 1 sur 1 000 000 dans le monde. Cette affection provoque des taux de cholestérol extrêmement élevés dès la naissance, entraînant souvent des maladies cardiaques à un très jeune âge si elle n'est pas traitée.

Les personnes atteintes d'HFHo ont généralement des taux de cholestérol 6 à 10 fois supérieurs à la normale, même avec des doses maximales de médicaments hypocholestérolémiants standard. Leur corps est essentiellement programmé pour produire des quantités excessives de cholestérol parce qu'elles ont hérité de gènes défectueux de leurs deux parents.

Le médicament est utilisé comme traitement complémentaire, ce qui signifie qu'il est prescrit en même temps que d'autres médicaments hypocholestérolémiants comme les statines, l'ézétimibe et parfois des traitements plus récents comme les inhibiteurs de la PCSK9. Votre médecin vous demandera également de suivre un régime pauvre en graisses très strict pendant que vous prenez du lomitapide.

Comment agit le lomitapide ?

Le lomitapide agit en bloquant une protéine appelée protéine de transfert des triglycérides microsomiques (PTM) dans les cellules de votre foie. Cette protéine aide normalement à emballer le cholestérol et d'autres graisses dans des particules qui sont libérées dans votre circulation sanguine.

Lorsque le lomitapide bloque cette protéine, votre foie ne peut pas emballer et libérer efficacement ces particules de graisse, ce qui réduit considérablement la quantité de cholestérol et de triglycérides circulant dans votre sang. C'est comme mettre un barrage routier sur l'autoroute qui transporte le cholestérol de votre foie vers le reste de votre corps.

Ce médicament est considéré comme très puissant dans ses effets hypocholestérolémiants. Dans les études cliniques, les personnes prenant du lomitapide ont vu leur cholestérol LDL (le « mauvais » cholestérol) baisser de 40 à 50 % en moyenne, ce qui est substantiel pour les personnes dont les taux de cholestérol étaient auparavant résistants aux autres traitements.

Comment dois-je prendre le lomitapide ?

Le lomitapide doit être pris exactement comme prescrit par votre médecin, généralement une fois par jour le soir avec un grand verre d'eau. Le moment de la prise est important car la prise nocturne peut aider à réduire certains des effets secondaires digestifs que vous pourriez ressentir.

Vous devez suivre un régime très strict faible en gras pendant la prise de ce médicament, en limitant votre apport en matières grasses à moins de 20 % de votre apport calorique quotidien total. Cela signifie généralement pas plus de 20 grammes de matières grasses par jour pour la plupart des gens. Votre équipe de soins de santé vous fournira des conseils diététiques détaillés et pourra vous orienter vers un nutritionniste.

Le médicament doit être avalé entier sans écraser, mâcher ou ouvrir les gélules. Votre médecin vous prescrira probablement une faible dose au début et l'augmentera progressivement sur plusieurs semaines pour aider votre corps à s'adapter et minimiser les effets secondaires.

Il est crucial d'éviter complètement l'alcool pendant la prise de lomitapide, car cette combinaison peut causer de graves problèmes hépatiques. Vous devrez également effectuer des analyses de sang régulières pour surveiller votre fonction hépatique et ajuster la dose si nécessaire.

Combien de temps dois-je prendre du lomitapide ?

Le lomitapide est généralement un traitement à long terme que vous devrez continuer indéfiniment pour maintenir ses bénéfices hypocholestérolémiants. Étant donné que l'hypercholestérolémie familiale homozygote est une maladie génétique à vie, l'arrêt du médicament entraînerait probablement une remontée de votre taux de cholestérol à des niveaux dangereux.

Votre médecin surveillera vos progrès grâce à des analyses de sang régulières, généralement tous les quelques mois au début, puis moins fréquemment une fois vos taux stabilisés. Ces tests vérifient non seulement votre taux de cholestérol, mais aussi votre fonction hépatique, car le médicament peut affecter votre foie.

Certaines personnes peuvent avoir besoin d'arrêter temporairement ou de réduire leur dose si elles développent des effets secondaires ou si leurs tests de fonction hépatique montrent des changements préoccupants. Votre médecin collaborera avec vous pour trouver le bon équilibre entre une réduction efficace de votre cholestérol et la gestion des effets secondaires.

Quels sont les effets secondaires du lomitapide ?

Les effets secondaires les plus courants du lomitapide sont liés à votre système digestif, car le médicament affecte la façon dont votre corps traite les graisses. Ces effets sont souvent gérables grâce à des ajustements alimentaires et s'améliorent généralement à mesure que votre corps s'habitue au médicament.

Voici les effets secondaires digestifs que vous pourriez ressentir, en particulier lors du début du traitement ou de l'augmentation de la dose :

• Diarrhée (affecte environ 80 % des personnes prenant le médicament)
• Nausées et vomissements
• Douleurs et ballonnements d'estomac
• Excès de gaz
• Besoin urgent d'aller à la selle
• Selles huileuses ou graisseuses

Ces symptômes digestifs s'améliorent souvent de manière significative lorsque vous suivez le régime pauvre en graisses prescrit par votre médecin. De nombreuses personnes constatent que leurs symptômes deviennent beaucoup plus gérables après les premières semaines de traitement.

Les effets secondaires plus graves, mais moins fréquents, comprennent des problèmes hépatiques, c'est pourquoi vous devrez effectuer des analyses de sang régulières. Les signes de problèmes hépatiques comprennent le jaunissement de la peau ou des yeux, des urines foncées, une fatigue intense ou des nausées persistantes. Si vous remarquez l'un de ces symptômes, contactez immédiatement votre médecin.

Certaines personnes peuvent également ressentir une perte de poids, qui peut être importante dans certains cas. Votre médecin surveillera votre poids et votre état nutritionnel tout au long du traitement.

Qui ne devrait pas prendre de lomitapide ?

Le lomitapide ne convient pas à tout le monde, et il existe plusieurs conditions importantes qui rendent ce médicament dangereux. Votre médecin examinera attentivement vos antécédents médicaux avant de le prescrire.

Vous ne devez pas prendre de lomitapide si vous avez une maladie hépatique active ou si vos tests de la fonction hépatique sont significativement élevés. Étant donné que le médicament peut affecter votre foie, commencer avec un foie déjà compromis pourrait entraîner de graves complications.

Les personnes atteintes de certaines affections digestives devraient également éviter le lomitapide. Si vous souffrez d'une maladie inflammatoire de l'intestin, de diarrhée chronique ou de graves problèmes de malabsorption, ce médicament pourrait aggraver considérablement vos symptômes.

Le médicament n'est également pas recommandé pendant la grossesse ou l'allaitement, car il pourrait affecter la nutrition du bébé en développement. Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une contraception efficace pendant la prise de lomitapide.

De plus, si vous consommez régulièrement de l'alcool ou avez des antécédents d'abus d'alcool, le lomitapide peut ne pas vous convenir en raison du risque accru de problèmes hépatiques.

Noms de marque du lomitapide

Le lomitapide est disponible sous le nom de marque Juxtapid aux États-Unis et Lojuxta en Europe et dans d'autres pays. Les deux contiennent le même ingrédient actif et fonctionnent de la même manière.

Ce médicament est fabriqué par Aegerion Pharmaceuticals (maintenant partie d'Amryt Pharma) et n'est disponible que par l'intermédiaire de pharmacies spécialisées en raison de sa nature spécialisée et de la nécessité d'une surveillance attentive.

Étant donné que le lomitapide est utilisé pour une affection aussi rare, il n'est pas disponible en tant que médicament générique. La version de marque est la seule option actuellement disponible.

Alternatives au lomitapide

Bien que le lomitapide soit unique dans son fonctionnement, il existe d'autres options de traitement pour les personnes atteintes d'hypercholestérolémie familiale homozygote. Votre médecin pourrait envisager ces alternatives si le lomitapide ne vous convient pas ou si vous avez besoin d'un pouvoir hypocholestérolémiant supplémentaire.

Les inhibiteurs de la PCSK9 comme l'évolocumab (Repatha) et l'alirocumab (Praluent) sont des médicaments plus récents qui peuvent réduire considérablement les taux de cholestérol. Ceux-ci sont administrés par injections toutes les deux semaines ou mensuellement et agissent en aidant votre foie à éliminer davantage de cholestérol de votre sang.

Une autre option est l'evinacumab (Evkeeza), qui est spécifiquement approuvé pour l'hypercholestérolémie familiale homozygote et est administré en perfusion intraveineuse mensuelle. Ce médicament agit en bloquant une protéine appelée ANGPTL3.

Pour certaines personnes, une procédure appelée aphérèse des LDL peut être recommandée. Cela ressemble à la dialyse, mais élimine spécifiquement le cholestérol de votre sang. Elle est généralement effectuée toutes les une à deux semaines et peut être très efficace pour abaisser les taux de cholestérol.

Dans les cas graves, une transplantation hépatique peut être envisagée, car cela peut essentiellement "guérir" le défaut génétique en fournissant un foie capable de traiter le cholestérol normalement.

Lomitapide est-il meilleur que les autres médicaments contre le cholestérol ?

Le lomitapide n'est pas nécessairement "meilleur" que les autres médicaments contre le cholestérol, mais il joue un rôle unique et important pour les personnes atteintes d'hypercholestérolémie familiale homozygote. Il est spécifiquement conçu pour les cas où les médicaments hypocholestérolémiants standard n'ont pas suffi à ramener les taux dans une plage plus sûre.

Comparé aux statines, qui sont les médicaments hypocholestérolémiants les plus couramment prescrits, le lomitapide est beaucoup plus puissant, mais il s'accompagne également d'effets secondaires plus importants. Les statines sont généralement bien tolérées et fonctionnent bien pour la plupart des personnes ayant un taux de cholestérol élevé, mais elles ne sont souvent pas assez fortes pour les personnes atteintes de la maladie génétique que le lomitapide traite.

L'efficacité du médicament est impressionnante pour son utilisation prévue. Dans les essais cliniques, le lomitapide a réduit le cholestérol LDL d'en moyenne 40 à 50 % chez les personnes atteintes d'hypercholestérolémie familiale homozygote, ce qui est substantiel pour les personnes dont les taux de cholestérol étaient auparavant très difficiles à contrôler.

Cependant, les effets secondaires digestifs et la nécessité d'un régime pauvre en graisses aussi strict rendent la prise de lomitapide plus difficile que la plupart des autres médicaments contre le cholestérol. C'est pourquoi il est réservé aux personnes souffrant de problèmes de cholestérol sévères et résistants au traitement plutôt que d'être utilisé comme traitement de première intention.

Questions fréquemment posées sur le lomitapide

Le lomitapide est-il sûr pour les personnes atteintes de diabète ?

Le lomitapide peut généralement être utilisé en toute sécurité chez les personnes atteintes de diabète, mais il nécessite une surveillance attentive. Le médicament lui-même n'affecte pas directement la glycémie, mais le régime pauvre en graisses requis et les effets secondaires digestifs potentiels pourraient avoir un impact sur la gestion de votre diabète.

Si vous êtes diabétique, votre médecin travaillera en étroite collaboration avec vous pour ajuster la planification de vos repas et potentiellement vos médicaments contre le diabète afin de tenir compte des restrictions alimentaires associées au lomitapide. L'exigence d'un régime pauvre en graisses pourrait en fait aider au contrôle du diabète pour certaines personnes, mais il est important de s'assurer que vous recevez toujours une nutrition adéquate.

Que dois-je faire si je prends accidentellement trop de lomitapide ?

Si vous prenez accidentellement plus de lomitapide que prescrit, contactez immédiatement votre médecin ou le centre antipoison, même si vous vous sentez bien. En prendre trop pourrait augmenter votre risque d'effets secondaires digestifs graves et de problèmes hépatiques.

N'essayez pas de compenser la dose supplémentaire en sautant votre prochaine dose. Au lieu de cela, continuez avec votre schéma posologique régulier tel que prescrit par votre professionnel de la santé. Gardez une trace de ce qui s'est passé et quand, car ces informations seront utiles pour votre équipe médicale.

Que dois-je faire si j'oublie une dose de lomitapide ?

Si vous oubliez une dose de lomitapide, prenez-la dès que vous vous en souvenez, sauf s'il est presque l'heure de votre prochaine dose prévue. Dans ce cas, sautez la dose oubliée et continuez avec votre horaire régulier. Ne prenez jamais deux doses à la fois pour compenser une dose oubliée.

Essayez de prendre le lomitapide à la même heure chaque jour pour vous aider à vous en souvenir. Régler une alarme sur votre téléphone ou utiliser un pilulier peut être des stratégies utiles pour maintenir une cohérence avec votre routine médicamenteuse.

Quand puis-je arrêter de prendre du lomitapide ?

Vous ne devez jamais arrêter de prendre du lomitapide sans en discuter d'abord avec votre médecin. Puisque ce médicament traite une maladie génétique qui ne disparaît pas, arrêter le médicament entraînera probablement le retour de vos taux de cholestérol à des niveaux dangereusement élevés en quelques semaines.

Votre médecin pourrait temporairement réduire votre dose ou vous faire arrêter le médicament si vous développez des effets secondaires graves ou si vos tests de la fonction hépatique montrent des changements inquiétants. Cependant, il collaborera avec vous pour trouver des traitements alternatifs afin de maintenir votre cholestérol sous contrôle.

Puis-je boire de l'alcool tout en prenant du lomitapide ?

Non, vous devez complètement éviter l'alcool tout en prenant du lomitapide. La combinaison d'alcool et de lomitapide augmente considérablement votre risque de problèmes hépatiques graves, qui pourraient être mortels.

Cela inclut toutes les formes d'alcool, y compris la bière, le vin et les spiritueux, ainsi que les médicaments qui contiennent de l'alcool. Même de petites quantités d'alcool peuvent être problématiques lorsqu'elles sont combinées avec le lomitapide, une abstinence complète est donc nécessaire pour votre sécurité.