जीन में डीएनए होता है - वह कोड जो शरीर के आकार और कार्य को नियंत्रित करता है। डीएनए बालों के रंग और लंबाई से लेकर साँस लेने, चलने और भोजन को पचाने तक सब कुछ नियंत्रित करता है। जो जीन ठीक से काम नहीं करते वे रोग का कारण बन सकते हैं। कभी-कभी इन जीनों को उत्परिवर्तन कहा जाता है।
जीन थेरेपी की जाती है ताकि: खराब काम करने वाले जीन को ठीक किया जा सके। रोग पैदा करने वाले दोषपूर्ण जीन को बंद किया जा सकता है ताकि वे अब रोग को बढ़ावा न दें। या स्वस्थ जीन जो रोग को रोकने में मदद करते हैं, उन्हें चालू किया जा सकता है ताकि वे रोग को रोक सकें। खराब काम करने वाले जीन को बदलें। कुछ कोशिकाएँ रोगग्रस्त हो जाती हैं क्योंकि कुछ जीन ठीक से काम नहीं करते हैं या बिल्कुल भी काम नहीं करते हैं। इन जीनों को स्वस्थ जीन से बदलने से कुछ बीमारियों के इलाज में मदद मिल सकती है। उदाहरण के लिए, p53 नामक एक जीन आमतौर पर ट्यूमर के विकास को रोकता है। कई प्रकार के कैंसर को p53 जीन की समस्याओं से जोड़ा गया है। अगर स्वास्थ्य सेवा पेशेवर दोषपूर्ण p53 जीन को बदल सकते हैं, तो स्वस्थ जीन कैंसर कोशिकाओं को मरने का कारण बन सकता है। रोगग्रस्त कोशिकाओं के प्रति प्रतिरक्षा प्रणाली को जागरूक करें। कुछ मामलों में, आपकी प्रतिरक्षा प्रणाली रोगग्रस्त कोशिकाओं पर हमला नहीं करती है क्योंकि यह उन्हें घुसपैठियों के रूप में नहीं देखती है। स्वास्थ्य सेवा पेशेवर आपकी प्रतिरक्षा प्रणाली को इन कोशिकाओं को खतरे के रूप में देखने के लिए प्रशिक्षित करने के लिए जीन थेरेपी का उपयोग कर सकते हैं।
जीन थेरेपी में कुछ संभावित जोखिम हैं। एक जीन को आपकी कोशिकाओं में सीधे आसानी से नहीं डाला जा सकता है। इसके बजाय, इसे आमतौर पर एक वाहक का उपयोग करके दिया जाता है जिसे वेक्टर कहा जाता है। सबसे आम जीन थेरेपी वेक्टर वायरस हैं। ऐसा इसलिए है क्योंकि वे कुछ कोशिकाओं को पहचान सकते हैं और उन कोशिकाओं के जीन में आनुवंशिक सामग्री ले जा सकते हैं। शोधकर्ता वायरस को बदलते हैं, रोग पैदा करने वाले जीनों को रोग को रोकने के लिए आवश्यक जीनों से बदल देते हैं। इस तकनीक में जोखिम शामिल हैं, जिनमें शामिल हैं: अवांछित प्रतिरक्षा प्रणाली प्रतिक्रिया। आपकी शरीर की प्रतिरक्षा प्रणाली नए शुरू किए गए वायरस को घुसपैठियों के रूप में देख सकती है। परिणामस्वरूप, यह उन पर हमला कर सकता है। इससे सूजन से लेकर अंग विफलता तक की प्रतिक्रिया हो सकती है। गलत कोशिकाओं को लक्षित करना। वायरस एक से अधिक प्रकार की कोशिकाओं को प्रभावित कर सकते हैं। इसलिए यह संभव है कि बदले हुए वायरस उन कोशिकाओं से परे कोशिकाओं में पहुँच सकते हैं जो ठीक से काम नहीं कर रही हैं। स्वस्थ कोशिकाओं को नुकसान का जोखिम इस बात पर निर्भर करता है कि किस प्रकार की जीन थेरेपी का उपयोग किया जाता है और इसका उपयोग किस लिए किया जाता है। वायरस के कारण संक्रमण। यह संभव है कि एक बार वायरस शरीर में पहुँच जाने के बाद, वे फिर से रोग पैदा करने में सक्षम हो सकते हैं। आपके जीन में त्रुटियां पैदा करने की संभावना। ये त्रुटियां कैंसर का कारण बन सकती हैं। वायरस केवल वेक्टर नहीं हैं जिनका उपयोग आपके शरीर की कोशिकाओं में बदले हुए जीन ले जाने के लिए किया जा सकता है। नैदानिक परीक्षणों में अध्ययन किए जा रहे अन्य वैक्टर में शामिल हैं: स्टेम कोशिकाएँ। आपके शरीर में सभी कोशिकाएँ स्टेम कोशिकाओं से बनती हैं। जीन थेरेपी के लिए, स्टेम कोशिकाओं को प्रयोगशाला में बदला या सही किया जा सकता है ताकि वे रोग से लड़ने वाली कोशिकाएँ बन सकें। लिपोसोम। ये कण नए, चिकित्सीय जीन को लक्षित कोशिकाओं तक ले जा सकते हैं और जीन को आपकी कोशिकाओं के डीएनए में पास कर सकते हैं। एफडीए और राष्ट्रीय स्वास्थ्य संस्थान अमेरिका में चल रहे जीन थेरेपी नैदानिक परीक्षणों पर बारीकी से नज़र रख रहे हैं। वे यह सुनिश्चित कर रहे हैं कि अनुसंधान के दौरान रोगी सुरक्षा के मुद्दे सर्वोच्च प्राथमिकता हों।
आपको कौन सी प्रक्रिया करवाई जाएगी, यह इस बात पर निर्भर करेगा कि आपको कौन सी बीमारी है और किस प्रकार की जीन थेरेपी का उपयोग किया जा रहा है। उदाहरण के लिए, एक प्रकार की जीन थेरेपी में: आपका रक्त लिया जा सकता है या आपकी हिपबोन से एक बड़ी सुई से बोन मैरो निकाला जा सकता है। फिर, एक प्रयोगशाला में, रक्त या बोन मैरो की कोशिकाओं को एक वायरस या किसी अन्य प्रकार के वेक्टर के संपर्क में लाया जाता है जिसमें वांछित आनुवंशिक पदार्थ होता है। एक बार जब वेक्टर प्रयोगशाला में कोशिकाओं में प्रवेश कर जाता है, तो उन कोशिकाओं को वापस आपके शरीर में एक शिरा में या ऊतक में इंजेक्ट किया जाता है। फिर आपकी कोशिकाएँ बदले हुए जीनों के साथ वेक्टर को ग्रहण करती हैं। एक अन्य प्रकार की जीन थेरेपी में, एक वायरल वेक्टर को सीधे रक्त में या किसी चयनित अंग में संचारित किया जाता है। यह पता लगाने के लिए कि किस प्रकार की जीन थेरेपी का उपयोग किया जाएगा और आप क्या उम्मीद कर सकते हैं, अपनी स्वास्थ्य सेवा टीम से बात करें।
जीन थेरेपी एक आशाजनक उपचार और अनुसंधान का बढ़ता हुआ क्षेत्र है। लेकिन इसका नैदानिक उपयोग आज सीमित है। अमेरिका में, FDA-स्वीकृत जीन थेरेपी उत्पादों में शामिल हैं: एक्सिकैब्टैगेन सिलोल्यूसेल (येस्कार्टा)। यह जीन थेरेपी उन वयस्कों के लिए है जिनके पास कुछ प्रकार के बड़े बी-सेल लिम्फोमा हैं जो उपचार का जवाब नहीं देते हैं। ओनासेमोनोजीन एबेपारवोवेक-एक्सियोई (ज़ोलगेन्स्मा)। इस जीन थेरेपी का उपयोग 2 साल से कम उम्र के बच्चों के इलाज के लिए किया जा सकता है जिनके पास स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी है। टैलिमाओजेन लाहेरपारेपवेक (इम्लीजिक)। इस जीन थेरेपी का उपयोग मेलेनोमा वाले लोगों में कुछ प्रकार के ट्यूमर के इलाज के लिए किया जाता है जो सर्जरी के बाद वापस आ जाते हैं। टिसैगेनलेक्ल्यूसेल (किम्रियाह)। यह जीन थेरेपी 25 साल तक के लोगों के लिए है जिनके पास फॉलिक्यूलर लिम्फोमा है जो वापस आ गया है या उपचार का जवाब नहीं दे रहा है। वोरेटिजीन नेपारवोवेक-आरज़ील (लक्सटर्ना)। यह जीन थेरेपी 1 साल और उससे अधिक उम्र के लोगों के लिए है जिनके पास दृष्टि हानि का एक दुर्लभ वंशानुगत प्रकार है जो अंधापन का कारण बन सकता है। एक्सैगैमग्लोजीन ऑटोटेमसेल (कैसगेवी)। यह जीन थेरेपी 12 साल और उससे अधिक उम्र के लोगों में सिकल सेल रोग या बीटा थैलेसीमिया के इलाज के लिए है जो कुछ मानदंडों को पूरा करते हैं। डेलान्डिस्ट्रोजीन मोक्सपारवोवेक-रोकल (एलेविडिस)। यह जीन थेरेपी 4 से 5 साल की उम्र के बच्चों के लिए है जिनके पास डुचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी है और एक दोषपूर्ण DMD जीन है। लोवोटिबेग्लोजीन ऑटोटेमसेल (लिफजेनिया)। यह जीन थेरेपी 12 साल और उससे अधिक उम्र के लोगों के लिए है जिनके पास सिकल सेल रोग है जो कुछ मानदंडों को पूरा करते हैं। वैलोक्टोकोजेन रॉक्सपारवोवेक-आरवॉक्स (रॉक्टावियन)। यह जीन थेरेपी गंभीर हीमोफिलिया ए वाले वयस्कों के लिए है जो कुछ मानदंडों को पूरा करते हैं। बेरेमागेन गेपरपावेक-एसवीडीटी (व्याजुवेक)। यह डिस्ट्रोफिक एपिडर्मोलिसिस बुलोसा वाले 6 महीने और उससे अधिक उम्र के लोगों में घावों के इलाज के लिए एक सामयिक जीन थेरेपी है, एक दुर्लभ वंशानुगत स्थिति जो नाजुक, फफोले वाली त्वचा का कारण बनती है। बेटिबेग्लोजीन ऑटोटेमसेल (ज़िंटेग्लो)। यह जीन थेरेपी बीटा थैलेसीमिया वाले लोगों के लिए है जिन्हें लाल रक्त कोशिकाओं के नियमित आधान की आवश्यकता होती है। लोगों में जीन थेरेपी के नैदानिक परीक्षणों ने कई बीमारियों और विकारों के इलाज में मदद की है, जिनमें शामिल हैं: गंभीर संयुक्त प्रतिरक्षाविहीनता। हीमोफिलिया और अन्य रक्त विकार। रेटिनाइटिस पिगमेंटोसा के कारण अंधापन। ल्यूकेमिया। वंशानुगत न्यूरोलॉजिकल विकार। कैंसर। हृदय और रक्त वाहिका रोग। संक्रामक रोग। लेकिन कुछ प्रकार की जीन थेरेपी के उपचार का एक विश्वसनीय रूप बनने के रास्ते में कई बड़ी बाधाएँ हैं, जिनमें शामिल हैं: कोशिकाओं में आनुवंशिक सामग्री प्राप्त करने का एक विश्वसनीय तरीका खोजना। सही कोशिकाओं या जीन को लक्षित करना। दुष्प्रभावों के जोखिम को कम करना। लागत और बीमा कवरेज भी उपचार के लिए एक बड़ी बाधा हो सकती है। यद्यपि बाजार में जीन थेरेपी उत्पादों की संख्या सीमित है, जीन थेरेपी अनुसंधान विभिन्न बीमारियों के लिए नए, प्रभावी उपचारों की तलाश जारी रखता है।
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