Jèn gen ADN—kòd ki kontwole anpil fòm ak fonksyon kò a. ADN kontwole tout bagay, depi koulè cheve ak wotè rive nan respire, mache, ak dijesyon manje. Jèn ki pa fonksyone byen kapab lakòz maladi. Pafwa yo rele jèn sa yo mitasyon.
Terapi jèn fèt pou: Korije jèn ki pa fonksyone byen. Yo kapab etenn jèn ki defektye ki lakòz maladi yo pou yo pa kontinye pwovoke maladi a. Oswa yo kapab aktive jèn ki an sante ki ede anpeche maladi pou yo ka sispann maladi a. Ranplase jèn ki pa fonksyone byen. Gen kèk selil ki tonbe malad paske sèten jèn pa fonksyone byen oswa yo pa fonksyone ditou. Ranplasman jèn sa yo ak jèn ki an sante kapab ede trete sèten maladi. Pa egzanp, yon jèn yo rele p53 anjeneral anpeche kwasans timè. Plizyè kalite kansè yo te lye ak pwoblèm ak jèn p53 la. Si pwofesyonèl swen sante yo ta kapab ranplase jèn p53 ki defektye a, jèn ki an sante a ta ka lakòz selil kansè yo mouri. Fè sistèm iminitè a pran konesans sou selil ki malad yo. Nan kèk ka, sistèm iminitè w la pa atake selil ki malad yo paske li pa wè yo kòm entri. Pwofesyonèl swen sante yo ta ka sèvi ak terapi jèn pou antrene sistèm iminitè w la pou wè selil sa yo kòm yon menas.
Terapi jèn gen kèk risk potansyèl. Yo pa ka mete yon jèn dirèkteman nan selil ou fasil. Olye de sa, yo anjeneral delivre l lè l sèvi avèk yon machin yo rele yon vektè. Vektè terapi jèn ki pi komen yo se viris. Se paske yo kapab rekonèt sèten selil epi pote materyèl jenetik nan jèn selil sa yo. Chèchè yo chanje viris yo, ranplase jèn ki lakòz maladi ak jèn ki nesesè pou sispann maladi. Teknik sa a prezante risk, ki gen ladann: Yon reyaksyon sistèm iminitè ki pa vle. Sistèm iminitè kò ou ka wè viris yo ki fèk prezante kòm entri. Kòm yon rezilta, li ka atake yo. Sa ka lakòz yon reyaksyon ki soti nan anflamasyon rive jiska echèk ògàn. Vize move selil. Viris ka afekte plis pase yon sèl kalite selil. Se konsa, li posib ke viris ki chanje yo ka antre nan selil ki depase sa yo ki pa fonksyone byen. Risk pou domaj nan selil ki an sante depann sou ki kalite terapi jèn yo itilize ak sa yo itilize li pou. Enfeksyon ki te koze pa viris la. Li posib ke yon fwa viris yo antre nan kò a, yo ka ankò kapab lakòz maladi. Pwopabilite pou lakòz erè nan jèn ou yo. Erè sa yo ka mennen nan kansè. Viris yo pa sèlman vektè yo ka itilize pou pote jèn ki chanje nan selil kò ou. Lòt vektè yo etidye nan esè klinik yo enkli: Selil souch. Tout selil nan kò ou yo kreye soti nan selil souch. Pou terapi jèn, selil souch yo ka chanje oswa korije nan yon laboratwa pou yo vin selil pou goumen kont maladi. Lipozòm. Patikil sa yo ka pote jèn yo nouvo, terapetik nan selil sib yo epi pase jèn yo nan ADN selil ou yo. FDA a ak Enstiti Nasyonal Sante yo ap swiv de pre esè klinik terapi jèn ki ap fèt nan Etazini yo. Yo ap asire ke pwoblèm sekirite pasyan yo se yon priyorite pandan rechèch la.
Ki pwosedi w ap fè a ap depann de maladi w genyen an ak kalite terapi jèn yo ap itilize a. Pa egzanp, nan yon kalite terapi jèn: Yo ka pran san ou oswa yo ka retire mwèl zo nan zo anch ou ak yon gwo zegwi. Lè sa a, nan yon laboratwa, selil ki soti nan san an oswa mwèl zo a ekspoze a yon viris oswa yon lòt kalite vektè ki gen materyèl jenetik yo vle a. Yon fwa vektè a antre nan selil yo nan laboratwa a, yo pouse selil sa yo tounen nan kò w nan yon venn oswa nan yon tisi. Lè sa a, selil ou yo pran vektè a ansanm ak jèn ki chanje yo. Nan yon lòt kalite terapi jèn, yo enfuze yon vektè viral dirèkteman nan san an oswa nan yon ògàn chwazi. Pale ak ekip swen sante w pou w ka konnen ki kalite terapi jèn yo ta itilize epi sa w ka atann.
Terapi jèn se yon tretman pwomèt e se yon domèn rechèch ki ap grandi. Men, itilizasyon klinik li limite jodia. Nan Etazini, pwodwi terapi jèn ki apwouve pa FDA yo enkli: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Terapi jèn sa a se pou granmoun ki gen sèten kalite gwo lenfom selil B ki pa reponn a tretman. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Yo ka itilize terapi jèn sa a pou trete timoun ki poko gen 2 an ki gen atrofi miskilè epinyè. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Yo itilize terapi jèn sa a pou trete sèten kalite timè nan moun ki gen melanòm ki retounen apre operasyon. Tisagenlecleucel (Kymriah). Terapi jèn sa a se pou moun ki gen jiska 25 an ki gen lenfom folikulè ki retounen oswa ki pa reponn a tretman. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Terapi jèn sa a se pou moun ki gen 1 an ak plis ki gen yon kalite pèt vizyon eritye ki ra ki ka mennen nan avègleman. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Terapi jèn sa a se pou trete moun ki gen 12 an ak plis ki gen maladi selil sik oswa betatalasemi ki satisfè sèten kritè. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Terapi jèn sa a se pou timoun ki gen laj ant 4 ak 5 an ki gen distwofi miskilè Duchenne ak yon jèn DMD ki defektye. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Terapi jèn sa a se pou moun ki gen 12 an ak plis ki gen maladi selil sik ki satisfè sèten kritè. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Terapi jèn sa a se pou granmoun ki gen emofili A grav ki satisfè sèten kritè. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). Sa se yon terapi jèn topik pou trete blesi nan moun ki gen 6 mwa ak plis ki gen epidermoliz buloza distwofik, yon kondisyon eritye ki ra ki lakòz po frajil, ak anfle. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Terapi jèn sa a se pou moun ki gen betatalasemi ki bezwen transfizyon regilye selil wouj san. Etid klinik terapi jèn nan moun te ede trete plizyè maladi ak maladi, tankou: Iminodeficyans konbine grav. Emofili ak lòt maladi san. Avègleman ki te koze pa retinitis pigmentosa. Leikemi. Maladi nerolojik eritye. Kansè. Maladi kè ak veso san. Maladi enfeksyon. Men plizyè baryè enpòtan kanpe sou wout kèk kalite terapi jèn pou yo vin yon fòm tretman serye, tankou: Jwenn yon fason serye pou mete materyèl jenetik nan selil. Vize selil oswa jèn ki kòrèk la. Diminye risk efè segondè. Pri ak kouvèti asirans kapab tou yon baryè enpòtan pou tretman. Malgre ke kantite pwodwi terapi jèn sou mache a limite, rechèch terapi jèn kontinye chèche nouvo tretman efikas pou divès maladi.
Avètisman: August se yon platfòm enfòmasyon sou sante epi repons li yo pa konstitye konsèy medikal. Toujou konsilte yon pwofesyonèl medikal ki gen lisans toupre w anvan ou fè nenpòt chanjman.
Fèt an End, pou lemond antye