Géntechnológia

A gének DNS-t tartalmaznak – azt a kódot, amely a test formájának és működésének nagy részét szabályozza. A DNS mindent szabályoz a hajszíntől és a magasságtól kezdve a légzésen, a járáson és az étel emésztésén át. A nem megfelelően működő gének betegséget okozhatnak. Ezeket a géneket néha mutációknak nevezik.

A génterápia célja:

• A nem megfelelően működő gének kijavítása. A betegséget okozó hibás gének kikapcsolhatók, hogy azok ne okozzanak többé betegséget. Vagy bekapcsolhatók az egészséges gének, amelyek segítenek a betegség megelőzésében, hogy megállítsák a betegséget.
• A nem megfelelően működő gének helyettesítése. Egyes sejtek azért betegednek meg, mert bizonyos gének nem működnek megfelelően, vagy egyáltalán nem működnek. Ezen gének egészséges génekkel való helyettesítése segíthet bizonyos betegségek kezelésében. Például a p53 nevű gén általában megakadályozza a daganat növekedését. Több rákos megbetegedést kötöttek össze a p53 gén problémáival. Ha az egészségügyi szakemberek képesek lennének a hibás p53 gént helyettesíteni, az egészséges gén a rákos sejtek elpusztulását okozhatná.
• Az immunrendszer tájékoztatása a beteg sejtekről. Bizonyos esetekben az immunrendszer nem támadja meg a beteg sejteket, mert nem ismeri fel azokat betolakodóként. Az egészségügyi szakemberek a génterápiát felhasználhatják az immunrendszer betanítására, hogy ezeket a sejteket fenyegetésként érzékelje.

A génterápia néhány potenciális kockázattal jár. Egy gént nem lehet könnyen közvetlenül a sejtekbe bejuttatni. Inkább általában egy hordozó segítségével juttatják be, amelyet vektornak neveznek. A leggyakoribb génterápiás vektorok a vírusok. Ez azért van, mert felismernek bizonyos sejteket, és genetikai anyagot juttatnak be ezeknek a sejteknek a génjeibe. A kutatók megváltoztatják a vírusokat, a betegséget okozó géneket a betegség leállításához szükséges génekre cserélik. Ez a technika kockázatokkal jár, többek között: Nem kívánt immunrendszeri reakció. A szervezet immunrendszere a frissen bevezetett vírusokat betolakodóként érzékelheti. Ennek eredményeként megtámadhatja azokat. Ez olyan reakciót válthat ki, amely a duzzanattól a szervelégtelenségig terjedhet. A rossz sejtek célba vétele. A vírusok több mint egyféle sejtet érinthetnek. Tehát lehetséges, hogy a megváltozott vírusok olyan sejtekbe is bejuthatnak, amelyek nem működnek megfelelően. Az egészséges sejtek károsodásának kockázata attól függ, hogy milyen típusú génterápiát alkalmaznak és mire használják. A vírus által okozott fertőzés. Lehetséges, hogy miután a vírusok bejutottak a szervezetbe, újra képesek lehetnek betegséget okozni. A génekben hibák okozásának lehetősége. Ezek a hibák rákhoz vezethetnek. A vírusok nem az egyetlen vektorok, amelyekkel a megváltozott géneket a szervezet sejtjeibe lehet juttatni. Más vektorokat is vizsgálnak klinikai vizsgálatokban, többek között: Őssejtek. A szervezet minden sejtje őssejtekből keletkezik. Génterápiában az őssejteket laboratóriumban módosíthatják vagy kijavíthatják, hogy betegségek elleni küzdelemben részt vevő sejtekké váljanak. Liposzómák. Ezek a részecskék a célsejtekhez szállíthatják az új, terápiás géneket, és bejuttathatják a géneket a sejtek DNS-ébe. Az FDA és a Nemzeti Egészségügyi Intézetek szorosan figyelemmel kísérik az Egyesült Államokban folyamatban lévő génterápiás klinikai vizsgálatokat. Biztosítják, hogy a betegbiztonsági kérdések a kutatás során elsőbbséget élvezzenek.

A beavatkozás típusa a betegségtől és a génterápia típusától függ. Például egy génterápia típusában: Lehet, hogy vért vesznek, vagy csípőcsontjából nagy tűvel csontvelőt vonnak ki. Ezután egy laboratóriumban a vérből vagy a csontvelőből származó sejteket egy vírussal vagy más típusú vektorral érintkeztetnek, amely a kívánt genetikai anyagot tartalmazza. Miután a vektor bejutott a sejtekbe a laboratóriumban, ezeket a sejteket visszaöntik a szervezetbe egy vénába vagy szövetbe. Ezután a sejtek felveszik a vektort a megváltozott génekkel együtt. Egy másik génterápia típusában egy vírusvektort közvetlenül a vérbe vagy egy kiválasztott szervbe juttatnak be. Beszéljen az egészségügyi csapatával, hogy megtudja, milyen típusú génterápiát fognak alkalmazni, és mire számíthat.