Genameðferð
Um þetta próf
Genir innihalda DNA — erfðaefnið sem stjórnar miklu af formi og virkni líkamans. DNA stjórnar öllu frá hárlitu og hæð til öndunar, göngu og meltingar á fæðu. Gen sem virka ekki rétt geta valdið sjúkdómum. Stundum eru þessi gen kölluð stökkbreytingar.
Af hverju það er gert
Genameðferð er gerð til að: Lagfæra gen sem virka ekki rétt. Gallaleg gen sem valda sjúkdómum gætu verið slökkt svo þau stuðli ekki lengur að sjúkdómum. Eða heilbrigð gen sem hjálpa til við að koma í veg fyrir sjúkdóma gætu verið kveikt svo þau gætu stöðvað sjúkdóminn. Skipta út genum sem virka ekki rétt. Sumar frumur verða sjúkar vegna þess að ákveðin gen virka ekki rétt eða virka ekki lengur yfir höfuð. Að skipta um þessi gen fyrir heilbrigð gen gæti hjálpað til við að meðhöndla ákveðna sjúkdóma. Til dæmis kemur gen sem kallast p53 venjulega í veg fyrir æxlisvöxt. Nokkrar tegundir krabbameina hafa verið tengdar vandamálum með p53 genið. Ef heilbrigðisstarfsmenn gætu skipt út gallaða p53 geninu, gæti heilbrigða genið valdið því að krabbameinsfrumurnar deyja. Gera ónæmiskerfið meðvitað um sjúkar frumur. Í sumum tilfellum sækir ónæmiskerfið ekki sjúkar frumur vegna þess að það sér þær ekki sem innrásarmenn. Heilbrigðisstarfsmenn gætu notað genameðferð til að þjálfa ónæmiskerfið til að sjá þessar frumur sem ógn.
Áhætta og fylgikvillar
Genameðferð hefur sumar hugsanlegar áhættuþætti. Gen er ekki auðvelt að setja beint inn í frumur þínar. Heldur er það yfirleitt flutt með flutningsmanni sem kallast veig. Algengustu veigir í genameðferð eru veirur. Það er vegna þess að þær geta þekkt ákveðnar frumur og flutt erfðaefni inn í gen þessara frumna. Rannsakendur breyta veirunum og skipta út genum sem valda sjúkdómum fyrir gen sem þarf til að stöðva sjúkdóma. Þessi aðferð felur í sér áhættu, þar á meðal: Óæskilega ónæmisviðbrögð. ónæmiskerfi líkamans kann að sjá nýlega innfærðar veirur sem innrásarmenn. Afleiðingin getur verið að það ráðist á þær. Þetta getur valdið viðbrögðum sem sveiflast frá bólgu til líffærabilunar. Markmið á röngum frumum. Veirur geta haft áhrif á fleiri en einn tegund af frumum. Þannig er mögulegt að breyttu veirurnar komist í frumur utan þeirra sem virka ekki rétt. Áhætta á skemmdum á heilbrigðum frumum fer eftir því hvaða tegund genameðferðar er notuð og hvað hún er notuð til. Sýking sem veiran veldur. Það er mögulegt að þegar veirurnar komast inn í líkamann geti þær aftur valdið sjúkdómum. Möguleiki á að valda villum í genum þínum. Þessar villur geta leitt til krabbameins. Veirur eru ekki einu veigirnar sem hægt er að nota til að flytja breytt gen inn í frumur líkamans. Aðrir veigir sem eru rannsakaðir í klínískum rannsóknum eru: Stofnfrumur. Allar frumur í líkama þínum eru búnar til úr stofnfrumum. Í genameðferð er hægt að breyta eða leiðrétta stofnfrumur í rannsóknarstofu til að verða frumur til að berjast gegn sjúkdómum. Líposóm. Þessir agnir geta flutt ný, meðferðargen í markfrumurnar og flutt genin inn í DNA frumnanna. FDA og National Institutes of Health fylgjast náið með klínískum rannsóknum á genameðferð sem eru í gangi í Bandaríkjunum. Þau tryggja að öryggismál sjúklinga séu í forgangi í rannsóknum.
Hvers má búast við
Hver aðferð sem þú þarft fer eftir því hvaða sjúkdóm þú ert með og hvaða tegund erfðameðferðar er notuð. Til dæmis, í einni tegund erfðameðferðar: Þú gætir fengið blóð tekið eða beinmerg fjarlægðan úr mjöðmbeininu með stórri nálu. Síðan, á rannsóknarstofu, eru frumur úr blóði eða beinmerg útsettar fyrir veiru eða annarri tegund af veigari sem inniheldur það erfðaefni sem óskað er eftir. Þegar veigari hefur farið inn í frumurnar á rannsóknarstofu eru þær frumur sprautaðar aftur inn í líkama þinn í bláæð eða í vef. Síðan taka frumur þínar upp veigaranum ásamt breyttum genum. Í annarri tegund erfðameðferðar er veirusmitandi veigari látinn renna beint inn í blóðið eða í útvöld líffæri. Talaðu við heilbrigðisstarfsfólk þitt til að finna út hvaða tegund erfðameðferðar yrði notuð og hvað þú getur búist við.
Að skilja niðurstöður þínar
Genameðferð er lofað meðferð og vaxandi rannsóknasvið. En klínísk notkun hennar er takmörkuð í dag. Í Bandaríkjunum eru FDA-samþykkt genameðferðarlyf, þar á meðal: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Þessi genameðferð er fyrir fullorðna sem hafa ákveðnar tegundir af stórum B-frumulymphómi sem bregðast ekki við meðferð. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Þessari genameðferð má nota til að meðhöndla börn yngri en 2 ára sem hafa mænuvöðvasjúkdóm. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Þessi genameðferð er notuð til að meðhöndla ákveðnar tegundir æxla hjá fólki með húðkrabbamein sem kemur aftur eftir skurðaðgerð. Tisagenlecleucel (Kymriah). Þessi genameðferð er fyrir fólk allt að 25 ára aldri sem hefur fóllikulær lymfómu sem hefur komið aftur eða bregst ekki við meðferð. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Þessi genameðferð er fyrir fólk 1 árs og eldra sem hefur sjaldgæfa erfðabreytta sjónskerðingu sem getur leitt til blindu. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Þessi genameðferð er til að meðhöndla fólk 12 ára og eldra með segðuklabbasjúkdóm eða beta-þalassemi sem uppfylla ákveðin skilyrði. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Þessi genameðferð er fyrir börn á aldrinum 4 til 5 ára sem hafa Duchenne-vöðvasjúkdóm og gallað DMD-gen. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Þessi genameðferð er fyrir fólk 12 ára og eldra með segðuklabbasjúkdóm sem uppfylla ákveðin skilyrði. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Þessi genameðferð er fyrir fullorðna með alvarlega blóðþurrð A sem uppfylla ákveðin skilyrði. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). Þetta er staðbundin genameðferð til að meðhöndla sár hjá fólki 6 mánaða og eldra sem hefur erfðafræðilegan húðsjúkdóm, sjaldgæfan erfðafræðilegan sjúkdóm sem veldur brothættri, bólginni húð. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Þessi genameðferð er fyrir fólk með beta-þalassemi sem þarf reglulega blóðrauðu blóðflutninga. Klínískar rannsóknir á genameðferð hjá fólki hafa hjálpað til við að meðhöndla nokkra sjúkdóma og kvilla, þar á meðal: Alvarlega sameiginlega ónæmisskort. Blóðþurrð og aðra blóðsjúkdóma. Blindni vegna sjúkdóms í sjónhimnu. Leðrusjúkdóm. Erfðafræðilega taugasjúkdóma. Krabbamein. Hjarta- og æðasjúkdóma. Smitsjúkdóma. En nokkur stór hindrun stendur í vegi fyrir því að sumar tegundir genameðferðar verði áreiðanleg meðferð, þar á meðal: Að finna áreiðanlegan hátt til að fá erfðaefni í frumur. Að miða á réttar frumur eða gen. Að lækka áhættu aukaverkana. Kostnaður og tryggingatækja getur einnig verið stór hindrun fyrir meðferð. Þótt fjöldi genameðferðarlyfja á markaði sé takmarkaður, heldur genameðferðarrannsókn áfram að leita að nýjum, áhrifaríkum meðferðum við ýmsum sjúkdómum.
Fyrirvari: Ágúst er heilsuupplýsingavettvangur og svör hans eru ekki læknisráðgjöf. Leitaðu alltaf til löggilts læknis nálægt þér áður en þú gerir breytingar.
Framleitt á Indlandi, fyrir heiminn