Elivaldogene autotemcel (via endovenosa)

Skysona

L'iniezione di elivaldogene autotemcel è usata per trattare l'adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) precoce e attiva nei maschi di età compresa tra 4 e 17 anni. L'adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) è una malattia genetica causata da mutazioni nel gene ABCD1 che portano all'accumulo di acidi grassi a catena molto lunga (VLCFA) nel cervello. Questi acidi grassi possono causare danni al cervello e ai nervi. Il danno può essere visto nelle scansioni di risonanza magnetica (MRI) del cervello. L'iniezione di elivaldogene autotemcel è raccomandata se il danno è determinato essere precoce e se la malattia cerebrale è attiva. Aiuterà il corpo a scomporre gli acidi grassi per rallentare la progressione del danno al cervello e rallentare il declino della funzione nervosa. Questo medicinale deve essere somministrato solo da o sotto l'immediata supervisione del medico. Questo prodotto è disponibile nelle seguenti forme farmaceutiche:

Nel decidere di usare un farmaco, i rischi derivanti dall'assunzione del farmaco devono essere valutati rispetto ai benefici che ne deriveranno. Questa è una decisione che prenderai tu e il tuo medico. Per questo farmaco, si devono considerare i seguenti aspetti: Informi il medico se ha mai avuto reazioni inusuali o allergiche a questo farmaco o ad altri farmaci. Informi inoltre il suo operatore sanitario se ha altri tipi di allergie, come ad esempio ad alimenti, coloranti, conservanti o animali. Per i prodotti da banco, leggere attentamente l'etichetta o gli ingredienti della confezione. Non sono stati condotti studi appropriati sulla relazione tra l'età e gli effetti dell'iniezione di elivaldogene autotemcel nei bambini di età inferiore ai 4 anni. La sicurezza e l'efficacia non sono state stabilite. Non sono disponibili informazioni sulla relazione tra l'età e gli effetti dell'iniezione di elivaldogene autotemcel nei pazienti geriatrici. Non ci sono studi adeguati sulle donne per determinare il rischio per il lattante quando si usa questo farmaco durante l'allattamento. Valutare i potenziali benefici rispetto ai potenziali rischi prima di assumere questo farmaco durante l'allattamento. Sebbene alcuni farmaci non debbano essere usati insieme, in altri casi due farmaci diversi possono essere usati insieme anche se potrebbe verificarsi un'interazione. In questi casi, il medico potrebbe voler modificare il dosaggio o potrebbero essere necessarie altre precauzioni. Quando si riceve questo farmaco, è particolarmente importante che il suo operatore sanitario sappia se sta assumendo uno dei farmaci elencati di seguito. Le seguenti interazioni sono state selezionate in base alla loro potenziale rilevanza e non sono necessariamente esaustive. L'uso di questo farmaco con uno qualsiasi dei seguenti farmaci generalmente non è raccomandato, ma potrebbe essere necessario in alcuni casi. Se entrambi i farmaci vengono prescritti insieme, il medico potrebbe modificare il dosaggio o la frequenza di utilizzo di uno o entrambi i farmaci. Alcuni farmaci non devono essere usati durante o intorno al momento dei pasti o dell'assunzione di determinati tipi di alimenti, poiché potrebbero verificarsi interazioni. L'uso di alcol o tabacco con alcuni farmaci può anche causare interazioni. Discutere con il suo operatore sanitario l'uso del suo farmaco con cibo, alcol o tabacco. La presenza di altri problemi medici può influenzare l'uso di questo farmaco. Assicurarsi di informare il medico se si hanno altri problemi medici, in particolare: