Gengtherapie
Iwwer dësen Test
Gener enthalen DNA — de Code deen e groussen Deel vun der Form an der Funktioun vum Kierper kontrolléiert. DNA kontrolléiert alles, vun der Hoerfaarf an der Gréisst bis zum Otemhalen, Laf an der Verdauung vun Iessen. Gener déi net richteg funktionéieren, kënnen Krankheeten verursaachen. Heiansdo ginn dës Gener als Mutatiounen bezeechent.
Firwat et gemaach gëtt
Gentherapie gëtt gemaach fir: Defekt Gener ze reparéieren déi net richteg funktionéieren. Defekt Gener déi Krankheeten verursaachen, kéinten ausgeschalt ginn, sou datt se keng Krankheeten méi förderen. Oder gesond Gener déi hëllefen Krankheeten ze vermeiden, kéinten ageschalt ginn, sou datt se d'Krankheet kéinten stoppen. Gener déi net richteg funktionéieren, ersetzen. E puer Zellen ginn krank, well bestëmmte Gener net richteg funktionéieren oder guer net méi funktionéieren. Wann een dës Gener duerch gesond Gener ersat, kann dat hëllefen, bestëmmte Krankheeten ze behandelen. Zum Beispill, e Gen dat p53 genannt gëtt, verhënnert normalerweis d'Wuesstum vu Tumoren. Verschidde Kriibsarten goufe mat Probleemer mam p53-Gen verbonnen. Wann Gesondheetsexperten de defekten p53-Gen kéinten ersetzen, kéint de gesonde Gen dozou féieren, datt d'Kriibszellen stierwen. D'Immunsystem op krank Zellen opmierksam maachen. An e puer Fäll attackéiert Äert Immunsystem keng krank Zellen, well et se net als Intruderen gesäit. Gesondheetsexperten kéinten Gentherapie benotzen fir Äert Immunsystem ze trainéieren, dës Zellen als Bedrohung ze gesinn.
Risiken a Komplikatiounen
Genterapie huet e puer potenziell Risiken. E Gen kann net einfach direkt an Är Zellen agebaut ginn. Amplaz gëtt et normalerweis mat engem Träger, deen e Vektor genannt gëtt, geliwwert. Déi heefegst Genterapievektoren sinn Viren. Dat ass well se bestëmmte Zellen erkennen a geneetesch Material an d'Gene vun dëse Zellen transportéiere kënnen. Fuerscher änneren d'Viren an ersetzen Gene déi Krankheeten verursaachen duerch Gene déi néideg sinn fir Krankheeten ze stoppen. Dës Technik presentéiert Risiken, dorënner: Ongewënscht Immunsystemreaktioun. Äert Immunsystem kann déi nei agefouerte Viren als Intruderen gesinn. Als Resultat kann et se attackéieren. Dëst kann eng Reaktioun verursaachen, déi vu Schwellunge bis zu Organversagen geet. Zielung op déi falsch Zellen. Viren kënnen méi wéi een Zellentyp beaflossen. Et ass also méiglech datt déi geännerte Viren an Zellen kommen, déi net richteg funktionéieren. D'Risiko vun enger Schied un gesonde Zellen hänkt dovun of, wéi eng Aart vu Genterapie benotzt gëtt an woufir se benotzt gëtt. Infektioun verursaacht duerch de Virus. Et ass méiglech datt nodeems d'Viren an de Kierper kommen, se erëm Krankheeten verursaache kënnen. Méiglechkeet vun Feeler an Äre Genen ze verursaachen. Dës Feeler kënnen zu Kriibs féieren. Viren sinn net déi eenzeg Vektoren déi benotzt kënne ginn fir geännerte Gene an d'Zellen vun Ärem Kierper ze transportéieren. Aner Vektoren déi an den klinischen Studien ënnersicht ginn, enthalen: Stammzellen. All Zellen an Ärem Kierper ginn aus Stammzellen erstallt. Fir Genterapie kënne Stammzellen an engem Labor geännert oder korrigéiert ginn fir Zellen ze ginn, déi Krankheeten bekämpfen. Liposomen. Dës Partikelen kënnen déi nei, therapeutesch Gene op déi gezielte Zellen transportéieren an d'Gene an d'DNA vun Äre Zellen iwwerginn. D'FDA an d'National Institutes of Health beobachten d'klinisch Genterapieversich, déi an den USA oflafen, ganz genau. Si stellen sécher datt d'Sécherheet vun de Patienten eng Top Prioritéit wärend der Fuerschung ass.
Wat erwaart
Wéi eng Prozedur Dir hutt, hänkt dovun of, wéi eng Krankheet Dir hutt an wéi eng Zort Gentherapie benotzt gëtt. Zum Beispill, bei enger Zort Gentherapie: Et kann Iech Blutt ofgeholl ginn oder et kann Iech Knachmark aus dem Hüftknach mat enger grousser Nadel erausgeholl ginn. Dunn, an engem Labor, ginn Zellen aus dem Blutt oder dem Knachmark engem Virus oder engem anere Vektor ausgesat, deen dat gewënscht geneetescht Material enthält. Wann de Vektor an d'Zellen am Labor agaangen ass, ginn dës Zellen zréck an Äre Kierper an eng Ader oder an d'Gewebe gesprëtzt. Dunn huelen Är Zellen de Vektor zesumme mam geännerte Genen op. Bei enger anerer Zort Gentherapie gëtt en viraalen Vektor direkt an d'Blutt oder an e gewielten Organ ageflusst. Schwätzt mat Ärem Gesondheetsteam fir erauszefannen wéi eng Zort Gentherapie benotzt géif ginn an wat Dir erwaarden kënnt.
Är Resultater verstoen
Gentherapie ass eng verspriechende Behandlung an e wuessende Fuerschungsberäich. Mä hir klinesch Notzung ass haut limitéiert. An den USA enthalen vun der FDA guttgeheescht Gentherapieprodukter: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Dës Gentherapie ass fir Erwuessener déi bestëmmte Aarte vu groussen B-Zell-Lymphom hunn, déi net op d'Behandlung reagéieren. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Dës Gentherapie kann benotzt gi fir Kanner ënner 2 Joer ze behandelen, déi spinal muskulär Atrophie hunn. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Dës Gentherapie gëtt benotzt fir bestëmmte Aarte vu Tumoren bei Leit mat Melanoma ze behandelen, déi no der Operatioun zréckkommen. Tisagenlecleucel (Kymriah). Dës Gentherapie ass fir Leit bis 25 Joer al, déi follikuläre Lymphom hunn, dat zréckkoum oder net op d'Behandlung reagéiert. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Dës Gentherapie ass fir Leit vun 1 Joer an méi al, déi eng rar erbt Aart vu Visiounsverloscht hunn, déi zu Blindheet féiere kann. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Dës Gentherapie ass fir d'Behandlung vu Leit vun 12 Joer an méi al mat Sichelzellkrankheet oder Beta-Thalassämie, déi bestëmmte Critèren erfëllen. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Dës Gentherapie ass fir Kanner am Alter vu 4 bis 5 Joer, déi Duchenne muskulär Dystrophie hunn an e defekten DMD-Gen. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Dës Gentherapie ass fir Leit vun 12 Joer an méi al mat Sichelzellkrankheet, déi bestëmmte Critèren erfëllen. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Dës Gentherapie ass fir Erwuessener mat schwéierer Hemophilie A, déi bestëmmte Critèren erfëllen. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). Dëst ass eng topesch Gentherapie fir d'Behandlung vu Wonne bei Leit vun 6 Méint an méi al, déi dystrophesch Epidermolysis bullosa hunn, eng rar erbt Krankheet déi fragil, blësterend Haut verursaacht. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Dës Gentherapie ass fir Leit mat Beta-Thalassämie, déi regelméisseg Transfusioune vu roude Bluttzellen brauchen. Klinesch Studien iwwer Gentherapie bei Leit hunn gehollef verschidde Krankheeten a Stéierungen ze behandelen, dorënner: Schwéier kombinéiert Immunodeficiënz. Hemophilie an aner Bluttkrankheeten. Blindheet verursaacht duerch Retinitis pigmentosa. Leukämie. Erbt neurologesch Stéierungen. Kriibs. Häerz- a Bluttgefässkrankheeten. Infektiounskrankheeten. Mä et gi verschidde grouss Hindernisser, déi am Wee stoen, fir e puer Aarte vu Gentherapie zu enger zouverléisseger Behandlungsform ze maachen, dorënner: E zouverléissege Wee ze fannen fir geneetescht Material an Zellen ze kréien. D'richteg Zellen oder Gen ze zielen. D'Risiko vu Nebenwirkungen ze reduzéieren. Käschten an d'Versécherungsdeckung kënnen och eng grouss Hinderung fir d'Behandlung sinn. Och wann d'Zuel vun de Gentherapieprodukter um Maart limitéiert ass, fuert d'Gentherapiefuerschung weider no neien, efficace Behandlungen fir verschidde Krankheeten ze sichen.