Idiopatinė Mielofibrozė

Mielofibrozė yra reta kaulų čiulpų vėžio rūšis, sutrikdanti normalią jūsų organizmo kraujo ląstelių gamybą.

Mielofibrozė sukelia didelį randėjimą kaulų čiulpuose, dėl kurio atsiranda sunki anemija, galinti sukelti silpnumą ir nuovargį. Kaulų čiulpų randėjimas taip pat gali sumažinti kraujo krešėjimui reikalingų ląstelių, vadinamų trombocitais, skaičių, todėl padidėja kraujavimo rizika. Mielofibrozė dažnai sukelia padidėjusį blužnį.

Mielofibrozė laikoma lėtine leukemija – vėžiu, pažeidžiančiu kraujo formavimo audinius organizme. Mielofibrozė priklauso mieloproliferacinių sutrikimų grupei.

Mielofibrozė gali atsirasti savaime (pirminė mielofibrozė) arba išsivystyti iš kito kaulų čiulpų sutrikimo (antrinė mielofibrozė).

Kai kurie žmonės, sergantys mielofibroze, neturi simptomų ir gali nereikalauti gydymo iš karto. Kitiems, kuriems yra sunkesnės ligos formos, gali prireikti agresyvaus gydymo iš karto. Mielofibrozės gydymas, kurio dėmesys sutelktas į simptomų palengvinimą, gali apimti įvairias galimybes.

Mielofibrozė dažniausiai vystosi lėtai. Ankstyvosiose stadijose daugelis žmonių nejaučia jokių požymių ar simptomų.

Didėjant normalaus kraujo ląstelių gamybos sutrikimui, gali pasireikšti šie požymiai ir simptomai:

• Nuovargis, silpnumas ar dusulys, dažniausiai dėl anemijos
• Skausmas ar pilnumo jausmas po šonkauliais kairėje pusėje dėl padidėjusios blužnies
• Lengvas kraujosruvų atsiradimas
• Lengvas kraujavimas
• Per didelis prakaitavimas miego metu (nakties prakaitavimas)
• Karščiavimas
• Kaulų skausmas

Jei jaučiate nuolatinius simptomus, kurie jus neramina, susitarkite dėl vizito pas gydytoją.

Mielofibrozė atsiranda, kai kaulų čiulpų kamieninės ląstelės patiria pokyčius (mutacijas) savo DNR. Kamieninės ląstelės gali daugintis ir dalytis į daugybę specializuotų ląstelių, sudarančių kraują – raudonuosius kraujo kūnelius, baltuosius kraujo kūnelius ir trombocitus.

Nežinoma, kas sukelia genų mutacijas kaulų čiulpų kamieninėse ląstelėse.

Mutuotoms kraujo kamieninėms ląstelėms dauginantis ir dalijantis, jos perduoda mutacijas naujoms ląstelėms. Kai sukuriama vis daugiau šių mutuojančių ląstelių, jos pradeda daryti rimtą poveikį kraujo gamybai.

Galutinis rezultatas paprastai yra raudonųjų kraujo kūnelių trūkumas – dėl kurio atsiranda mielofibrozei būdinga anemija – ir per didelis baltųjų kraujo kūnelių kiekis bei kintantis trombocitų kiekis. Žmonėms, sergantiems mielofibroze, paprastai akytas kaulų čiulpai tampa randuoti.

Žmonėms, sergantiems mielofibroze, buvo nustatyta keletas specifinių genų mutacijų. Dažniausia yra Janus kinazės 2 (JAK2) geno mutacija. Kitos mažiau paplitusios mutacijos yra CALR ir MPL. Kai kurie žmonės, sergantys mielofibroze, neturi jokių identifikuojamų genų mutacijų. Žinojimas, ar šios genų mutacijos yra susijusios su jūsų mielofibroze, padeda nustatyti prognozę ir gydymą.

Nors mielofibrozės priežastis dažnai nežinoma, yra žinoma, kad tam tikri veiksniai padidina jūsų riziką:

• Amžius. Mielofibrozė gali pažeisti bet ką, tačiau dažniausiai ji diagnozuojama vyresniems nei 50 metų žmonėms.
• Kitas kraujo ląstelių sutrikimas. Nedidelė dalis žmonių, sergančių mielofibroze, šią būklę išsivysto kaip esminės trombocitopenijos ar policitemijos veros komplikaciją.
• Poveikis tam tikroms cheminėms medžiagoms. Mielofibrozė buvo siejama su poveikiu pramoninėms cheminėms medžiagoms, tokioms kaip toluenas ir benzenas.
• Poveikis spinduliuotei. Žmonės, veikiami labai didelio spinduliuotės lygio, turi padidėjusią mielofibrozės riziką.

Mielofibrozės komplikacijos gali būti šios:

• Skausmas. Smarkiai padidėjusi blužnis gali sukelti pilvo ir nugaros skausmą.
• Kraujavimo komplikacijos. Lėtinant ligai, trombocitų kiekis paprastai sumažėja žemiau normos (trombocitopenija) ir sutrikdoma trombocitų funkcija. Nepakankamas trombocitų skaičius gali sukelti lengvą kraujavimą – tai klausimas, kurį turėtumėte aptarti su savo gydytoju, jei svarstote bet kokią chirurginę procedūrą.
• Ūminė leukemija. Kai kurie žmonės, sergantys mielofibroze, galiausiai suserga ūmine mieloidine leukemija – greitai progresuojančiu kraujo ir kaulų čiulpų vėžiu.

Kaulų čiulpų aspiracijos metu sveikatos priežiūros specialistas plona adata išima nedidelį kiekį skysto kaulų čiulpų. Paprastai jis imamas iš vietos užpakalinėje klubo kaulo dalyje, dar vadinamo dubeniu. Dažnai tuo pačiu metu atliekama ir kaulų čiulpų biopsija. Šios antrosios procedūros metu išimamas nedidelis gabalėlis kaulinio audinio ir jame esančių čiulpų.

Tyrimai ir procedūros, naudojamos mielofibrozei diagnozuoti:

• Kraujo tyrimai. Esant mielofibrozei, bendras kraujo tyrimas paprastai rodo nenormaliai žemą raudonųjų kraujo kūnelių kiekį – tai anemijos, dažnai pasireiškiančios sergantiems mielofibroze, požymis. Baltieji kraujo kūneliai ir trombocitai taip pat paprastai būna nenormalūs. Dažnai baltųjų kraujo kūnelių kiekis būna didesnis nei įprasta, nors kai kuriems žmonėms jis gali būti normalus arba net mažesnis nei įprasta. Trombocitų kiekis gali būti didesnis arba mažesnis nei įprasta.
• Vaizdiniai tyrimai. Vaizdiniai tyrimai, pvz., rentgeno nuotraukos ir MRT, gali būti naudojami norint gauti daugiau informacijos apie jūsų mielofibrozę.
• Vėžinių ląstelių tyrimas dėl genų mutacijų. Laboratorijoje gydytojai analizuos jūsų kraujo ar kaulų čiulpų ląsteles, ar jose nėra genų mutacijų, tokių kaip JAK2, CALR ir MPL. Gydytojas šių tyrimų informaciją naudoja jūsų prognozei ir gydymo galimybėms nustatyti.

Kaulų čiulpų tyrimas. Kaulų čiulpų biopsija ir aspiracija gali patvirtinti mielofibrozės diagnozę.

Kaulų čiulpų biopsijos metu adata imamas kaulinio audinio ir jame esančių čiulpų mėginys iš klubo kaulo. Tos pačios procedūros metu kitu tipo adata gali būti imamas jūsų kaulų čiulpų skystosios dalies mėginys. Mėginiai tiriami laboratorijoje, siekiant nustatyti rastų ląstelių skaičių ir tipus.

Daugelio žmonių, sergančių mielofibroze, gydymo tikslas – palengvinti ligos požymius ir simptomus. Kai kuriems kaulų čiulpų persodinimas gali suteikti galimybę pasveikti, tačiau šis gydymas yra labai sunkus organizmui ir gali būti neprieinamas daugeliui žmonių.

Norėdami nustatyti, kurie mielofibrozės gydymo būdai jums labiausiai tinka, gydytojas gali naudoti vieną ar daugiau formulių, kad įvertintų jūsų būklę. Šiose formulėse atsižvelgiama į daugelį jūsų vėžio ir bendros sveikatos aspektų, siekiant priskirti rizikos kategoriją, kuri nurodo ligos agresyvumą.

Žemos rizikos mielofibrozė gali nereikalauti nedelsiant gydyti, o žmonės, sergantys didelės rizikos mielofibroze, gali apsvarstyti agresyvų gydymą, pavyzdžiui, kaulų čiulpų persodinimą. Vidutinės rizikos mielofibrozės atveju gydymas paprastai yra skirtas simptomams valdyti.

Mielofibrozės gydymas gali būti nereikalingas, jei nejaučiate simptomų. Jums gali neprireikti gydymo iš karto, jei nepadidėjusi blužnis ir neturite anemijos arba jūsų anemija yra labai lengva. Vietoj gydymo gydytojas greičiausiai atidžiai stebės jūsų sveikatą reguliariais patikrinimais ir tyrimais, stebėdamas bet kokius ligos progresavimo požymius. Kai kurie žmonės išlieka be simptomų daugelį metų.

Jei mielofibrozė sukelia sunkią anemiją, galite apsvarstyti gydymą, pvz.:

• Kraujo perpylimas. Jei turite sunkią anemiją, periodinis kraujo perpylimas gali padidinti raudonųjų kraujo kūnelių skaičių ir palengvinti anemijos simptomus, tokius kaip nuovargis ir silpnumas. Kartais vaistai gali padėti pagerinti anemiją.
• Androgenų terapija. Vartojant sintetinę vyriško hormono androgeno versiją, gali būti skatinama raudonųjų kraujo kūnelių gamyba ir gali pagerėti sunki anemija kai kuriems žmonėms. Androgenų terapija turi riziką, įskaitant kepenų pažeidimą ir maskulinizuojantį poveikį moterims.
• Talidomidas ir susiję vaistai. Talidomidas (Thalomid) ir susijęs vaistas lenalidomidas (Revlimid) gali padėti pagerinti kraujo ląstelių skaičių ir taip pat gali palengvinti padidėjusios blužnies būklę. Šie vaistai gali būti derinami su steroidiniais vaistais. Talidomidas ir susiję vaistai kelia rimtų apsigimimų riziką ir reikalauja specialių atsargumo priemonių.

Jei padidėjusi blužnis sukelia komplikacijų, gydytojas gali rekomenduoti gydymą. Jūsų pasirinkimai gali apimti:

• Tikslinė vaistų terapija. Tikslinis vaistų gydymas orientuotas į specifinius anomalijas, esančias vėžio ląstelėse. Tikslinis mielofibrozės gydymas orientuotas į ląsteles, turinčias JAK2 geno mutaciją. Šis gydymas naudojamas siekiant sumažinti padidėjusios blužnies simptomus.
• Chemija. Chemoterapija naudoja galingus vaistus vėžio ląstelėms naikinti. Chemoterapijos vaistai gali sumažinti padidėjusios blužnies dydį ir palengvinti susijusius simptomus, tokius kaip skausmas.
• Chirurginis blužnies pašalinimas (splenektomija). Jei jūsų blužnis tampa tokia didelė, kad sukelia skausmą ir pradeda sukelti žalingų komplikacijų – ir jei nereaguojate į kitas terapijos formas – jums gali būti naudinga chirurginiu būdu pašalinti blužnį.

Rizika apima infekciją, per didelį kraujavimą ir kraujo krešulių susidarymą, dėl kurio gali atsirasti insultas arba plaučių embolija. Po procedūros kai kurie žmonės patiria kepenų padidėjimą ir nenormalų trombocitų skaičiaus padidėjimą.

• Spinduliuotės terapija. Spinduliuotė naudoja didelės galios spindulius, tokius kaip rentgeno spinduliai ir protonai, vėžio ląstelėms naikinti. Spinduliuotės terapija gali padėti sumažinti blužnies dydį, kai chirurginis pašalinimas nėra tinkamas.

Chirurginis blužnies pašalinimas (splenektomija). Jei jūsų blužnis tampa tokia didelė, kad sukelia skausmą ir pradeda sukelti žalingų komplikacijų – ir jei nereaguojate į kitas terapijos formas – jums gali būti naudinga chirurginiu būdu pašalinti blužnį.

Rizika apima infekciją, per didelį kraujavimą ir kraujo krešulių susidarymą, dėl kurio gali atsirasti insultas arba plaučių embolija. Po procedūros kai kurie žmonės patiria kepenų padidėjimą ir nenormalų trombocitų skaičiaus padidėjimą.

Kaulų čiulpų persodinimas, dar vadinamas kamieninių ląstelių persodinimu, yra procedūra, skirta pakeisti jūsų pažeistus kaulų čiulpus sveikomis kraujo kamieninėmis ląstelėmis. Mielofibrozės atveju procedūroje naudojamos kamieninės ląstelės iš donoro (allogeninis kamieninių ląstelių persodinimas).

Šis gydymas gali išgydyti mielofibrozę, tačiau jis taip pat kelia didelę gyvybei pavojingų šalutinių poveikių riziką, įskaitant riziką, kad naujos kamieninės ląstelės reaguos prieš jūsų organizmo sveikus audinius (transplantato prieš šeimininką liga).

Daugelis žmonių, sergančių mielofibroze, dėl amžiaus, ligos stabilumo ar kitų sveikatos problemų netinka šiam gydymui.

Prieš kaulų čiulpų persodinimą gaunate chemoterapiją arba spindulinę terapiją, kad sunaikintumėte jūsų pažeistus kaulų čiulpus. Tada gaunate suderinamo donoro kamieninių ląstelių infuzijas.

Palliatyvioji priežiūra yra specializuota medicininė priežiūra, kuri daugiausia dėmesio skiria skausmo ir kitų sunkių ligų simptomų palengvinimui. Palliatyviosios priežiūros specialistai dirba su jumis, jūsų šeima ir kitais gydytojais, kad suteiktų papildomą paramos sluoksnį, papildantį jūsų teikiamą priežiūrą. Palliatyviąją priežiūrą galima naudoti atliekant kitus agresyvius gydymo būdus, tokius kaip chirurgija, chemoterapija arba spindulinė terapija.

Kai palliatyvioji priežiūra naudojama kartu su visais kitais tinkamais gydymo būdais, žmonės, sergantys vėžiu, gali jaustis geriau ir gyventi ilgiau.

Palliatyviąją priežiūrą teikia gydytojų, slaugytojų ir kitų specialiai apmokytų specialistų komanda. Palliatyviosios priežiūros komandos siekia pagerinti vėžiu sergančių žmonių ir jų šeimų gyvenimo kokybę. Ši priežiūros forma siūloma kartu su gydomuoju ar kitu gydymu, kurį galite gauti.

Gyvenimas su mielofibroze gali apimti skausmo, diskomforto, neapibrėžtumo ir ilgalaikio gydymo šalutinio poveikio įveikimą. Šie veiksmai gali padėti palengvinti iššūkį ir padaryti jus patogesnius ir atsakingesnius už savo sveikatą:

• Sužinokite pakankamai apie savo būklę, kad jaustumėtės patogiai priimdami sprendimus. Mielofibrozė yra gana reta. Kad padėtų jums rasti tikslią ir patikimą informaciją, paprašykite savo gydytojo nukreipti jus į tinkamus šaltinius. Naudodamiesi šiais šaltiniais, sužinokite kuo daugiau apie mielofibrozę.
• Ieškokite būdų, kaip susidoroti su liga. Jei sergate mielofibroze, jums gali tekti dažnai atlikti kraujo tyrimus ir lankytis pas gydytoją bei reguliariai atlikti kaulų čiulpų tyrimus. Kai kuriomis dienomis galite jaustis blogai, net jei neatrodote sergantys. O kai kuriomis dienomis galite tiesiog pavargti nuo ligos.

Pabandykite rasti veiklą, kuri padeda, nesvarbu, ar tai būtų joga, mankšta, bendravimas ar lankstesnio darbo grafiko pasirinkimas. Kreipkitės į patarėją, terapeutą arba onkologijos socialinį darbuotoją, jei jums reikia pagalbos sprendžiant šios ligos emocinius iššūkius.

Jums taip pat gali būti naudinga prisijungti prie paramos grupės, esančios jūsų bendruomenėje arba internete. Paramos grupė žmonių, turinčių tą pačią ar panašią diagnozę, pavyzdžiui, mieloproliferacinį sutrikimą ar kitą retą ligą, gali būti naudingos informacijos, praktinių patarimų ir paskatinimo šaltinis.

Ieškokite būdų, kaip susidoroti su liga. Jei sergate mielofibroze, jums gali tekti dažnai atlikti kraujo tyrimus ir lankytis pas gydytoją bei reguliariai atlikti kaulų čiulpų tyrimus. Kai kuriomis dienomis galite jaustis blogai, net jei neatrodote sergantys. O kai kuriomis dienomis galite tiesiog pavargti nuo ligos.

Pabandykite rasti veiklą, kuri padeda, nesvarbu, ar tai būtų joga, mankšta, bendravimas ar lankstesnio darbo grafiko pasirinkimas. Kreipkitės į patarėją, terapeutą arba onkologijos socialinį darbuotoją, jei jums reikia pagalbos sprendžiant šios ligos emocinius iššūkius.