Genų terapija
Apie šį testą
Genai turi DNR – kodą, kuris reguliuoja didelę dalį kūno formos ir funkcijų. DNR kontroliuoja viską, pradedant plaukų spalva ir ūgiu, baigiant kvėpavimu, vaikščiojimu ir maisto virškinimu. Netinkamai veikiantys genai gali sukelti ligas. Kartais tokie genai vadinami mutacijomis.
Kodėl tai daroma
Genų terapija atliekama siekiant: Ištaisyti netinkamai veikiančius genus. Su defektais genus, sukeliančius ligas, galima išjungti, kad jie nebeskatintų ligos. Arba galima įjungti sveikus genus, padedančius užkirsti kelią ligai, kad jie galėtų sustabdyti ligą. Pakeisti netinkamai veikiančius genus. Kai kurios ląstelės tampa ligos paveiktos, nes tam tikri genai veikia netinkamai arba visai neveikia. Šių genų pakeitimas sveikais genais gali padėti gydyti tam tikras ligas. Pavyzdžiui, genas, vadinamas p53, paprastai neleidžia augti navikams. Keletas vėžio rūšių yra susijusios su p53 geno problemomis. Jei sveikatos priežiūros specialistai galėtų pakeisti su defektais p53 geną, sveikas genas galėtų sukelti vėžio ląstelių žūtį. Padaryti imuninei sistemai matomas ligotas ląsteles. Kai kuriais atvejais jūsų imuninė sistema neužpuola ligotų ląstelių, nes ji jų nemato kaip įsibrovėlių. Sveikatos priežiūros specialistai gali naudoti genų terapiją, kad apmokytų jūsų imuninę sistemą matyti šias ląsteles kaip grėsmę.
Rizika ir komplikacijos
Genų terapija turi tam tikrų galimų rizikų. Geną sunku tiesiogiai įterpti į jūsų ląsteles. Paprastai jis yra pristatomas naudojant nešiklį, vadinamą vektoriumi. Dažniausiai naudojami genų terapijos vektoriai yra virusai. Taip yra todėl, kad jie gali atpažinti tam tikras ląsteles ir pernešti genetinę medžiagą į tų ląstelių genus. Mokslininkai modifikuoja virusus, pakeisdami genus, kurie sukelia ligas, genais, kurie reikalingi ligai sustabdyti. Ši technika kelia riziką, įskaitant: nepageidaujamą imuninės sistemos reakciją. Jūsų organizmo imuninė sistema gali naujai įvestus virusus laikyti įsibrovėliais. Dėl to ji gali juos pulti. Tai gali sukelti reakciją, kuri svyruoja nuo tinimo iki organų nepakankamumo. Netinkamų ląstelių taikymas. Virusai gali paveikti daugiau nei vieno tipo ląsteles. Taigi yra tikimybė, kad pakitę virusai gali patekti į ląsteles, kurios neveikia tinkamai. Žalos sveikoms ląstelėms rizika priklauso nuo to, kokio tipo genų terapija naudojama ir kam ji naudojama. Viruso sukelta infekcija. Yra tikimybė, kad patekę į organizmą, virusai vėl gali sukelti ligas. Galimybė sukelti klaidas jūsų genuose. Šios klaidos gali sukelti vėžį. Virusai nėra vieninteliai vektoriai, kurie gali būti naudojami pakeistiems genams pernešti į jūsų organizmo ląsteles. Kiti vektoriai, tiriami klinikinių tyrimų metu, yra: kamieninės ląstelės. Visos jūsų kūno ląstelės yra sukurtos iš kamieninių ląstelių. Genų terapijoje kamieninės ląstelės gali būti modifikuojamos arba taisytos laboratorijoje, kad taptų ląstelėmis, kovojančiomis su liga. Liposomos. Šios dalelės gali pernešti naujus, terapinius genus į taikines ląsteles ir perduoti genus į jūsų ląstelių DNR. FDA ir Nacionaliniai sveikatos institutai atidžiai stebi JAV vykdomus genų terapijos klinikinius tyrimus. Jie užtikrina, kad pacientų saugumo klausimai būtų prioritetas atliekant tyrimus.
Ko tikėtis
Kokia procedūra Jums bus taikoma, priklausys nuo Jūsų ligos ir naudojamos genų terapijos tipo. Pavyzdžiui, vieno tipo genų terapijoje: Jums gali būti paimamas kraujas arba iš šlaunikaulio didele adata gali būti pašalintas kaulų čiulpai. Tada laboratorijoje iš kraujo ar kaulų čiulpų paimtos ląstelės veikiamos viruso arba kito tipo vektoriaus, kuriame yra norima genetinė medžiaga. Kai vektorius patenka į ląsteles laboratorijoje, tos ląstelės suleidžiamos atgal į Jūsų kūną į veną arba į audinį. Tada Jūsų ląstelės pasisavina vektorių kartu su pakeistais genais. Kito tipo genų terapijoje virusinis vektorius tiesiogiai infuzuojamas į kraują arba į pasirinktą organą. Pasikalbėkite su savo sveikatos priežiūros komanda, kad sužinotumėte, kokio tipo genų terapija bus naudojama ir ko galite tikėtis.
Savo rezultatų supratimas
Genų terapija yra perspektyvus gydymo būdas ir sparčiai besivystanti tyrimų sritis. Tačiau šiandien jos klinikinė reikšmė yra ribota. JAV FDA patvirtinti genų terapijos produktai apima: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Ši genų terapija skirta suaugusiems, sergantiems tam tikrais didelių B ląstelių limfomos tipais, į kuriuos gydymas neatsako. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Ši genų terapija gali būti naudojama jaunesniems nei 2 metų vaikams, sergantiems stuburo raumenų atrofija. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Ši genų terapija naudojama tam tikrų rūšių navikams gydyti žmonėms, sergantiems melanoma, kuri atsinaujina po operacijos. Tisagenlecleucel (Kymriah). Ši genų terapija skirta iki 25 metų amžiaus žmonėms, sergantiems folikuline limfoma, kuri atsinaujino arba nereaguoja į gydymą. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Ši genų terapija skirta nuo 1 metų amžiaus ir vyresniems žmonėms, turintiems retą paveldimą regėjimo praradimo tipą, kuris gali sukelti aklumą. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Ši genų terapija skirta gydyti 12 metų ir vyresnius žmones, sergančius pjautuvinės ląstelės anemija arba beta talasemija, kurie atitinka tam tikrus kriterijus. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Ši genų terapija skirta 4–5 metų vaikams, sergantiems Duchenne raumenų distrofija ir turintiems defektinį DMD geną. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Ši genų terapija skirta 12 metų ir vyresniems žmonėms, sergantiems pjautuvinės ląstelės anemija, kurie atitinka tam tikrus kriterijus. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Ši genų terapija skirta suaugusiems, sergantiems sunkia hemofilija A, kurie atitinka tam tikrus kriterijus. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). Tai vietinė genų terapija žaizdoms gydyti žmonėms nuo 6 mėnesių amžiaus, sergantiems distrofine epidermolizės buloza, reta paveldima liga, sukelianti trapią, pūslių pilną odą. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Ši genų terapija skirta žmonėms, sergantiems beta talasemija, kuriems reikia reguliariai perpilti raudonųjų kraujo kūnelių. Klinikinių genų terapijos tyrimų metu žmonėms pavyko gydyti kelias ligas ir sutrikimus, įskaitant: Sunkų kombinuotą imunodeficitą. Hemofiliją ir kitus kraujo sutrikimus. Aklumą, kurį sukelia retinitis pigmentosa. Leukemiją. Paveldimus neurologinius sutrikimus. Vėžį. Širdies ir kraujagyslių ligas. Infekcines ligas. Tačiau keletas didelių kliūčių trukdo kai kurių rūšių genų terapijai tapti patikimu gydymo būdu, įskaitant: Patikimai genetinės medžiagos įterpimo į ląsteles būdo paiešką. Tikslinių ląstelių ar geno taikymo. Šalutinio poveikio rizikos mažinimą. Kaina ir draudimo aprėptis taip pat gali būti didelė gydymo kliūtis. Nors rinkoje esančių genų terapijos produktų skaičius yra ribotas, genų terapijos tyrimai ir toliau siekia naujų, veiksmingų įvairių ligų gydymo būdų.
Atsisakymas: August yra sveikatos informacijos platforma, o jos atsakymai nėra medicininiai patarimai. Prieš atlikdami bet kokius pakeitimus, visada pasikonsultuokite su licencijuotu medicinos specialistu šalia jūsų.
Pagaminta Indijoje, pasauliui