Gēnu terapija

Gēni satur DNS — kodu, kas kontrolē lielu daļu ķermeņa formas un funkcijas. DNS kontrolē visu, sākot no matu krāsas un auguma līdz elpošanai, staigāšanai un ēdiena sagremošanai. Gēni, kas nedarbojas pareizi, var izraisīt slimības. Dažreiz šos gēnus sauc par mutācijām.

Gēnu terapija tiek veikta, lai: Novērstu gēnu darbības traucējumus. Bojāti gēni, kas izraisa slimības, var tikt izslēgti, lai tie vairs neveicinātu slimības attīstību. Vai arī var tikt aktivizēti veselīgi gēni, kas palīdz novērst slimības, lai tie varētu apturēt slimības progresēšanu. Aizstātu gēnus, kas nedarbojas pareizi. Dažas šūnas kļūst slimas, jo daži gēni nedarbojas pareizi vai vairs nedarbojas vispār. Šo gēnu aizstāšana ar veseliem gēniem var palīdzēt ārstēt dažas slimības. Piemēram, gēns ar nosaukumu p53 parasti novērš audzēja augšanu. Vairāki vēža veidi ir saistīti ar p53 gēna problēmām. Ja veselības aprūpes speciālisti varētu aizstāt bojāto p53 gēnu, veselīgais gēns varētu izraisīt vēža šūnu bojāeju. Padarītu imūnsistēmu informētu par slimajām šūnām. Dažos gadījumos jūsu imūnsistēma neuzbrūk slimajām šūnām, jo tā tās neuztver kā iebrucējus. Veselības aprūpes speciālisti varētu izmantot gēnu terapiju, lai apmācītu jūsu imūnsistēmu uztvert šīs šūnas kā draudus.

Gēnterapijai ir daži potenciāli riski. Gēnu nevar viegli ievadīt tieši jūsu šūnās. Drīzāk to parasti piegādā, izmantojot nesēju, ko sauc par vektoru. Visizplatītākie gēnterapijas vektori ir vīrusi. Tas ir tāpēc, ka tie var atpazīt noteiktas šūnas un nogādāt ģenētisko materiālu šo šūnu gēnos. Pētnieki maina vīrusus, aizstājot gēnus, kas izraisa slimības, ar gēniem, kas nepieciešami, lai apturētu slimību. Šī metode rada riskus, ieskaitot: nevēlamu imūnsistēmas reakciju. Jūsu ķermeņa imūnsistēma var uzskatīt jaunienākušos vīrusus par iebrucējiem. Tā rezultātā tā var tos uzbrukt. Tas var izraisīt reakciju, kas svārstās no pietūkuma līdz orgānu mazspējai. Nepareizu šūnu mērķēšanu. Vīrusi var ietekmēt vairāk nekā viena veida šūnas. Tāpēc ir iespējams, ka mainītie vīrusi var nokļūt šūnās, kas nav pareizi darbojas. Bojājumu veselām šūnām risks ir atkarīgs no tā, kāda veida gēnterapija tiek izmantota un kam tā tiek izmantota. Infekcija, ko izraisa vīruss. Ir iespējams, ka, tiklīdz vīrusi nokļūst organismā, tie var atkal izraisīt slimību. Iespēja izraisīt kļūdas jūsu gēnos. Šīs kļūdas var izraisīt vēzi. Vīrusi nav vienīgie vektori, ko var izmantot, lai nogādātu mainītos gēnus jūsu ķermeņa šūnās. Citi vektori, kas tiek pētīti klīniskos pētījumos, ir: cilmes šūnas. Visas šūnas jūsu ķermenī tiek veidotas no cilmes šūnām. Gēnterapijā cilmes šūnas var tikt mainītas vai koriģētas laboratorijā, lai kļūtu par šūnām, kas cīnās ar slimībām. Liposomas. Šīs daļiņas var nogādāt jaunos, terapeitiskos gēnus mērķa šūnās un nodot gēnus jūsu šūnu DNS. FDA un Nacionālie veselības institūti cieši uzrauga gēnterapijas klīniskos pētījumus, kas notiek ASV. Viņi pārliecinās, ka pacientu drošības jautājumi ir pētījumu galvenā prioritāte.

Kuru procedūru Jums veiktu, būs atkarīgs no Jūsu slimības un izmantotās gēnterapijas veida. Piemēram, viena veida gēnterapijā: Jums varētu ņemt asins analīzi vai izņemt kaulu smadzenes no gūžas kaula ar lielu adatu. Pēc tam laboratorijā asins vai kaulu smadzeņu šūnas tiek pakļautas vīrusam vai citam vektora veidam, kas satur vēlamo ģenētisko materiālu. Kad vektors ir iekļuvis šūnās laboratorijā, šīs šūnas tiek injicētas atpakaļ Jūsu organismā vēnā vai audos. Tad Jūsu šūnas uzņem vektoru kopā ar mainītajiem gēniem. Citā gēnterapijas veidā vīrusu vektors tiek tieši infūzēts asinīs vai izvēlētajā orgānā. Apspriedieties ar savu veselības aprūpes komandu, lai noskaidrotu, kāda veida gēnterapija tiktu izmantota un ko Jūs varētu sagaidīt.