Ген эмчилгээ
Энэ шинжилгээний тухай
Генүүд нь ДНХ-г агуулдаг бөгөөд энэ нь бие махбодийн хэлбэр, үйл ажиллагааг ихэвчлэн удирддаг код юм. ДНХ нь үс, өндрөөс эхлээд амьсгалах, алхах, хоол боловсруулах зэрэг бүх зүйлийг удирддаг. Зөв ажилладаггүй генүүд өвчин үүсгэж болно. Заримдаа эдгээр генүүдийг мутаци гэж нэрлэдэг.
Яагаад үүнийг хийдэг вэ
Ген эмчилгээг дараах зорилгоор хийдэг:
Зөв ажилладаггүй генүүдийг засах. Өвчин үүсгэдэг гэмтэлтэй генүүдийг унтрааж, өвчин үүсгэхээ болиулах. Эсвэл өвчнөөс урьдчилан сэргийлдэг эрүүл генүүдийг идэвхжүүлж, өвчнийг зогсоох.
Зөв ажилладаггүй генүүдийг солих. Зарим эсүүд тодорхой генүүд нь зөв ажилладаггүй эсвэл огт ажиллахаа больсноос болж өвчилдөг. Эдгээр генүүдийг эрүүл генээр солих нь зарим өвчнийг эмчлэхэд тусалж болно. Жишээлбэл, p53 гэдэг ген нь хавдрын өсөлтийг ихэвчлэн зогсоодог. Хэд хэдэн төрлийн хорт хавдар нь p53 генийн асуудалтай холбоотой байдаг. Хэрэв эрүүл мэндийн мэргэжилтнүүд гэмтэлтэй p53 генийг солих юм бол эрүүл ген нь хорт хавдрын эсийг үхүүлж магадгүй юм.
Дархлалын системийг өвчилсөн эсүүдэд мэдрэмтгий болгох. Зарим тохиолдолд таны дархлалын систем өвчилсөн эсийг довтолгодоггүй, учир нь тэднийг халдагч гэж үздэггүй. Эрүүл мэндийн мэргэжилтнүүд таны дархлалын системийг эдгээр эсийг аюул гэж харахаар сургахын тулд ген эмчилгээг ашиглаж болно.
Эрсдэл ба хүндрэл
Ген эмчилгээнд зарим эрсдэл байдаг. Генийг таны эсэд шууд оруулах нь хялбар биш. Харин ч ихэвчлэн вектор гэж нэрлэгддэг тээгч ашиглан хүргэдэг. Хамгийн түгээмэл ген эмчилгээний вектор нь вирус юм. Учир нь тэд тодорхой эсийг таньж, генетикийн материалыг эдгээр эсийн ген рүү зөөвөрлөж чаддаг. Судлаачид вирусыг өөрчилж, өвчин үүсгэдэг генүүдийг өвчнийг зогсооход шаардлагатай генээр солино. Энэ арга нь дараах эрсдэлтэй: Хүсээгүй дархлааны урвал. Таны биеийн дархлааны систем шинээр нэвтрүүлсэн вирусыг халдагч гэж үзэж болно. Үүний үр дүнд тэдэнд дайрч болно. Энэ нь хавангаас эрхтэн системийн дутагдалд хүргэх урвалыг үүсгэж болно. Буруу эсийг чиглүүлэх. Вирус нь нэгээс олон төрлийн эсийг нөлөөлж болно. Тиймээс өөрчлөгдсөн вирусууд зөв ажиллахгүй байгаа эсээс гадна бусад эс рүү орох магадлалтай. Эрүүл эсэд учирч болох хохирлын эрсдэл нь ямар төрлийн ген эмчилгээ хэрэглэж байгаагаас болон юунд хэрэглэж байгаагаас хамаарна. Вирусын улмаас халдвар авах. Вирус биед орсны дараа дахин өвчин үүсгэх чадвартай болох магадлалтай. Таны генүүдэд алдаа гаргах магадлал. Эдгээр алдаа нь хорт хавдар үүсгэж болно. Вирус нь таны биеийн эсэд өөрчлөгдсөн ген зөөхөд ашиглаж болох цорын ганц вектор биш юм. Клиникийн туршилтанд судалж буй бусад вектор нь: Үүдэл эс. Таны биеийн бүх эсүүд үүдэл эсээс үүсдэг. Ген эмчилгээний хувьд үүдэл эсийг лабораторид өөрчилж эсвэл засаж өвчинтэй тэмцэх эс болгон хувиргаж болно. Липосомууд. Эдгээр бөөмсийг шинэ, эмчилгээний генүүдийг зорилтот эсүүд рүү зөөж, генүүдийг таны эсийн ДНХ-д дамжуулахад ашиглаж болно. FDA болон Үндэсний эрүүл мэндийн хүрээлэн АНУ-д явагдаж буй ген эмчилгээний клиникийн туршилтыг нягт хянаж байна. Тэд өвчтөний аюулгүй байдлын асуудлыг судалгааны үеэр хамгийн чухал асуудал болгож байна.
Юу хүлээх вэ
Таны хийлгэх эмчилгээний арга нь таны өвчин болон хэрэглэж буй ген эмчилгээний төрлөөс хамаарна. Жишээлбэл, ген эмчилгээний нэг төрөлд: Танаас цус авах эсвэл ташаанаас том зүүгээр ясны чөмөг авах боломжтой. Дараа нь лабораторид цуснаас эсвэл ясны чөмгөөс авсан эсийг хүссэн удамшлын материалыг агуулсан вирус эсвэл өөр төрлийн вектортой холбоно. Вектор нь лабораторид байгаа эсүүдэд нэвтэрсний дараа эдгээр эсийг таны биед судсаар эсвэл эдэд тарина. Дараа нь таны эсүүд өөрчлөгдсөн генүүдтэй хамт векторийг шингээнэ. Ген эмчилгээний өөр нэг төрөлд вирусын векторийг шууд цусанд эсвэл сонгосон эрхтэнд хийнэ. Ямар төрлийн ген эмчилгээ хийх, юу хүлээж болох талаар эрүүл мэндийн багтайгаа ярилцаарай.
Үр дүнгээ ойлгох
Ген эмчилгээ нь амлалтай эмчилгээ бөгөөд судалгааны өргөжиж буй салбар юм. Гэвч өнөөдөр эмнэлгийн хэрэглээ нь хязгаарлагдмал байна. АНУ-д FDA-аас баталгаажсан ген эмчилгээний бүтээгдэхүүнүүд нь дараахыг багтаадаг: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Энэ ген эмчилгээ нь эмчилгээнд хариу үйлдэл үзүүлдэггүй тодорхой төрлийн том В эсийн лимфоматай насанд хүрэгчдэд зориулагдсан. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Энэ ген эмчилгээг нугасны булчингийн атрофитой 2-оос доош насны хүүхдүүдийг эмчлэхэд ашиглаж болно. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Энэ ген эмчилгээг мэс заслаас хойш эргэж ирдэг меланома өвчтэй хүмүүсийн тодорхой төрлийн хавдрыг эмчлэхэд ашигладаг. Tisagenlecleucel (Kymriah). Энэ ген эмчилгээ нь 25 хүртэлх насны фолликуляр лимфома нь эргэж ирсэн эсвэл эмчилгээнд хариу үйлдэл үзүүлдэггүй хүмүүст зориулагдсан. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Энэ ген эмчилгээ нь 1 наснаас дээш насны харааны хомсдолд хүргэдэг ховор удамшлын харааны алдагдалтай хүмүүст зориулагдсан. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Энэ ген эмчилгээ нь тодорхой шалгуурыг хангасан 12 ба түүнээс дээш насны хадуур эсийн өвчин эсвэл бета-талассеми өвчтэй хүмүүсийг эмчлэхэд зориулагдсан. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Энэ ген эмчилгээ нь Дюшеннийн булчингийн дистрофи өвчтэй, DMD ген нь гэмтэлтэй 4-5 насны хүүхдүүдэд зориулагдсан. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Энэ ген эмчилгээ нь тодорхой шалгуурыг хангасан 12 ба түүнээс дээш насны хадуур эсийн өвчтэй хүмүүст зориулагдсан. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Энэ ген эмчилгээ нь тодорхой шалгуурыг хангасан хүнд хэлбэрийн А гемофили өвчтэй насанд хүрэгчдэд зориулагдсан. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). Энэ нь эмзэг, цэврүүт арьс үүсгэдэг ховор удамшлын өвчин болох дистрофик эпидермолиз буллоза өвчтэй 6 сартай болон түүнээс дээш насны хүмүүсийн шархыг эмчлэхэд зориулсан орон нутгийн ген эмчилгээ юм. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Энэ ген эмчилгээ нь улаан эсийн тогтмол шилжүүлэн суулгах шаардлагатай бета-талассеми өвчтэй хүмүүст зориулагдсан. Хүмүүст хийсэн ген эмчилгээний клиник туршилтууд нь дараах хэд хэдэн өвчин, эмгэгийг эмчлэхэд тусалсан: Хүнд хосолмол дархлал хомсдол. Гемофили болон бусад цусны эмгэг. Ретинитис пигментозоос үүдэлтэй сохрол. Лейкеми. Удамшлын мэдрэлийн эмгэг. Хавдар. Зүрх судасны өвчин. Халдварт өвчин. Гэвч зарим төрлийн ген эмчилгээ найдвартай эмчилгээний арга болж хувирах замд хэд хэдэн том саад тотгор байдаг бөгөөд үүнд: Генетикийн материалыг эсэд оруулах найдвартай аргыг олох. Зөв эс эсвэл генийг чиглүүлэх. Гаж нөлөөний эрсдэлийг бууруулах. Зардлын болон даатгалын хамрах хүрээ нь эмчилгээний гол саад тотгор болж чадна. Зах зээл дээрх ген эмчилгээний бүтээгдэхүүний тоо хязгаарлагдмал байгаа ч ген эмчилгээний судалгаа нь янз бүрийн өвчний шинэ, үр дүнтэй эмчилгээг эрэлхийлсээр байна.
Анхааруулга: Наймдугаар сар бол эрүүл мэндийн мэдээллийн платформ бөгөөд хариултууд нь эмнэлгийн зөвлөгөө биш юм. Ямар нэгэн өөрчлөлт хийхээсээ өмнө өөрийн ойролцоох эрүүл мэндийн мэргэжилтэнтэй зөвлөлдөөрэй.