जीन थेरपी

जिन्स मध्ये डीएनए असते - शरीराच्या आकार आणि कार्यावर नियंत्रण ठेवणारा कोड. केसांचा रंग आणि उंचीपासून ते श्वास घेणे, चालणे आणि अन्न पचवणे यापर्यंत सर्व काही डीएनए नियंत्रित करते. चुकीने काम करणारे जीन रोग निर्माण करू शकतात. कधीकधी या जिन्सना उत्परिवर्तन म्हणतात.

जीन थेरपी हे खालील कारणांसाठी केले जाते: चुकीचे काम करणाऱ्या जीनला दुरुस्त करणे. आजार निर्माण करणारे दोषयुक्त जीन बंद केले जाऊ शकतात जेणेकरून ते पुन्हा आजार निर्माण करणार नाहीत. किंवा आजार रोखण्यास मदत करणारे निरोगी जीन सुरू केले जाऊ शकतात जेणेकरून ते आजार थांबवू शकतील. चुकीचे काम करणाऱ्या जीनची जागा घेणे. काही पेशी आजारी होतात कारण काही जीन योग्यरित्या काम करत नाहीत किंवा पूर्णपणे काम करत नाहीत. या जीनची जागा निरोगी जीनने घेतल्याने काही आजारांवर उपचार करण्यास मदत होऊ शकते. उदाहरणार्थ, p53 नावाचे जीन सामान्यतः ट्यूमरच्या वाढीस प्रतिबंधित करते. अनेक प्रकारच्या कर्करोगाचा संबंध p53 जीनच्या समस्यांशी जोडला गेला आहे. जर आरोग्यसेवा व्यावसायिक दोषयुक्त p53 जीनची जागा घेऊ शकले तर निरोगी जीनमुळे कर्करोग पेशी मरू शकतात. आजारी पेशींबद्दल प्रतिकारशक्तीला जागरूक करणे. काही प्रकरणांमध्ये, तुमची प्रतिकारशक्ती आजारी पेशींवर हल्ला करत नाही कारण ती त्यांना घुसखोरां म्हणून पाहत नाही. आरोग्यसेवा व्यावसायिक तुमच्या प्रतिकारशक्तीला या पेशींना धोक्या म्हणून पाहण्यासाठी प्रशिक्षित करण्यासाठी जीन थेरपीचा वापर करू शकतात.

जीन थेरपीमध्ये काही संभाव्य धोके आहेत. जीन सहजपणे तुमच्या पेशींमध्ये थेट घातला जाऊ शकत नाही. त्याऐवजी, तो सहसा व्हेक्टर नावाच्या वाहकाचा वापर करून दिला जातो. सर्वात सामान्य जीन थेरपी व्हेक्टर म्हणजे विषाणू. कारण ते विशिष्ट पेशी ओळखू शकतात आणि त्या पेशींच्या जनुकांमध्ये आनुवंशिक साहित्य घेऊन जाऊ शकतात. संशोधक विषाणूंमध्ये बदल करतात, रोग निर्माण करणारे जीन रोग थांबविण्यासाठी आवश्यक असलेल्या जीनने बदलतात. या तंत्रामध्ये धोके आहेत, ज्यात समाविष्ट आहेत: अवांछित प्रतिकारक प्रणाली प्रतिक्रिया. तुमच्या शरीराची प्रतिकारक प्रणाली नवीन सादर केलेल्या विषाणूंना घुसखोर म्हणून पाहू शकते. परिणामी, ते त्यावर हल्ला करू शकते. यामुळे सूज ते अवयव अपयशापर्यंतची प्रतिक्रिया येऊ शकते. चुकीच्या पेशींना लक्ष्य करणे. विषाणू एकापेक्षा जास्त प्रकारच्या पेशींना प्रभावित करू शकतात. म्हणून हे शक्य आहे की बदललेले विषाणू त्या पेशींपेक्षा पलीकडे जाऊ शकतात ज्या योग्यरित्या काम करत नाहीत. निरोगी पेशींना होणारे नुकसान याचा धोका कोणत्या प्रकारची जीन थेरपी वापरली जात आहे आणि ती का वापरली जात आहे यावर अवलंबून असतो. विषाणूमुळे होणारा संसर्ग. शक्य आहे की एकदा विषाणू शरीरात गेल्यानंतर, ते पुन्हा रोग निर्माण करण्यास सक्षम असतील. तुमच्या जनुकांमध्ये त्रुटी निर्माण करण्याची शक्यता. या त्रुटींमुळे कर्करोग होऊ शकतो. विषाणू हे एकमेव व्हेक्टर नाहीत जे तुमच्या शरीराच्या पेशींमध्ये बदललेले जीन घेऊन जाण्यासाठी वापरले जाऊ शकतात. क्लिनिकल ट्रायल्समध्ये अभ्यास केले जाणारे इतर व्हेक्टर समाविष्ट आहेत: स्टेम सेल्स. तुमच्या शरीरातील सर्व पेशी स्टेम सेल्सपासून तयार होतात. जीन थेरपीसाठी, स्टेम सेल्स प्रयोगशाळेत बदलले जाऊ शकतात किंवा सुधारले जाऊ शकतात जेणेकरून ते रोगाशी लढण्यासाठी पेशी बनतील. लिपोसोम्स. हे कण नवीन, उपचारात्मक जीन लक्ष्य पेशींमध्ये घेऊन जाऊ शकतात आणि जीन तुमच्या पेशींच्या डीएनएमध्ये पास करू शकतात. एफडीए आणि राष्ट्रीय आरोग्य संस्था अमेरिकेत सुरू असलेल्या जीन थेरपी क्लिनिकल ट्रायल्समध्ये बारकाईने लक्ष ठेवत आहेत. ते सुनिश्चित करत आहेत की संशोधनादरम्यान रुग्णाची सुरक्षा ही सर्वोच्च प्राधान्य आहे.

तुम्हाला कोणती प्रक्रिया मिळेल हे तुमच्या आजारावर आणि वापरल्या जाणार्‍या जीन थेरपीच्या प्रकारावर अवलंबून असेल. उदाहरणार्थ, एका प्रकारच्या जीन थेरपीमध्ये: तुमचे रक्त काढले जाऊ शकते किंवा तुमच्या हिपबोनमधून एका मोठ्या सुईने बोन मॅरो काढले जाऊ शकते. त्यानंतर, एका प्रयोगशाळेत, रक्तातील किंवा बोन मॅरोमधील पेशींना व्हायरस किंवा इतर प्रकारच्या व्हेक्टरच्या संपर्कात आणले जाते ज्यामध्ये इच्छित आनुवंशिक साहित्य असते. एकदा व्हेक्टर प्रयोगशाळेत पेशींमध्ये प्रवेश केल्यानंतर, त्या पेशी तुमच्या शरीरात परत शिरेत किंवा ऊतीत इंजेक्ट केल्या जातात. त्यानंतर तुमच्या पेशी बदललेल्या जनुकांसह व्हेक्टर घेतात. दुसर्‍या प्रकारच्या जीन थेरपीमध्ये, एक व्हायरल व्हेक्टर थेट रक्तात किंवा निवडलेल्या अवयवात इंफ्यूज केला जातो. वापरल्या जाणार्‍या जीन थेरपीचा प्रकार आणि तुम्हाला काय अपेक्षा करावी हे जाणून घेण्यासाठी तुमच्या आरोग्यसेवा संघाशी बोलवा.