Created at:1/13/2025
Eculizumab ialah ubat khusus yang diberikan melalui IV yang membantu merawat gangguan darah yang jarang berlaku dengan menyekat sebahagian daripada sistem imun anda. Ia direka untuk menghalang sistem pelengkap badan anda (sekumpulan protein yang biasanya melawan jangkitan) daripada menyerang sel-sel sihat anda sendiri apabila sistem ini menjadi tidak terkawal.
Ubat ini mewakili satu kejayaan bagi orang yang mengalami keadaan mengancam nyawa tertentu yang sebelum ini sangat sukar untuk diuruskan. Walaupun ia memerlukan pemantauan yang teliti dan lawatan hospital yang kerap, eculizumab telah mengubah pandangan bagi ramai pesakit yang mengalami gangguan yang mencabar ini.
Eculizumab ialah ubat antibodi monoklonal yang berfungsi seperti kunci yang sangat khusus untuk mengunci satu bahagian tertentu daripada sistem imun anda. Fikirkan ia sebagai penyekat yang disasarkan yang menghentikan sistem pelengkap anda daripada menyebabkan kerosakan pada sel darah merah, buah pinggang, atau organ lain anda.
Ubat ini tergolong dalam kelas yang dipanggil perencat pelengkap, yang bermaksud ia menghalang protein imun tertentu daripada menyelesaikan tugas biasa mereka. Walaupun ini mungkin kedengaran membimbangkan, bagi orang yang mengalami keadaan yang dirawat oleh eculizumab, aktiviti imun ini sebenarnya berbahaya dan bukannya membantu.
Anda akan menerima ubat ini hanya di hospital atau klinik khusus melalui infusi intravena. Rawatan ini memerlukan pengawasan perubatan yang rapi kerana kesan ubat yang kuat dan sifat serius keadaan yang dirawatnya.
Eculizumab merawat beberapa keadaan yang jarang berlaku tetapi serius di mana sistem imun anda secara salah menyerang bahagian badan anda yang sihat. Penggunaan yang paling biasa adalah untuk hemoglobinuria nokturnal paroksismal (PNH), suatu keadaan di mana sistem imun anda memusnahkan sel darah merah.
Ubat ini juga membantu pesakit dengan sindrom uremik hemolitik atipikal (aHUS), di mana sistem imun merosakkan saluran darah dalam buah pinggang. Ini boleh menyebabkan kegagalan buah pinggang jika tidak dirawat, menjadikan eculizumab benar-benar menyelamatkan nyawa bagi ramai pesakit.
Doktor anda mungkin juga menetapkan eculizumab untuk jenis myasthenia gravis tertentu, keadaan yang menjejaskan kekuatan otot, atau untuk myasthenia gravis umum apabila rawatan lain tidak berfungsi dengan baik. Dalam sesetengah kes, ia digunakan untuk gangguan spektrum neuromyelitis optica, yang menjejaskan saraf tunjang dan saraf optik.
Eculizumab berfungsi dengan menyekat protein tertentu yang dipanggil C5 dalam sistem pelengkap anda, yang merupakan sebahagian daripada rangkaian pertahanan imun anda. Apabila protein ini disekat, ia tidak boleh mencetuskan langkah terakhir yang biasanya akan memusnahkan sel atau menyebabkan keradangan.
Ini dianggap sebagai ubat yang sangat kuat dan disasarkan kerana ia menjejaskan bahagian penting dalam keupayaan sistem imun anda untuk melawan jangkitan. Walaupun tindakan menyekat ini menghentikan kesan berbahaya pada sel anda sendiri, ia juga bermakna badan anda menjadi lebih terdedah kepada jenis jangkitan bakteria tertentu, terutamanya yang disebabkan oleh bakteria Neisseria.
Ubat ini tidak menyembuhkan keadaan ini, tetapi ia boleh mengawal gejala dengan berkesan dan mencegah komplikasi serius. Ramai pesakit mengalami peningkatan yang ketara dalam kualiti hidup mereka, walaupun ubat perlu diteruskan dalam jangka panjang untuk mengekalkan manfaat ini.
Anda akan menerima eculizumab sebagai infusi intravena di hospital atau klinik khusus, tidak sekali-kali di rumah. Ubat ini diberikan secara perlahan-lahan selama 25 hingga 45 minit melalui saluran IV, dan anda akan dipantau dengan teliti semasa dan selepas setiap infusi.
Sebelum memulakan rawatan, anda perlu menerima vaksin meningokokal sekurang-kurangnya dua minggu sebelum dos pertama anda. Vaksinasi ini adalah penting kerana eculizumab meningkatkan risiko anda mendapat jangkitan serius daripada bakteria tertentu. Doktor anda juga akan memeriksa sama ada anda memerlukan vaksin lain seperti vaksin pneumokokal atau Haemophilus influenzae jenis b.
Jadual rawatan biasanya bermula dengan infusi mingguan untuk beberapa minggu pertama, kemudian bertukar kepada infusi setiap dua minggu untuk penyelenggaraan. Pasukan penjagaan kesihatan anda akan menentukan masa yang tepat berdasarkan keadaan khusus anda dan tindak balas terhadap rawatan.
Anda tidak perlu makan apa-apa yang istimewa sebelum infusi anda, tetapi adalah baik untuk kekal terhidrat dengan baik dan makan seperti biasa. Sesetengah orang berasa lebih selesa makan makanan ringan sebelum rawatan untuk mengelakkan sebarang rasa mual, walaupun ini tidak diperlukan.
Eculizumab biasanya merupakan rawatan jangka panjang yang akan anda teruskan selama bertahun-tahun atau berpotensi seumur hidup. Ubat ini mengawal keadaan anda dan bukannya menyembuhkannya, jadi menghentikan rawatan biasanya membolehkan gejala kembali.
Doktor anda akan menilai secara berkala sejauh mana ubat itu berfungsi melalui ujian darah dan memantau gejala anda. Sesetengah orang yang menghidap PNH mungkin dapat mengurangkan kekerapan rawatan mereka dari semasa ke semasa, manakala yang lain yang menghidap keadaan seperti aHUS mungkin perlu meneruskan infusi biasa tanpa had masa.
Keputusan mengenai tempoh rawatan bergantung pada beberapa faktor, termasuk keadaan yang anda alami, sejauh mana anda bertindak balas terhadap rawatan, dan sama ada anda mengalami sebarang kesan sampingan yang ketara. Pasukan penjagaan kesihatan anda akan bekerjasama dengan anda untuk mencari keseimbangan yang tepat antara mengawal keadaan anda dan mengurus sebarang kebimbangan berkaitan rawatan.
Kebimbangan paling serius dengan eculizumab ialah peningkatan risiko jangkitan teruk, terutamanya jangkitan meningokokus yang boleh mengancam nyawa. Ini berlaku kerana ubat tersebut menyekat sebahagian daripada sistem imun anda yang biasanya melawan bakteria ini.
Semasa infusi anda, anda mungkin mengalami beberapa reaksi serta-merta yang biasanya boleh diuruskan dengan pemantauan yang betul:
Kesan berkaitan infusi ini selalunya bertambah baik apabila badan anda menyesuaikan diri dengan ubat, dan pasukan penjagaan kesihatan anda boleh menyediakan ubat untuk membantu menguruskannya.
Sesetengah orang mengalami kesan sampingan yang lebih berterusan yang mungkin berterusan antara infusi:
Kesan berterusan ini sangat berbeza dari orang ke orang, dan ramai pesakit mendapati bahawa manfaat rawatan jauh melebihi kesan sampingan yang boleh diuruskan ini.
Komplikasi yang jarang berlaku tetapi serius boleh termasuk reaksi alahan yang teruk semasa infusi atau perkembangan antibodi terhadap ubat yang mengurangkan keberkesanannya. Pasukan perubatan anda memantau kemungkinan ini melalui pemeriksaan berkala dan ujian darah.
Eculizumab tidak sesuai untuk semua orang, dan doktor anda akan menilai dengan teliti sama ada ia sesuai untuk anda. Orang yang mempunyai jangkitan aktif dan tidak dirawat harus menunggu sehingga jangkitan itu selesai sepenuhnya sebelum memulakan rawatan.
Anda tidak seharusnya menerima eculizumab jika anda belum divaksinasi terhadap penyakit meningokokal, kerana ini meningkatkan risiko anda secara mendadak terhadap jangkitan yang mengancam nyawa. Vaksinasi mesti diselesaikan sekurang-kurangnya dua minggu sebelum infusi pertama anda, kecuali dalam situasi kecemasan di mana manfaatnya jelas melebihi risiko.
Orang yang mempunyai gangguan sistem imun tertentu atau mereka yang mengambil ubat lain yang menekan imuniti mungkin memerlukan pertimbangan khas. Doktor anda akan menilai sama ada penekanan imun tambahan daripada eculizumab adalah selamat dalam situasi khusus anda.
Kehamilan dan penyusuan memerlukan perbincangan yang teliti dengan pasukan penjagaan kesihatan anda. Walaupun eculizumab mungkin diperlukan untuk melindungi kesihatan anda, kesan ke atas bayi yang belum lahir atau bayi yang menyusu perlu ditimbang terhadap manfaat rawatan.
Eculizumab dijual di bawah jenama Soliris di kebanyakan negara, termasuk Amerika Syarikat dan Eropah. Ini adalah formulasi asal yang memerlukan infusi setiap dua minggu selepas tempoh permulaan.
Versi yang lebih baru dan bertindak lebih lama yang dipanggil Ultomiris (ravulizumab) juga tersedia di sesetengah wilayah. Ultomiris berfungsi sama seperti eculizumab tetapi boleh diberikan setiap lapan minggu dan bukannya setiap dua minggu, yang didapati lebih mudah oleh ramai pesakit.
Kedua-dua ubat dihasilkan oleh syarikat yang sama dan berfungsi melalui mekanisme yang sama, tetapi jadual dos dan beberapa butiran khusus mungkin berbeza. Doktor anda akan membantu anda memahami pilihan mana yang mungkin lebih baik untuk situasi anda.
Bagi kebanyakan keadaan yang dirawat oleh eculizumab, terdapat beberapa alternatif langsung yang berfungsi melalui mekanisme yang sama. Walau bagaimanapun, bergantung pada keadaan khusus anda, doktor anda mungkin mempertimbangkan pendekatan rawatan lain.
Bagi hemoglobinuria nokturnal paroksismal, rawatan alternatif mungkin termasuk penjagaan sokongan dengan pemindahan darah, suplemen zat besi, dan ubat-ubatan untuk mencegah pembekuan darah. Pemindahan sumsum tulang berpotensi menyembuhkan tetapi membawa risiko yang ketara dan tidak sesuai untuk semua orang.
Orang yang mengalami sindrom uremik hemolitik atipikal mungkin mendapat manfaat daripada terapi pertukaran plasma dalam beberapa kes, walaupun ini biasanya kurang berkesan daripada eculizumab. Rawatan sokongan seperti dialisis mungkin diperlukan untuk komplikasi buah pinggang.
Bagi miastenia gravis, ubat-ubatan imunosupresif lain seperti kortikosteroid, azatioprin, atau rituximab mungkin menjadi pilihan, bergantung pada keterukan keadaan anda dan sejauh mana anda telah bertindak balas terhadap rawatan sebelumnya.
Eculizumab telah merevolusikan rawatan untuk keadaan yang diluluskan, selalunya memberikan manfaat yang tidak mungkin dengan terapi sebelumnya. Bagi hemoglobinuria nokturnal paroksismal, ia boleh mengurangkan keperluan untuk pemindahan darah secara dramatik dan meningkatkan kualiti hidup dengan ketara.
Berbanding dengan rawatan yang lebih lama seperti ubat imunosupresif atau pertukaran plasma, eculizumab menawarkan tindakan yang lebih disasarkan dengan potensi kesan sampingan yang kurang meluas. Walau bagaimanapun, ia datang dengan risiko khususnya sendiri, terutamanya peningkatan risiko jangkitan.
Pilihan "lebih baik" bergantung pada keadaan individu anda, termasuk keterukan keadaan anda, kesihatan keseluruhan anda, dan pilihan peribadi anda mengenai kekerapan rawatan dan keperluan pemantauan. Pasukan penjagaan kesihatan anda akan membantu anda mempertimbangkan faktor-faktor ini untuk membuat keputusan terbaik untuk situasi anda.
Eculizumab boleh digunakan dengan selamat pada pesakit yang mengalami penyakit buah pinggang, dan bagi mereka yang mengalami sindrom uremik hemolitik atipikal, ia sebenarnya boleh membantu melindungi fungsi buah pinggang. Doktor anda akan memantau fungsi buah pinggang anda dengan teliti melalui ujian darah berkala.
Ubat ini biasanya tidak memburukkan masalah buah pinggang, tetapi kerana ia menjejaskan sistem imun anda, anda memerlukan pemantauan tambahan untuk jangkitan yang berpotensi menjejaskan buah pinggang anda. Pasukan penjagaan kesihatan anda akan menyesuaikan jadual pemantauan berdasarkan fungsi buah pinggang dan status kesihatan keseluruhan anda.
Jika anda terlepas infusi yang dijadualkan, hubungi penyedia penjagaan kesihatan anda dengan segera untuk menjadualkan semula secepat mungkin. Jangan tunggu sehingga temu janji yang dijadualkan secara berkala anda yang seterusnya, kerana jurang dalam rawatan boleh membolehkan keadaan anda menjadi aktif semula.
Doktor anda mungkin mengesyorkan pemantauan yang lebih dekat atau ujian darah tambahan selepas dos yang terlepas untuk memastikan keadaan anda kekal stabil. Dalam sesetengah kes, anda mungkin perlu kembali ke jadual dos yang lebih kerap buat sementara waktu untuk mendapatkan semula kawalan optimum terhadap keadaan anda.
Dapatkan rawatan perubatan dengan segera jika anda mengalami demam, sakit kepala yang teruk, kekakuan leher, loya dengan muntah, sensitiviti terhadap cahaya, atau ruam yang tidak pudar apabila ditekan. Ini boleh menjadi tanda-tanda jangkitan serius yang memerlukan rawatan kecemasan.
Malah jangkitan yang kelihatan kecil seperti selesema atau jangkitan saluran kencing harus dinilai dengan segera oleh penyedia penjagaan kesihatan anda. Kerana eculizumab menjejaskan sistem imun anda, jangkitan berpotensi menjadi lebih serius dengan lebih cepat daripada yang sepatutnya.
Keputusan untuk menghentikan eculizumab harus sentiasa dibuat dengan berunding dengan pasukan penjagaan kesihatan anda, kerana menghentikan rawatan biasanya membolehkan keadaan asas anda kembali. Sesetengah orang mungkin dapat mengurangkan kekerapan rawatan mereka dari semasa ke semasa, tetapi pemberhentian sepenuhnya jarang disyorkan.
Jika anda mempertimbangkan untuk menghentikan rawatan kerana kesan sampingan atau kebimbangan lain, bincangkan alternatif dengan doktor anda terlebih dahulu. Mereka mungkin dapat menyesuaikan jadual rawatan anda, menyediakan ubat tambahan untuk menguruskan kesan sampingan, atau mencadangkan pendekatan lain untuk menjadikan rawatan lebih mudah diterima.
Anda boleh melancong semasa mengambil eculizumab, tetapi ia memerlukan perancangan yang teliti dan penyelarasan dengan pasukan penjagaan kesihatan anda. Anda perlu mengatur infusi anda di kemudahan perubatan yang berkelayakan di destinasi anda atau merancang perjalanan anda mengikut jadual rawatan anda.
Bawa surat daripada doktor anda yang menerangkan keadaan dan rawatan anda, bersama dengan maklumat hubungan kecemasan untuk pasukan penjagaan kesihatan anda. Pertimbangkan insurans perjalanan yang meliputi kecemasan perubatan, dan selidik kemudahan perubatan di destinasi anda yang boleh memberikan penjagaan jika perlu.