Created at:1/13/2025
Mecasermin ialah versi sintetik faktor pertumbuhan seperti insulin-1 (IGF-1) yang membantu kanak-kanak membesar apabila badan mereka tidak menghasilkan hormon penting ini secara semula jadi. Ubat ini direka khusus untuk kanak-kanak yang mengalami kekurangan IGF-1 primer yang teruk, satu keadaan yang jarang berlaku di mana badan tidak dapat menghasilkan hormon pertumbuhan yang mencukupi atau bertindak balas terhadapnya dengan betul.
Jika anak anda telah didiagnosis dengan kekurangan hormon pertumbuhan dan tidak memberi respons yang baik terhadap terapi hormon pertumbuhan tradisional, mecasermin mungkin merupakan langkah seterusnya yang dipertimbangkan oleh doktor anda. Ia diberikan sebagai suntikan harian di bawah kulit, sama seperti insulin untuk diabetes.
Mecasermin ialah salinan buatan manusia bagi faktor pertumbuhan seperti insulin-1, protein yang dihasilkan secara semula jadi oleh badan anda untuk membantu sel membesar dan berkembang. Apabila kanak-kanak mengalami kekurangan IGF-1 primer yang teruk, badan mereka sama ada tidak menghasilkan IGF-1 yang mencukupi atau tidak dapat menggunakannya dengan berkesan, yang membawa kepada pertumbuhan yang sangat terlewat.
Ubat ini pada dasarnya menggantikan apa yang sepatutnya dihasilkan oleh badan anak anda sendiri. Fikirkan ia sebagai menyediakan bahagian yang hilang yang membolehkan pertumbuhan dan perkembangan normal berlaku. FDA telah meluluskan mecasermin khusus untuk keadaan yang jarang berlaku ini, menjadikannya pilihan rawatan khusus.
Tidak seperti hormon pertumbuhan biasa, mecasermin berfungsi secara langsung sebagai IGF-1 dan bukannya merangsang badan untuk menghasilkannya lebih banyak. Ini menjadikannya sangat membantu untuk kanak-kanak yang badannya tidak dapat bertindak balas terhadap terapi hormon pertumbuhan.
Mecasermin merawat kekurangan IGF-1 primer yang teruk pada kanak-kanak yang tidak memberi respons terhadap terapi hormon pertumbuhan. Keadaan ini menjejaskan kira-kira 1 daripada 100,000 kanak-kanak, menjadikannya agak jarang berlaku tetapi serius apabila ia berlaku.
Doktor anda biasanya akan mempertimbangkan mecasermin apabila anak anda memenuhi kriteria tertentu. Ini termasuk mempunyai paras IGF-1 yang sangat rendah dalam ujian darah, menunjukkan pertumbuhan yang lemah walaupun dengan nutrisi yang mencukupi, dan tidak memberi respons terhadap sekurang-kurangnya satu tahun rawatan hormon pertumbuhan.
Ubat ini juga digunakan untuk kanak-kanak dengan penghapusan gen hormon pertumbuhan atau ketidakpekaan hormon pertumbuhan yang teruk. Dalam kes ini, terapi hormon pertumbuhan tradisional tidak akan berfungsi kerana badan tidak dapat memproses atau memberi respons terhadap hormon pertumbuhan dengan betul.
Mecasermin berfungsi dengan menyediakan terus badan anak anda dengan IGF-1 yang diperlukan untuk pertumbuhan dan perkembangan normal. Ini dianggap sebagai ubat yang sederhana kuat yang memerlukan pemantauan yang teliti dan dos yang tepat.
Setelah disuntik di bawah kulit, mecasermin memasuki aliran darah dan bergerak ke pelbagai tisu di seluruh badan. Ia kemudian mengikat reseptor IGF-1 pada sel, mencetuskan proses pertumbuhan yang sepatutnya berlaku secara semula jadi semasa zaman kanak-kanak.
Ubat ini menggalakkan pertumbuhan tulang, perkembangan otot, dan kematangan fizikal secara keseluruhan. Ia juga membantu dengan sintesis protein dan boleh meningkatkan metabolisme. Kerana ia berfungsi pada peringkat selular, anda mungkin tidak melihat perubahan serta-merta, tetapi pertumbuhan harus bertambah baik secara beransur-ansur selama beberapa bulan rawatan.
Mecasermin mesti diberikan sebagai suntikan subkutaneus dua kali sehari, kira-kira 20 minit sebelum atau selepas makan. Penyedia penjagaan kesihatan anda akan mengajar anda cara menyediakan dan memberikan suntikan ini dengan selamat di rumah.
Sentiasa berikan mecasermin dengan makanan atau snek untuk mengelakkan gula darah rendah, yang boleh menjadi kesan sampingan yang serius. Ubat ini boleh menyebabkan paras gula darah menurun dengan ketara, terutamanya pada kanak-kanak yang tidak makan secara berkala atau mempunyai masalah perut.
Putarkan tapak suntikan antara lengan, kaki, dan abdomen untuk mengelakkan masalah kulit. Bersihkan tapak suntikan dengan alkohol dan gunakan jarum baharu setiap kali. Simpan vial yang belum dibuka di dalam peti sejuk, tetapi biarkan ia mencapai suhu bilik sebelum menyuntik.
Jangan sekali-kali goncang ubat, kerana ini boleh merosakkan protein. Jika anda perasan sebarang zarah atau kekeruhan dalam larutan, jangan gunakannya dan hubungi farmasi anda untuk penggantian.
Anak anda biasanya memerlukan terapi mecasermin selama beberapa tahun, selalunya sehingga mereka mencapai ketinggian dewasa mereka atau plat pertumbuhan mereka tertutup. Ini biasanya berlaku semasa remaja, tetapi masanya berbeza-beza bagi setiap kanak-kanak.
Doktor anda akan memantau pertumbuhan anak anda setiap tiga hingga enam bulan untuk menentukan sama ada ubat itu berfungsi dengan berkesan. Mereka akan mengukur ketinggian, berat badan, dan mungkin melakukan X-ray untuk memeriksa umur tulang dan perkembangan plat pertumbuhan.
Sesetengah kanak-kanak mungkin memerlukan rawatan selama 5-10 tahun atau lebih, bergantung pada bila mereka memulakan terapi dan bagaimana badan mereka bertindak balas. Matlamatnya adalah untuk membantu anak anda mencapai potensi genetik mereka untuk ketinggian dan perkembangan.
Rawatan biasanya berterusan selagi anak anda masih membesar dan ubat itu membantu. Doktor anda akhirnya akan mengesyorkan berhenti apabila pertumbuhan melambat dengan ketara atau mencapai penyiapan.
Seperti semua ubat, mecasermin boleh menyebabkan kesan sampingan, walaupun tidak semua orang mengalaminya. Kesan sampingan yang paling membimbangkan ialah gula darah rendah (hipoglisemia), yang boleh menjadi serius jika tidak dirawat dengan segera.
Berikut ialah kesan sampingan yang paling biasa yang mungkin anda perhatikan, dan adalah penting untuk memahami bahawa banyak daripada ini boleh diurus dengan penjagaan yang betul:
Kesan sampingan biasa ini sering bertambah baik apabila badan anak anda menyesuaikan diri dengan ubat. Walau bagaimanapun, anda harus sentiasa menghubungi doktor anda jika ia menjadi teruk atau membimbangkan.
Kesan sampingan yang lebih serius tetapi kurang biasa memerlukan perhatian perubatan segera. Kemungkinan yang jarang berlaku ini termasuk reaksi alergi yang teruk, gula darah rendah yang berterusan yang tidak bertindak balas terhadap rawatan, atau tanda-tanda peningkatan tekanan dalam otak seperti sakit kepala yang teruk dengan perubahan penglihatan.
Sesetengah kanak-kanak juga mungkin mengalami tonsil yang membesar atau apnea tidur, terutamanya mereka yang sudah mempunyai masalah pernafasan. Doktor anda akan memantau komplikasi ini semasa pemeriksaan berkala.
Mecasermin tidak sesuai untuk semua orang, dan doktor anda akan menilai dengan teliti sama ada ia selamat untuk anak anda. Kanak-kanak yang menghidap kanser aktif atau disyaki tidak boleh menerima ubat ini, kerana IGF-1 berpotensi merangsang pertumbuhan tumor.
Anak anda tidak boleh mengambil mecasermin jika mereka mempunyai penyakit buah pinggang atau hati yang teruk, kerana keadaan ini boleh menjejaskan cara badan memproses ubat. Kanak-kanak yang mempunyai plat pertumbuhan tertutup juga tidak akan mendapat manfaat daripada rawatan kerana tulang mereka tidak lagi boleh tumbuh lebih panjang.
Berikut ialah keadaan penting yang mungkin menghalang anak anda daripada menggunakan mecasermin dengan selamat:
Selain itu, kanak-kanak yang mempunyai keadaan genetik tertentu atau mereka yang mengambil ubat-ubatan tertentu mungkin memerlukan rawatan alternatif. Doktor anda akan menyemak sejarah perubatan lengkap anak anda sebelum menetapkan mecasermin.
Mecasermin boleh didapati di bawah jenama Increlex di Amerika Syarikat dan banyak negara lain. Ini adalah satu-satunya jenama mecasermin yang diluluskan oleh FDA yang tersedia untuk merawat kekurangan IGF-1 primer yang teruk.
Increlex dikeluarkan oleh Ipsen Biopharmaceuticals dan hadir sebagai larutan jernih dalam botol kecil untuk suntikan. Setiap botol mengandungi 40 mg mecasermin dalam 4 mL larutan.
Anda tidak akan menemui versi generik mecasermin kerana ia adalah ubat protein kompleks yang sukar untuk ditiru dengan tepat. Ini juga bermakna ubat itu boleh menjadi agak mahal, tetapi banyak pelan insurans dan program bantuan pesakit mungkin membantu dengan kos.
Bagi kebanyakan kanak-kanak yang mengalami kekurangan hormon pertumbuhan, terapi hormon pertumbuhan tradisional (somatropin) adalah rawatan barisan pertama. Mecasermin biasanya dikhaskan untuk kes-kes di mana hormon pertumbuhan tidak berfungsi atau tidak boleh digunakan.
Jika anak anda tidak boleh mengambil mecasermin, persediaan hormon pertumbuhan lain mungkin dipertimbangkan, termasuk jenama atau formulasi somatropin yang berbeza. Sesetengah kanak-kanak mungkin mendapat manfaat daripada terapi gabungan atau jadual dos yang berbeza.
Dalam kes yang jarang berlaku di mana kedua-dua hormon pertumbuhan dan mecasermin tidak sesuai, doktor mungkin mengesyorkan sokongan pemakanan, terapi fizikal, atau rawatan sokongan lain untuk mengoptimumkan pertumbuhan dan perkembangan dalam batasan anak anda.
Walau bagaimanapun, adalah penting untuk memahami bahawa tiada pengganti langsung untuk mecasermin pada kanak-kanak yang mengalami kekurangan IGF-1 primer yang teruk. Ubat ini mengisi peranan unik yang tidak dapat diberikan oleh rawatan lain.
Mecasermin tidak semestinya "lebih baik" daripada hormon pertumbuhan, tetapi ia berfungsi secara berbeza dan mempunyai tujuan tertentu. Terapi hormon pertumbuhan adalah pilihan pertama untuk kebanyakan kanak-kanak yang mengalami kekurangan hormon pertumbuhan kerana ia secara amnya lebih mudah digunakan dan mempunyai rekod yang lebih panjang.
Walau bagaimanapun, mecasermin menjadi pilihan yang lebih baik apabila terapi hormon pertumbuhan gagal atau tidak mungkin dilakukan. Bagi kanak-kanak yang mengalami kekurangan IGF-1 primer yang teruk, mecasermin mungkin satu-satunya rawatan berkesan yang tersedia.
Hormon pertumbuhan merangsang badan untuk menghasilkan IGF-1, manakala mecasermin secara langsung menyediakan IGF-1. Ini bermakna mecasermin boleh membantu kanak-kanak yang badan mereka tidak dapat bertindak balas terhadap hormon pertumbuhan atau menghasilkan IGF-1 secara semula jadi.
Pilihan antara ubat-ubatan ini bergantung sepenuhnya pada keadaan khusus anak anda dan bagaimana badan mereka bertindak balas terhadap rawatan. Doktor anda akan menentukan pendekatan yang paling sesuai berdasarkan ujian darah, corak pertumbuhan, dan sejarah rawatan.
Mecasermin memerlukan lebih berhati-hati pada kanak-kanak yang mengidap diabetes kerana ia boleh menurunkan paras gula dalam darah dengan ketara. Jika anak anda mengidap diabetes, doktor mereka perlu memantau glukosa darah dengan teliti dan mungkin menyesuaikan ubat diabetes.
Gabungan mecasermin dan ubat diabetes boleh meningkatkan risiko paras gula dalam darah yang rendah yang teruk. Pasukan penjagaan kesihatan anda akan bekerjasama dengan anda untuk membangunkan pelan pemantauan yang teliti dan mengajar anda cara mengenali dan merawat hipoglisemia dengan segera.
Ujian gula darah secara berkala menjadi lebih penting apabila anak anda mengambil mecasermin. Anda perlu memeriksa paras lebih kerap dan sentiasa mempunyai sumber gula bertindak pantas yang sedia ada.
Jika anda secara tidak sengaja memberikan terlalu banyak mecasermin kepada anak anda, perhatikan dengan teliti tanda-tanda gula darah rendah dan hubungi doktor anda dengan segera. Gejala termasuk gegaran, berpeluh, kekeliruan, mudah marah, atau tingkah laku yang luar biasa.
Berikan anak anda sesuatu yang bergula untuk dimakan atau diminum dengan segera, seperti jus buah, tablet glukosa, atau gula-gula. Temani mereka dan terus memantau gejala semasa anda menunggu panduan perubatan.
Jangan tunggu untuk melihat sama ada gejala berkembang. Gula darah rendah daripada terlalu banyak mecasermin boleh menjadi serius dan mungkin memerlukan rawatan kecemasan. Hubungi talian kecemasan doktor anda atau pergi ke bilik kecemasan terdekat jika anda tidak dapat menghubungi penyedia penjagaan kesihatan anda.
Jika anda terlepas dos mecasermin, berikannya sebaik sahaja anda ingat, tetapi hanya jika ia dalam masa beberapa jam dari masa yang dijadualkan. Pastikan anak anda makan sesuatu sebelum atau sejurus selepas suntikan untuk mengelakkan gula darah rendah.
Jika hampir tiba masanya untuk dos seterusnya, langkau dos yang terlepas dan kembali ke jadual biasa anda. Jangan sekali-kali memberikan dua dos sekaligus untuk menggantikan dos yang terlepas, kerana ini boleh menyebabkan penurunan gula darah yang berbahaya.
Jejaki dos yang terlepas dan beritahu doktor anda jika anda menghadapi masalah mengekalkan jadual. Mereka mungkin dapat mencadangkan strategi untuk membantu anda mengingati atau menyesuaikan masa agar sesuai dengan rutin keluarga anda dengan lebih baik.
Anda tidak seharusnya berhenti mecasermin tanpa berunding dengan doktor anak anda terlebih dahulu. Masa bergantung pada kemajuan pertumbuhan anak anda, usia tulang, dan perkembangan keseluruhan, yang dipantau secara berkala oleh pasukan penjagaan kesihatan anda.
Kebanyakan kanak-kanak boleh berhenti mecasermin apabila plat pertumbuhan mereka tertutup, biasanya semasa remaja. Doktor anda akan menggunakan X-ray dan ukuran pertumbuhan untuk menentukan bilakah ini berlaku dan sama ada rawatan berterusan akan memberi manfaat.
Sesetengah kanak-kanak mungkin perlu meneruskan rawatan lebih lama jika mereka masih membesar dan mendapat manfaat daripada ubat. Yang lain mungkin berhenti lebih awal jika kesan sampingan menjadi bermasalah atau jika pertumbuhan telah mencapai tahap yang boleh diterima.
Kajian jangka panjang mengenai mecasermin masih dijalankan kerana ia adalah ubat yang agak baru. Walau bagaimanapun, penyelidikan semasa menunjukkan bahawa apabila digunakan dengan sewajarnya di bawah pengawasan perubatan, manfaatnya secara amnya melebihi risiko bagi kanak-kanak yang mengalami kekurangan IGF-1 yang teruk.
Doktor anda akan memantau anak anda secara berkala untuk potensi kesan jangka panjang, termasuk perubahan dalam metabolisme, perkembangan tulang, dan kesihatan keseluruhan. Pemeriksaan ini membantu mengesan sebarang masalah lebih awal dan menyesuaikan rawatan seperti yang diperlukan.
Perkara yang paling penting ialah mengekalkan janji temu susulan yang tetap dan melaporkan sebarang gejala yang membimbangkan dengan segera. Ini membolehkan pasukan penjagaan kesihatan anda memastikan anak anda menerima manfaat maksimum daripada rawatan sambil meminimumkan potensi risiko.