Terapija ġenetika
Dwar dan it-test
Il-ġeni fihom id-DNA – il-kodiċi li jikkontrolla ħafna mill-forma u l-funzjoni tal-ġisem. Id-DNA jikkontrolla kollox minn kulur ix-xagħar u t-tul sa n-nifs, il-mixi u d-diġestjoni tal-ikel. Il-ġeni li ma jaħdmux sew jistgħu jikkawżaw mard. Xi drabi dawn il-ġeni jissejħu mutazzjonijiet.
Għaliex isir
It-terapija ġenetika ssir biex: Tissewwa ġeni li ma jaħdmux sew. Ġeni difettużi li jikkawżaw mard jistgħu jitfiu sabiex ma jibqgħux jippromwovu l-mard. Jew ġeni b'saħħithom li jgħinu jipprevjenu l-mard jistgħu jinxtegħlu sabiex ikunu jistgħu jwaqqfu l-mard. Iġi sostitwiti ġeni li ma jaħdmux sew. Xi ċelloli jsiru morda minħabba li ċerti ġeni ma jaħdmux sew jew ma jibqgħux jaħdmu xejn. Is-sostituzzjoni ta’ dawn il-ġeni b’ġeni b’saħħithom tista’ tgħin biex tikkura ċerti mard. Pereżempju, ġene msejjaħ p53 normalment jipprevjeni t-tkabbir tat-tumur. Diversi tipi ta’ kanċer ġew marbuta ma’ problemi bil-ġene p53. Jekk il-professjonisti tal-kura tas-saħħa jkunu jistgħu jissostitwixxu l-ġene p53 difettuż, il-ġene b’saħħtu jista’ jikkawża li ċ-ċelloli tal-kanċer imutu. Jagħmel is-sistema immunitarja konxja taċ-ċelloli morda. F’xi każi, is-sistema immunitarja tiegħek ma tattakkax iċ-ċelloli morda għax ma tarahomx bħala intrusi. Il-professjonisti tal-kura tas-saħħa jistgħu jużaw it-terapija ġenetika biex iħarrġu s-sistema immunitarja tiegħek biex tara dawn iċ-ċelloli bħala theddida.
Riskji u kumplikazzjonijiet
It-terapija ġenetika għandha xi riskji potenzjali. Ġene ma jistax jiġi inzerit faċilment direttament fiċ-ċelloli tiegħek. Pjuttost, normalment jiġi kkunsinnat bl-użu ta' trasportatur imsejjaħ vetturi. L-aktar vetturi komuni tat-terapija ġenetika huma l-virusijiet. Dan hu għaliex jistgħu jirrikonoxxu ċerti ċelloli u jġorru materjal ġenetiku fil-ġeni ta' dawk iċ-ċelloli. Ir-riċerkaturi jibdlu l-virusijiet, u jissostitwixxu l-ġeni li jikkawżaw mard bil-ġeni meħtieġa biex iwaqqfu l-mard. Din it-teknika tippreżenta riskji, inklużi: Reazzjoni mhux mixtieqa tas-sistema immunitarja. Is-sistema immunitarja tal-ġisem tiegħek tista' tara l-virusijiet introdotti ġodda bħala intrusi. Bħala riżultat, tista' tattakka lilhom. Dan jista' jikkawża reazzjoni li tvarja minn nefħa sa falliment tal-organi. Immira lejn iċ-ċelloli żbaljati. Il-virusijiet jistgħu jaffettwaw aktar minn tip wieħed ta' ċellula. Allura huwa possibbli li l-virusijiet mibdula jistgħu jidħlu fiċ-ċelloli lil hinn minn dawk li mhumiex jaħdmu sew. Ir-riskju ta' ħsara liċ-ċelloli b'saħħithom jiddependi fuq liema tip ta' terapija ġenetika tintuża u għalxiex tintuża. Infezzjoni kkawżata mill-virus. Huwa possibbli li ladarba l-virusijiet jidħlu fil-ġisem, jistgħu jerġgħu jikkawżaw mard. Il-possibilità li jikkawżaw żbalji fil-ġeni tiegħek. Dawn l-iżbalji jistgħu jwasslu għall-kanċer. Il-virusijiet mhumiex l-uniċi vetturi li jistgħu jintużaw biex iġorru ġeni mibdula fiċ-ċelloli tal-ġisem tiegħek. Vetturi oħra li qed jiġu studjati fi provi kliniċi jinkludu: Ċelloli staminali. Iċ-ċelloli kollha fil-ġisem tiegħek huma maħluqa minn ċelloli staminali. Għat-terapija ġenetika, iċ-ċelloli staminali jistgħu jinbidlu jew jiġu kkoreġuti f'laboratorju biex isiru ċelloli biex jiġġieldu l-mard. Liposomi. Dawn il-partiċelli jistgħu jġorru l-ġeni ġodda, terapewtiċi għaċ-ċelloli fil-mira u jgħaddu l-ġeni fid-DNA taċ-ċelloli tiegħek. L-FDA u l-Istituti Nazzjonali tas-Saħħa qed isegwu mill-qrib il-provi kliniċi tat-terapija ġenetika li għaddejjin fl-Istati Uniti. Huma qed jiżguraw li l-kwistjonijiet tas-sikurezza tal-pazjenti huma prijorità ewlenija matul ir-riċerka.
X'tistenna
Il-proċedura li jkollok tiddependi fuq il-marda li jkollok u t-tip ta' terapija ġenetika li qed tintuża. Pereżempju, f'tip wieħed ta' terapija ġenetika: Jista' jkollok demm maqbud jew jista' jkollok tneħħi l-mudullun mill-għadam tal-ġenbejn b'labra kbira. Imbagħad, f'laboratorju, iċ-ċelloli mid-demm jew mill-mudullun ikunu esposti għal virus jew tip ieħor ta' vetturi li fih il-materjal ġenetiku mixtieq. Ladarba l-vettur ikun daħal fiċ-ċelloli fil-laboratorju, dawk iċ-ċelloli jiġu injettati lura ġismek f'vina jew fi tessut. Imbagħad iċ-ċelloli tiegħek jieħdu l-vettur flimkien mal-ġeni mibdula. F'tip ieħor ta' terapija ġenetika, vetturi virali jiġu infużi direttament fid-demm jew f'organu magħżul. Tkellem mat-tim tal-kura tas-saħħa tiegħek biex issir taf liema tip ta' terapija ġenetika tintuża u x'tista' tistenna.
Nifhmu r-riżultati tiegħek
It-terapiji tal-ġeni hija trattament promettenti u qasam ta' riċerka dejjem jikber. Imma l-użu kliniku tagħha huwa limitat illum. Fl-Istati Uniti, il-prodotti tat-terapiji tal-ġeni approvati mill-FDA jinkludu: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Din it-terapiji tal-ġeni hija għal adulti li għandhom ċerti tipi ta' limfoma taċ-ċelluli B kbar li ma jirrispondux għat-trattament. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Din it-terapiji tal-ġeni tista' tintuża biex tikkura tfal taħt l-età ta' sentejn li għandhom atrofija muskolari spinali. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Din it-terapiji tal-ġeni tintuża biex tikkura ċerti tipi ta' tumuri f'nies b'melanoma li jerġgħu jidhru wara l-kirurġija. Tisagenlecleucel (Kymriah). Din it-terapiji tal-ġeni hija għal nies sa 25 sena li għandhom limfoma follikulari li reġgħet dehret jew mhix qed tirrispondi għat-trattament. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Din it-terapiji tal-ġeni hija għal nies ta' sena u aktar li għandhom tip rari ta' telf tal-viżjoni ereditarju li jista' jwassal għat-telf tal-vista. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Din it-terapiji tal-ġeni hija għat-trattament ta' nies ta' 12-il sena u aktar b'marda taċ-ċelluli falċiformi jew betatalassemija li jissodisfaw ċerti kriterji. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Din it-terapiji tal-ġeni hija għat-tfal ta' bejn 4 u 5 snin li għandhom distrofija muskolari ta' Duchenne u ġene DMD difettuż. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Din it-terapiji tal-ġeni hija għal nies ta' 12-il sena u aktar b'marda taċ-ċelluli falċiformi li jissodisfaw ċerti kriterji. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Din it-terapiji tal-ġeni hija għal adulti b'emofilija A severa li jissodisfaw ċerti kriterji. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). Din hija terapiji tal-ġeni topika għat-trattament ta' feriti f'nies ta' 6 xhur u aktar li għandhom epidermolysis bullosa distrofija, kundizzjoni ereditarja rari li tikkawża ġilda fraġli u b'bżieżaq. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Din it-terapiji tal-ġeni hija għal nies b'betatalassemija li jeħtieġu trasfużjonijiet regolari taċ-ċelluli ħomor tad-demm. Provi kliniċi tat-terapiji tal-ġeni fin-nies għenu biex jittrattaw diversi mard u disturbi, inklużi: Immunodeffiċjenza kombinata severa. Emofilija u disturbi oħra tad-demm. Telf tal-vista kkawżat minn retinitis pigmentosa. Lewkimja. Disturbi newroloġiċi ereditarji. Kanċer. Mard tal-qalb u tal-vini tad-demm. Mard infettiv. Imma diversi ostakli ewlenin joqogħdu fl-istess mod li xi tipi ta' terapiji tal-ġeni jsiru forma ta' trattament affidabbli, inklużi: Li ssib mod affidabbli biex iġġib materjal ġenetiku fiċ-ċelloli. Li timmira ċ-ċelloli jew il-ġeni korretti. Li tnaqqas ir-riskju ta' effetti sekondarji. L-ispiża u l-kopertura tal-assigurazzjoni jistgħu wkoll ikunu ostaklu ewlieni għat-trattament. Għalkemm in-numru ta' prodotti tat-terapiji tal-ġeni fis-suq huwa limitat, ir-riċerka dwar it-terapiji tal-ġeni tkompli tfittex trattamenti ġodda u effettivi għal diversi mard.
Ċaħda: August hija pjattaforma ta’ informazzjoni dwar is-saħħa u t-tweġibiet tagħha ma jikkostitwixxux parir mediku. Dejjem ikkonsulta ma’ professjonist mediku liċenzjat ħdejk qabel ma tagħmel xi tibdil.
Magħmul fl-Indja, għad-dinja