जीनहरूमा डिएनए हुन्छ — शरीरको आकार र कार्यलाई नियन्त्रण गर्ने कोड। डिएनएले कपालको रङ र उचाइदेखि लिएर सास फेर्ने, हिँड्ने र खाना पचाउने जस्ता सबै कुराहरूलाई नियन्त्रण गर्दछ। राम्ररी काम नगर्ने जीनहरूले रोग निम्त्याउन सक्छन्। कहिलेकाहीँ यी जीनहरूलाई उत्परिवर्तन भनिन्छ।
जीन थेरापी यसका लागि गरिन्छ:
जीन थेरापीमा केही सम्भावित जोखिमहरू छन्। एउटा जीनलाई सजिलैसँग तपाईंको कोषहरूमा प्रत्यक्ष रूपमा राख्न सकिँदैन। बरु, यो सामान्यतया एउटा वाहक प्रयोग गरेर दिइन्छ जसलाई भाइरस भनिन्छ। सबैभन्दा सामान्य जीन थेरापी भाइरसहरू हुन्। किनभने तिनीहरूले केही कोषहरूलाई पहिचान गर्न सक्छन् र ती कोषहरूको जीनमा आनुवंशिक पदार्थ बोक्न सक्छन्। अनुसन्धानकर्ताहरूले भाइरसहरू परिवर्तन गर्छन्, रोग निम्त्याउने जीनहरूलाई रोग रोक्न आवश्यक जीनहरूले प्रतिस्थापन गर्छन्। यस तरिकाले जोखिमहरू प्रस्तुत गर्दछ, जसमा समावेश छन्: अवांछित प्रतिरक्षा प्रणाली प्रतिक्रिया। तपाईंको शरीरको प्रतिरक्षा प्रणालीले नयाँ परिचय गराइएका भाइरसहरूलाई घुसपैठकर्ताको रूपमा देख्न सक्छ। नतिजाको रूपमा, यसले तिनीहरूमा आक्रमण गर्न सक्छ। यसले सुजनदेखि अंगको विफलतासम्मको प्रतिक्रिया निम्त्याउन सक्छ। गलत कोषहरूलाई लक्षित गर्दै। भाइरसहरूले एक भन्दा बढी प्रकारका कोषहरूलाई असर गर्न सक्छन्। त्यसैले यो सम्भव छ कि परिवर्तन भएका भाइरसहरू ती कोषहरू भन्दा बाहिरका कोषहरूमा जान सक्छन् जुन राम्ररी काम गरिरहेका छैनन्। स्वस्थ कोषहरूलाई क्षति हुने जोखिम कुन प्रकारको जीन थेरापी प्रयोग गरिन्छ र यो केको लागि प्रयोग गरिन्छ भन्नेमा निर्भर गर्दछ। भाइरसको कारणले हुने संक्रमण। यो सम्भव छ कि एक पटक भाइरसहरू शरीरमा प्रवेश गरेपछि, तिनीहरू फेरि रोग निम्त्याउन सक्छन्। तपाईंको जीनहरूमा त्रुटिहरू निम्त्याउने सम्भावना। यी त्रुटिहरूले क्यान्सर निम्त्याउन सक्छन्। भाइरसहरू मात्र परिवर्तित जीनहरूलाई तपाईंको शरीरका कोषहरूमा बोक्न प्रयोग गर्न सकिने वाहकहरू होइनन्। क्लिनिकल परीक्षणहरूमा अध्ययन गरिएका अन्य वाहकहरूमा समावेश छन्: स्टेम सेलहरू। तपाईंको शरीरका सबै कोषहरू स्टेम सेलहरूबाट सिर्जना हुन्छन्। जीन थेरापीको लागि, स्टेम सेलहरूलाई प्रयोगशालामा परिवर्तन गर्न सकिन्छ वा सच्याउन सकिन्छ ताकि रोगसँग लड्ने कोषहरू बन्न सकून्। लिपोसोमहरू। यी कणहरूले नयाँ, चिकित्सीय जीनहरूलाई लक्षित कोषहरूमा बोक्न सक्छन् र जीनहरूलाई तपाईंको कोषहरूको डीएनएमा पठाउन सक्छन्। एफडीए र राष्ट्रिय स्वास्थ्य संस्थानहरूले अमेरिकामा भइरहेका जीन थेरापी क्लिनिकल परीक्षणहरूलाई नजिकबाट हेरिरहेका छन्। तिनीहरूले अनुसन्धानको क्रममा बिरामीको सुरक्षाका मुद्दाहरूलाई सर्वोच्च प्राथमिकता बनाइरहेका छन्।
तपाईलाई कुन प्रक्रिया चाहिन्छ भन्ने तपाईलाई भएको रोग र प्रयोग गरिने जीन थेरापीको प्रकारमा निर्भर गर्दछ। उदाहरणका लागि, एक प्रकारको जीन थेरापीमा: तपाईको रगत निकाल्न सकिन्छ वा तपाईको कूल्लाको हड्डीबाट ठूलो सुईले अस्थि मज्जा निकाल्न सकिन्छ। त्यसपछि, प्रयोगशालामा, रगत वा अस्थि मज्जाका कोषहरूलाई भाइरस वा अर्को प्रकारको भाइरसमा पर्दाफास गरिन्छ जसमा वांछित आनुवंशिक पदार्थ हुन्छ। एकपटक भाइरसले प्रयोगशालामा कोषहरूमा प्रवेश गरेपछि, ती कोषहरूलाई फेरि तपाईको शरीरमा शिरामा वा ऊतकमा इन्जेक्सन गरिन्छ। त्यसपछि तपाईंको कोषहरूले परिवर्तित जीनहरूसँगै भाइरसलाई ग्रहण गर्दछन्। अर्को प्रकारको जीन थेरापीमा, भाइरल भाइरसलाई सीधै रगतमा वा छनोट गरिएको अंगमा इन्फ्युज गरिन्छ। कुन प्रकारको जीन थेरापी प्रयोग गरिनेछ र तपाईले के आशा गर्न सक्नुहुन्छ भनेर पत्ता लगाउन आफ्नो स्वास्थ्य सेवा टोलीसँग कुरा गर्नुहोस्।
जीन थेरापी एक आशाजनक उपचार हो र अनुसन्धानको बढ्दो क्षेत्र हो। तर यसको क्लिनिकल प्रयोग आज सीमित छ। अमेरिकामा, एफडीए-स्वीकृत जीन थेरापी उत्पादनहरू समावेश छन्: एक्सिकाब्टाजेन सिलोल्युसेल (येस्कार्टा)। यो जीन थेरापी ठूला बी-सेल लिम्फोमाका केही प्रकारका वयस्कहरूका लागि हो जसले उपचारको जवाफ दिँदैन। ओनासेमोनोजेन एबेपार्वोभेक-एक्सियोई (जोलजेन्स्मा)। यो जीन थेरापी २ वर्ष मुनिका बालबालिकाको लागि प्रयोग गर्न सकिन्छ जसलाई स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी छ। टालिमोजेन लाहेर्पारेपभेक (इम्लीजिक)। यो जीन थेरापी शल्यक्रिया पछि फर्कने मेलानोमा भएका मानिसहरूमा केही प्रकारका ट्युमरहरूको उपचार गर्न प्रयोग गरिन्छ। टिसजेनलेक्ल्युसेल (किम्रियाह)। यो जीन थेरापी २५ वर्षसम्मका मानिसहरूका लागि हो जसलाई फोलिकुलर लिम्फोमा भएको छ जुन फर्किएको छ वा उपचारको जवाफ दिइरहेको छैन। भोरेटिजेन नेपार्वोभेक-र्जिल (लुक्सटर्ना)। यो जीन थेरापी १ वर्ष र माथिका मानिसहरूका लागि हो जसलाई दुर्लभ वंशानुगत प्रकारको दृष्टि हानि छ जसले अन्धोपन निम्त्याउन सक्छ। एक्सागामग्लोजेन अटोटेमसेल (क्यासगेभी)। यो जीन थेरापी १२ वर्ष र माथिका मानिसहरूलाई सिकल सेल रोग वा बीटा थ्यालेसेमियाको उपचार गर्नका लागि हो जसले केही मापदण्ड पूरा गर्दछ। डेलान्डिस्ट्रोजेन मोक्सपार्वोभेक-रोकल (एलेभिडिस)। यो जीन थेरापी ४ देखि ५ वर्ष उमेरका बालबालिकाका लागि हो जसलाई दुचेन मस्कुलर डिस्ट्रफी छ र एक त्रुटिपूर्ण डीएमडी जीन छ। लोभोटिबेग्लोजेन अटोटेमसेल (लिफजेनिया)। यो जीन थेरापी १२ वर्ष र माथिका मानिसहरूका लागि हो जसलाई सिकल सेल रोग छ जसले केही मापदण्ड पूरा गर्दछ। भ्यालोक्टोकोजेन रोक्सपार्वोभेक-आरभक्स (रोक्टाभियन)। यो जीन थेरापी गम्भीर हेमोफिलिया ए भएका वयस्कहरूका लागि हो जसले केही मापदण्ड पूरा गर्दछ। बेरेमाजेन गेपरपावेक-एसभीडीटी (भाइजुभेक)। यो ६ महिना र माथिका मानिसहरूमा घाउको उपचारको लागि एक सामयिक जीन थेरापी हो जसलाई डिस्ट्रोफिक एपिडर्मोलिसिस बुलोसा छ, एक दुर्लभ वंशानुगत अवस्था जसले नाजुक, फोकादार छाला निम्त्याउँछ। बेटिबेग्लोजेन अटोटेमसेल (जिन्टेग्लो)। यो जीन थेरापी बीटा थ्यालेसेमिया भएका मानिसहरूका लागि हो जसलाई रातो रक्त कोशिकाको नियमित ट्रान्सफ्युजन चाहिन्छ। मानिसहरूमा जीन थेरापीको क्लिनिकल परीक्षणले धेरै रोग र विकारहरूको उपचार गर्न मद्दत गरेको छ, जसमा समावेश छन्: गम्भीर संयुक्त इम्युनोडेफिसिएन्सी। हेमोफिलिया र अन्य रक्त विकारहरू। रेटिनाइटिस पिगमेन्टोसाको कारण अन्धोपन। ल्युकेमिया। वंशानुगत न्यूरोलोजिकल विकारहरू। क्यान्सर। मुटु र रक्त नलीका रोगहरू। संक्रामक रोगहरू। तर केही प्रकारका जीन थेरापी भरपर्दो उपचारको रूपमा बन्नको लागि बाटोमा धेरै ठूला अवरोधहरू छन्, जसमा समावेश छन्: कोशिकाहरूमा आनुवंशिक पदार्थ प्राप्त गर्ने भरपर्दो तरिका फेला पार्नु। सही कोशिकाहरू वा जीनलाई लक्षित गर्नु। साइड इफेक्टको जोखिम कम गर्नु। लागत र बीमा कभरेज पनि उपचारको लागि एक प्रमुख अवरोध हुन सक्छ। बजारमा जीन थेरापी उत्पादनहरूको संख्या सीमित भए तापनि, जीन थेरापी अनुसन्धानले विभिन्न रोगहरूको लागि नयाँ, प्रभावकारी उपचार खोजिरहेको छ।
अस्वीकरण: अगस्ट एक स्वास्थ्य सूचना प्लेटफर्म हो र यसको प्रतिक्रियाहरू चिकित्सा सल्लाह होइनन्। कुनै पनि परिवर्तन गर्नु अघि सधैं आफ्नो नजिकको इजाजतपत्र प्राप्त चिकित्सा पेशेवरसँग परामर्श गर्नुहोस्।