ਜੀਨਾਂ ਵਿੱਚ ਡੀਐਨਏ ਹੁੰਦਾ ਹੈ - ਇਹ ਕੋਡ ਸਰੀਰ ਦੇ ਰੂਪ ਅਤੇ ਕਾਰਜ ਨੂੰ ਕਾਫ਼ੀ ਹੱਦ ਤੱਕ ਨਿਯੰਤਰਿਤ ਕਰਦਾ ਹੈ। ਡੀਐਨਏ ਵਾਲਾਂ ਦੇ ਰੰਗ ਅਤੇ ਲੰਬਾਈ ਤੋਂ ਲੈ ਕੇ ਸਾਹ ਲੈਣ, ਤੁਰਨ ਅਤੇ ਭੋਜਨ ਪਚਾਉਣ ਤੱਕ ਸਭ ਕੁਝ ਨਿਯੰਤਰਿਤ ਕਰਦਾ ਹੈ। ਜੀਨ ਜੋ ਸਹੀ ਢੰਗ ਨਾਲ ਕੰਮ ਨਹੀਂ ਕਰਦੇ, ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣ ਸਕਦੇ ਹਨ। ਕਈ ਵਾਰ ਇਨ੍ਹਾਂ ਜੀਨਾਂ ਨੂੰ ਮਿਊਟੇਸ਼ਨ ਕਿਹਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ।
ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਕੀਤੀ ਜਾਂਦੀ ਹੈ ਤਾਂ ਜੋ: ਗਲਤ ਢੰਗ ਨਾਲ ਕੰਮ ਨਾ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਜੀਨਾਂ ਨੂੰ ਠੀਕ ਕੀਤਾ ਜਾ ਸਕੇ। ਬਿਮਾਰੀ ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣਨ ਵਾਲੇ ਗਲਤ ਜੀਨਾਂ ਨੂੰ ਬੰਦ ਕੀਤਾ ਜਾ ਸਕੇ ਤਾਂ ਜੋ ਉਹ ਹੁਣ ਬਿਮਾਰੀ ਨੂੰ ਵਧਾਵਾ ਨਾ ਦੇਣ। ਜਾਂ ਸਿਹਤਮੰਦ ਜੀਨਾਂ ਨੂੰ ਚਾਲੂ ਕੀਤਾ ਜਾ ਸਕੇ ਜੋ ਬਿਮਾਰੀ ਨੂੰ ਰੋਕਣ ਵਿੱਚ ਮਦਦ ਕਰਦੇ ਹਨ ਤਾਂ ਜੋ ਉਹ ਬਿਮਾਰੀ ਨੂੰ ਰੋਕ ਸਕਣ। ਗਲਤ ਢੰਗ ਨਾਲ ਕੰਮ ਨਾ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਜੀਨਾਂ ਨੂੰ ਬਦਲਿਆ ਜਾ ਸਕੇ। ਕੁਝ ਸੈੱਲ ਬਿਮਾਰ ਹੋ ਜਾਂਦੇ ਹਨ ਕਿਉਂਕਿ ਕੁਝ ਜੀਨ ਠੀਕ ਤਰ੍ਹਾਂ ਕੰਮ ਨਹੀਂ ਕਰਦੇ ਜਾਂ ਬਿਲਕੁਲ ਵੀ ਕੰਮ ਨਹੀਂ ਕਰਦੇ। ਇਨ੍ਹਾਂ ਜੀਨਾਂ ਨੂੰ ਸਿਹਤਮੰਦ ਜੀਨਾਂ ਨਾਲ ਬਦਲਣ ਨਾਲ ਕੁਝ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਵਿੱਚ ਮਦਦ ਮਿਲ ਸਕਦੀ ਹੈ। ਮਿਸਾਲ ਵਜੋਂ, p53 ਨਾਮ ਦਾ ਇੱਕ ਜੀਨ ਆਮ ਤੌਰ 'ਤੇ ਟਿਊਮਰ ਦੇ ਵਾਧੇ ਨੂੰ ਰੋਕਦਾ ਹੈ। ਕਈ ਤਰ੍ਹਾਂ ਦੇ ਕੈਂਸਰ p53 ਜੀਨ ਨਾਲ ਸਮੱਸਿਆਵਾਂ ਨਾਲ ਜੁੜੇ ਹੋਏ ਹਨ। ਜੇਕਰ ਸਿਹਤ ਸੰਭਾਲ ਪੇਸ਼ੇਵਰ ਗਲਤ p53 ਜੀਨ ਨੂੰ ਬਦਲ ਸਕਦੇ ਹਨ, ਤਾਂ ਸਿਹਤਮੰਦ ਜੀਨ ਕੈਂਸਰ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਮਰਨ ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣ ਸਕਦਾ ਹੈ। ਇਮਿਊਨ ਸਿਸਟਮ ਨੂੰ ਬਿਮਾਰ ਸੈੱਲਾਂ ਬਾਰੇ ਜਾਣੂ ਕਰਵਾਇਆ ਜਾ ਸਕੇ। ਕੁਝ ਮਾਮਲਿਆਂ ਵਿੱਚ, ਤੁਹਾਡਾ ਇਮਿਊਨ ਸਿਸਟਮ ਬਿਮਾਰ ਸੈੱਲਾਂ 'ਤੇ ਹਮਲਾ ਨਹੀਂ ਕਰਦਾ ਕਿਉਂਕਿ ਇਹ ਉਨ੍ਹਾਂ ਨੂੰ ਘੁਸਪੈਠੀਆਂ ਵਜੋਂ ਨਹੀਂ ਦੇਖਦਾ। ਸਿਹਤ ਸੰਭਾਲ ਪੇਸ਼ੇਵਰ ਤੁਹਾਡੇ ਇਮਿਊਨ ਸਿਸਟਮ ਨੂੰ ਇਨ੍ਹਾਂ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਖ਼ਤਰੇ ਵਜੋਂ ਦੇਖਣ ਲਈ ਸਿਖਲਾਈ ਦੇਣ ਲਈ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰ ਸਕਦੇ ਹਨ।
ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੇ ਕੁਝ ਸੰਭਾਵੀ ਜੋਖਮ ਹਨ। ਇੱਕ ਜੀਨ ਨੂੰ ਤੁਹਾਡੀਆਂ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਸਿੱਧਾ ਪਾਉਣਾ ਆਸਾਨ ਨਹੀਂ ਹੈ। ਇਸ ਦੀ ਬਜਾਏ, ਇਹ ਆਮ ਤੌਰ 'ਤੇ ਇੱਕ ਵੈਕਟਰ ਨਾਮਕ ਕੈਰੀਅਰ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਕੇ ਦਿੱਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ। ਸਭ ਤੋਂ ਆਮ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਵੈਕਟਰ ਵਾਇਰਸ ਹਨ। ਇਹ ਇਸ ਲਈ ਹੈ ਕਿਉਂਕਿ ਉਹ ਕੁਝ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਪਛਾਣ ਸਕਦੇ ਹਨ ਅਤੇ ਉਨ੍ਹਾਂ ਸੈੱਲਾਂ ਦੇ ਜੀਨਾਂ ਵਿੱਚ ਜੈਨੇਟਿਕ ਸਮੱਗਰੀ ਲੈ ਜਾ ਸਕਦੇ ਹਨ। ਖੋਜਕਰਤਾ ਵਾਇਰਸਾਂ ਨੂੰ ਬਦਲਦੇ ਹਨ, ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣਨ ਵਾਲੇ ਜੀਨਾਂ ਨੂੰ ਬਿਮਾਰੀ ਨੂੰ ਰੋਕਣ ਲਈ ਲੋੜੀਂਦੇ ਜੀਨਾਂ ਨਾਲ ਬਦਲਦੇ ਹਨ। ਇਸ ਤਕਨੀਕ ਵਿੱਚ ਜੋਖਮ ਸ਼ਾਮਲ ਹਨ, ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਸ਼ਾਮਲ ਹਨ: ਅਣਚਾਹੇ ਇਮਿਊਨ ਸਿਸਟਮ ਦੀ ਪ੍ਰਤੀਕ੍ਰਿਆ। ਤੁਹਾਡੇ ਸਰੀਰ ਦਾ ਇਮਿਊਨ ਸਿਸਟਮ ਨਵੇਂ ਪੇਸ਼ ਕੀਤੇ ਵਾਇਰਸਾਂ ਨੂੰ ਘੁਸਪੈਠੀਆਂ ਵਜੋਂ ਦੇਖ ਸਕਦਾ ਹੈ। ਨਤੀਜੇ ਵਜੋਂ, ਇਹ ਉਨ੍ਹਾਂ 'ਤੇ ਹਮਲਾ ਕਰ ਸਕਦਾ ਹੈ। ਇਹ ਇੱਕ ਪ੍ਰਤੀਕ੍ਰਿਆ ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣ ਸਕਦਾ ਹੈ ਜੋ ਸੋਜ ਤੋਂ ਲੈ ਕੇ ਅੰਗਾਂ ਦੇ ਫੇਲ੍ਹ ਹੋਣ ਤੱਕ ਹੈ। ਗਲਤ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਣਾ। ਵਾਇਰਸ ਇੱਕ ਤੋਂ ਵੱਧ ਕਿਸਮ ਦੇ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਪ੍ਰਭਾਵਤ ਕਰ ਸਕਦੇ ਹਨ। ਇਸ ਲਈ ਇਹ ਸੰਭਵ ਹੈ ਕਿ ਬਦਲੇ ਹੋਏ ਵਾਇਰਸ ਉਨ੍ਹਾਂ ਸੈੱਲਾਂ ਤੋਂ ਇਲਾਵਾ ਹੋਰ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਵੀ ਜਾ ਸਕਦੇ ਹਨ ਜੋ ਸਹੀ ਤਰ੍ਹਾਂ ਕੰਮ ਨਹੀਂ ਕਰ ਰਹੇ ਹਨ। ਸਿਹਤਮੰਦ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਨੁਕਸਾਨ ਦਾ ਜੋਖਮ ਇਸ ਗੱਲ 'ਤੇ ਨਿਰਭਰ ਕਰਦਾ ਹੈ ਕਿ ਕਿਸ ਕਿਸਮ ਦੀ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕੀਤੀ ਜਾਂਦੀ ਹੈ ਅਤੇ ਇਸਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਿਸ ਲਈ ਕੀਤੀ ਜਾਂਦੀ ਹੈ। ਵਾਇਰਸ ਕਾਰਨ ਹੋਣ ਵਾਲਾ ਸੰਕਰਮਣ। ਇਹ ਸੰਭਵ ਹੈ ਕਿ ਇੱਕ ਵਾਰ ਵਾਇਰਸ ਸਰੀਰ ਵਿੱਚ ਜਾਣ ਤੋਂ ਬਾਅਦ, ਉਹ ਦੁਬਾਰਾ ਬਿਮਾਰੀ ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣ ਸਕਦੇ ਹਨ। ਤੁਹਾਡੇ ਜੀਨਾਂ ਵਿੱਚ ਗਲਤੀਆਂ ਕਰਨ ਦੀ ਸੰਭਾਵਨਾ। ਇਹ ਗਲਤੀਆਂ ਕੈਂਸਰ ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣ ਸਕਦੀਆਂ ਹਨ। ਵਾਇਰਸ ਇੱਕੋ-ਇੱਕ ਵੈਕਟਰ ਨਹੀਂ ਹਨ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਤੁਹਾਡੇ ਸਰੀਰ ਦੇ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਬਦਲੇ ਹੋਏ ਜੀਨਾਂ ਨੂੰ ਲੈ ਜਾਣ ਲਈ ਕੀਤੀ ਜਾ ਸਕਦੀ ਹੈ। ਕਲੀਨਿਕਲ ਟਰਾਇਲਾਂ ਵਿੱਚ ਅਧਿਐਨ ਕੀਤੇ ਜਾ ਰਹੇ ਹੋਰ ਵੈਕਟਰਾਂ ਵਿੱਚ ਸ਼ਾਮਲ ਹਨ: ਸਟੈਮ ਸੈੱਲ। ਤੁਹਾਡੇ ਸਰੀਰ ਦੇ ਸਾਰੇ ਸੈੱਲ ਸਟੈਮ ਸੈੱਲਾਂ ਤੋਂ ਬਣੇ ਹੁੰਦੇ ਹਨ। ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਲਈ, ਸਟੈਮ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਇੱਕ ਲੈਬ ਵਿੱਚ ਬਦਲਿਆ ਜਾਂ ਸੁਧਾਰਿਆ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ ਤਾਂ ਜੋ ਬਿਮਾਰੀ ਨਾਲ ਲੜਨ ਵਾਲੇ ਸੈੱਲ ਬਣ ਸਕਣ। ਲਿਪੋਸੋਮ। ਇਹ ਕਣ ਨਵੇਂ, ਥੈਰੇਪਿਊਟਿਕ ਜੀਨਾਂ ਨੂੰ ਟਾਰਗੇਟ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਲੈ ਜਾ ਸਕਦੇ ਹਨ ਅਤੇ ਜੀਨਾਂ ਨੂੰ ਤੁਹਾਡੇ ਸੈੱਲਾਂ ਦੇ ਡੀਐਨਏ ਵਿੱਚ ਪਾਸ ਕਰ ਸਕਦੇ ਹਨ। FDA ਅਤੇ ਨੈਸ਼ਨਲ ਇੰਸਟੀਚਿਊਟਸ ਆਫ ਹੈਲਥ ਅਮਰੀਕਾ ਵਿੱਚ ਚੱਲ ਰਹੇ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਕਲੀਨਿਕਲ ਟਰਾਇਲਾਂ ਨੂੰ ਨੇੜਿਓਂ ਦੇਖ ਰਹੇ ਹਨ। ਉਹ ਇਹ ਯਕੀਨੀ ਬਣਾ ਰਹੇ ਹਨ ਕਿ ਖੋਜ ਦੌਰਾਨ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੀ ਸੁਰੱਖਿਆ ਦੇ ਮੁੱਦੇ ਇੱਕ ਪ੍ਰਮੁੱਖ ਤਰਜੀਹ ਹਨ।
ਤੁਹਾਨੂੰ ਕਿਹੜੀ ਪ੍ਰਕਿਰਿਆ ਕੀਤੀ ਜਾਵੇਗੀ ਇਹ ਇਸ ਗੱਲ 'ਤੇ ਨਿਰਭਰ ਕਰੇਗਾ ਕਿ ਤੁਹਾਨੂੰ ਕਿਹੜੀ ਬਿਮਾਰੀ ਹੈ ਅਤੇ ਕਿਸ ਕਿਸਮ ਦੀ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਵਰਤੀ ਜਾ ਰਹੀ ਹੈ। ਉਦਾਹਰਣ ਵਜੋਂ, ਇੱਕ ਕਿਸਮ ਦੀ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਵਿੱਚ: ਤੁਹਾਡਾ ਖੂਨ ਲਿਆ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ ਜਾਂ ਤੁਹਾਡੀ ਹੱਡੀ ਤੋਂ ਇੱਕ ਵੱਡੀ ਸੂਈ ਨਾਲ ਹੱਡੀ ਦਾ ਗੋਦਾ ਕੱਢਿਆ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ। ਫਿਰ, ਇੱਕ ਪ੍ਰਯੋਗਸ਼ਾਲਾ ਵਿੱਚ, ਖੂਨ ਜਾਂ ਹੱਡੀ ਦੇ ਗੋਦੇ ਵਿੱਚੋਂ ਕੋਸ਼ਿਕਾਵਾਂ ਨੂੰ ਇੱਕ ਵਾਇਰਸ ਜਾਂ ਕਿਸੇ ਹੋਰ ਕਿਸਮ ਦੇ ਵੈਕਟਰ ਦੇ ਸੰਪਰਕ ਵਿੱਚ ਲਿਆਂਦਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਲੋੜੀਂਦਾ ਜੈਨੇਟਿਕ ਪਦਾਰਥ ਹੁੰਦਾ ਹੈ। ਇੱਕ ਵਾਰ ਜਦੋਂ ਵੈਕਟਰ ਪ੍ਰਯੋਗਸ਼ਾਲਾ ਵਿੱਚ ਕੋਸ਼ਿਕਾਵਾਂ ਵਿੱਚ ਦਾਖਲ ਹੋ ਜਾਂਦਾ ਹੈ, ਤਾਂ ਉਨ੍ਹਾਂ ਕੋਸ਼ਿਕਾਵਾਂ ਨੂੰ ਤੁਹਾਡੇ ਸਰੀਰ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਨਾੜੀ ਵਿੱਚ ਜਾਂ ਟਿਸ਼ੂ ਵਿੱਚ ਵਾਪਸ ਟੀਕਾ ਲਗਾਇਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ। ਫਿਰ ਤੁਹਾਡੀਆਂ ਕੋਸ਼ਿਕਾਵਾਂ ਬਦਲੇ ਹੋਏ ਜੀਨਾਂ ਦੇ ਨਾਲ ਵੈਕਟਰ ਨੂੰ ਲੈਂਦੀਆਂ ਹਨ। ਇੱਕ ਹੋਰ ਕਿਸਮ ਦੀ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਵਿੱਚ, ਇੱਕ ਵਾਇਰਲ ਵੈਕਟਰ ਨੂੰ ਸਿੱਧਾ ਖੂਨ ਵਿੱਚ ਜਾਂ ਕਿਸੇ ਚੁਣੇ ਹੋਏ ਅੰਗ ਵਿੱਚ ਡੋਲ੍ਹਿਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ। ਇਹ ਪਤਾ ਲਗਾਉਣ ਲਈ ਕਿ ਕਿਸ ਕਿਸਮ ਦੀ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਵਰਤੀ ਜਾਵੇਗੀ ਅਤੇ ਤੁਸੀਂ ਕੀ ਉਮੀਦ ਕਰ ਸਕਦੇ ਹੋ, ਆਪਣੀ ਸਿਹਤ ਸੰਭਾਲ ਟੀਮ ਨਾਲ ਗੱਲ ਕਰੋ।
ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਇੱਕ ਉਮੀਦਵਾਰ ਇਲਾਜ ਹੈ ਅਤੇ ਖੋਜ ਦਾ ਵੱਧ ਰਿਹਾ ਖੇਤਰ ਹੈ। ਪਰ ਇਸਦਾ ਕਲੀਨਿਕਲ ਇਸਤੇਮਾਲ ਅੱਜ ਸੀਮਤ ਹੈ। ਯੂ. ਐੱਸ. ਵਿੱਚ, FDA-ਮਨਜ਼ੂਰ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਉਤਪਾਦਾਂ ਵਿੱਚ ਸ਼ਾਮਲ ਹਨ: ਐਕਸੀਕੈਬਟਾਜੀਨ ਸਾਈਲੋਲਿਊਸੈਲ (ਯੈਸਕਾਰਟਾ)। ਇਹ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਉਨ੍ਹਾਂ ਬਾਲਗਾਂ ਲਈ ਹੈ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੂੰ ਵੱਡੇ B-ਸੈੱਲ ਲਿਮਫੋਮਾ ਦੇ ਕੁਝ ਕਿਸਮਾਂ ਹਨ ਜੋ ਇਲਾਜ ਦਾ ਜਵਾਬ ਨਹੀਂ ਦਿੰਦੀਆਂ। ਓਨੇਸੇਮਨੋਜੀਨ ਏਬੇਪਾਰਵੋਵੈਕ-xioi (ਜ਼ੋਲਗੈਂਸਮਾ)। ਇਸ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੀ ਵਰਤੋਂ 2 ਸਾਲ ਤੋਂ ਘੱਟ ਉਮਰ ਦੇ ਬੱਚਿਆਂ ਵਿੱਚ ਸਪਾਈਨਲ ਮਸਕੂਲਰ ਐਟ੍ਰੋਫੀ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਕੀਤੀ ਜਾ ਸਕਦੀ ਹੈ। ਟੈਲੀਮੋਜੀਨ ਲਾਹੇਰਪੈਰੇਪਵੈਕ (ਇਮਲਾਈਜਿਕ)। ਇਸ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਮੇਲਾਨੋਮਾ ਵਾਲੇ ਲੋਕਾਂ ਵਿੱਚ ਕੁਝ ਕਿਸਮਾਂ ਦੇ ਟਿਊਮਰਾਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਕੀਤੀ ਜਾਂਦੀ ਹੈ ਜੋ ਸਰਜਰੀ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਵਾਪਸ ਆ ਜਾਂਦੇ ਹਨ। ਟਿਸਾਜੇਨਲੇਕਲਿਊਸੈਲ (ਕਿਮਰੀਆ)। ਇਹ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ 25 ਸਾਲ ਤੱਕ ਦੀ ਉਮਰ ਦੇ ਲੋਕਾਂ ਲਈ ਹੈ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੂੰ ਫੋਲੀਕੂਲਰ ਲਿਮਫੋਮਾ ਹੈ ਜੋ ਵਾਪਸ ਆ ਗਿਆ ਹੈ ਜਾਂ ਇਲਾਜ ਦਾ ਜਵਾਬ ਨਹੀਂ ਦੇ ਰਿਹਾ ਹੈ। ਵੋਰੇਟਿਜੀਨ ਨੇਪਾਰਵੋਵੈਕ-ਰਜ਼ਾਈਲ (ਲਕਸਟਰਨਾ)। ਇਹ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ 1 ਸਾਲ ਅਤੇ ਇਸ ਤੋਂ ਵੱਡੀ ਉਮਰ ਦੇ ਲੋਕਾਂ ਲਈ ਹੈ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੂੰ ਦ੍ਰਿਸ਼ਟੀ ਦੇ ਨੁਕਸਾਨ ਦੀ ਇੱਕ ਦੁਰਲੱਭ ਵਿਰਾਸਤੀ ਕਿਸਮ ਹੈ ਜੋ ਅੰਨ੍ਹੇਪਣ ਵੱਲ ਲੈ ਜਾ ਸਕਦੀ ਹੈ। ਐਕਸਾਗੈਮਗਲੋਜੀਨ ਆਟੋਟੈਮਸੈਲ (ਕੈਸਗੇਵੀ)। ਇਹ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ 12 ਸਾਲ ਅਤੇ ਇਸ ਤੋਂ ਵੱਡੀ ਉਮਰ ਦੇ ਲੋਕਾਂ ਵਿੱਚ ਸਿੱਕਲ ਸੈੱਲ ਰੋਗ ਜਾਂ ਬੀਟਾ ਥੈਲੇਸੀਮੀਆ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਹੈ ਜੋ ਕੁਝ ਮਾਪਦੰਡਾਂ ਨੂੰ ਪੂਰਾ ਕਰਦੇ ਹਨ। ਡੇਲੈਂਡਿਸਟ੍ਰੋਜੀਨ ਮੋਕਸੇਪਾਰਵੋਵੈਕ-ਰੋਕਲ (ਏਲੇਵਿਡਿਸ)। ਇਹ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ 4 ਤੋਂ 5 ਸਾਲ ਦੀ ਉਮਰ ਦੇ ਬੱਚਿਆਂ ਲਈ ਹੈ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੂੰ ਡੁਚੇਨ ਮਸਕੂਲਰ ਡਿਸਟ੍ਰੋਫੀ ਹੈ ਅਤੇ ਇੱਕ ਖਰਾਬ DMD ਜੀਨ ਹੈ। ਲੋਵੋਟੀਬੇਗਲੋਜੀਨ ਆਟੋਟੈਮਸੈਲ (ਲਾਈਫਜੀਨੀਆ)। ਇਹ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ 12 ਸਾਲ ਅਤੇ ਇਸ ਤੋਂ ਵੱਡੀ ਉਮਰ ਦੇ ਲੋਕਾਂ ਲਈ ਹੈ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੂੰ ਸਿੱਕਲ ਸੈੱਲ ਰੋਗ ਹੈ ਜੋ ਕੁਝ ਮਾਪਦੰਡਾਂ ਨੂੰ ਪੂਰਾ ਕਰਦੇ ਹਨ। ਵੈਲੋਕਟੋਕੋਜੀਨ ਰੋਕਸਾਪਾਰਵੋਵੈਕ-ਰਵੋਕਸ (ਰੋਕਟੇਵੀਅਨ)। ਇਹ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਗੰਭੀਰ ਹੀਮੋਫੀਲੀਆ ਏ ਵਾਲੇ ਬਾਲਗਾਂ ਲਈ ਹੈ ਜੋ ਕੁਝ ਮਾਪਦੰਡਾਂ ਨੂੰ ਪੂਰਾ ਕਰਦੇ ਹਨ। ਬੇਰੇਮਾਜੀਨ ਗੇਪਰਪੈਵੈਕ-svdt (ਵਾਈਜੁਵੇਕ)। ਇਹ ਡਾਇਸਟ੍ਰੋਫਿਕ ਐਪੀਡਰਮੋਲਾਈਸਿਸ ਬੁਲੋਸਾ ਵਾਲੇ 6 ਮਹੀਨੇ ਅਤੇ ਇਸ ਤੋਂ ਵੱਡੀ ਉਮਰ ਦੇ ਲੋਕਾਂ ਵਿੱਚ ਜ਼ਖਮਾਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਇੱਕ ਟੌਪੀਕਲ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ, ਇੱਕ ਦੁਰਲੱਭ ਵਿਰਾਸਤੀ ਸਥਿਤੀ ਜੋ ਕਮਜ਼ੋਰ, ਛਾਲੇ ਵਾਲੀ ਚਮੜੀ ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣਦੀ ਹੈ। ਬੇਟੀਬੇਗਲੋਜੀਨ ਆਟੋਟੈਮਸੈਲ (ਜ਼ਾਈਨਟੇਗਲੋ)। ਇਹ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਬੀਟਾ ਥੈਲੇਸੀਮੀਆ ਵਾਲੇ ਲੋਕਾਂ ਲਈ ਹੈ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੂੰ ਲਾਲ ਰਕਤਾਣੂਆਂ ਦੇ ਨਿਯਮਤ ਟ੍ਰਾਂਸਫਿਊਜ਼ਨ ਦੀ ਲੋੜ ਹੁੰਦੀ ਹੈ। ਲੋਕਾਂ ਵਿੱਚ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੇ ਕਲੀਨਿਕਲ ਟਰਾਇਲਾਂ ਨੇ ਕਈ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਅਤੇ ਵਿਕਾਰਾਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਵਿੱਚ ਮਦਦ ਕੀਤੀ ਹੈ, ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਸ਼ਾਮਲ ਹਨ: ਗੰਭੀਰ ਸੰਯੁਕਤ ਇਮਿਊਨੋਡੈਫਿਸੀਐਂਸੀ। ਹੀਮੋਫੀਲੀਆ ਅਤੇ ਹੋਰ ਖੂਨ ਦੇ ਵਿਕਾਰ। ਰੈਟਿਨਾਈਟਿਸ ਪਿਗਮੈਂਟੋਸਾ ਕਾਰਨ ਅੰਨ੍ਹੇਪਣ। ਲਿਊਕੇਮੀਆ। ਵਿਰਾਸਤੀ ਨਿਊਰੋਲੌਜੀਕਲ ਵਿਕਾਰ। ਕੈਂਸਰ। ਦਿਲ ਅਤੇ ਖੂਨ ਦੀਆਂ ਨਾੜੀਆਂ ਦੀਆਂ ਬਿਮਾਰੀਆਂ। ਸੰਕ੍ਰਾਮਕ ਬਿਮਾਰੀਆਂ। ਪਰ ਕਈ ਵੱਡੀਆਂ ਰੁਕਾਵਟਾਂ ਕੁਝ ਕਿਸਮਾਂ ਦੀ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਨੂੰ ਇਲਾਜ ਦਾ ਇੱਕ ਭਰੋਸੇਮੰਦ ਰੂਪ ਬਣਨ ਦੇ ਰਾਹ ਵਿੱਚ ਖੜੀਆਂ ਹਨ, ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਸ਼ਾਮਲ ਹਨ: ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਜੈਨੇਟਿਕ ਸਮੱਗਰੀ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਦਾ ਇੱਕ ਭਰੋਸੇਮੰਦ ਤਰੀਕਾ ਲੱਭਣਾ। ਸਹੀ ਸੈੱਲਾਂ ਜਾਂ ਜੀਨ ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਣਾ। ਮਾੜੇ ਪ੍ਰਭਾਵਾਂ ਦੇ ਜੋਖਮ ਨੂੰ ਘਟਾਉਣਾ। ਲਾਗਤ ਅਤੇ ਬੀਮਾ ਕਵਰੇਜ ਵੀ ਇਲਾਜ ਲਈ ਇੱਕ ਵੱਡੀ ਰੁਕਾਵਟ ਹੋ ਸਕਦੇ ਹਨ। ਹਾਲਾਂਕਿ ਮਾਰਕੀਟ ਵਿੱਚ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਉਤਪਾਦਾਂ ਦੀ ਗਿਣਤੀ ਸੀਮਤ ਹੈ, ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਖੋਜ ਵੱਖ-ਵੱਖ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਲਈ ਨਵੇਂ, ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ਾਲੀ ਇਲਾਜ ਲੱਭਣਾ ਜਾਰੀ ਰੱਖਦੀ ਹੈ।