Terapia genowa
O tym teście
Geny zawierają DNA — kod, który kontroluje wiele aspektów budowy i funkcjonowania ciała. DNA kontroluje wszystko, od koloru włosów i wzrostu po oddychanie, chodzenie i trawienie jedzenia. Geny, które nie działają prawidłowo, mogą powodować choroby. Czasami takie geny nazywane są mutacjami.
Dlaczego jest wykonywany
Terapia genowa jest stosowana, aby: Naprawiać geny, które nie działają prawidłowo. Uszkodzone geny powodujące chorobę można wyłączyć, aby przestały one przyczyniać się do rozwoju choroby. Lub można włączyć zdrowe geny, które pomagają zapobiegać chorobom, aby mogły one zatrzymać chorobę. Zastępować geny, które nie działają prawidłowo. Niektóre komórki chorują, ponieważ niektóre geny nie działają prawidłowo lub w ogóle nie działają. Zastąpienie tych genów zdrowymi genami może pomóc w leczeniu niektórych chorób. Na przykład gen p53 zwykle zapobiega wzrostowi guza. Kilka rodzajów raka wiązano z problemami z genem p53. Jeśli pracownicy służby zdrowia mogliby zastąpić wadliwy gen p53, zdrowy gen mógłby spowodować śmierć komórek rakowych. Uświadomić układowi odpornościowemu chore komórki. W niektórych przypadkach układ odpornościowy nie atakuje chorych komórek, ponieważ nie rozpoznaje ich jako intruzów. Pracownicy służby zdrowia mogą wykorzystać terapię genową do „wyszkolenia” układu odpornościowego, aby rozpoznawał te komórki jako zagrożenie.
Ryzyko i powikłania
Terapia genowa niesie ze sobą pewne potencjalne ryzyka. Nie można łatwo wprowadzić genu bezpośrednio do komórek. Zazwyczaj jest on dostarczany za pomocą nośnika zwanego wektorem. Najczęstszymi wektorami terapii genowej są wirusy. Dzieje się tak dlatego, że potrafią one rozpoznawać określone komórki i przenosić materiał genetyczny do genów tych komórek. Naukowcy modyfikują wirusy, zastępując geny powodujące choroby genami potrzebnymi do zatrzymania choroby. Technika ta niesie ze sobą ryzyko, w tym: Niepożądaną reakcję układu odpornościowego. Układ odpornościowy organizmu może postrzegać nowo wprowadzone wirusy jako intruzów. W rezultacie może je atakować. Może to spowodować reakcję, która waha się od obrzęku do niewydolności narządów. Trafienie w niewłaściwe komórki. Wirusy mogą wpływać na więcej niż jeden typ komórek. Istnieje zatem możliwość, że zmodyfikowane wirusy mogą dostać się do komórek innych niż te, które nie działają prawidłowo. Ryzyko uszkodzenia zdrowych komórek zależy od rodzaju zastosowanej terapii genowej i jej przeznaczenia. Zakażenie wywołane przez wirusa. Istnieje możliwość, że po dostaniu się wirusów do organizmu, mogą one ponownie wywołać chorobę. Możliwość powodowania błędów w genach. Błędy te mogą prowadzić do raka. Wirusy nie są jedynymi wektorami, które mogą być używane do przenoszenia zmodyfikowanych genów do komórek organizmu. Inne wektory badane w badaniach klinicznych obejmują: Komórki macierzyste. Wszystkie komórki w organizmie powstają z komórek macierzystych. W terapii genowej komórki macierzyste mogą być modyfikowane lub korygowane w laboratorium, aby stać się komórkami zwalczającymi choroby. Liposomy. Cząstki te mogą przenosić nowe, terapeutyczne geny do komórek docelowych i przenosić geny do DNA komórek. FDA i Narodowe Instytuty Zdrowia uważnie śledzą badania kliniczne terapii genowej prowadzone w USA. Upewniają się, że kwestie bezpieczeństwa pacjentów są priorytetem podczas badań.
Czego się spodziewać
Zastosowany zabieg będzie zależał od rodzaju choroby i typu stosowanej terapii genowej. Na przykład, w jednym typie terapii genowej: Może zostać pobrana krew lub może zostać pobrany szpik kostny z kości biodrowej za pomocą grubej igły. Następnie, w laboratorium, komórki krwi lub szpiku kostnego są wystawione na działanie wirusa lub innego rodzaju wektora zawierającego pożądany materiał genetyczny. Po wniknięciu wektora do komórek w laboratorium, komórki te są wstrzykiwane z powrotem do organizmu, do żyły lub tkanki. Następnie komórki pobierają wektor wraz ze zmienionymi genami. W innym typie terapii genowej, wirusowy wektor jest infundowany bezpośrednio do krwi lub do wybranego narządu. Omów z zespołem opieki zdrowotnej, jaki typ terapii genowej zostanie zastosowany i czego możesz się spodziewać.
Zrozumienie wyników
Terapia genowa jest obiecującym leczeniem i rozwijającą się dziedziną badań. Jej kliniczne zastosowanie jest jednak obecnie ograniczone. W USA zatwierdzone przez FDA produkty terapii genowej obejmują: Axicabtagen ciloleucel (Yescarta). Ta terapia genowa jest przeznaczona dla dorosłych, którzy mają pewne rodzaje dużego chłoniaka B-komórkowego, które nie reagują na leczenie. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Ta terapia genowa może być stosowana w leczeniu dzieci poniżej 2 roku życia, które mają rdzeniowy zanik mięśni. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Ta terapia genowa jest stosowana w leczeniu niektórych rodzajów nowotworów u osób z czerniakiem, które powracają po operacji. Tisagenlecleucel (Kymriah). Ta terapia genowa jest przeznaczona dla osób do 25 roku życia, które mają chłoniaka pęcherzykowego, który powrócił lub nie reaguje na leczenie. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Ta terapia genowa jest przeznaczona dla osób w wieku 1 roku i starszych, które mają rzadki dziedziczny rodzaj utraty wzroku, która może prowadzić do ślepoty. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Ta terapia genowa służy do leczenia osób w wieku 12 lat i starszych z sierpowatokrwinkowatością lub beta-talasemią, które spełniają określone kryteria. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Ta terapia genowa jest przeznaczona dla dzieci w wieku od 4 do 5 lat, które mają dystrofię mięśniową Duchenne'a i wadliwy gen DMD. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Ta terapia genowa jest przeznaczona dla osób w wieku 12 lat i starszych z sierpowatokrwinkowatością, które spełniają określone kryteria. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Ta terapia genowa jest przeznaczona dla dorosłych z ciężką hemofilią A, którzy spełniają określone kryteria. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). Jest to miejscowa terapia genowa w leczeniu ran u osób w wieku 6 miesięcy i starszych, które mają epidermolizę pęcherzową dystroficzną, rzadką dziedziczną chorobę powodującą kruchą, pęcherzową skórę. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Ta terapia genowa jest przeznaczona dla osób z beta-talasemią, które wymagają regularnych transfuzji czerwonych krwinek. Badania kliniczne terapii genowej u ludzi pomogły w leczeniu kilku chorób i zaburzeń, w tym: ciężkiego złożonego niedoboru odporności. Hemofilii i innych zaburzeń krwi. Ślepoty spowodowanej retinitis pigmentosa. Białaczki. Dziedzicznych zaburzeń neurologicznych. Nowotworów. Chorób serca i naczyń krwionośnych. Chorób zakaźnych. Jednak kilka głównych barier stoi na przeszkodzie w tym, aby niektóre rodzaje terapii genowej stały się niezawodną formą leczenia, w tym: znalezienie niezawodnego sposobu wprowadzania materiału genetycznego do komórek. Celowanie w prawidłowe komórki lub gen. Zmniejszenie ryzyka skutków ubocznych. Koszt i ubezpieczenie zdrowotne mogą również stanowić poważną barierę w leczeniu. Chociaż liczba produktów terapii genowej na rynku jest ograniczona, badania nad terapią genową nadal poszukują nowych, skutecznych metod leczenia różnych chorób.