Terapia genética

Genes contêm DNA — o código que controla grande parte da forma e função do corpo. O DNA controla tudo, desde a cor do cabelo e a altura até à respiração, caminhar e digestão dos alimentos. Genes que não funcionam corretamente podem causar doenças. Às vezes, esses genes são chamados de mutações.

A terapia genética é feita para: Corrigir genes que não funcionam corretamente. Genes defeituosos que causam doenças podem ser desativados para que não mais promovam a doença. Ou genes saudáveis que ajudam a prevenir doenças podem ser ativados para que possam interromper a doença. Substituir genes que não funcionam corretamente. Algumas células ficam doentes porque certos genes não funcionam corretamente ou não funcionam mais. Substituir esses genes por genes saudáveis pode ajudar a tratar certas doenças. Por exemplo, um gene chamado p53 geralmente previne o crescimento de tumores. Vários tipos de câncer foram associados a problemas com o gene p53. Se os profissionais de saúde pudessem substituir o gene p53 defeituoso, o gene saudável poderia causar a morte das células cancerosas. Tornar o sistema imunológico consciente das células doentes. Em alguns casos, seu sistema imunológico não ataca as células doentes porque não as vê como intrusas. Os profissionais de saúde podem usar a terapia genética para treinar seu sistema imunológico a ver essas células como uma ameaça.

A terapia genética apresenta alguns riscos potenciais. Um gene não pode ser inserido facilmente diretamente em suas células. Em vez disso, ele geralmente é administrado usando um transportador chamado vetor. Os vetores de terapia genética mais comuns são vírus. Isso ocorre porque eles podem reconhecer certas células e transportar material genético para os genes dessas células. Os pesquisadores modificam os vírus, substituindo genes que causam doenças por genes necessários para interromper a doença. Essa técnica apresenta riscos, incluindo: Reação indesejada do sistema imunológico. O sistema imunológico do seu corpo pode ver os vírus recém-introduzidos como invasores. Como resultado, ele pode atacá-los. Isso pode causar uma reação que varia de inchaço à insuficiência de órgãos. Alvejando as células erradas. Os vírus podem afetar mais de um tipo de célula. Portanto, é possível que os vírus modificados possam entrar em células além daquelas que não estão funcionando corretamente. O risco de danos às células saudáveis depende do tipo de terapia genética usada e para que ela é usada. Infecção causada pelo vírus. É possível que, uma vez que os vírus entrem no corpo, eles possam novamente causar doenças. Possibilidade de causar erros em seus genes. Esses erros podem levar ao câncer. Os vírus não são os únicos vetores que podem ser usados para transportar genes modificados para as células do seu corpo. Outros vetores que estão sendo estudados em ensaios clínicos incluem: Células-tronco. Todas as células do seu corpo são criadas a partir de células-tronco. Para terapia genética, as células-tronco podem ser alteradas ou corrigidas em um laboratório para se tornarem células para combater doenças. Lipossomos. Essas partículas podem transportar os novos genes terapêuticos para as células-alvo e transferir os genes para o DNA de suas células. O FDA e os Institutos Nacionais de Saúde estão acompanhando de perto os ensaios clínicos de terapia genética em andamento nos EUA. Eles estão garantindo que as questões de segurança do paciente sejam uma prioridade máxima durante a pesquisa.

O procedimento que você terá dependerá da doença que você tem e do tipo de terapia gênica que está sendo usada. Por exemplo, em um tipo de terapia gênica: Pode ser necessário coletar uma amostra de sangue ou remover medula óssea do seu quadril com uma agulha grande. Então, em um laboratório, as células do sangue ou da medula óssea são expostas a um vírus ou outro tipo de vetor que contém o material genético desejado. Depois que o vetor entrou nas células no laboratório, essas células são injetadas de volta no seu corpo em uma veia ou em um tecido. Então suas células absorvem o vetor junto com os genes modificados. Em outro tipo de terapia gênica, um vetor viral é infundido diretamente no sangue ou em um órgão selecionado. Converse com sua equipe de saúde para descobrir qual tipo de terapia gênica seria usada e o que você pode esperar.