Генная терапия

Гены содержат ДНК — код, который управляет большей частью формы и функций организма. ДНК контролирует все, от цвета волос и роста до дыхания, ходьбы и переваривания пищи. Гены, которые работают неправильно, могут вызывать заболевания. Иногда эти гены называют мутациями.

Генная терапия применяется для того, чтобы:

• Исправить гены, которые работают неправильно. Дефектные гены, вызывающие заболевание, могут быть выключены, чтобы они больше не способствовали развитию болезни. Или здоровые гены, которые помогают предотвратить болезнь, могут быть включены, чтобы они могли остановить болезнь.
• Заменить гены, которые работают неправильно. Некоторые клетки становятся больными, потому что определенные гены работают неправильно или вообще перестают работать. Замена этих генов на здоровые может помочь в лечении некоторых заболеваний. Например, ген p53 обычно предотвращает рост опухоли. Несколько типов рака были связаны с проблемами гена p53. Если медицинские работники смогут заменить дефектный ген p53, здоровый ген может привести к гибели раковых клеток.
• Сделать иммунную систему осведомленной о больных клетках. В некоторых случаях ваша иммунная система не атакует больные клетки, потому что не воспринимает их как чужеродные. Медицинские работники могут использовать генную терапию, чтобы научить вашу иммунную систему рассматривать эти клетки как угрозу.

Генная терапия сопряжена с некоторыми потенциальными рисками. Ген нельзя легко ввести непосредственно в ваши клетки. Вместо этого он обычно доставляется с помощью переносчика, называемого вектором. Наиболее распространенными векторами генной терапии являются вирусы. Это связано с тем, что они могут распознавать определенные клетки и переносить генетический материал в гены этих клеток. Исследователи модифицируют вирусы, заменяя гены, вызывающие заболевание, генами, необходимыми для его остановки. Эта методика сопряжена с рисками, включая: нежелательную реакцию иммунной системы. Иммунная система вашего организма может воспринимать вновь введенные вирусы как чужеродные агенты. В результате она может атаковать их. Это может вызвать реакцию, варьирующуюся от отека до отказа органов. Поражение неправильных клеток. Вирусы могут поражать более чем один тип клеток. Таким образом, возможно, что модифицированные вирусы могут попасть в клетки, помимо тех, которые работают неправильно. Риск повреждения здоровых клеток зависит от типа используемой генной терапии и ее цели. Инфекция, вызванная вирусом. Возможно, что после попадания вирусов в организм они снова могут вызывать заболевание. Возможность возникновения ошибок в ваших генах. Эти ошибки могут привести к раку. Вирусы — не единственные векторы, которые могут использоваться для переноса модифицированных генов в клетки вашего организма. Другие векторы, изучаемые в клинических исследованиях, включают: стволовые клетки. Все клетки вашего организма образуются из стволовых клеток. Для генной терапии стволовые клетки могут быть изменены или исправлены в лаборатории, чтобы стать клетками для борьбы с болезнями. Липосомы. Эти частицы могут переносить новые терапевтические гены к целевым клеткам и передавать гены в ДНК ваших клеток. FDA и Национальные институты здравоохранения внимательно следят за клиническими испытаниями генной терапии, проводимыми в США. Они обеспечивают, чтобы вопросы безопасности пациентов были первоочередной задачей в ходе исследований.

Процедура, которую вам проведут, будет зависеть от вашего заболевания и типа используемой генной терапии. Например, при одном типе генной терапии: у вас могут взять кровь или извлечь костный мозг из бедренной кости с помощью большой иглы. Затем в лаборатории клетки крови или костного мозга подвергаются воздействию вируса или другого типа вектора, содержащего необходимый генетический материал. После того как вектор проник в клетки в лаборатории, эти клетки вводятся обратно в ваше тело в вену или в ткань. Затем ваши клетки поглощают вектор вместе с измененными генами. При другом типе генной терапии вирусный вектор вводится непосредственно в кровь или в выбранный орган. Поговорите со своей медицинской бригадой, чтобы узнать, какой тип генной терапии будет использоваться и чего ожидать.