Čo je lanadelumab: Použitie, dávkovanie, vedľajšie účinky a ďalšie

Lanadelumab je liek na predpis špeciálne navrhnutý na prevenciu záchvatov hereditárneho angioedému (HAE), zriedkavého genetického ochorenia, ktoré spôsobuje náhle opuchy v rôznych častiach tela. Tento injekčný liek účinkuje blokovaním proteínu nazývaného kalikreín, ktorý spúšťa epizódy opuchu, ktoré môžu byť bolestivé a potenciálne nebezpečné.

Ak ste vy alebo niekto, koho máte radi, boli diagnostikovaní s HAE, pravdepodobne sa cítite preťažení komplexnosťou zvládania tohto ochorenia. Dobrou správou je, že lanadelumab predstavuje významný prelom v liečbe HAE a ponúka mnohým ľuďom možnosť žiť s menším počtom záchvatov a väčším pokojom.

Čo je lanadelumab?

Lanadelumab je monoklonálna protilátka, ktorá patrí do skupiny liekov nazývaných inhibítory kalikreínu. Predstavte si to ako cielenú liečbu, ktorá funguje ako špecializovaný strážca vo vašom tele, ktorý konkrétne sleduje a blokuje proteín, ktorý spôsobuje záchvaty HAE.

Tento liek sa dodáva ako číra tekutina, ktorú si vstrekujete pod kožu (subkutánne) pomocou naplnenej injekčnej striekačky. Liek je známy aj pod obchodným názvom Takhzyro a vyrába sa pomocou pokročilej biotechnológie na vytvorenie vysoko špecifickej liečby HAE.

Čo robí lanadelumab jedinečným, je jeho presnosť. Namiesto rozsiahleho potláčania vášho imunitného systému ako niektoré iné lieky, zameriava sa iba na špecifickú cestu, ktorá spôsobuje záchvaty HAE, pričom zvyšok vašej imunitnej funkcie zostáva nedotknutý.

Na čo sa lanadelumab používa?

Lanadelumab je schválený FDA špeciálne na prevenciu záchvatov hereditárneho angioedému u dospelých a dospievajúcich vo veku 12 rokov a starších. HAE je genetické ochorenie, pri ktorom vaše telo správne nereguluje proteín nazývaný inhibítor C1 esterázy, čo vedie k epizódam závažného opuchu.

Počas ataku HAE môžete pocítiť náhle opuchy tváre, pier, jazyka, hrdla, rúk, nôh alebo genitálií. Tieto epizódy môžu byť nepredvídateľné a líšiť sa závažnosťou. Niektoré ataky môžu spôsobiť mierne nepohodlie, zatiaľ čo iné môžu byť život ohrozujúce, ak zahŕňajú vaše dýchacie cesty.

Liečivo je určené na dlhodobú prevenciu, nie na liečbu už prebiehajúceho ataku. Ak máte akútny atak HAE, budete potrebovať rôzne pohotovostné lieky, ktoré rýchlo zastavia opuch.

Váš lekár môže odporučiť lanadelumab, ak máte časté ataky HAE, ktoré významne ovplyvňujú kvalitu vášho života, prácu alebo každodenné aktivity. Cieľom je znížiť frekvenciu aj závažnosť týchto epizód.

Ako lanadelumab funguje?

Lanadelumab funguje tak, že blokuje plazmatický kalikreín, proteín, ktorý hrá kľúčovú úlohu v kaskáde udalostí vedúcich k atakom HAE. Keď je tento proteín aktívny, spúšťa produkciu bradykinínu, látky, ktorá spôsobuje, že krvné cievy sa stávajú priepustnými a vedie k charakteristickému opuchu HAE.

Inhibíciou kalikreínu lanadelumab v podstate zastavuje túto reťazovú reakciu skôr, ako môže spôsobiť príznaky. Liek sa viaže na kalikreín a zabraňuje mu v jeho činnosti, čo výrazne znižuje pravdepodobnosť výskytu ataku.

Toto sa považuje za stredne silný a vysoko cielený liek. Na rozdiel od niektorých liečebných postupov, ktoré rozsiahlo ovplyvňujú váš imunitný systém, je lanadelumab navrhnutý tak, aby bol vo svojom pôsobení veľmi špecifický, čo vo všeobecnosti znamená menej vedľajších účinkov a interakcií s inými telesnými systémami.

Účinky lanadelumabu sa časom kumulujú, preto je dôležité užívať ho pravidelne podľa predpisu. Väčšina ľudí si začne všímať zníženie frekvencie atak v priebehu prvých niekoľkých mesiacov liečby.

Ako mám užívať lanadelumab?

Lanadelumab sa podáva ako subkutánna injekcia, čo znamená, že si ju vstreknete do tukového tkaniva tesne pod kožu. Štandardná dávka je 300 mg každé dva týždne, hoci váš lekár môže túto dávku upraviť na základe toho, ako dobre reagujete na liečbu.

Lanadelumab si môžete vstreknúť do stehna, ramena alebo brucha. Je dôležité striedať miesta vpichu, aby sa predišlo podráždeniu kože alebo vzniku tvrdých hrčiek pod kožou. Váš poskytovateľ zdravotnej starostlivosti vás alebo člena vašej rodiny naučí, ako si tieto injekcie bezpečne podávať doma.

Pred podaním injekcie vyberte liek z chladničky a nechajte ho dosiahnuť izbovú teplotu približne 15-20 minút. Studený liek môže byť pri podávaní injekcie nepríjemnejší. Pred použitím vždy skontrolujte, či je tekutina číra a bezfarebná.

Lanadelumab môžete užívať s jedlom alebo bez jedla, pretože sa podáva injekčne a nie ústami. Je však užitočné stanoviť si rutinu, napríklad podávať si injekciu v rovnaké dni v týždni, aby ste si pamätali svoje dávky.

Ako dlho by som mal užívať lanadelumab?

Lanadelumab je zvyčajne určený na dlhodobé užívanie, pretože HAE je chronické genetické ochorenie, ktoré si vyžaduje neustálu kontrolu. Väčšina ľudí pokračuje v užívaní tohto lieku na neurčito, aby si zachovala ochranu pred záchvatmi.

Váš lekár bude sledovať vašu reakciu na liečbu počas prvých niekoľkých mesiacov a môže upraviť dávkovací režim na základe toho, ako dobre sa cítite. Niektorí ľudia, ktorí majú veľmi dobrú kontrolu nad svojimi príznakmi, by mohli nakoniec rozložiť svoje injekcie na každé štyri týždne namiesto každých dvoch týždňov.

Je dôležité, aby ste neprestali užívať lanadelumab náhle bez toho, aby ste sa najprv porozprávali so svojím lekárom. Keďže liek funguje udržiavaním stabilných hladín vo vašom systéme, náhle zastavenie by mohlo viesť k návratu záchvatov HAE.

Váš poskytovateľ zdravotnej starostlivosti bude pravidelne kontrolovať váš liečebný plán a posudzovať, či je lanadelumab pre vás naďalej najlepšou možnosťou. Zohľadnia sa faktory ako frekvencia záchvatov, vedľajšie účinky a vaša celková kvalita života.

Aké sú vedľajšie účinky lanadelumabu?

Ako všetky lieky, aj lanadelumab môže spôsovať vedľajšie účinky, hoci ho mnoho ľudí dobre znáša. Najčastejšie vedľajšie účinky sú vo všeobecnosti mierne a vyskytujú sa v mieste vpichu.

Tu sú najčastejšie hlásené vedľajšie účinky, ktoré môžete pocítiť:

• Reakcie v mieste vpichu vrátane začervenania, opuchu, modrín alebo bolesti
• Infekcie horných dýchacích ciest, ako sú prechladnutia
• Bolesti hlavy
• Závraty
• Vyrážka alebo podráždenie kože

Tieto bežné vedľajšie účinky sa zvyčajne zlepšia samy od seba a nevyžadujú si prerušenie liečby. Správna technika podávania injekcie a rotácia miesta vpichu môžu pomôcť minimalizovať reakcie v mieste vpichu.

Existujú aj niektoré menej časté, ale závažnejšie vedľajšie účinky, ktoré si vyžadujú okamžitú lekársku pomoc. Hoci sú zriedkavé, je dôležité byť si ich vedomý:

• Závažné alergické reakcie vrátane ťažkostí s dýchaním, opuchu tváre alebo hrdla alebo rozsiahlej vyrážky
• Príznaky závažnej infekcie, ako je horúčka, zimnica alebo pretrvávajúce príznaky podobné chrípke
• Nezvyčajné krvácanie alebo tvorba modrín
• Závažné alebo pretrvávajúce bolesti hlavy

Väčšina ľudí zistí, že všetky vedľajšie účinky, ktoré zažívajú, sú zvládnuteľné a oveľa menej rušivé ako HAE záchvaty, ktoré mali pred liečbou.

Kto by nemal užívať lanadelumab?

Lanadelumab nie je vhodný pre každého a existujú určité situácie, kedy by váš lekár mohol odporučiť iný prístup k liečbe. Najdôležitejšou kontraindikáciou je, ak ste v minulosti mali závažnú alergickú reakciu na lanadelumab alebo niektorú z jeho zložiek.

Váš lekár starostlivo zhodnotí, či je pre vás lanadelumab vhodný, ak máte niektorý z týchto stavov:

• Aktívne závažné infekcie
• Závažné ochorenie pečene alebo obličiek
• História závažných alergických reakcií na iné lieky s monoklonálnymi protilátkami
• Tehotenstvo alebo plány otehotnieť
• Dojčenie

Osobitná pozornosť je potrebná aj u ľudí s autoimunitnými ochoreniami, pretože lanadelumab ovplyvňuje funkciu imunitného systému. Váš lekár zváži prínosy oproti potenciálnym rizikám v týchto situáciách.

Vek je ďalší dôležitý faktor. Lanadelumab je schválený len pre osoby vo veku 12 rokov a staršie, pretože neexistuje dostatok údajov o bezpečnosti a účinnosti pre mladšie deti.

Značka lieku Lanadelumab

Lanadelumab sa predáva pod obchodným názvom Takhzyro. Toto je názov, ktorý uvidíte na štítku s predpisom a na obale, keď si vyzdvihnete liek v lekárni.

Takhzyro vyrába spoločnosť Takeda Pharmaceuticals a prvýkrát ho schválila FDA v roku 2018. Liek sa dodáva v naplnených injekčných striekačkách obsahujúcich 150 mg lanadelumabu v 1 ml roztoku.

V súčasnosti nie sú dostupné žiadne generické verzie lanadelumabu, pretože liek je stále chránený patentom. To znamená, že Takhzyro je jediná značková verzia, ktorú môžete získať.

Alternatívy lanadelumabu

Zatiaľ čo lanadelumab je vysoko účinný pre mnoho ľudí s HAE, nie je to jediná dostupná možnosť liečby. Váš lekár môže zvážiť alternatívy, ak lanadelumab pre vás nefunguje dobre alebo ak pociťujete neznesiteľné vedľajšie účinky.

Ďalšie preventívne lieky na HAE zahŕňajú:

• Berotralstat (Orladeyo) - perorálny liek užívaný denne
• Koncentráty inhibítora C1 esterázy podávané intravenóznou infúziou
• Danazol - perorálny liek, ktorý sa používa už desaťročia
• Kyselina tranexamová - perorálny liek, ktorý môže niektorým ľuďom pomôcť

Každá z týchto alternatív má rôzne výhody a nevýhody. Napríklad berotralstat ponúka pohodlie denného perorálneho dávkovania, zatiaľ čo koncentráty inhibítora C1 esterázy nahrádzajú proteín, ktorý je pri HAE deficitný.

Váš lekár vám pomôže zvážiť faktory ako účinnosť, vedľajšie účinky, pohodlie a náklady pri výbere najlepšej liečby pre vašu konkrétnu situáciu.

Je lanadelumab lepší ako berotralstat?

Lanadelumab aj berotralstat sú účinné moderné liečby na prevenciu HAE, ale fungujú rôznymi spôsobmi a majú rôzne výhody. „Lepšia“ voľba závisí od vašich individuálnych potrieb, preferencií a zdravotného stavu.

Lanadelumab sa podáva ako injekcia každé dva týždne, zatiaľ čo berotralstat sa užíva ako denná perorálna kapsula. Niektorí ľudia uprednostňujú pohodlie, že si nemusia pamätať na dennú medikáciu, zatiaľ čo iní uprednostňujú vyhýbanie sa injekciám.

Pokiaľ ide o účinnosť, oba lieky významne znižujú frekvenciu záchvatov HAE u väčšiny ľudí. Klinické štúdie ukazujú, že lanadelumab znižuje frekvenciu záchvatov v priemere o približne 87 %, zatiaľ čo berotralstat ich znižuje o približne 44 %. Individuálne reakcie sa však môžu výrazne líšiť.

Profily vedľajších účinkov sa tiež líšia medzi týmito dvoma liekmi. Hlavnými vedľajšími účinkami lanadelumabu sú reakcie v mieste vpichu, zatiaľ čo berotralstat môže u niektorých ľudí spôsobiť gastrointestinálne príznaky, ako je nevoľnosť a bolesť brucha.

Váš lekár zohľadní frekvenciu záchvatov, životný štýl, ďalšie lieky, ktoré užívate, a osobné preferencie, keď vám bude pomáhať pri výbere medzi týmito možnosťami.

Často kladené otázky o lanadelumabe

Otázka 1. Je lanadelumab bezpečný pre ľudí so srdcovým ochorením?

Lanadelumab sa vo všeobecnosti považuje za bezpečný pre ľudí so srdcovým ochorením, pretože priamo neovplyvňuje kardiovaskulárnu funkciu. Váš lekár vás však bude chcieť starostlivo sledovať, ak máte významné problémy so srdcom.

Lieky zvyčajne nespôsobujú zmeny krvného tlaku alebo srdcového rytmu. Keďže sa podávajú injekčne pod kožu a nie ústami, taktiež neinteragujú s mnohými liekmi na srdce tak, ako to môžu robiť perorálne lieky.

Ak máte ochorenie srdca, uistite sa, že svojho lekára informujete o všetkých svojich liekoch na srdce predtým, ako začnete užívať lanadelumab. Možno budú chcieť urobiť niektoré základné testy a spočiatku vás dôkladnejšie sledovať.

Q2. Čo mám robiť, ak omylom použijem príliš veľa lanadelumabu?

Ak si omylom vstreknete viac lanadelumabu, ako je predpísané, nepanikárte. Okamžite kontaktujte svojho lekára alebo poskytovateľa zdravotnej starostlivosti, aby ste ho informovali o tom, čo sa stalo, a získajte konkrétne pokyny pre vašu situáciu.

Vo väčšine prípadov je nepravdepodobné, že by jednorazové predávkovanie lanadelumabom spôsobilo vážne bezprostredné problémy, ale napriek tomu by ste mali vyhľadať lekársku pomoc. Váš lekár vás možno bude chcieť dôkladnejšie sledovať alebo upraviť vašu ďalšiu plánovanú dávku.

Uschovajte si obal lieku a všetky zostávajúce injekčné striekačky, aby ste mohli svojmu poskytovateľovi zdravotnej starostlivosti presne povedať, koľko lieku navyše ste užili. Tieto informácie im pomôžu poskytnúť vám najlepšie rady.

Q3. Čo mám robiť, ak vynechám dávku lanadelumabu?

Ak vynecháte dávku lanadelumabu, užite ju hneď, ako si spomeniete, a potom pokračujte v pravidelnom dávkovacom režime. Neužívajte dvojnásobnú dávku, aby ste nahradili vynechanú dávku.

Ak sa blíži čas na vašu ďalšiu plánovanú dávku, vynechajte vynechanú dávku a pokračujte v pravidelnom režime. Užívanie dávok príliš blízko seba môže zvýšiť riziko vedľajších účinkov bez toho, aby to prinieslo ďalšie výhody.

Občasné vynechanie jednej dávky zvyčajne nespôsobí bezprostredné problémy, ale snažte sa dodržiavať svoj pravidelný režim čo najviac, aby ste sa čo najlepšie chránili pred záchvatmi HAE.

Q4. Kedy môžem prestať užívať lanadelumab?

Užívanie lanadelumabu by ste mali ukončiť iba pod dohľadom svojho lekára. Keďže HAE je celoživotné genetické ochorenie, väčšina ľudí potrebuje pokračovať v preventívnej liečbe nepretržite, aby si udržala ochranu pred záchvatmi.

Váš lekár môže zvážiť zastavenie alebo preriedenie dávok, ak máte vynikajúcu kontrolu nad svojimi príznakmi dlhšie obdobie. Toto rozhodnutie by sa však malo urobiť opatrne s dôkladným monitorovaním.

Ak chcete z akéhokoľvek dôvodu ukončiť liečbu, najskôr sa o tom poraďte so svojím poskytovateľom zdravotnej starostlivosti. Môžu vám pomôcť zvážiť riziká a prínosy a prípadne navrhnúť alternatívnu liečbu, ak je to potrebné.

Q5. Môžem cestovať s lanadelumabom?

Áno, s lanadelumabom môžete cestovať, ale vyžaduje si to určité plánovanie, pretože liek sa musí uchovávať v chladničke. Pri leteckej doprave vždy noste liek v príručnej batožine, nikdy nie v zapísanej batožine.

Získajte od svojho lekára list, v ktorom sa vysvetľuje, že potrebujete nosiť injekčný liek na zdravotný stav. To vám môže pomôcť pri letiskovej kontrole a na colnici, ak cestujete do zahraničia.

Používajte malú chladiacu tašku s chladiacimi vložkami, aby ste udržali liek pri správnej teplote počas cestovania. Liek môže byť krátkodobo pri izbovej teplote, ale nemal by byť vystavený extrémnemu teplu alebo mrazu.