Génová terapia
O tomto teste
Gény obsahujú DNA – kód, ktorý riadi veľkú časť formy a funkcie tela. DNA riadi všetko od farby vlasov a výšky až po dýchanie, chôdzu a trávenie potravy. Gény, ktoré nefungujú správne, môžu spôsobiť chorobu. Niekedy sa tieto gény nazývajú mutácie.
Prečo sa to robí
Génová terapia sa vykonáva na: Opravu génov, ktoré nefungujú správne. Chybným génom, ktoré spôsobujú chorobu, by sa mohlo vypnúť, aby už ďalej nepodnecovali chorobu. Alebo by sa mohli zapnúť zdravé gény, ktoré pomáhajú predchádzať chorobe, aby mohli chorobu zastaviť. Nahradenie génov, ktoré nefungujú správne. Niektoré bunky ochorejú, pretože určité gény nefungujú správne alebo už vôbec nefungujú. Nahradenie týchto génov zdravými génmi môže pomôcť liečiť určité choroby. Napríklad gén nazývaný p53 zvyčajne bráni rastu nádorov. Niekoľko typov rakoviny bolo spojených s problémami s génom p53. Ak by zdravotnícki pracovníci mohli nahradiť chybný gén p53, zdravý gén by mohol spôsobiť odumretie rakovinových buniek. Urobiť imunitný systém si vedomým chorých buniek. V niektorých prípadoch váš imunitný systém nenapadne choré bunky, pretože ich nevidí ako votrelcov. Zdravotnícki pracovníci by mohli použiť génovú terapiu na to, aby vycvičili váš imunitný systém, aby videl tieto bunky ako hrozbu.
Riziká a komplikácie
Génová terapia má niektoré potenciálne riziká. Gén sa nedá ľahko vložiť priamo do vašich buniek. Skôr sa zvyčajne dodáva pomocou nosiča nazývaného vektor. Najbežnejšími vektormi génovej terapie sú vírusy. Je to preto, že dokážu rozpoznať určité bunky a prenášať genetický materiál do génov týchto buniek. Vedci menia vírusy, nahrádzajú gény, ktoré spôsobujú choroby, génmi potrebnými na zastavenie choroby. Táto technika predstavuje riziká vrátane: Nežiaducej reakcie imunitného systému. Imunitný systém vášho tela môže považovať novo zavedené vírusy za votrelcov. Výsledkom môže byť útok na ne. To môže spôsobiť reakciu, ktorá sa pohybuje od opuchu až po zlyhanie orgánov. Zameranie na nesprávne bunky. Vírusy môžu ovplyvniť viac ako jeden typ buniek. Je teda možné, že zmenené vírusy sa môžu dostať do buniek, ktoré nefungujú správne. Riziko poškodenia zdravých buniek závisí od typu génovej terapie a od toho, na čo sa používa. Infekcia spôsobená vírusom. Je možné, že akonáhle sa vírusy dostanú do tela, môžu opäť spôsobiť chorobu. Možnosť spôsobenia chýb vo vašich génoch. Tieto chyby môžu viesť k rakovine. Vírusy nie sú jediné vektory, ktoré sa môžu použiť na prenos zmenených génov do buniek vášho tela. Medzi ďalšie vektory, ktoré sa skúmajú v klinických štúdiách, patria: Kmeňové bunky. Všetky bunky vo vašom tele sú vytvorené z kmeňových buniek. Pri génovej terapii sa kmeňové bunky môžu upraviť alebo opraviť v laboratóriu, aby sa stali bunkami bojujúcimi proti chorobám. Lipozómy. Tieto častice môžu prenášať nové, terapeutické gény do cieľových buniek a preniesť gény do DNA vašich buniek. FDA a Národné inštitúty zdravia pozorne sledujú klinické skúšky génovej terapie prebiehajúce v USA. Zabezpečujú, aby otázky bezpečnosti pacientov boli počas výskumu prvoradé.
Čo očakávať
Použitý postup bude závisieť od vášho ochorenia a typu použitej génovej terapie. Napríklad pri jednom type génovej terapie: Môže vám byť odobratá krv alebo vám môže byť odobratá kostná dreň z panvovej kosti veľkou ihlou. Potom sa v laboratóriu bunky z krvi alebo kostnej drene vystavia vírusu alebo inému typu vektora, ktorý obsahuje požadovaný genetický materiál. Po vniknutí vektora do buniek v laboratóriu sa tieto bunky vstreknú späť do vášho tela do žily alebo do tkaniva. Potom vaše bunky prijmú vektor spolu so zmenenými génmi. Pri inom type génovej terapie sa vírusový vektor infúzuje priamo do krvi alebo do vybraného orgánu. Porozprávajte sa so svojím zdravotníckym tímom, aby ste zistili, aký typ génovej terapie sa použije a čo môžete očakávať.
Pochopenie vašich výsledkov
Génová terapia je sľubná liečba a rastúca oblasť výskumu. Jej klinické využitie je však dnes obmedzené. V USA patria medzi schválené produkty génovej terapie FDA: Axicabtagén ciloleucel (Yescarta). Táto génová terapia je určená pre dospelých, ktorí majú určité typy veľkobunkového lymfómu B, ktoré nereagujú na liečbu. Onasemnogen abeparvovec-xioi (Zolgensma). Táto génová terapia sa môže použiť na liečbu detí mladších ako 2 roky, ktoré majú spinálnu svalovú atrofiu. Talimogén laherparepvec (Imlygic). Táto génová terapia sa používa na liečbu určitých typov nádorov u ľudí s melanómom, ktoré sa vrátia po operácii. Tisagenlecleucel (Kymriah). Táto génová terapia je určená pre ľudí do 25 rokov, ktorí majú folikulárny lymfóm, ktorý sa vrátil alebo nereaguje na liečbu. Voretigén neparvovec-rzyl (Luxturna). Táto génová terapia je určená pre ľudí od 1 roka veku, ktorí majú zriedkavý dedičný typ straty zraku, ktorá môže viesť k slepote. Exagamglogén autotemcel (Casgevy). Táto génová terapia sa používa na liečbu ľudí od 12 rokov s kosáčikovitou anémiou alebo beta-talasémiou, ktorí spĺňajú určité kritériá. Delandistrogen moxeparvovec-rokl (Elevidys). Táto génová terapia je určená pre deti vo veku od 4 do 5 rokov, ktoré majú Duchennovu svalovú dystrofiu a chybný gén DMD. Lovotibeglogén autotemcel (Lyfgenia). Táto génová terapia je určená pre ľudí od 12 rokov s kosáčikovitou anémiou, ktorí spĺňajú určité kritériá. Valoctocogén roxaparvovec-rvox (Roctavian). Táto génová terapia je určená pre dospelých s ťažkou hemofíliou A, ktorí spĺňajú určité kritériá. Beremagen geperpavec-svdt (Vyjuvek). Toto je lokálna génová terapia na liečbu rán u ľudí od 6 mesiacov veku, ktorí majú dystrofickú epidermolýzu bullózu, zriedkavé dedičné ochorenie, ktoré spôsobuje krehkú, pľuzgierovitú pokožku. Betibeglogén autotemcel (Zynteglo). Táto génová terapia je určená pre ľudí s beta-talasémiou, ktorí potrebujú pravidelné transfúzie červených krviniek. Klinické skúšky génovej terapie u ľudí pomohli liečiť niekoľko chorôb a porúch, vrátane: Závažného kombinovaného imunodeficitu. Hemofílie a iných krvných porúch. Slepoty spôsobenej retinitis pigmentosa. Leukémie. Dedičných neurologických porúch. Rakoviny. Chorôb srdca a ciev. Infekčných chorôb. Existuje však niekoľko hlavných prekážok, ktoré bránia niektorým typom génovej terapie stať sa spoľahlivou formou liečby, vrátane: Nájdenia spoľahlivého spôsobu, ako dostať genetický materiál do buniek. Zacielenia správnych buniek alebo génov. Zníženia rizika vedľajších účinkov. Náklady a zdravotné poistenie môžu byť tiež hlavnou prekážkou liečby. Hoci počet produktov génovej terapie na trhu je obmedzený, výskum génovej terapie pokračuje v hľadaní nových, účinných liečebných postupov pre rôzne choroby.