Genska terapija
O tem testu
Geni vsebujejo DNA - kodo, ki nadzoruje velik del oblike in delovanja telesa. DNA nadzoruje vse, od barve las in višine do dihanja, hoje in prebave hrane. Geni, ki ne delujejo pravilno, lahko povzročijo bolezen. Včasih se ti geni imenujejo mutacije.
Zakaj se izvaja
Genska terapija se izvaja za: Popravljanje genov, ki ne delujejo pravilno. Okvarjeni geni, ki povzročajo bolezni, se lahko izklopijo, tako da ne spodbujajo več bolezni. Ali pa se lahko aktivirajo zdravi geni, ki pomagajo preprečevati bolezni, tako da lahko bolezen ustavijo. Zamenjava genov, ki ne delujejo pravilno. Nekatere celice postanejo bolne, ker nekateri geni ne delujejo pravilno ali ne delujejo več. Zamenjava teh genov z zdravimi geni lahko pomaga pri zdravljenju nekaterih bolezni. Na primer, gen, imenovan p53, običajno preprečuje rast tumorjev. Več vrst raka je povezanih s težavami z genom p53. Če bi zdravstveni delavci lahko zamenjali okvarjeni gen p53, bi zdrav gen lahko povzročil smrt rakavih celic. Ozaveščanje imunskega sistema o bolnih celicah. V nekaterih primerih vaš imunski sistem ne napade bolnih celic, ker jih ne vidi kot vsiljivce. Zdravstveni delavci lahko uporabijo gensko terapijo za usposabljanje vašega imunskega sistema, da te celice vidi kot grožnjo.
Tveganja in zapleti
Genska terapija ima nekaj potencialnih tveganj. Gen ni mogoče zlahka neposredno vstaviti v vaše celice. Namesto tega se običajno vnese s pomočjo prenašalca, imenovanega vektor. Najpogostejši vektorji genske terapije so virusi. To je zato, ker lahko prepoznajo določene celice in prenesejo genski material v gene teh celic. Raziskovalci spremenijo viruse, pri čemer nadomestijo gene, ki povzročajo bolezni, z geni, ki so potrebni za ustavitev bolezni. Ta tehnika predstavlja tveganja, vključno z: Neželenim odzivom imunskega sistema. Vaš imunski sistem lahko novo vnesene viruse vidi kot vsiljivce. Posledično jih lahko napade. To lahko povzroči reakcijo, ki sega od otekline do odpovedi organov. Ciljanjem napačnih celic. Virusi lahko prizadenejo več kot eno vrsto celic. Zato je mogoče, da spremenjeni virusi lahko pridejo v celice, ki niso pravilno delovale. Tveganje za poškodbo zdravih celic je odvisno od vrste genske terapije in od tega, za kaj se uporablja. Okužba, ki jo povzroča virus. Možno je, da ko virusi pridejo v telo, lahko spet povzročijo bolezen. Možnost povzročanja napak v vaših genih. Te napake lahko vodijo do raka. Virusi niso edini vektorji, ki se lahko uporabljajo za prenos spremenjenih genov v celice vašega telesa. Drugi vektorji, ki se preučujejo v kliničnih preskušanjih, vključujejo: Matične celice. Vse celice v vašem telesu nastanejo iz matičnih celic. Za gensko terapijo je mogoče matične celice spremeniti ali popraviti v laboratoriju, da postanejo celice za boj proti boleznim. Liposomi. Ti delci lahko prenesejo nove, terapevtske gene v ciljne celice in prenesejo gene v DNK vaših celic. FDA in Nacionalni inštituti za zdravje pozorno spremljajo klinična preskušanja genske terapije, ki potekajo v ZDA. Poskrbijo, da so vprašanja varnosti bolnikov med raziskavami na prvem mestu.
Kaj pričakovati
Kateri postopek boste imeli, bo odvisno od bolezni, ki jo imate, in vrste genske terapije, ki se uporablja. Na primer, pri eni vrsti genske terapije: Morda vam bodo odvzeli kri ali pa vam bodo iz kolčne kosti z veliko iglo odstranili kostni mozeg. Nato se v laboratoriju celice iz krvi ali kostnega mozga izpostavijo virusu ali drugemu vektorju, ki vsebuje želeni genetski material. Ko vektor vstopi v celice v laboratoriju, se te celice injicirajo nazaj v vaše telo v veno ali tkivo. Nato vaše celice prevzamejo vektor skupaj s spremenjenimi geni. Pri drugi vrsti genske terapije se virusni vektor infundira neposredno v kri ali v izbran organ. Pogovorite se s svojo zdravstveno ekipo, da ugotovite, katera vrsta genske terapije se bo uporabila in kaj lahko pričakujete.
Razumevanje rezultatov
Genska terapija je obetavna metoda zdravljenja in področje, ki se hitro razvija. Vendar pa je njena klinična uporaba danes omejena. V ZDA so izdelki genske terapije, ki jih je odobrila FDA, naslednji: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Ta genska terapija je namenjena odraslim z določenimi vrstami velikega B-celičnega limfoma, ki se ne odzivajo na zdravljenje. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Ta genska terapija se lahko uporablja za zdravljenje otrok, mlajših od 2 let, ki imajo spinalno mišično atrofijo. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Ta genska terapija se uporablja za zdravljenje nekaterih vrst tumorjev pri ljudeh z melanomom, ki se po operaciji vrnejo. Tisagenlecleucel (Kymriah). Ta genska terapija je namenjena ljudem, starim do 25 let, ki imajo folikularni limfom, ki se je vrnil ali se ne odziva na zdravljenje. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Ta genska terapija je namenjena ljudem, starim 1 leto ali več, ki imajo redko dedno vrsto izgube vida, ki lahko privede do slepote. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Ta genska terapija je namenjena zdravljenju ljudi, starih 12 let ali več, s srpastocelično anemijo ali beta-talasemijo, ki izpolnjujejo določena merila. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Ta genska terapija je namenjena otrokom, starim od 4 do 5 let, ki imajo Duchennovo mišično distrofijo in okvarjen gen DMD. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Ta genska terapija je namenjena ljudem, starim 12 let ali več, s srpastocelično anemijo, ki izpolnjujejo določena merila. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Ta genska terapija je namenjena odraslim s hudo hemofilijo A, ki izpolnjujejo določena merila. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). To je lokalna genska terapija za zdravljenje ran pri ljudeh, starih 6 mesecev ali več, ki imajo distrofično epidermolizo bulozo, redko dedno bolezen, ki povzroča krhko, mehurjasto kožo. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Ta genska terapija je namenjena ljudem z beta-talasemijo, ki potrebujejo redne transfuzijo rdečih krvnih celic. Klinična preskušanja genske terapije pri ljudeh so pomagala zdraviti več bolezni in motenj, vključno z: Hudo kombinirano imunodeficienco. Hemofilijo in drugimi krvnimi motnjami. Slepoto, ki jo povzroča retinitis pigmentosa. Levkemijo. Dednimi nevrološkimi motnjami. Rakom. Bolezni srca in žil. Nalezljivimi boleznimi. Vendar pa obstaja več pomembnih ovir, ki preprečujejo, da bi nekatere vrste genske terapije postale zanesljiva oblika zdravljenja, vključno z: Iskanjem zanesljivega načina za vnos genskega materiala v celice. Ciljanjem pravih celic ali gena. Zniževanjem tveganja za neželene učinke. Stroški in zavarovalno kritje lahko predstavljajo tudi veliko oviro za zdravljenje. Čeprav je število izdelkov genske terapije na trgu omejeno, raziskave genske terapije še naprej iščejo nove, učinkovite načine zdravljenja različnih bolezni.