Terapi Gèn
Ngeunaan tés ieu
Gèn ngandung DNA — kode nu ngatur loba wangun jeung fungsi awak. DNA ngatur sagala rupa, ti warna rambut jeung jangkung badan nepi ka ambekan, leumpang, jeung ngaruksak dahareun. Gèn nu teu jalan leres bisa nyababkeun panyakit. Kadang-kadang gèn ieu disebut mutasi.
Naha éta dilakukeun
Terapi gen dilakukeun pikeun: Ngancangkeun gen anu teu jalan leres. Gen anu cacad anu nyababkeun panyakit tiasa dimatikan supaya teu deui ngadorong panyakit. Atawa gen anu séhat anu ngabantosan nyegah panyakit tiasa dihidupkeun supaya tiasa ngeureunkeun panyakit. Ngaganti gen anu teu jalan leres. Sababaraha sél jadi gering kusabab gen anu tangtu teu jalan leres atanapi teu jalan deui. Ngaganti gen ieu ku gen anu séhat tiasa ngabantosan ngubaran sababaraha panyakit. Salaku conto, gen anu disebut p53 biasana nyegah kamekaran tumor. Sababaraha jenis kanker geus dikaitkeun jeung masalah dina gen p53. Upami para profesional kaséhatan tiasa ngaganti gen p53 anu cacad, gen anu séhat tiasa nyababkeun sél kanker maot. Nyieun sistem imun sadar kana sél anu gering. Dina sababaraha kasus, sistem imun anjeun teu nyerang sél anu gering kusabab teu ningali aranjeunna salaku panyerang. Para profesional kaséhatan tiasa nganggo terapi gen pikeun ngalatih sistem imun anjeun pikeun ningali sél ieu salaku ancaman.
Résiko sareng komplikasi
Terapi gen mibanda sababaraha résiko poténsial. Gen teu gampang disimpen langsung kana sél anjeun. Malah, biasana dikirimkeun ngagunakeun pangangkut anu disebut vektor. Vektor terapi gen anu paling umum nyaéta virus. Kusabab éta tiasa ngakuan sél-sél tangtu sareng mawa bahan genetik kana gen sél-sél éta. Peneliti ngarobih virus, ngagentos gen anu nyababkeun panyakit ku gen anu diperyogikeun pikeun ngeureunkeun panyakit. Téhnik ieu nyayogikeun résiko, kaasup: Réaksi sistem imun anu teu dihoyongkeun. Sistem imun awak anjeun tiasa ningali virus anu anyar diasupkeun salaku panyerbu. Hasilna, éta tiasa nyerang aranjeunna. Ieu tiasa nyababkeun réaksi anu rupa-rupa ti bengkak dugi ka gagal organ. Nyasarkeun sél anu salah. Virus tiasa mangaruhan langkung ti hiji jenis sél. Janten kamungkinan yén virus anu dirobah tiasa asup kana sél di luar anu teu jalan leres. Résiko karuksakan kana sél séhat gumantung kana jenis terapi gen anu dipaké sareng naon anu dipaké. Infeksi anu disababkeun ku virus. Kamungkinan yén sakali virus asup kana awak, aranjeunna tiasa deui nyababkeun panyakit. Kamungkinan nyababkeun kasalahan dina gen anjeun. Kasalahan ieu tiasa nyababkeun kanker. Virus sanés ngan ukur vektor anu tiasa dipaké pikeun mawa gen anu dirobah kana sél awak anjeun. Vektor sanés anu ditepikeun dina uji klinis kalebet: Sél batang. Sadaya sél dina awak anjeun diciptakeun tina sél batang. Pikeun terapi gen, sél batang tiasa dirobah atanapi dibetulkeun dina lab pikeun janten sél pikeun ngalawan panyakit. Liposom. Partikel ieu tiasa mawa gen terapeutik anyar kana sél target sareng ngaluluskeun gen kana DNA sél anjeun. FDA sareng National Institutes of Health ngawaskeun uji klinis terapi gen anu lumangsung di AS. Aranjeunna mastikeun masalah kaamanan pasien mangrupikeun prioritas utama salami panalitian.
Naon anu diarepkeun
Prosedur naon anu bakal anjeun laksanakeun gumantung kana panyakit anu anjeun gaduh sareng jenis terapi gène anu dianggo. Contona, dina salah sahiji jenis terapi gène: Anjeun tiasa ngalakukeun nyandak getih atanapi anjeun tiasa ngalakukeun nyandak sumsum tulang tina tulang pinggul anjeun nganggo jarum ageung. Teras, dina laboratorium, sél tina getih atanapi sumsum tulang dibéré virus atanapi vektor anu sanés anu ngandung bahan génétik anu dipikahoyong. Saatos vektor asup kana sél dina laboratorium, sél éta disuntik deui kana awak anjeun kana urat atanapi kana jaringan. Teras sél anjeun nyerep vektor sareng gén anu dirobih. Dina jenis terapi gène anu sanés, vektor virus langsung disuntik kana getih atanapi kana organ anu dipilih. Obrolan sareng tim perawatan kaséhatan anjeun pikeun terang jenis terapi gène naon anu bakal dianggo sareng naon anu tiasa anjeun harepan.
Ngartos hasil anjeun
Terapi gèn mangrupakeun perlakuan anu jangji jeung widang panalungtikan anu tumuwuh. Tapi pamakéanna dina klinik masih terbatas ayeuna. Di AS, produk terapi gèn anu disatujuan ku FDA kaasup: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Terapi gèn ieu pikeun jalma déwasa anu mibanda jenis limfoma sél B badag anu teu responsif kana perlakuan. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Terapi gèn ieu bisa dipaké pikeun ngubaran barudak di handapeun umur 2 taun anu mibanda atrofi otot tulang tonggong. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Terapi gèn ieu dipaké pikeun ngubaran jenis tumor tangtu dina jalma anu mibanda melanoma anu balik deui saatos operasi. Tisagenlecleucel (Kymriah). Terapi gèn ieu pikeun jalma anu umurna nepi ka 25 taun anu mibanda limfoma folikular anu geus balik deui atanapi teu responsif kana perlakuan. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Terapi gèn ieu pikeun jalma anu umurna 1 taun jeung leuwih anu mibanda jenis kalemahan panénjoan turun-tumurun anu jarang anu bisa nyababkeun buta. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Terapi gèn ieu pikeun ngubaran jalma anu umurna 12 taun jeung leuwih anu mibanda panyakit sél sabit atanapi béta talasémia anu minuhan kriteria tangtu. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Terapi gèn ieu pikeun barudak anu umurna 4 nepi ka 5 taun anu mibanda distrofi otot Duchenne jeung gèn DMD anu cacad. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Terapi gèn ieu pikeun jalma anu umurna 12 taun jeung leuwih anu mibanda panyakit sél sabit anu minuhan kriteria tangtu. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Terapi gèn ieu pikeun jalma déwasa anu mibanda hémofilia A parah anu minuhan kriteria tangtu. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). Ieu mangrupa terapi gèn topikal pikeun ngubaran tatu dina jalma anu umurna 6 bulan jeung leuwih anu mibanda epidermolisis bulosa distrofik, kaayaan turun-tumurun anu jarang anu nyababkeun kulit rapuh jeung ngabubula. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Terapi gèn ieu pikeun jalma anu mibanda béta talasémia anu peryogi transfusi sél getih beureum sacara rutin. Uji klinis terapi gèn dina jalma geus ngabantosan ngubaran sababaraha panyakit jeung gangguan, kaasup: Imundéfisiensi gabungan parah. Hémofilia jeung gangguan getih séjénna. Buta anu disababkeun ku rétinitis pigmentosa. Leukémia. Gangguan neurologis turun-tumurun. Kanker. Panyakit jantung jeung pembuluh darah. Panyakit infeksi. Tapi sababaraha halangan utama ngahalangan sababaraha jenis terapi gèn jadi bentuk perlakuan anu dipercaya, kaasup: Nangtukeun cara anu dipercaya pikeun ngasupkeun bahan génétik kana sél. Nyasarkeun sél atanapi gèn anu leres. Ngurangan résiko efek samping. Biaya jeung pangajén asuransi ogé bisa jadi halangan utama pikeun perlakuan. Sanajan jumlah produk terapi gèn di pasar terbatas, panalungtikan terapi gèn terus milarian perlakuan anyar anu efektif pikeun rupa-rupa panyakit.
Bantahan: August mangrupikeun platform inpormasi kaséhatan sareng résponna henteu janten naséhat médis.Salawasna konsultasi sareng ahli médis anu dilisensikeun caket anjeun sateuacan ngadamel parobihan.