Jeni zina DNA – kanuni inayodhibiti mengi ya umbo na utendaji wa mwili. DNA inadhibiti kila kitu kuanzia rangi ya nywele na urefu hadi kupumua, kutembea na kusaga chakula. Jeni ambazo hazifanyi kazi vizuri zinaweza kusababisha ugonjwa. Wakati mwingine jeni hizi huitwa mabadiliko.
Tiba ya jeni hufanywa ili: Kutatua jeni ambazo hazifanyi kazi ipasavyo. Jeni zenye kasoro zinazosababisha ugonjwa zinaweza kuzimwa ili zisiendelee kusababisha ugonjwa. Au jeni zenye afya ambazo husaidia kuzuia ugonjwa zinaweza kuwashwa ili ziweze kuzuia ugonjwa. Kubadilisha jeni ambazo hazifanyi kazi ipasavyo. Seli zingine huwa wagonjwa kwa sababu jeni fulani hazifanyi kazi ipasavyo au hazifanyi kazi kabisa. Kubadilisha jeni hizi na jeni zenye afya kunaweza kusaidia kutibu magonjwa fulani. Kwa mfano, jeni inayoitwa p53 kawaida huzuia ukuaji wa uvimbe. Aina kadhaa za saratani zimeunganishwa na matatizo na jeni la p53. Ikiwa wataalamu wa afya wangeweza kubadilisha jeni la p53 lenye kasoro, jeni lenye afya linaweza kusababisha seli za saratani kufa. Kufanya mfumo wa kinga ufahamu seli zenye ugonjwa. Katika hali nyingine, mfumo wako wa kinga hauwapigani seli zenye ugonjwa kwa sababu hauwazioni kama wageni. Wataalamu wa afya wanaweza kutumia tiba ya jeni kufundisha mfumo wako wa kinga kuona seli hizi kama tishio.
Tiba ya jeni ina hatari kadhaa zinazowezekana. Jeni haliwezi kuingizwa moja kwa moja kwenye seli zako kwa urahisi. Badala yake, kawaida hupelekwa kwa kutumia kile kinachoitwa vekta. Vekta za kawaida zaidi za tiba ya jeni ni virusi. Hiyo ni kwa sababu zinaweza kutambua seli fulani na kubeba nyenzo za maumbile kwenye jeni za seli hizo. Watafiti hubadilisha virusi, wakibadilisha jeni zinazosababisha magonjwa na jeni zinazohitajika kuzuia magonjwa. Mbinu hii ina hatari, ikijumuisha: Mmenyuko usiohitajika wa mfumo wa kinga. Mfumo wako wa kinga unaweza kuona virusi vipya vilivyoletwa kama wezi. Matokeo yake, inaweza kuvishambulia. Hii inaweza kusababisha athari kuanzia uvimbe hadi kushindwa kwa viungo. Kulenga seli zisizofaa. Virusi vinaweza kuathiri zaidi ya aina moja ya seli. Kwa hivyo inawezekana kwamba virusi vilivyobadilishwa vinaweza kuingia kwenye seli zaidi ya zile ambazo hazifanyi kazi vizuri. Hatari ya uharibifu wa seli zenye afya inategemea aina ya tiba ya jeni inayotumiwa na inatumika kwa nini. Maambukizi yanayosababishwa na virusi. Inawezekana kwamba mara tu virusi vinapoingia mwilini, vinaweza tena kusababisha ugonjwa. Uwezekano wa kusababisha makosa kwenye jeni zako. Makosa haya yanaweza kusababisha saratani. Virusi sio vekta pekee zinazoweza kutumika kubeba jeni zilizobadilishwa kwenye seli za mwili wako. Vekta zingine zinazosomwa katika majaribio ya kliniki ni pamoja na: Seli shina. Seli zote mwilini mwako huundwa kutoka kwa seli shina. Kwa tiba ya jeni, seli shina zinaweza kubadilishwa au kusahihishwa katika maabara ili kuwa seli za kupambana na ugonjwa. Liposomu. Chembe hizi zinaweza kubeba jeni mpya za matibabu kwenye seli lengwa na kupitisha jeni kwenye DNA ya seli zako. FDA na Taasisi za Kitaifa za Afya zinafuatilia kwa karibu majaribio ya kliniki ya tiba ya jeni yanayoendelea nchini Marekani. Wanahakikisha kuwa masuala ya usalama wa wagonjwa ni kipaumbele cha juu wakati wa utafiti.
Utaratibu gani utakaopata utategemea ugonjwa ulio nao na aina ya tiba ya jeni inayotumika. Kwa mfano, katika aina moja ya tiba ya jeni: Unaweza kuchukuliwa damu au unaweza kuchukuliwa uboho wa mfupa kutoka kwenye mfupa wako wa kiuno kwa sindano kubwa. Kisha, katika maabara, seli kutoka kwenye damu au uboho wa mfupa zinafunuliwa kwa virusi au aina nyingine ya vekta ambayo ina nyenzo inayotakiwa ya maumbile. Mara vekta inaingia kwenye seli katika maabara, seli hizo hudungwa tena kwenye mwili wako kwenye mishipa au kwenye tishu. Kisha seli zako huchukua vekta pamoja na jeni zilizobadilishwa. Katika aina nyingine ya tiba ya jeni, vekta ya virusi huingizwa moja kwa moja kwenye damu au kwenye chombo kilicho chaguliwa. Ongea na timu yako ya huduma ya afya ili kujua aina gani ya tiba ya jeni itatumika na unachoweza kutarajia.
Tiba ya jeni ni tiba yenye matumaini na eneo linalokua la utafiti. Lakini matumizi yake katika kliniki ni machache leo. Nchini Marekani, bidhaa za tiba ya jeni zilizoidhinishwa na FDA ni pamoja na: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Tiba hii ya jeni ni kwa watu wazima walio na aina fulani za lymphoma kubwa ya seli B ambazo hazitibiwi. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Tiba hii ya jeni inaweza kutumika kutibu watoto walio chini ya umri wa miaka 2 walio na atrophy ya misuli ya uti wa mgongo. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Tiba hii ya jeni hutumika kutibu aina fulani za uvimbe kwa watu walio na melanoma ambayo inarudi baada ya upasuaji. Tisagenlecleucel (Kymriah). Tiba hii ya jeni ni kwa watu wenye umri wa miaka 25 na chini walio na lymphoma ya follicular ambayo imerudi au haitibiwi. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Tiba hii ya jeni ni kwa watu wenye umri wa mwaka 1 na zaidi walio na aina nadra ya urithi wa kupoteza kuona ambayo inaweza kusababisha upofu. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Tiba hii ya jeni ni kwa ajili ya kutibu watu wenye umri wa miaka 12 na zaidi walio na ugonjwa wa seli mundu au beta thalassemia ambao wanakidhi vigezo fulani. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Tiba hii ya jeni ni kwa watoto wenye umri wa miaka 4 hadi 5 walio na dystrophy ya misuli ya Duchenne na jeni la DMD lililoharibika. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Tiba hii ya jeni ni kwa watu wenye umri wa miaka 12 na zaidi walio na ugonjwa wa seli mundu ambao wanakidhi vigezo fulani. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Tiba hii ya jeni ni kwa watu wazima walio na ugonjwa mbaya wa hemophilia A ambao wanakidhi vigezo fulani. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). Hii ni tiba ya jeni ya juu kwa ajili ya kutibu majeraha kwa watu wenye umri wa miezi 6 na zaidi walio na dystrophic epidermolysis bullosa, hali nadra ya kurithi ambayo husababisha ngozi dhaifu, yenye malengelenge. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Tiba hii ya jeni ni kwa watu walio na beta thalassemia ambao wanahitaji damu nyekundu mara kwa mara. Majaribio ya kliniki ya tiba ya jeni kwa watu yamesaidia kutibu magonjwa na matatizo kadhaa, ikiwa ni pamoja na: Upungufu mkubwa wa kinga. Hemophilia na matatizo mengine ya damu. Upofu unaosababishwa na retinitis pigmentosa. Leukemia. Matatizo ya neva ya kurithi. Saratani. Magonjwa ya moyo na mishipa ya damu. Magonjwa ya kuambukiza. Lakini vikwazo vikubwa kadhaa vinasimama katika njia ya aina fulani za tiba ya jeni kuwa njia ya kuaminika ya matibabu, ikiwa ni pamoja na: Kupata njia ya kuaminika ya kuingiza nyenzo za maumbile kwenye seli. Kulenga seli sahihi au jeni. Kupunguza hatari ya madhara. Gharama na chanjo ya bima pia inaweza kuwa kizuizi kikubwa cha matibabu. Ingawa idadi ya bidhaa za tiba ya jeni sokoni ni ndogo, utafiti wa tiba ya jeni unaendelea kutafuta matibabu mapya na yenye ufanisi kwa magonjwa mbalimbali.
Kanusho: Agosti ni jukwaa la habari za kiafya na majibu yake hayakusudiwi kuwa ushauri wa kimatibabu.Daima wasiliana na mtaalamu wa matibabu aliyeidhinishwa karibu nawe kabla ya kufanya mabadiliko yoyote.