Terapiya ng Gene
Tungkol sa pagsusulit na ito
Ang mga gene ay naglalaman ng DNA — ang kodigo na kumokontrol sa malaking bahagi ng anyo at tungkulin ng katawan. Kinokontrol ng DNA ang lahat mula sa kulay ng buhok at taas hanggang sa paghinga, paglalakad, at pagtunaw ng pagkain. Ang mga gene na hindi gumagana nang maayos ay maaaring maging sanhi ng sakit. Minsan ang mga gen na ito ay tinatawag na mutation.
Bakit ito ginagawa
Ginagawa ang gene therapy upang: Ayusin ang mga gene na hindi gumagana nang maayos. Ang mga may sira na gene na nagdudulot ng sakit ay maaaring patayin upang hindi na nila maipalaganap ang sakit. O ang mga malulusog na gene na nakakatulong maiwasan ang sakit ay maaaring i-on upang mapigilan nila ang sakit. Palitan ang mga gene na hindi gumagana nang maayos. Ang ilang mga selula ay nagkakasakit dahil ang ilang mga gene ay hindi gumagana nang maayos o hindi na gumagana. Ang pagpapalit ng mga gen na ito ng malulusog na gene ay maaaring makatulong sa paggamot ng ilang mga sakit. Halimbawa, ang isang gene na tinatawag na p53 ay karaniwang pumipigil sa paglaki ng tumor. Ang ilang uri ng kanser ay naiugnay sa mga problema sa gene na p53. Kung mapapalitan ng mga healthcare professional ang may sira na p53 gene, ang malusog na gene ay maaaring maging sanhi ng pagkamatay ng mga selulang kanser. Paalalahanan ang immune system sa mga may sakit na selula. Sa ilang mga kaso, ang iyong immune system ay hindi umaatake sa mga may sakit na selula dahil hindi nito nakikita ang mga ito bilang mga nanghihimasok. Maaaring gamitin ng mga healthcare professional ang gene therapy upang sanayin ang iyong immune system na makita ang mga selulang ito bilang isang banta.
Mga panganib at komplikasyon
May ilang potensyal na panganib ang gene therapy. Hindi madaling ipasok ang isang gene nang direkta sa iyong mga selula. Sa halip, kadalasan itong dinadala gamit ang isang carrier na tinatawag na vector. Ang pinaka karaniwang mga vector ng gene therapy ay mga virus. Iyon ay dahil nakikilala nila ang ilang mga selula at dinadala ang genetic material sa mga gene ng mga selulang iyon. Binabago ng mga mananaliksik ang mga virus, pinapalitan ang mga gene na nagdudulot ng sakit ng mga gene na kailangan upang mapigilan ang sakit. Ang pamamaraang ito ay nagpapakita ng mga panganib, kabilang ang: Hindi kanais-nais na reaksyon ng immune system. Maaaring makita ng immune system ng iyong katawan ang mga bagong ipinakilalang virus bilang mga nanghihimasok. Bilang resulta, maaari nitong salakayin ang mga ito. Ito ay maaaring maging sanhi ng isang reaksyon na mula sa pamamaga hanggang sa pagkabigo ng organo. Pag-target sa maling mga selula. Maaaring makaapekto ang mga virus sa higit sa isang uri ng selula. Kaya posible na ang mga binagong virus ay maaaring makapasok sa mga selula na higit pa sa mga hindi gumagana nang maayos. Ang panganib ng pinsala sa mga malulusog na selula ay depende sa kung anong uri ng gene therapy ang ginamit at kung para saan ito ginamit. Impeksyon na dulot ng virus. Posible na sa sandaling makapasok ang mga virus sa katawan, maaari silang muling maging sanhi ng sakit. Posibilidad na magdulot ng mga error sa iyong mga gene. Ang mga error na ito ay maaaring humantong sa kanser. Ang mga virus ay hindi lamang ang mga vector na maaaring gamitin upang dalhin ang mga binagong gene sa mga selula ng iyong katawan. Ang iba pang mga vector na pinag-aaralan sa mga clinical trial ay kinabibilangan ng: Mga stem cell. Ang lahat ng mga selula sa iyong katawan ay nilikha mula sa mga stem cell. Para sa gene therapy, ang mga stem cell ay maaaring baguhin o iwasto sa isang lab upang maging mga selula upang labanan ang sakit. Mga liposome. Ang mga particle na ito ay maaaring magdala ng mga bagong, therapeutic gene sa mga target na selula at ipapasa ang mga gene sa DNA ng iyong mga selula. Ang FDA at ang National Institutes of Health ay maingat na binabantayan ang mga clinical trial ng gene therapy na isinasagawa sa U.S. Tinitiyak nila na ang mga isyu sa kaligtasan ng pasyente ay isang pangunahing prayoridad sa panahon ng pananaliksik.
Ano ang aasahan
Ang gagawing pamamaraan ay depende sa sakit na mayroon ka at sa uri ng ginagamit na gene therapy. Halimbawa, sa isang uri ng gene therapy: Maaaring kumuha ng dugo sa iyo o maaari ring tanggalin ang bone marrow mula sa iyong hipbone gamit ang isang malaking karayom. Pagkatapos, sa isang laboratoryo, ang mga selula mula sa dugo o bone marrow ay ilalantad sa isang virus o ibang uri ng vector na naglalaman ng ninanais na genetic material. Kapag ang vector ay nakapasok na sa mga selula sa laboratoryo, ang mga selulang iyon ay i-iinject pabalik sa iyong katawan sa isang ugat o sa tissue. Pagkatapos ay kukunin ng iyong mga selula ang vector kasama ang mga bagong genes. Sa ibang uri ng gene therapy, ang viral vector ay direktang i-iinfuse sa dugo o sa napiling organ. Makipag-usap sa iyong healthcare team para malaman kung anong uri ng gene therapy ang gagamitin at kung ano ang maaari mong asahan.
Pag-unawa sa iyong mga resulta
Ang gene therapy ay isang promising na paggamot at isang lumalaking larangan ng pananaliksik. Ngunit limitado ang klinikal na paggamit nito sa ngayon. Sa U.S., ang mga produktong gene therapy na inaprubahan ng FDA ay kinabibilangan ng: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Ang gene therapy na ito ay para sa mga nasa hustong gulang na may ilang uri ng malalaking B-cell lymphoma na hindi tumutugon sa paggamot. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Ang gene therapy na ito ay maaaring gamitin upang gamutin ang mga batang wala pang 2 taong gulang na may spinal muscular atrophy. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Ang gene therapy na ito ay ginagamit upang gamutin ang ilang uri ng mga tumor sa mga taong may melanoma na bumabalik pagkatapos ng operasyon. Tisagenlecleucel (Kymriah). Ang gene therapy na ito ay para sa mga taong may edad na 25 pababa na may follicular lymphoma na bumalik o hindi tumutugon sa paggamot. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Ang gene therapy na ito ay para sa mga taong 1 taong gulang pataas na may isang bihirang minanang uri ng pagkawala ng paningin na maaaring humantong sa pagkabulag. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Ang gene therapy na ito ay para sa paggamot sa mga taong 12 taong gulang pataas na may sickle cell disease o beta thalassemia na nakakatugon sa ilang pamantayan. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Ang gene therapy na ito ay para sa mga batang may edad na 4 hanggang 5 taon na may Duchenne muscular dystrophy at isang may depektong DMD gene. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Ang gene therapy na ito ay para sa mga taong 12 taong gulang pataas na may sickle cell disease na nakakatugon sa ilang pamantayan. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Ang gene therapy na ito ay para sa mga nasa hustong gulang na may malubhang hemophilia A na nakakatugon sa ilang pamantayan. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). Ito ay isang topical gene therapy para sa paggamot ng mga sugat sa mga taong 6 na buwan pataas na may dystrophic epidermolysis bullosa, isang bihirang minanang kondisyon na nagdudulot ng marupok at may paltos na balat. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Ang gene therapy na ito ay para sa mga taong may beta thalassemia na nangangailangan ng regular na pagsasalin ng pulang selula ng dugo. Ang mga klinikal na pagsubok ng gene therapy sa mga tao ay nakatulong sa paggamot ng maraming sakit at karamdaman, kabilang ang: Malubhang pinagsamang immunodeficiency. Hemophilia at iba pang mga karamdaman sa dugo. Pagkabulag na dulot ng retinitis pigmentosa. Leukemia. Minanang mga karamdaman sa neurological. Kanser. Sakit sa puso at daluyan ng dugo. Nakakahawang sakit. Ngunit maraming malalaking hadlang ang pumipigil sa ilang uri ng gene therapy na maging isang maaasahang paraan ng paggamot, kabilang ang: Paghahanap ng isang maaasahang paraan upang mailagay ang genetic material sa mga selula. Pag-target sa tamang mga selula o gene. Pagpapababa ng panganib ng mga side effect. Ang gastos at saklaw ng seguro ay maaari ding maging isang malaking hadlang sa paggamot. Bagaman limitado ang bilang ng mga produktong gene therapy sa merkado, ang pananaliksik sa gene therapy ay patuloy na naghahanap ng mga bago at epektibong paggamot para sa iba't ibang sakit.
Disclaimer: Ang August ay isang health information platform at ang mga tugon nito ay hindi bumubuo ng medikal na payo.Palaging kumunsulta sa isang lisensyadong medikal na propesyonal na malapit sa iyo bago gumawa ng anumang mga pagbabago.
Gawa sa India, para sa mundo