Gen tedavisi
Bu test hakkında
Genler, vücudun şeklinin ve işlevlerinin çoğunu kontrol eden kod olan DNA'yı içerir. DNA, saç rengi ve boyundan nefes almaya, yürümeye ve yemek sindirmeye kadar her şeyi kontrol eder. Düzgün çalışmayan genler hastalığa neden olabilir. Bazen bu genlere mutasyon denir.
Neden yapılıyor
Gen tedavisi şu amaçlarla yapılır:
Düzgün çalışmayan genleri onarmak. Hastalığa neden olan hatalı genler kapatılabilir, böylece hastalığı artık desteklemezler. Veya hastalığı önlemeye yardımcı olan sağlıklı genler açılabilir, böylece hastalığı durdurabilirler.
Düzgün çalışmayan genleri değiştirmek. Bazı hücreler, belirli genler düzgün çalışmadığı veya hiç çalışmadığı için hastalanır. Bu genlerin sağlıklı genlerle değiştirilmesi, bazı hastalıkların tedavisine yardımcı olabilir. Örneğin, p53 adı verilen bir gen genellikle tümör büyümesini önler. Birkaç kanser türü, p53 geni ile ilgili sorunlarla ilişkilendirilmiştir. Sağlık çalışanları hatalı p53 genini değiştirebilirlerse, sağlıklı gen kanser hücrelerinin ölmesine neden olabilir.
Bağışıklık sistemini hastalıklı hücrelerin farkında hale getirmek. Bazı durumlarda, bağışıklık sisteminiz hastalıklı hücrelere saldırmaz çünkü onları istilacı olarak görmez. Sağlık çalışanları, bağışıklık sisteminizi bu hücreleri bir tehdit olarak görmesi için eğitmek üzere gen tedavisi kullanabilirler.
Riskler ve komplikasyonlar
Gen tedavisi bazı potansiyel riskler taşır. Bir gen, hücrelerinize doğrudan kolayca yerleştirilemez. Bunun yerine, genellikle vektör adı verilen bir taşıyıcı kullanılarak iletilir. En yaygın gen terapisi vektörleri virüslerdir. Bunun nedeni, belirli hücreleri tanıyabilmeleri ve genetik materyali bu hücrelerin genlerine taşıyabilmeleridir. Araştırmacılar virüsleri değiştirerek, hastalığa neden olan genlerin yerini hastalığı durdurmak için gereken genlerle değiştirirler. Bu teknik, aşağıdakiler de dahil olmak üzere riskler sunar: İstenmeyen bağışıklık sistemi reaksiyonu. Vücudunuzun bağışıklık sistemi, yeni tanıtılan virüsleri davetsiz misafir olarak görebilir. Sonuç olarak, onlara saldırabilir. Bu, şişlikten organ yetmezliğine kadar değişen bir reaksiyona neden olabilir. Yanlış hücreleri hedefleme. Virüsler birden fazla hücre tipini etkileyebilir. Bu nedenle, değiştirilmiş virüslerin düzgün çalışmayan hücrelerin ötesindeki hücrelere girmesi mümkündür. Sağlıklı hücrelere verilen zarar riski, hangi gen terapi türünün kullanıldığına ve ne için kullanıldığına bağlıdır. Virüsün neden olduğu enfeksiyon. Virüsler vücuda girdikten sonra tekrar hastalığa neden olabilmeleri mümkündür. Genlerinizde hata yapma olasılığı. Bu hatalar kansere yol açabilir. Değiştirilmiş genleri vücudunuzun hücrelerine taşımak için kullanılabilen tek vektörler virüsler değildir. Klinik çalışmalarda incelenen diğer vektörler şunlardır: Kök hücreler. Vücudunuzdaki tüm hücreler kök hücrelerden oluşur. Gen tedavisi için kök hücreler, laboratuvarda değiştirilebilir veya düzeltilebilir ve hastalıkla savaşacak hücreler haline getirilebilir. Lipozomlar. Bu parçacıklar, yeni, terapötik genleri hedef hücrelere taşıyabilir ve genleri hücrelerinizin DNA'sına aktarabilir. FDA ve Ulusal Sağlık Enstitüleri, ABD'de devam eden gen terapisi klinik çalışmalarını yakından izliyor. Araştırma sırasında hasta güvenliği sorunlarının en öncelikli konu olmasını sağlıyorlar.
Ne beklenmeli
Uygulama türü, sahip olduğunuz hastalığa ve kullanılan gen tedavisi türüne bağlı olacaktır. Örneğin, bir gen tedavisi türünde: Kandaki hücreleri almak için kan örneği alınabilir veya kalça kemiğinizden büyük bir iğneyle kemik iliği alınabilir. Daha sonra, bir laboratuvarda, kandaki veya kemik iliğindeki hücreler, istenen genetik materyali içeren bir virüs veya başka bir vektör türüne maruz bırakılır. Vektör laboratuvardaki hücrelere girdikten sonra, bu hücreler vücudunuza bir damara veya dokuya enjekte edilir. Daha sonra hücreleriniz, değiştirilmiş genlerle birlikte vektörü alır. Başka bir gen tedavisi türünde, viral bir vektör doğrudan kana veya seçilen bir organa verilir. Kullanılacak gen tedavisi türü ve neler bekleyebileceğiniz hakkında sağlık ekibinizle görüşün.
Sonuçlarınızı anlamak
Gen terapi, umut vadeden bir tedavi yöntemidir ve araştırmanın hızla gelişen bir alanıdır. Ancak klinik kullanımı bugün sınırlıdır. ABD'de FDA onaylı gen terapi ürünleri şunlardır: Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Bu gen terapisi, tedaviye yanıt vermeyen belirli büyük B hücreli lenfoma türlerine sahip yetişkinler içindir. Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma). Bu gen terapisi, spinal musküler atrofi olan 2 yaşından küçük çocuklar için kullanılabilir. Talimogene laherparepvec (Imlygic). Bu gen terapisi, ameliyat sonrası tekrarlayan melanomlu kişilerde belirli tümör türlerini tedavi etmek için kullanılır. Tisagenlecleucel (Kymriah). Bu gen terapisi, tekrarlayan veya tedaviye yanıt vermeyen foliküler lenfoma olan 25 yaşına kadar olan kişiler içindir. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna). Bu gen terapisi, körlüğe yol açabilen nadir kalıtsal bir görme kaybı türüne sahip 1 yaş ve üzeri kişiler içindir. Exagamglogene autotemcel (Casgevy). Bu gen terapisi, belirli kriterleri karşılayan 12 yaş ve üzeri orak hücre hastalığı veya beta talasemi olan kişilerin tedavisi içindir. Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys). Bu gen terapisi, Duchenne kas distrofisi ve kusurlu bir DMD genine sahip 4 ila 5 yaş arası çocuklar içindir. Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia). Bu gen terapi, belirli kriterleri karşılayan 12 yaş ve üzeri orak hücre hastalığı olan kişiler içindir. Valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian). Bu gen terapisi, belirli kriterleri karşılayan ağır hemofili A hastalığı olan yetişkinler içindir. Beremagene geperpavec-svdt (Vyjuvek). Bu, kırılgan, kabarcıklı bir cilde neden olan nadir bir kalıtsal durum olan distrofik epidermoliz bulloza'sı olan 6 aylık ve üzeri kişilerde yaraları tedavi etmek için kullanılan topikal bir gen terapisi. Betibeglogene autotemcel (Zynteglo). Bu gen terapisi, düzenli kırmızı kan hücresi transfüzyonuna ihtiyaç duyan beta talasemi hastaları içindir. İnsanlardaki gen terapisi klinik çalışmaları, aşağıdakiler de dahil olmak üzere çeşitli hastalıkların ve rahatsızlıkların tedavisine yardımcı olmuştur: Şiddetli kombine immün yetmezlik. Hemofili ve diğer kan hastalıkları. Retinitis pigmentosa'nın neden olduğu körlük. Lösemi. Kalıtsal nörolojik hastalıklar. Kanser. Kalp ve damar hastalıkları. Bulaşıcı hastalıklar. Ancak, bazı gen terapi türlerinin güvenilir bir tedavi yöntemi haline gelmesinin önünde birkaç önemli engel bulunmaktadır, bunlar arasında: Genetik materyali hücrelere taşımanın güvenilir bir yolunu bulmak. Doğru hücreleri veya geni hedeflemek. Yan etkilerin riskini azaltmak. Maliyet ve sigorta kapsamı da tedaviye önemli bir engel olabilir. Piyasadaki gen terapi ürünlerinin sayısı sınırlı olsa da, gen terapi araştırmaları çeşitli hastalıklar için yeni ve etkili tedaviler aramaya devam etmektedir.