Генна терапія

Гени містять ДНК — код, який контролює більшу частину форми та функцій організму. ДНК контролює все, від кольору волосся та зросту до дихання, ходьби та травлення їжі. Гени, які працюють неправильно, можуть спричиняти хвороби. Іноді такі гени називають мутаціями.

Генна терапія проводиться для того, щоб: Виправити гени, які працюють неправильно. Дефектні гени, що спричиняють хворобу, можуть бути вимкнені, щоб вони більше не сприяли розвитку хвороби. Або ж здорові гени, які допомагають запобігти хворобі, можуть бути увімкнені, щоб вони могли зупинити хворобу. Замінити гени, які працюють неправильно. Деякі клітини стають хворими, тому що певні гени працюють неправильно або взагалі не працюють. Заміна цих генів на здорові гени може допомогти у лікуванні певних захворювань. Наприклад, ген під назвою p53 зазвичай запобігає росту пухлин. Кілька видів раку пов'язані з проблемами гена p53. Якби медичні працівники могли замінити дефектний ген p53, здоровий ген міг би спричинити загибель ракових клітин. Зробити імунну систему обізнаною про хворі клітини. В деяких випадках ваша імунна система не атакує хворі клітини, тому що не розпізнає їх як чужорідні. Медичні працівники можуть використовувати генну терапію, щоб навчити вашу імунну систему розпізнавати ці клітини як загрозу.

Генна терапія має деякі потенційні ризики. Ген не можна легко ввести безпосередньо в клітини. Замість цього, він зазвичай доставляється за допомогою переносника, який називається вектором. Найбільш поширеними векторами генної терапії є віруси. Це тому, що вони можуть розпізнавати певні клітини та переносити генетичний матеріал у гени цих клітин. Дослідники змінюють віруси, замінюючи гени, що викликають хвороби, на гени, необхідні для зупинки хвороби. Ця методика пов'язана з ризиками, включаючи: небажану реакцію імунної системи. Імунна система вашого організму може розглядати нововведені віруси як чужорідні тіла. В результаті вона може атакувати їх. Це може спричинити реакцію, яка варіюється від набряку до відмови органів. Попадання в неправильні клітини. Віруси можуть впливати на більше ніж один тип клітин. Тому можливо, що змінені віруси можуть потрапити в клітини, крім тих, що не працюють належним чином. Ризик пошкодження здорових клітин залежить від того, який тип генної терапії використовується та для чого він використовується. Інфекція, спричинена вірусом. Можливо, що після того, як віруси потраплять в організм, вони знову зможуть викликати хворобу. Можливість виникнення помилок у ваших генах. Ці помилки можуть призвести до раку. Віруси не є єдиними векторами, які можна використовувати для перенесення змінених генів у клітини вашого організму. Інші вектори, що вивчаються в клінічних випробуваннях, включають: стовбурові клітини. Всі клітини вашого тіла утворюються зі стовбурових клітин. Для генної терапії стовбурові клітини можуть бути змінені або виправлені в лабораторії, щоб стати клітинами для боротьби з хворобами. Ліпосоми. Ці частинки можуть переносити нові терапевтичні гени до клітин-мішеней та передавати гени в ДНК ваших клітин. FDA та Національні інститути охорони здоров'я уважно стежать за клінічними випробуваннями генної терапії, що проводяться в США. Вони переконуються, що питання безпеки пацієнтів є головним пріоритетом під час досліджень.

Яка саме процедура буде застосована, залежить від вашого захворювання та типу використовуваної генної терапії. Наприклад, в одному з типів генної терапії: у вас можуть взяти кров або ж вилучити кістковий мозок з клубової кістки за допомогою великої голки. Потім, в лабораторії, клітини крові або кісткового мозку піддаються впливу вірусу або іншого типу вектора, що містить потрібний генетичний матеріал. Після того, як вектор проник у клітини в лабораторії, ці клітини вводяться назад у ваше тіло у вену або тканину. Потім ваші клітини поглинають вектор разом зі зміненими генами. В іншому типі генної терапії вірусний вектор вводиться безпосередньо в кров або в обраний орган. Обговоріть зі своєю медичною командою, який тип генної терапії буде використано та чого ви можете очікувати.