جینز میں ڈی این اے ہوتا ہے — وہ کوڈ جو جسم کی شکل اور کام کرنے کے طریقے کو کنٹرول کرتا ہے۔ ڈی این اے بالوں کے رنگ اور قد سے لے کر سانس لینے، چلنے اور کھانا ہضم کرنے تک ہر چیز کو کنٹرول کرتا ہے۔ جینز جو صحیح طریقے سے کام نہیں کرتے وہ بیماری کا سبب بن سکتے ہیں۔ کبھی کبھی ان جینز کو مٹیٹیشنز کہا جاتا ہے۔
جین تھراپی یہ کرنے کے لیے کی جاتی ہے: خراب کام کرنے والے جینز کو درست کرنا۔ بیماری کا سبب بننے والے خراب جینز کو بند کیا جا سکتا ہے تاکہ وہ اب بیماری کو فروغ نہ دیں۔ یا صحت مند جینز جو بیماری سے بچاؤ میں مدد کرتے ہیں انہیں چالو کیا جا سکتا ہے تاکہ وہ بیماری کو روک سکیں۔ خراب کام کرنے والے جینز کو تبدیل کرنا۔ کچھ خلیے بیمار ہو جاتے ہیں کیونکہ کچھ جینز مناسب طریقے سے کام نہیں کرتے یا بالکل کام نہیں کرتے۔ ان جینز کو صحت مند جینز سے تبدیل کرنے سے کچھ بیماریوں کے علاج میں مدد مل سکتی ہے۔ مثال کے طور پر، p53 نامی جین عام طور پر ٹیومر کی نشوونما کو روکتا ہے۔ کئی اقسام کے کینسر p53 جین کی پریشانیوں سے منسلک ہوئے ہیں۔ اگر طبی پیشہ ور خراب p53 جین کو تبدیل کر سکتے ہیں، تو صحت مند جین کینسر کے خلیوں کو مرنے کا سبب بن سکتا ہے۔ مدافعتی نظام کو بیمار خلیوں سے آگاہ کرنا۔ بعض صورتوں میں، آپ کا مدافعتی نظام بیمار خلیوں پر حملہ نہیں کرتا کیونکہ وہ انہیں گھسنے والوں کے طور پر نہیں دیکھتا۔ طبی پیشہ ور آپ کے مدافعتی نظام کو ان خلیوں کو خطرے کے طور پر دیکھنے کے لیے تربیت دینے کے لیے جین تھراپی کا استعمال کر سکتے ہیں۔
جین تھراپی کے کچھ ممکنہ خطرات ہیں۔ جین کو آپ کے خلیوں میں براہ راست آسانی سے داخل نہیں کیا جا سکتا۔ اس کے بجائے، یہ عام طور پر ایک کیریئر کی مدد سے دیا جاتا ہے جسے ویکٹر کہتے ہیں۔ سب سے عام جین تھراپی ویکٹرز وائرس ہیں۔ کیونکہ وہ مخصوص خلیوں کو پہچان سکتے ہیں اور ان خلیوں کے جینز میں جینیاتی مواد لے جا سکتے ہیں۔ محققین وائرس کو تبدیل کرتے ہیں، بیماری کا سبب بننے والے جینز کو ان جینز سے تبدیل کرتے ہیں جو بیماری کو روکنے کے لیے ضروری ہیں۔ اس تکنیک میں خطرات شامل ہیں، بشمول: ناپسندیدہ مدافعتی نظام کا ردِعمل۔ آپ کا جسم کا مدافعتی نظام نئے متعارف کرائے گئے وائرس کو گھسنے والوں کے طور پر دیکھ سکتا ہے۔ نتیجتاً، یہ ان پر حملہ کر سکتا ہے۔ یہ ایک ردِعمل پیدا کر سکتا ہے جو سوجن سے لے کر عضو ناکامی تک ہے۔ غلط خلیوں کو نشانہ بنانا۔ وائرس ایک سے زیادہ قسم کے خلیوں کو متاثر کر سکتے ہیں۔ لہذا یہ ممکن ہے کہ تبدیل شدہ وائرس ان خلیوں سے آگے بھی جا سکتے ہیں جو صحیح طریقے سے کام نہیں کر رہے ہیں۔ صحت مند خلیوں کو نقصان کا خطرہ اس بات پر منحصر ہے کہ کس قسم کی جین تھراپی استعمال کی جا رہی ہے اور اس کا استعمال کیا جا رہا ہے۔ وائرس کی وجہ سے انفیکشن۔ یہ ممکن ہے کہ ایک بار جب وائرس جسم میں داخل ہو جائیں، تو وہ دوبارہ بیماری کا سبب بننے کے قابل ہو سکتے ہیں۔ آپ کے جینز میں غلطیاں پیدا کرنے کا امکان۔ یہ غلطیاں کینسر کا سبب بن سکتی ہیں۔ وائرس صرف وہ ویکٹرز نہیں ہیں جنہیں آپ کے جسم کے خلیوں میں تبدیل شدہ جینز لے جانے کے لیے استعمال کیا جا سکتا ہے۔ دیگر ویکٹرز جن پر کلینیکل ٹرائلز میں مطالعہ کیا جا رہا ہے، ان میں شامل ہیں: اسٹیم سیلز۔ آپ کے جسم کے تمام خلیے اسٹیم سیلز سے بنتے ہیں۔ جین تھراپی کے لیے، اسٹیم سیلز کو لیبارٹری میں تبدیل یا درست کیا جا سکتا ہے تاکہ وہ بیماری سے لڑنے والے خلیے بن جائیں۔ لائپوسمز۔ یہ ذرات نئے، تھراپیوٹک جینز کو نشانہ بننے والے خلیوں تک لے جا سکتے ہیں اور جینز کو آپ کے خلیوں کے ڈی این اے میں منتقل کر سکتے ہیں۔ ایف ڈی اے اور نیشنل انسٹی ٹیوٹس آف ہیلتھ امریکہ میں جاری جین تھراپی کلینیکل ٹرائلز پر قریب سے نظر رکھے ہوئے ہیں۔ وہ اس بات کو یقینی بنا رہے ہیں کہ تحقیق کے دوران مریضوں کی حفاظت کے مسائل سب سے اہم ہیں۔
آپ کو کون سی طریقہ کار کی ضرورت ہوگی یہ آپ کی بیماری اور استعمال ہونے والی جین تھراپی کی قسم پر منحصر ہوگا۔ مثال کے طور پر، ایک قسم کی جین تھراپی میں: آپ کا خون لیا جا سکتا ہے یا آپ کی ہپ کی ہڈی سے ایک بڑی سوئی سے ہڈی کا گودا نکالا جا سکتا ہے۔ پھر، لیبارٹری میں، خون یا ہڈی کے گودے کے خلیوں کو ایک وائرس یا کسی دوسری قسم کے ویکٹر کے سامنے رکھا جاتا ہے جس میں مطلوبہ جینیاتی مواد موجود ہوتا ہے۔ ایک بار جب ویکٹر لیبارٹری میں خلیوں میں داخل ہو جاتا ہے، تو ان خلیوں کو دوبارہ آپ کے جسم میں ایک رگ میں یا ٹشو میں انجیکٹ کیا جاتا ہے۔ پھر آپ کے خلیے تبدیل شدہ جینز کے ساتھ ویکٹر کو جذب کرلیتے ہیں۔ ایک اور قسم کی جین تھراپی میں، ایک وائرل ویکٹر براہ راست خون میں یا کسی منتخب عضو میں شامل کیا جاتا ہے۔ اپنی طبی ٹیم سے بات کریں تاکہ معلوم ہو سکے کہ کس قسم کی جین تھراپی استعمال کی جائے گی اور آپ کیا توقع کر سکتے ہیں۔
جین تھراپی ایک امید افزا علاج اور تحقیق کا ایک بڑھتا ہوا شعبہ ہے۔ لیکن آج اس کا طبی استعمال محدود ہے۔ امریکہ میں، FDA منظور شدہ جین تھراپی مصنوعات میں شامل ہیں: ایکسی کیبٹاجین سیلولیک (یسکارٹا)۔ یہ جین تھراپی ان بالغوں کے لیے ہے جن میں بڑے B سیل لمفوما کے مخصوص قسمیں ہیں جو علاج کے جواب میں نہیں آتیں۔ اوناسیمینوجین ایبی پاروویک ایکسیوئی (زولگنسما)۔ اس جین تھراپی کا استعمال 2 سال سے کم عمر کے بچوں میں سپائنل مسکلر اٹروفی کے علاج کے لیے کیا جا سکتا ہے۔ ٹیلیمو جین لیہیر پیریپیک (املیجک)۔ اس جین تھراپی کا استعمال میلوما کے شکار لوگوں میں مخصوص قسم کے ٹیومر کے علاج کے لیے کیا جاتا ہے جو سرجری کے بعد واپس آجاتے ہیں۔ ٹیساجین لیکولیک (کیمریہ)۔ یہ جین تھراپی ان لوگوں کے لیے ہے جو 25 سال سے کم عمر کے ہیں جن میں فولیکولر لمفوما ہے جو واپس آگیا ہے یا علاج کے جواب میں نہیں آرہا ہے۔ ووریٹی جین نیپر وویک رزیل (لکسٹورنا)۔ یہ جین تھراپی ان لوگوں کے لیے ہے جو 1 سال یا اس سے زیادہ عمر کے ہیں جن میں بینائی کے نقصان کی ایک نایاب وراثتی قسم ہے جو اندھے پن کا سبب بن سکتی ہے۔ ایکسا گیم گلو جین آٹو ٹیم سیل (کیسگیوی)۔ یہ جین تھراپی 12 سال اور اس سے زیادہ عمر کے لوگوں میں سکل سیل ڈیزیز یا بیٹا تھلاسیمیا کے علاج کے لیے ہے جو مخصوص معیارات پر پورے اترتے ہیں۔ ڈیلینڈسٹرو جین موکسی پاروویک روکل (ایلیویڈیس)۔ یہ جین تھراپی 4 سے 5 سال کی عمر کے بچوں کے لیے ہے جن میں ڈوچن مسکلر ڈسٹروفی ہے اور ایک خراب DMD جین ہے۔ لووٹی بیگلو جین آٹو ٹیم سیل (لفجینیا)۔ یہ جین تھراپی 12 سال اور اس سے زیادہ عمر کے لوگوں کے لیے سکل سیل ڈیزیز کے لیے ہے جو مخصوص معیارات پر پورے اترتے ہیں۔ ویلوکٹوکو جین روکسی پاروویک آر ووکس (روکٹاویان)۔ یہ جین تھراپی ان بالغوں کے لیے ہے جن میں شدید ہی موفیلیا اے ہے جو مخصوص معیارات پر پورے اترتے ہیں۔ بیرما جین جی پیپر پیویک ایس وی ڈی ٹی (وجوجیک)۔ یہ ایک مقامی جین تھراپی ہے جو 6 ماہ اور اس سے زیادہ عمر کے لوگوں میں زخموں کے علاج کے لیے ہے جن میں ڈسٹروفک ایپی ڈرمولائیسس بلسا ہے، ایک نایاب وراثتی بیماری جو نازک، پھپھولے والی جلد کا سبب بنتی ہے۔ بیٹی بیگلو جین آٹو ٹیم سیل (زینٹیگلو)۔ یہ جین تھراپی ان لوگوں کے لیے ہے جن میں بیٹا تھلاسیمیا ہے جن کو سرخ خون کے خلیوں کی باقاعدہ منتقلی کی ضرورت ہے۔ لوگوں میں جین تھراپی کے کلینیکل ٹرائلز نے کئی بیماریوں اور امراض کے علاج میں مدد کی ہے، جن میں شامل ہیں: شدید مجموعی مدافعتی کمی۔ ہی موفیلیا اور دیگر خون کے امراض۔ ریٹنائٹس پیگمینٹوسا کی وجہ سے اندھا پن۔ لیوکیمیا۔ وراثتی اعصابی امراض۔ کینسر۔ دل اور خون کی نالیوں کی بیماریاں۔ متعدی امراض۔ لیکن کئی بڑی رکاوٹیں کچھ قسم کی جین تھراپی کو علاج کا ایک قابل اعتماد طریقہ بننے سے روکتی ہیں، جن میں شامل ہیں: خلیوں میں جینیاتی مواد حاصل کرنے کا ایک قابل اعتماد طریقہ تلاش کرنا۔ صحیح خلیوں یا جین کو نشانہ بنانا۔ ضمنی اثرات کے خطرے کو کم کرنا۔ لاگت اور انشورنس کا احاطہ بھی علاج کے لیے ایک بڑی رکاوٹ ہو سکتا ہے۔ اگرچہ مارکیٹ میں جین تھراپی کی مصنوعات کی تعداد محدود ہے، لیکن جین تھراپی کی تحقیق مختلف بیماریوں کے لیے نئے، مؤثر علاج تلاش کرتی رہتی ہے۔
دستبرداری: اگست ایک صحت سے متعلق معلومات کا پلیٹ فارم ہے اور اس کے جوابات طبی مشورہ نہیں ہیں۔ کوئی تبدیلی کرنے سے پہلے ہمیشہ اپنے قریبی لائسنس یافتہ طبی پیشہ ور سے مشورہ کریں۔