Le bérotralstat est un médicament sur ordonnance spécialement conçu pour prévenir les crises d'angio-œdème héréditaire (AOH) chez les adultes et les enfants de 12 ans et plus. Il s'agit d'une gélule orale quotidienne qui agit en bloquant une protéine appelée prékallicréine plasmatique, qui provoque les épisodes de gonflement douloureux qui caractérisent l'AOH. Considérez-le comme un bouclier qui aide à mieux contrôler la réponse de votre corps au gonflement.
Qu'est-ce que le bérotralstat ?
Le bérotralstat est un inhibiteur oral de la prékallicréine que vous prenez une fois par jour pour prévenir les crises d'AOH. Il appartient à une nouvelle classe de médicaments qui ciblent la voie biologique spécifique responsable des symptômes de l'AOH. Contrairement à certains autres traitements de l'AOH qui nécessitent des injections, le bérotralstat se présente sous la forme d'une gélule pratique que vous pouvez prendre à la maison.
Ce médicament représente une avancée significative dans la prise en charge de l'AOH car il offre une protection quotidienne et constante contre les crises de gonflement imprévisibles. Le médicament agit en bloquant spécifiquement la prékallicréine plasmatique, l'enzyme qui déclenche la cascade d'événements menant aux symptômes de l'AOH.
À quoi sert le bérotralstat ?
Le bérotralstat est utilisé spécifiquement pour prévenir les crises d'angio-œdème héréditaire chez les personnes de 12 ans et plus. L'AOH est une maladie génétique rare qui provoque un gonflement soudain et grave dans diverses parties de votre corps, notamment votre visage, votre gorge, vos mains, vos pieds et votre abdomen.
Le médicament est conçu pour une prévention à long terme plutôt que pour traiter les crises aiguës qui sont déjà en cours. Si vous souffrez d'une crise d'AOH active, vous aurez besoin de médicaments de secours différents. Le bérotralstat est plus efficace lorsqu'il est pris régulièrement tous les jours pour maintenir une protection constante.
Votre médecin vous prescrira généralement du bérotralstat si vous avez des crises d'AOH fréquentes qui ont un impact significatif sur votre vie quotidienne. Il est particulièrement utile pour les personnes qui souhaitent éviter les inconvénients des traitements préventifs injectables.
Comment agit le bérotralstat ?
Le bérotralstat agit en bloquant la prékallicréine plasmatique, une protéine qui joue un rôle clé dans le déclenchement des crises d'angio-œdème héréditaire (AOH). Lorsque cette protéine devient hyperactive chez les personnes atteintes d'AOH, elle déclenche une réaction en chaîne qui entraîne une augmentation de la perméabilité des vaisseaux sanguins et un gonflement.
En inhibant la prékallicréine plasmatique, le bérotralstat interrompt essentiellement ce processus avant qu'il ne puisse provoquer des symptômes. Cela en fait un médicament préventif modérément puissant qui peut réduire de manière significative la fréquence et la gravité des crises d'AOH lorsqu'il est pris régulièrement.
Le médicament s'accumule dans votre système au fil du temps, c'est pourquoi il est important de le prendre quotidiennement, même lorsque vous vous sentez bien. La plupart des gens commencent à remarquer moins de crises dans les premières semaines d'utilisation régulière.
Comment dois-je prendre le bérotralstat ?
Prenez le bérotralstat exactement comme prescrit par votre médecin, généralement une gélule de 150 mg une fois par jour avec de la nourriture. Le prendre avec un repas aide votre corps à absorber le médicament plus efficacement et peut réduire les maux d'estomac potentiels.
Vous pouvez prendre le bérotralstat avec n'importe quel repas régulier, mais essayez de le prendre à la même heure chaque jour pour maintenir des niveaux constants dans votre circulation sanguine. Avalez la gélule entière avec un grand verre d'eau - ne pas écraser, mâcher ou ouvrir la gélule.
Si vous avez du mal à avaler les gélules, parlez à votre médecin des techniques qui pourraient vous aider. Le médicament doit être pris sous forme de gélule entière pour fonctionner correctement, il est donc important de trouver un moyen confortable de le prendre pour la réussite de votre traitement.
Pendant combien de temps dois-je prendre le bérotralstat ?
Le bérotralstat est généralement prescrit comme traitement préventif à long terme, ce qui signifie que vous le prendrez probablement pendant des mois ou des années plutôt que quelques semaines seulement. L'AOH étant une maladie à vie, une prévention continue est généralement nécessaire pour maintenir un bon contrôle de vos symptômes.
Votre médecin surveillera votre réponse au médicament et pourra ajuster votre plan de traitement en fonction de son efficacité. Certaines personnes peuvent avoir besoin de le prendre indéfiniment, tandis que d'autres pourraient être en mesure de faire des pauses sous étroite surveillance médicale.
N'arrêtez jamais de prendre du bérotrastat soudainement sans en parler d'abord à votre médecin. Vos crises d'angio-œdème héréditaire (AOH) pourraient revenir rapidement si vous arrêtez le médicament, et votre médecin voudra peut-être discuter de stratégies de prévention alternatives avant d'apporter des modifications.
Quels sont les effets secondaires du bérotrastat ?
Comme tous les médicaments, le bérotrastat peut provoquer des effets secondaires, bien que tout le monde n'en fasse pas l'expérience. Les effets secondaires les plus courants sont généralement légers et ont tendance à s'améliorer à mesure que votre corps s'adapte au médicament.
Voici les effets secondaires que vous êtes le plus susceptible de rencontrer, classés du plus courant au moins fréquent :
- Douleur abdominale ou inconfort gastrique
- Diarrhée ou selles molles
- Mal de dos
- Reflux gastro-œsophagien (brûlures d'estomac)
- Nausées ou légers maux d'estomac
- Fatigue ou sensation de fatigue inhabituelle
Ces effets secondaires courants s'atténuent généralement au cours des premières semaines de traitement. Prendre le médicament avec de la nourriture peut aider à réduire les effets secondaires liés à l'estomac.
Bien que moins courants, certaines personnes peuvent ressentir des effets secondaires plus importants qui nécessitent une attention médicale :
- Douleur abdominale sévère ou persistante
- Changements importants dans les habitudes intestinales
- Fatigue inhabituelle qui ne s'améliore pas
- Signes de réaction allergique (éruption cutanée, démangeaisons, difficultés respiratoires)
Contactez votre médecin si vous ressentez des effets secondaires qui vous préoccupent ou qui ne s'améliorent pas avec le temps. La plupart des effets secondaires sont gérables, et votre équipe de soins de santé peut vous aider à trouver des moyens de minimiser l'inconfort tout en maintenant une prévention efficace de l'AOH.
Qui ne devrait pas prendre de bérotrastat ?
Le bérotrastat ne convient pas à tout le monde, et il existe des situations spécifiques où ce médicament doit être évité ou utilisé avec une prudence particulière. Votre médecin examinera attentivement vos antécédents médicaux avant de le prescrire.
Vous ne devez pas prendre de bérotrastat si vous avez une allergie connue au médicament ou à l'un de ses composants. De plus, ce médicament n'est pas approuvé pour les enfants de moins de 12 ans, car la sécurité et l'efficacité n'ont pas été établies chez les patients plus jeunes.
Une prudence particulière est nécessaire si vous souffrez de certaines conditions médicales qui pourraient interagir avec le bérotrastat :
- Maladie hépatique sévère ou problèmes importants de la fonction hépatique
- Insuffisance rénale sévère nécessitant une dialyse
- Antécédents de troubles gastro-intestinaux sévères
- Grossesse en cours ou allaitement
Votre médecin voudra également connaître tous les autres médicaments que vous prenez, y compris les médicaments en vente libre et les suppléments, car certaines combinaisons peuvent nécessiter des ajustements de dose ou une surveillance supplémentaire.
Nom de marque du bérotrastat
Le bérotrastat est disponible sous le nom de marque Orladeyo aux États-Unis. Il s'agit de la seule formulation de marque actuellement disponible de ce médicament, fabriqué par BioCryst Pharmaceuticals.
Lorsque vous récupérerez votre ordonnance, vous verrez « Orladeyo » sur l'étiquette du flacon, ainsi que le nom générique bérotrastat. Les deux noms font référence au même médicament, mais la couverture d'assurance et la disponibilité en pharmacie peuvent varier.
Alternatives au bérotrastat
Si le bérotrastat ne vous convient pas, d'autres options de prévention de l'AOH sont disponibles. Votre médecin peut vous aider à explorer des alternatives en fonction de vos besoins spécifiques, de votre mode de vie et de vos antécédents médicaux.
Les autres médicaments préventifs contre l'AOH comprennent des options injectables comme le lanadelumab (Takhzyro) et les concentrés d'inhibiteur de la C1 estérase. Ceux-ci nécessitent des injections sous-cutanées, mais peuvent être appropriés si vous ne tolérez pas les médicaments par voie orale.
Certaines personnes utilisent également des traitements préventifs plus anciens comme le danazol ou l'acide tranexamique, bien que ceux-ci soient moins couramment prescrits aujourd'hui en raison des effets secondaires potentiels. Votre médecin discutera des avantages et des inconvénients de chaque option pour vous aider à faire le meilleur choix pour votre situation.
Berotralstat est-il meilleur que le lanadelumab ?
Le berotralstat et le lanadelumab sont des médicaments efficaces pour la prévention de l'HAE, mais ils agissent différemment et présentent des avantages distincts. Le choix « meilleur » dépend de vos préférences individuelles, de vos antécédents médicaux et de vos facteurs liés au mode de vie.
Le berotralstat offre la commodité d'une gélule orale quotidienne, ce que beaucoup de personnes préfèrent aux injections. Il est également plus récent sur le marché, de sorte que les données à long terme sont encore en cours de collecte. Le lanadelumab, en revanche, est administré par injection toutes les deux semaines et est disponible depuis plus longtemps avec une expérience clinique plus étendue.
En termes d'efficacité, les deux médicaments peuvent réduire considérablement la fréquence des crises d'HAE, mais les réponses individuelles varient. Certaines personnes réagissent mieux à un médicament qu'à l'autre, et votre médecin peut vous recommander d'essayer les deux pour voir lequel vous convient le mieux.
Questions fréquemment posées sur le berotralstat
Le berotralstat est-il sûr en cas de maladie du foie ?
Le berotralstat doit être utilisé avec prudence chez les personnes atteintes d'une maladie du foie, et votre médecin devra surveiller de près votre fonction hépatique si vous avez des problèmes de foie. Le médicament est traité par votre foie, de sorte qu'une fonction hépatique réduite pourrait affecter la façon dont votre corps gère le médicament.
Si vous souffrez d'une maladie du foie légère à modérée, votre médecin peut quand même vous prescrire du berotralstat, mais il est probable qu'il vous prescrira des analyses de sang régulières pour vérifier vos enzymes hépatiques. Les personnes atteintes d'une maladie du foie sévère ne devraient généralement pas prendre ce médicament, car il pourrait aggraver la fonction hépatique.
Que dois-je faire si j'utilise accidentellement trop de berotralstat ?
Si vous prenez accidentellement plus que la dose prescrite de bérotalstat, contactez immédiatement votre médecin ou le centre antipoison. Bien qu'il y ait peu de données sur les effets de la surdose, prendre des médicaments supplémentaires pourrait augmenter votre risque d'effets secondaires.
N'essayez pas de "compenser" la surdose en sautant des doses futures. Au lieu de cela, reprenez votre schéma posologique habituel tel que prescrit par votre professionnel de la santé. Gardez une trace du moment où la surdose s'est produite et de tous les symptômes que vous ressentez afin de les partager avec votre équipe médicale.
Que dois-je faire si j'oublie une dose de bérotalstat ?
Si vous oubliez une dose de bérotalstat, prenez-la dès que vous vous en souvenez, tant que ce n'est pas presque l'heure de votre prochaine dose prévue. Si l'heure de votre prochaine dose est proche, sautez la dose oubliée et continuez selon votre schéma habituel.
Ne prenez jamais deux doses à la fois pour compenser une dose oubliée, car cela pourrait augmenter votre risque d'effets secondaires. Si vous oubliez fréquemment des doses, envisagez de régler une alarme quotidienne ou d'utiliser un pilulier pour vous aider à vous en souvenir.
Quand puis-je arrêter de prendre du bérotalstat ?
Vous ne devez arrêter de prendre du bérotalstat que sous la direction de votre médecin. L'AOH étant une affection permanente, l'arrêt des médicaments préventifs entraîne généralement le retour des symptômes des crises, parfois en quelques jours ou semaines.
Votre médecin peut vous recommander d'arrêter le bérotalstat si vous présentez des effets secondaires graves, si le médicament ne prévient pas efficacement les crises, ou si vous souhaitez essayer un traitement préventif différent. Discutez toujours de toute envie d'arrêter le traitement avec votre équipe de soins de santé au préalable.
Puis-je prendre du bérotalstat avec d'autres médicaments ?
Le bérotalstat peut interagir avec certains médicaments, il est donc important d'informer votre médecin de tout ce que vous prenez, y compris les médicaments sur ordonnance, les médicaments en vente libre et les suppléments. Certaines interactions peuvent nécessiter des ajustements de dose ou une surveillance supplémentaire.
Votre médecin examinera votre liste de médicaments et pourrait avoir besoin d'ajuster les doses ou le moment de la prise d'autres médicaments. Ne commencez pas de nouveaux médicaments ou suppléments pendant que vous prenez du bérotalstat sans en discuter d'abord avec votre professionnel de la santé.
