តើ Avalglucosidase Alfa αž‡αžΆαž’αŸ’αžœαžΈαŸ– αž€αžΆαžšαž”αŸ’αžšαžΎαž”αŸ’αžšαžΆαžŸαŸ‹ αž€αž˜αŸ’αžšαž·αžαžαŸ’αž“αžΆαŸ† αž•αž›αž”αŸ‰αŸ‡αž–αžΆαž›αŸ‹ αž“αž·αž„αž…αŸ’αžšαžΎαž“αž‘αŸ€αž
តើ Avalglucosidase Alfa αž‡αžΆαž’αŸ’αžœαžΈαŸ– αž€αžΆαžšαž”αŸ’αžšαžΎαž”αŸ’αžšαžΆαžŸαŸ‹ αž€αž˜αŸ’αžšαž·αžαžαŸ’αž“αžΆαŸ† αž•αž›αž”αŸ‰αŸ‡αž–αžΆαž›αŸ‹ αž“αž·αž„αž…αŸ’αžšαžΎαž“αž‘αŸ€αž

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តើ Avalglucosidase Alfa αž‡αžΆαž’αŸ’αžœαžΈαŸ– αž€αžΆαžšαž”αŸ’αžšαžΎαž”αŸ’αžšαžΆαžŸαŸ‹ αž€αž˜αŸ’αžšαž·αžαžαŸ’αž“αžΆαŸ† αž•αž›αž”αŸ‰αŸ‡αž–αžΆαž›αŸ‹ αž“αž·αž„αž…αŸ’αžšαžΎαž“αž‘αŸ€αž

October 10, 2025


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Avalglucosidase alfa αž‚αžΊαž‡αžΆαž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž‡αŸ†αž“αž½αžŸαž’αž„αŸ‹αžŸαŸŠαžΈαž˜αž–αž·αžŸαŸαžŸαžŠαŸ‚αž›αžαŸ’αžšαžΌαžœαž”αžΆαž“αžšαž…αž“αžΆαž‘αžΎαž„αžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž‡αŸ†αž„αžΊ Pompe αžŠαŸ‚αž›αž‡αžΆαž‡αŸ†αž„αžΊαž αŸ’αžŸαŸ‚αž“αžŠαŸαž€αž˜αŸ’αžšαž˜αž½αž™αžŠαŸ‚αž›αž”αŸ‰αŸ‡αž–αžΆαž›αŸ‹αžŠαž›αŸ‹αž˜αž»αžαž„αžΆαžšαžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ†αž“αŸ…αž‘αžΌαž‘αžΆαŸ†αž„αžšαžΆαž„αž€αžΆαž™αŸ” αžαŸ’αž“αžΆαŸ†αž“αŸαŸ‡αžŠαŸ†αžŽαžΎαžšαž€αžΆαžšαžŠαŸ„αž™αž€αžΆαžšαž•αŸ’αžαž›αŸ‹αž±αŸ’αž™αžšαžΆαž„αž€αžΆαž™αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž“αžΌαžœαž€αŸ†αžŽαŸ‚αžŠαŸ‚αž›αž•αž›αž·αžαžŠαŸ„αž™αž˜αž“αŸ’αž‘αžΈαžšαž–αž·αžŸαŸ„αž’αž“αŸαž“αŸƒαž’αž„αŸ‹αžŸαŸŠαžΈαž˜αž˜αž½αž™αž αŸ…αžαžΆ αž’αžΆαžŸαŸŠαžΈαžαž’αžΆαž›αŸ‹αž αŸ’αžœαžΆ-αž‚αŸ’αž›αž»αž™αž€αžΌαžŸαŸŠαžΈαžŠαžΆαžŸ αžŠαŸ‚αž›αž˜αž“αž»αžŸαŸ’αžŸαžŠαŸ‚αž›αž˜αžΆαž“αž‡αŸ†αž„αžΊ Pompe αž˜αž·αž“αž˜αžΆαž“ αž¬αž˜αž·αž“αž•αž›αž·αžαž‚αŸ’αžšαž”αŸ‹αž‚αŸ’αžšαžΆαž“αŸ‹αžŠαŸ„αž™αž’αž˜αŸ’αž˜αž‡αžΆαžαž·αŸ”

αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž“αž”αžΎαž’αŸ’αž“αž€ αž¬αž˜αž“αž»αžŸαŸ’αžŸαž‡αžΆαž‘αžΈαžŸαŸ’αžšαž‘αžΆαž‰αŸ‹αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αžαŸ’αžšαžΌαžœαž”αžΆαž“αž‚αŸαž’αŸ’αžœαžΎαžšαŸ„αž‚αžœαž·αž“αž·αž…αŸ’αž†αŸαž™αžαžΆαž˜αžΆαž“αž‡αŸ†αž„αžΊ Pompe αž€αžΆαžšαžšαŸ€αž“αž’αŸ†αž–αžΈαž‡αž˜αŸ’αžšαžΎαžŸαž“αŸƒαž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž“αŸαŸ‡αž’αžΆαž…αž˜αžΆαž“αž’αžΆαžšαž˜αŸ’αž˜αžŽαŸαžαžΆαž αž½αžŸαž…αž·αžαŸ’αžαž“αŸ…αž–αŸαž›αžŠαŸ†αž”αžΌαž„αŸ” αž…αžΌαžšαž™αžΎαž„αžŠαžΎαžšαžαž½αžαžΆαž˜αžšαž™αŸˆαž’αŸ’αžœαžΈαž‚αŸ’αžšαž”αŸ‹αž™αŸ‰αžΆαž„αžŠαŸ‚αž›αž’αŸ’αž“αž€αžαŸ’αžšαžΌαžœαžŠαžΉαž„αž’αŸ†αž–αžΈαžαŸ’αž“αžΆαŸ†αž“αŸαŸ‡αž‡αžΆαž›αž€αŸ’αžαžαžŽαŸ’αžŒαžŸαžΆαž˜αž‰αŸ’αž‰ αž“αž·αž„αž…αŸ’αž”αžΆαžŸαŸ‹αž›αžΆαžŸαŸ‹ αžŠαžΌαž…αŸ’αž“αŸαŸ‡αž’αŸ’αž“αž€αž’αžΆαž…αž˜αžΆαž“αž’αžΆαžšαž˜αŸ’αž˜αžŽαŸαž‡αžΏαž‡αžΆαž€αŸ‹αž”αž“αŸ’αžαŸ‚αž˜αž‘αŸ€αžαž’αŸ†αž–αžΈαžŠαŸ†αžŽαžΎαžšαž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αŸ”

តើ Avalglucosidase Alfa αž‡αžΆαž’αŸ’αžœαžΈ?

Avalglucosidase alfa αž‚αžΊαž‡αžΆαž’αž„αŸ‹αžŸαŸŠαžΈαž˜αžŠαŸ‚αž›αž”αž„αŸ’αž€αžΎαžαžŠαŸ„αž™αž˜αž“αž»αžŸαŸ’αžŸαžŠαŸ‚αž›αž‡αŸ†αž“αž½αžŸαž’αž„αŸ‹αžŸαŸŠαžΈαž˜αžŠαŸ‚αž›αž”αžΆαžαŸ‹ αž¬αžαŸ’αžœαŸ‡αžαžΆαžαž…αŸ†αž–αŸ„αŸ‡αž’αŸ’αž“αž€αžŠαŸ‚αž›αž˜αžΆαž“αž‡αŸ†αž„αžΊ Pompe αŸ” αžšαžΆαž„αž€αžΆαž™αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž‡αžΆαž’αž˜αŸ’αž˜αžαžΆαž•αž›αž·αžαž’αž„αŸ‹αžŸαŸŠαžΈαž˜αž˜αž½αž™αž αŸ…αžαžΆ αž’αžΆαžŸαŸŠαžΈαžαž’αžΆαž›αŸ‹αž αŸ’αžœαžΆ-αž‚αŸ’αž›αž»αž™αž€αžΌαžŸαŸŠαžΈαžŠαžΆαžŸ αžŠαŸ‚αž›αž”αŸ†αž”αŸ‚αž€αž‡αžΆαžαž·αžŸαŸ’αž€αžšαžŸαŸ’αž˜αž»αž‚αžŸαŸ’αž˜αžΆαž‰αž αŸ…αžαžΆ glycogen αžŠαŸ‚αž›αžαŸ’αžšαžΌαžœαž”αžΆαž“αžšαž€αŸ’αžŸαžΆαž‘αž»αž€αž€αŸ’αž“αž»αž„αžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ†αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αŸ”

αž“αŸ…αž–αŸαž›αžŠαŸ‚αž›αž’αž„αŸ‹αžŸαŸŠαžΈαž˜αž“αŸαŸ‡αž˜αž·αž“αžŠαŸ†αžŽαžΎαžšαž€αžΆαžšαžαŸ’αžšαžΉαž˜αžαŸ’αžšαžΌαžœ glycogen αž€αž€αž€αž»αž‰αž“αŸ…αž€αŸ’αž“αž»αž„αž€αŸ„αžŸαž·αž€αžΆαžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ† αž“αž·αž„αž”αŸ†αž•αŸ’αž›αžΆαž‰αž–αž½αž€αžœαžΆαž‘αŸ…αžαžΆαž˜αž–αŸαž›αžœαŸαž›αžΆαŸ” αžαŸ’αž“αžΆαŸ†αž“αŸαŸ‡αžαŸ’αžšαžΌαžœαž”αžΆαž“αž•αŸ’αžαž›αŸ‹αž±αŸ’αž™αžαžΆαž˜αžšαž™αŸˆαž€αžΆαžšαž…αžΆαž€αŸ‹αž”αž‰αŸ’αž…αžΌαž›αžαžΆαž˜αžŸαžšαžŸαŸƒαžˆαžΆαž˜αžœαŸ‰αŸ‚αž“αžŠαŸ„αž™αž•αŸ’αž‘αžΆαž›αŸ‹αž‘αŸ…αž€αŸ’αž“αž»αž„αž…αžšαž“αŸ’αžαžˆαžΆαž˜αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€ αžŠαŸ„αž™αž’αž“αž»αž‰αŸ’αž‰αžΆαžαž±αŸ’αž™αžœαžΆαž‘αŸ…αžŠαž›αŸ‹αžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ†αžŠαŸ‚αž›αžœαžΆαžαŸ’αžšαžΌαžœαž€αžΆαžšαž”αŸ†αž•αž»αžαŸ”

αžαŸ’αž“αžΆαŸ†αž“αŸαŸ‡αžαŸ’αžšαžΌαžœαž”αžΆαž“αžšαž…αž“αžΆαž‘αžΎαž„αž‡αžΆαž–αž·αžŸαŸαžŸαžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈαž±αŸ’αž™αž˜αžΆαž“αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž‘αŸ’αž’αž—αžΆαž–αž‡αžΆαž„αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž‡αŸ†αž“αž½αžŸαž’αž„αŸ‹αžŸαŸŠαžΈαž˜αž–αžΈαž˜αž»αž“αŸ” αžœαžΆαžαŸ’αžšαžΌαžœαž”αžΆαž“αžšαž…αž“αžΆαž‘αžΎαž„αž‡αžΆαž˜αž½αž™αž“αžΉαž„αž™αž“αŸ’αžαž€αžΆαžšαž€αŸ†αžŽαžαŸ‹αž‚αŸ„αž›αžŠαŸ…αž–αž·αžŸαŸαžŸαžŠαŸ‚αž›αž‡αž½αž™αž±αŸ’αž™αžœαžΆαž…αžΌαž›αž‘αŸ…αž€αŸ’αž“αž»αž„αž€αŸ„αžŸαž·αž€αžΆαžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ†αž€αžΆαž“αŸ‹αžαŸ‚αž˜αžΆαž“αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž‘αŸ’αž’αž—αžΆαž– αž‡αžΆαž–αž·αžŸαŸαžŸαž“αŸ…αž€αŸ’αž“αž»αž„αžαŸ†αž”αž“αŸ‹αžŠαŸ‚αž›αž–αž·αž”αžΆαž€αž‘αŸ…αžŠαž›αŸ‹αž‡αžΆαž˜αž½αž™αž“αžΉαž„αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž…αžΆαžŸαŸ‹αŸ—αŸ”

តើ Avalglucosidase Alfa αž”αŸ’αžšαžΎαžŸαž˜αŸ’αžšαžΆαž”αŸ‹αž’αŸ’αžœαžΈ?

Avalglucosidase alfa αžαŸ’αžšαžΌαžœαž”αžΆαž“αž‚αŸαž”αŸ’αžšαžΎαžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž‡αŸ†αž„αžΊ Pompe αžŠαŸ‚αž›αž…αžΆαž”αŸ‹αž•αŸ’αžαžΎαž˜αž™αžΊαžαž…αŸ†αž–αŸ„αŸ‡αž˜αž“αž»αžŸαŸ’αžŸαž–αŸαž‰αžœαŸαž™αžŠαŸ‚αž›αž˜αžΆαž“αž’αžΆαž™αž» 18 αž†αŸ’αž“αžΆαŸ†αž‘αžΎαž„αž‘αŸ…αŸ” αž‡αŸ†αž„αžΊ Pompe αž‚αžΊαž‡αžΆαž‡αŸ†αž„αžΊαž αŸ’αžŸαŸ‚αž“αžŠαŸαž€αž˜αŸ’αžšαž˜αž½αž™αžŠαŸ‚αž›αž”αŸ‰αŸ‡αž–αžΆαž›αŸ‹αžŠαž›αŸ‹αž˜αž“αž»αžŸαŸ’αžŸαž”αŸ’αžšαž αŸ‚αž› 1 αž“αžΆαž€αŸ‹αž€αŸ’αž“αž»αž„αž…αŸ†αžŽαŸ„αž˜ 40,000 αž“αžΆαž€αŸ‹αž“αŸ…αž‘αžΌαž‘αžΆαŸ†αž„αž–αž·αž—αž–αž›αŸ„αž€ αžŠαžΌαž…αŸ’αž“αŸαŸ‡αž’αŸ’αž“αž€αž˜αž·αž“αž“αŸ…αž˜αŸ’αž“αžΆαž€αŸ‹αž―αž„αž€αŸ’αž“αž»αž„αžŠαŸ†αžŽαžΎαžšαž“αŸαŸ‡αž‘αŸαŸ”

αž‡αŸ†αž„αžΊ Pompe αžŠαŸ‚αž›αž…αžΆαž”αŸ‹αž•αŸ’αžαžΎαž˜αž™αžΊαžαž‡αžΆαž’αž˜αŸ’αž˜αžαžΆαž€αžΎαžαž‘αžΎαž„αž€αŸ’αž“αž»αž„αžœαŸαž™αž€αž»αž˜αžΆαžšαž—αžΆαž– αžœαŸαž™αž‡αŸ†αž‘αž„αŸ‹ αž¬αž˜αž“αž»αžŸαŸ’αžŸαž–αŸαž‰αžœαŸαž™ αž αžΎαž™αž‡αžΆαž…αž˜αŸ’αž”αž„αž”αŸ‰αŸ‡αž–αžΆαž›αŸ‹αžŠαž›αŸ‹αžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ†αž‚αŸ’αžšαŸ„αž„αž†αŸ’αž’αžΉαž„αžŠαŸ‚αž›αž”αŸ’αžšαžΎαžŸαž˜αŸ’αžšαžΆαž”αŸ‹αž€αžΆαžšαž’αŸ’αžœαžΎαž…αž›αž“αžΆαž“αž·αž„αžŠαž€αžŠαž„αŸ’αž αžΎαž˜αŸ” αž˜αž“αž»αžŸαŸ’αžŸαžŠαŸ‚αž›αž˜αžΆαž“αžŸαŸ’αžαžΆαž“αž—αžΆαž–αž“αŸαŸ‡αž‡αžΆαžšαžΏαž™αŸ—αž‡αž½αž”αž”αŸ’αžšαž‘αŸ‡αž“αžΉαž„αž—αžΆαž–αž‘αž“αŸ‹αžαŸ’αžŸαŸ„αž™αžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ†αžšαžΈαž€αž…αž˜αŸ’αžšαžΎαž“ αž€αžΆαžšαž–αž·αž”αžΆαž€αž€αŸ’αž“αž»αž„αž€αžΆαžšαžŠαžΎαžš αž“αž·αž„αž”αž‰αŸ’αž αžΆαžŠαž€αžŠαž„αŸ’αž αžΎαž˜αžŠαŸ‚αž›αž€αžΆαž“αŸ‹αžαŸ‚αž’αžΆαž€αŸ’αžšαž€αŸ‹αž‘αŸ…αŸ—αžαžΆαž˜αž–αŸαž›αžœαŸαž›αžΆαŸ”

αžαŸ’αž“αžΆαŸ†αž‡αž½αž™αž”αž“αŸ’αžαž™αž€αžΆαžšαžœαž·αžœαžαŸ’αžαž“αŸƒαž—αžΆαž–αž‘αž“αŸ‹αžαŸ’αžŸαŸ„αž™αžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ† αž αžΎαž™αž’αžΆαž…αž’αŸ’αžœαžΎαž±αŸ’αž™αž˜αž»αžαž„αžΆαžšαžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ†αž”αŸ’αžšαžŸαžΎαžšαž‘αžΎαž„αž…αŸ†αž–αŸ„αŸ‡αž’αŸ’αž“αž€αž‡αŸ†αž„αžΊαž‡αžΆαž…αŸ’αžšαžΎαž“αŸ” αžαžŽαŸˆαž–αŸαž›αžŠαŸ‚αž›αžœαžΆαž˜αž·αž“αž˜αŸ‚αž“αž‡αžΆαž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž‘αŸ αžœαžΆαž’αžΆαž…αž’αŸ’αžœαžΎαž±αŸ’αž™αž‚αž»αžŽαž—αžΆαž–αž‡αžΈαžœαž·αžαž”αŸ’αžšαžŸαžΎαžšαž‘αžΎαž„αž™αŸ‰αžΆαž„αžαŸ’αž›αžΆαŸ†αž„ αž“αž·αž„αž‡αž½αž™αžšαž€αŸ’αžŸαžΆαž—αžΆαž–αž―αž€αžšαžΆαž‡αŸ’αž™αž”αžΆαž“αž™αžΌαžšαž‡αžΆαž„αž”αžΎαž‚αŸ’αž˜αžΆαž“αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αŸ”

តើ Avalglucosidase Alfa αžŠαŸ†αžŽαžΎαžšαž€αžΆαžšαž™αŸ‰αžΆαž„αžŠαžΌαž…αž˜αŸ’αžαŸαž…?

Avalglucosidase alfa αžŠαŸ†αžŽαžΎαžšαž€αžΆαžšαžŠαŸ„αž™αž€αžΆαžšαž‡αŸ†αž“αž½αžŸαž’αž„αŸ‹αžŸαŸŠαžΈαž˜αžŠαŸ‚αž›αžαŸ’αžœαŸ‡αžαžΆαžαž“αŸ…αž€αŸ’αž“αž»αž„αžαŸ’αž›αž½αž“αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€ αžŠαŸ„αž™αž’αž“αž»αž‰αŸ’αž‰αžΆαžαž±αŸ’αž™αžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ†αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž”αŸ†αž”αŸ‚αž€ glycogen αžŠαŸ‚αž›αž”αžΆαž“αžšαž€αŸ’αžŸαžΆαž‘αž»αž€αž”αžΆαž“αžαŸ’αžšαžΉαž˜αžαŸ’αžšαžΌαžœαŸ” αž‚αž·αžαž’αŸ†αž–αžΈαžœαžΆαžŠαžΌαž…αž‡αžΆαž€αžΆαžšαž•αŸ’αžαž›αŸ‹αž±αŸ’αž™αžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ†αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž“αžΌαžœαž§αž”αž€αžšαžŽαŸαžαŸ’αžšαžΉαž˜αžαŸ’αžšαžΌαžœαžŠαŸ‚αž›αž–αž½αž€αž‚αŸαžαŸ’αžšαžΌαžœαž€αžΆαžšαžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈαžŸαž˜αŸ’αž’αžΆαžαž•αŸ’αž‘αŸ‡ αž“αž·αž„αžŠαŸ†αžŽαžΎαžšαž€αžΆαžšαž”αžΆαž“αžαŸ’αžšαžΉαž˜αžαŸ’αžšαžΌαžœαŸ”

αžαŸ’αž“αžΆαŸ†αž“αŸαŸ‡αžαŸ’αžšαžΌαžœαž”αžΆαž“αž…αžΆαžαŸ‹αž‘αž»αž€αžαžΆαž‡αžΆαž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž‚αŸ„αž›αžŠαŸ…αž‡αžΆαž‡αžΆαž„αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž‘αžΌαž‘αŸ…αŸ” αžœαžΆαžαŸ’αžšαžΌαžœαž”αžΆαž“αžšαž…αž“αžΆαž‘αžΎαž„αž‡αžΆαž–αž·αžŸαŸαžŸαž‡αžΆαž˜αž½αž™αž“αžΉαž„αž›αž€αŸ’αžαžŽαŸˆαž–αž·αžŸαŸαžŸαž“αŸƒαž€αžΆαžšαž€αŸ†αžŽαžαŸ‹αž‚αŸ„αž›αžŠαŸ…αžŠαŸ‚αž›αž‡αž½αž™αž±αŸ’αž™αžœαžΆαž‘αŸ…αžŠαž›αŸ‹αž€αŸ„αžŸαž·αž€αžΆαžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ†αž€αžΆαž“αŸ‹αžαŸ‚αž˜αžΆαž“αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž‘αŸ’αž’αž—αžΆαž–αž‡αžΆαž„αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž‡αŸ†αž“αž½αžŸαž’αž„αŸ‹αžŸαŸŠαžΈαž˜αž…αžΆαžŸαŸ‹αŸ—αŸ”

αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αžŠαŸ†αžŽαžΎαžšαž€αžΆαžšαž”αž“αŸ’αžαž·αž…αž˜αŸ’αžαž„αŸ—αžαžΆαž˜αž–αŸαž›αžœαŸαž›αžΆ αž˜αž·αž“αž˜αŸ‚αž“αž—αŸ’αž›αžΆαž˜αŸ—αž‘αŸαŸ” αž˜αž“αž»αžŸαŸ’αžŸαž—αžΆαž‚αž…αŸ’αžšαžΎαž“αž…αžΆαž”αŸ‹αž•αŸ’αžαžΎαž˜αžƒαžΎαž‰αž€αžΆαžšαž€αŸ‚αž›αž˜αŸ’αž’αž˜αž»αžαž„αžΆαžšαžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ† αž“αž·αž„αž€αž˜αŸ’αž›αžΆαŸ†αž„αž€αŸ’αž“αž»αž„αžšαž™αŸˆαž–αŸαž›αž‡αžΆαž…αŸ’αžšαžΎαž“αžαŸ‚αž”αž“αŸ’αž‘αžΆαž”αŸ‹αž–αžΈαž…αžΆαž”αŸ‹αž•αŸ’αžαžΎαž˜αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž› αž‘αŸ„αŸ‡αž”αžΈαž‡αžΆαž€αžΆαžšαž†αŸ’αž›αžΎαž™αžαž”αžšαž”αžŸαŸ‹αž”αž»αž‚αŸ’αž‚αž›αž˜αŸ’αž“αžΆαž€αŸ‹αŸ—αž’αžΆαž…αž”αŸ’αžšαŸ‚αž”αŸ’αžšαž½αž›αž™αŸ‰αžΆαž„αžαŸ’αž›αžΆαŸ†αž„αž–αžΈαž˜αž“αž»αžŸαŸ’αžŸαž˜αŸ’αž“αžΆαž€αŸ‹αž‘αŸ…αž˜αž“αž»αžŸαŸ’αžŸαž˜αŸ’αž“αžΆαž€αŸ‹αž€αŸαžŠαŸ„αž™αŸ”

αžαžΎαžαŸ’αž‰αž»αŸ†αž‚αž½αžšαž›αŸαž” Avalglucosidase Alfa αž™αŸ‰αžΆαž„αžŠαžΌαž…αž˜αŸ’αžαŸαž…?

Avalglucosidase alfa αžαŸ’αžšαžΌαžœαž”αžΆαž“αž•αŸ’αžαž›αŸ‹αž±αŸ’αž™αž‡αžΆαž€αžΆαžšαž…αžΆαž€αŸ‹αžαžΆαž˜αžŸαžšαžŸαŸƒαžˆαžΆαž˜ (IV) αž“αŸ…αž€αž“αŸ’αž›αŸ‚αž„αžαŸ‚αž‘αžΆαŸ†αžŸαž»αžαž—αžΆαž– αž‡αžΆαž’αž˜αŸ’αž˜αžαžΆαžšαŸ€αž„αžšαžΆαž›αŸ‹αž–αžΈαžšαžŸαž”αŸ’αžαžΆαž αŸαž˜αŸ’αžαž„αŸ” αž’αŸ’αž“αž€αž“αžΉαž„αž˜αž·αž“αž›αŸαž”αžαŸ’αž“αžΆαŸ†αž“αŸαŸ‡αž“αŸ…αž•αŸ’αž‘αŸ‡αž‘αŸ - αžœαžΆαž‘αžΆαž˜αž‘αžΆαžšαž€αžΆαžšαžαŸ’αžšαž½αžαž–αž·αž“αž·αžαŸ’αž™αž•αŸ’αž“αŸ‚αž€αžœαŸαž‡αŸ’αž‡αžŸαžΆαžŸαŸ’αžαŸ’αžšαž”αŸ’αžšαž€αž”αžŠαŸ„αž™αžœαž·αž‡αŸ’αž‡αžΆαž‡αžΈαžœαŸˆαž€αŸ†αž‘αž»αž„αž–αŸαž›αž‚αŸ’αžšαž”αŸ‹αž‚αŸ’αžšαž„αŸ”

αžŠαŸ†αžŽαžΎαžšαž€αžΆαžšαž…αžΆαž€αŸ‹αž”αž‰αŸ’αž…αžΌαž›αž‡αžΆαž’αž˜αŸ’αž˜αžαžΆαž…αŸ†αžŽαžΆαž™αž–αŸαž›αž”αŸ’αžšαž αŸ‚αž› 4 αž˜αŸ‰αŸ„αž„ αž αžΎαž™αž’αŸ’αž“αž€αž“αžΉαž„αžαŸ’αžšαžΌαžœαž”αžΆαž“αžαŸ’αžšαž½αžαž–αž·αž“αž·αžαŸ’αž™αž–αŸαž‰αž˜αž½αž™αž“αžΈαžαž·αžœαž·αž’αžΈαž‘αžΆαŸ†αž„αž˜αžΌαž›αŸ” αž€αŸ’αžšαž»αž˜αžαŸ‚αž‘αžΆαŸ†αžŸαž»αžαž—αžΆαž–αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž“αžΉαž„αž–αž·αž“αž·αžαŸ’αž™αžŸαž‰αŸ’αž‰αžΆαžŸαŸ†αžαžΆαž“αŸ‹αŸ—αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€ αž“αž·αž„αž˜αžΎαž›αž”αŸ’αžšαžαž·αž€αž˜αŸ’αž˜αžŽαžΆαž˜αž½αž™αž€αŸ’αž“αž»αž„αž’αŸ†αž‘αž»αž„αž–αŸαž› αž“αž·αž„αž€αŸ’αžšαŸ„αž™αž–αŸαž›αž…αžΆαž€αŸ‹αž”αž‰αŸ’αž…αžΌαž›αŸ”

αž˜αž»αž“αž–αŸαž›αž…αžΆαž€αŸ‹αž”αž‰αŸ’αž…αžΌαž›αžαŸ’αž“αžΆαŸ†αž˜αŸ’αžαž„αŸ— αž’αŸ’αž“αž€αž’αžΆαž…αž“αžΉαž„αž‘αž‘αž½αž›αž”αžΆαž“αžαŸ’αž“αžΆαŸ†αž˜αž»αž“αž–αŸαž›αž…αžΆαž€αŸ‹αž”αž‰αŸ’αž…αžΌαž› αžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈαž‡αž½αž™αž€αžΆαžšαž–αžΆαžšαž”αŸ’αžšαžαž·αž€αž˜αŸ’αž˜αž’αžΆαž›αŸ‚αž αŸ’αžŸαžΈαŸ” αžαŸ’αž“αžΆαŸ†αž‘αžΆαŸ†αž„αž“αŸαŸ‡αž’αžΆαž…αžšαž½αž˜αž”αž‰αŸ’αž…αžΌαž›αž‘αžΆαŸ†αž„αžαŸ’αž“αžΆαŸ†αž”αŸ’αžšαž†αžΆαŸ†αž„αž“αžΉαž„αž’αŸŠαžΈαžŸαŸ’αžαžΆαž˜αžΈαž“ αž¬αžαŸ’αž“αžΆαŸ†αž•αŸ’αžŸαŸαž„αž‘αŸ€αž αžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈαž’αŸ’αžœαžΎαž±αŸ’αž™αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž˜αžΆαž“αž•αžΆαžŸαž»αž€αž—αžΆαž–αž‡αžΆαž„αž˜αž»αž“αžŸαž˜αŸ’αžšαžΆαž”αŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αŸ”

αžœαžΆαž˜αžΆαž“αžŸαžΆαžšαŸˆαžŸαŸ†αžαžΆαž“αŸ‹αžŽαžΆαžŸαŸ‹αž€αŸ’αž“αž»αž„αž€αžΆαžšαžšαž€αŸ’αžŸαžΆαžšαžΆαž›αŸ‹αž€αžΆαžšαžŽαžΆαžαŸ‹αž‡αž½αž”αžαžΆαž˜αž€αžΆαž›αžœαž·αž—αžΆαž‚αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€ αž‘αŸ„αŸ‡αž”αžΈαž‡αžΆαž’αŸ’αž“αž€αž˜αžΆαž“αž’αžΆαžšαž˜αŸ’αž˜αžŽαŸαž’αžΌαžšαžŸαŸ’αžšαžΆαž›αž€αŸαžŠαŸ„αž™αŸ” αž—αžΆαž–αž‡αžΆαž”αŸ‹αž›αžΆαž”αŸ‹αž‡αžΆαž˜αž½αž™αž“αžΉαž„αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž‚αžΊαž‡αžΆαž‚αž“αŸ’αž›αžΉαŸ‡αž€αŸ’αž“αž»αž„αž€αžΆαžšαžšαž€αŸ’αžŸαžΆαž’αžαŸ’αžαž”αŸ’αžšαž™αŸ„αž‡αž“αŸ αž“αž·αž„αž€αžΆαžšαž–αžΆαžšαž˜αž»αžαž„αžΆαžšαžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ†αž–αžΈαž€αžΆαžšαžαž™αž…αž»αŸ‡αŸ”

αžαžΎαžαŸ’αž‰αž»αŸ†αž‚αž½αžšαž›αŸαž”αžαŸ’αž“αžΆαŸ† Avalglucosidase Alfa αžšαž™αŸˆαž–αŸαž›αž”αŸ‰αž»αž“αŸ’αž˜αžΆαž“?

Avalglucosidase alfa αž‡αžΆαž’αž˜αŸ’αž˜αžαžΆαž‡αžΆαž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αžšαž™αŸˆαž–αŸαž›αžœαŸ‚αž„αžŠαŸ‚αž›αž’αŸ’αž“αž€αž“αžΉαž„αž”αž“αŸ’αžαžŠαžšαžΆαž”αžŽαžΆαžœαžΆαž˜αžΆαž“αž’αžαŸ’αžαž”αŸ’αžšαž™αŸ„αž‡αž“αŸ αž“αž·αž„αž’αžαŸ‹αž’αŸ’αž˜αžαŸ‹αž”αžΆαž“αž›αŸ’αž’αŸ” αžŠαŸ„αž™αžŸαžΆαžšαž‡αŸ†αž„αžΊ Pompe αž‚αžΊαž‡αžΆαž‡αŸ†αž„αžΊαž αŸ’αžŸαŸ‚αž“αžšαŸ‰αžΆαŸ†αžšαŸ‰αŸƒ αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αžŠαŸ„αž™αž€αžΆαžšαž‡αŸ†αž“αž½αžŸαž’αž„αŸ‹αžŸαŸŠαžΈαž˜αž‡αžΆαž”αž“αŸ’αžαž”αž“αŸ’αž‘αžΆαž”αŸ‹αž‡αžΆαž’αž˜αŸ’αž˜αžαžΆαž‚αžΊαž…αžΆαŸ†αž”αžΆαž…αŸ‹αžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈαžšαž€αŸ’αžŸαžΆαž˜αž»αžαž„αžΆαžšαžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ†αŸ”

αž‚αŸ’αžšαžΌαž–αŸαž‘αŸ’αž™αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž“αžΉαž„αžαžΆαž˜αžŠαžΆαž“αžœαžŒαŸ’αžαž“αž—αžΆαž–αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž‡αžΆαž‘αŸ€αž„αž‘αžΆαžαŸ‹αžαžΆαž˜αžšαž™αŸˆαž€αžΆαžšαž’αŸ’αžœαžΎαžαŸαžŸαŸ’αžαž˜αž»αžαž„αžΆαžšαžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ† αž€αžΆαžšαžœαžΆαž™αžαž˜αŸ’αž›αŸƒαž€αžΆαžšαžŠαž€αžŠαž„αŸ’αž αžΎαž˜ αž“αž·αž„αž€αžΆαžšαžœαžΆαž™αžαž˜αŸ’αž›αŸƒαž•αŸ’αžŸαŸαž„αž‘αŸ€αž αžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈαž€αŸ†αžŽαžαŸ‹αžαžΆαžαžΎαž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž€αŸ†αž–αž»αž„αžŠαŸ†αžŽαžΎαžšαž€αžΆαžšαž”αŸ’αžšαž€αž”αžŠαŸ„αž™αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž‘αŸ’αž’αž—αžΆαž–αžŸαž˜αŸ’αžšαžΆαž”αŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αžŠαŸ‚αžšαž¬αž‘αŸαŸ” αž€αžΆαžšαžαŸ’αžšαž½αžαž–αž·αž“αž·αžαŸ’αž™αž‘αžΆαŸ†αž„αž“αŸαŸ‡αž‡αž½αž™αž’αžΆαž“αžΆαžαžΆαž’αŸ’αž“αž€αž€αŸ†αž–αž»αž„αž‘αž‘αž½αž›αž”αžΆαž“αž’αžαŸ’αžαž”αŸ’αžšαž™αŸ„αž‡αž“αŸαž’αžαž·αž”αžšαž˜αžΆαž–αžΈαž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αŸ”

αž˜αž“αž»αžŸαŸ’αžŸαž˜αž½αž™αž…αŸ†αž“αž½αž“αž”αŸ’αžšαž αŸ‚αž›αž‡αžΆαžαŸ’αžšαžΌαžœαž€αŸ‚αžŸαž˜αŸ’αžšαž½αž›αž€αžΆαž›αžœαž·αž—αžΆαž‚ αž¬αž€αž˜αŸ’αžšαž·αžαžαŸ’αž“αžΆαŸ†αžšαž”αžŸαŸ‹αž–αž½αž€αž‚αŸαžαžΆαž˜αž–αŸαž›αžœαŸαž›αžΆ αžŠαŸ„αž™αž•αŸ’αž’αŸ‚αž€αž›αžΎαžšαž”αŸ€αž”αžŠαŸ‚αž›αž–αž½αž€αž‚αŸαž†αŸ’αž›αžΎαž™αžαž”αŸ” αž€αŸ’αžšαž»αž˜αžαŸ‚αž‘αžΆαŸ†αžŸαž»αžαž—αžΆαž–αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž“αžΉαž„αž’αŸ’αžœαžΎαž€αžΆαžšαž™αŸ‰αžΆαž„αž‡αž·αžαžŸαŸ’αž“αž·αž‘αŸ’αž’αž‡αžΆαž˜αž½αž™αž’αŸ’αž“αž€ αžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈαžŸαŸ’αžœαŸ‚αž„αžšαž€αžœαž·αž’αžΈαžŸαžΆαžŸαŸ’αžšαŸ’αžαžŠαŸ‚αž›αžŠαŸ†αžŽαžΎαžšαž€αžΆαžšαž›αŸ’αž’αž”αŸ†αž•αž»αžαžŸαž˜αŸ’αžšαžΆαž”αŸ‹αžŸαŸ’αžαžΆαž“αž—αžΆαž–αž”αž»αž‚αŸ’αž‚αž›αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αŸ”

αžαžΎαž•αž›αž”αŸ‰αŸ‡αž–αžΆαž›αŸ‹αž“αŸƒ Avalglucosidase Alfa αž˜αžΆαž“αž’αŸ’αžœαžΈαžαŸ’αž›αŸ‡?

αžŠαžΌαž…αžαŸ’αž“αžΆαŸ†αž‘αžΆαŸ†αž„αž’αžŸαŸ‹αžŠαŸ‚αžš avalglucosidase alfa αž’αžΆαž…αž”αžŽαŸ’αžαžΆαž›αž±αŸ’αž™αž˜αžΆαž“αž•αž›αž”αŸ‰αŸ‡αž–αžΆαž›αŸ‹ αž‘αŸ„αŸ‡αž”αžΈαž‡αžΆαž˜αž·αž“αž˜αŸ‚αž“αž‚αŸ’αžšαž”αŸ‹αž‚αŸ’αž“αžΆαžŸαž»αž‘αŸ’αž’αžαŸ‚αž‡αž½αž”αž”αŸ’αžšαž‘αŸ‡αž€αŸαžŠαŸ„αž™αŸ” αž•αž›αž”αŸ‰αŸ‡αž–αžΆαž›αŸ‹αž—αžΆαž‚αž…αŸ’αžšαžΎαž“αž’αžΆαž…αž‚αŸ’αžšαž”αŸ‹αž‚αŸ’αžšαž„αž”αžΆαž“ αž αžΎαž™αž˜αžΆαž“αž‘αŸ†αž“αŸ„αžšαž‘αŸ…αžšαž€αž—αžΆαž–αž”αŸ’αžšαžŸαžΎαžšαž‘αžΎαž„ αž“αŸ…αž–αŸαž›αžŠαŸ‚αž›αžšαžΆαž„αž€αžΆαž™αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αžŸαž˜αŸ’αžšαž”αžαŸ’αž›αž½αž“αž‘αŸ…αž“αžΉαž„αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αŸ”

αž•αž›αž”αŸ‰αŸ‡αž–αžΆαž›αŸ‹αž‘αžΌαž‘αŸ…αž”αŸ†αž•αž»αžαžŠαŸ‚αž›αž’αŸ’αž“αž€αž’αžΆαž…αž‡αž½αž”αž”αŸ’αžšαž‘αŸ‡ αžšαž½αž˜αž˜αžΆαž“αž”αŸ’αžšαžαž·αž€αž˜αŸ’αž˜αž‘αžΆαž€αŸ‹αž‘αž„αž“αžΉαž„αž€αžΆαžšαž…αžΆαž€αŸ‹αž”αž‰αŸ’αž…αžΌαž›αžαžΆαž˜αžŸαžšαžŸαŸƒαžˆαžΆαž˜αžœαŸ‰αŸ‚αž“αžŠαŸ„αž™αžαŸ’αž›αž½αž“αž―αž„αŸ” αž”αŸ’αžšαžαž·αž€αž˜αŸ’αž˜αž‘αžΆαž€αŸ‹αž‘αž„αž“αžΉαž„αž€αžΆαžšαž…αžΆαž€αŸ‹αž”αž‰αŸ’αž…αžΌαž›αž‘αžΆαŸ†αž„αž“αŸαŸ‡αž‡αžΆαž’αž˜αŸ’αž˜αžαžΆαž˜αžΆαž“αž€αž˜αŸ’αžšαž·αžαžŸαŸ’αžšαžΆαž› αž αžΎαž™αž’αžΆαž…αž‚αŸ’αžšαž”αŸ‹αž‚αŸ’αžšαž„αž”αžΆαž“αžŠαŸ„αž™αž”αŸ’αžšαžΎαžαŸ’αž“αžΆαŸ†αž˜αž»αž“αž–αŸαž›αž…αžΆαž€αŸ‹αž”αž‰αŸ’αž…αžΌαž› αž¬αžŠαŸ„αž™αž€αžΆαžšαž”αž“αŸ’αžαž™αž›αŸ’αž”αžΏαž“αž“αŸƒαž€αžΆαžšαž…αžΆαž€αŸ‹αž”αž‰αŸ’αž…αžΌαž›αŸ”

αžαžΆαž„β€‹αž€αŸ’αžšαŸ„αž˜β€‹αž“αŸαŸ‡β€‹αž‚αžΊβ€‹αž‡αžΆβ€‹αž•αž›β€‹αžšαŸ†αžαžΆαž“β€‹αž‘αžΌαž‘αŸ…β€‹αžŠαŸ‚αž›β€‹αž’αŸ’αž“αž€β€‹αž‡αŸ†αž„αžΊβ€‹αžšαžΆαž™αž€αžΆαžšαžŽαŸβ€‹:

  • αžˆαžΊαž€αŸ’αž”αžΆαž› αž“αž·αž„αž’αžŸαŸ‹αž€αž˜αŸ’αž›αžΆαŸ†αž„
  • αžšαžΆαž‚αžšαžΌαžŸ αž“αž·αž„αž…αž„αŸ’αž’αŸ„αžš
  • αžˆαžΊαžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ† αž¬αž˜αž·αž“αžŸαŸ’αžšαž½αž›αžŸαž“αŸ’αž›αžΆαž€αŸ‹
  • αžœαž·αž›αž˜αž»αž αž¬αžœαž·αž›αž˜αž»αž
  • αž”αŸ’αžšαžαž·αž€αž˜αŸ’αž˜αžŸαŸ’αž”αŸ‚αž€αžŠαžΌαž…αž‡αžΆαžšαž˜αžΆαžŸαŸ‹ αž¬αžšαž˜αžΆαžŸαŸ‹
  • αž˜αž·αž“αžŸαŸ’αžšαž½αž›αž‘αŸ’αžšαžΌαž„ αž¬αžŠαž€αžŠαž„αŸ’αž αžΎαž˜αžαŸ’αž›αžΈαŸ—αž’αŸ†αž‘αž»αž„αž–αŸαž›αž…αžΆαž€αŸ‹αž”αž‰αŸ’αž…αžΌαž›

αžšαŸ„αž‚αžŸαž‰αŸ’αž‰αžΆαž‘αžΆαŸ†αž„αž“αŸαŸ‡αž‡αžΆαž’αž˜αŸ’αž˜αžαžΆαž˜αžΆαž“αžšαž™αŸˆαž–αŸαž›αžαŸ’αž›αžΈ αž αžΎαž™αž”αžΆαžαŸ‹αž‘αŸ…αžœαž·αž‰αž€αŸ’αž“αž»αž„αžšαž™αŸˆαž–αŸαž›αž˜αž½αž™ αž¬αž–αžΈαžšαžαŸ’αž„αŸƒαž”αž“αŸ’αž‘αžΆαž”αŸ‹αž–αžΈαž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αŸ” αž€αŸ’αžšαž»αž˜αžαŸ‚αž‘αžΆαŸ†αžŸαž»αžαž—αžΆαž–αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž’αžΆαž…αž•αŸ’αžαž›αŸ‹αž™αž»αž‘αŸ’αž’αžŸαžΆαžŸαŸ’αžαŸ’αžšαžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈαž‡αž½αž™αž‚αŸ’αžšαž”αŸ‹αž‚αŸ’αžšαž„αž•αž›αž”αŸ‰αŸ‡αž–αžΆαž›αŸ‹αž‘αžΆαŸ†αž„αž“αŸαŸ‡ αž“αž·αž„αž’αŸ’αžœαžΎαž±αŸ’αž™αž”αž‘αž–αž·αžŸαŸ„αž’αž“αŸαž“αŸƒαž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž€αžΆαž“αŸ‹αžαŸ‚αž˜αžΆαž“αž•αžΆαžŸαž»αž€αž—αžΆαž–αŸ”

αž•αž›αž”αŸ‰αŸ‡αž–αžΆαž›αŸ‹αž’αŸ’αž„αž“αŸ‹αž’αŸ’αž„αžšαž‡αžΆαž„αž“αŸαŸ‡αž‚αžΊαž˜αž·αž“αžŸαžΌαžœαž€αžΎαžαž˜αžΆαž“αž‘αŸ αž”αŸ‰αž»αž“αŸ’αžαŸ‚αž’αžΆαž…αž€αžΎαžαž‘αžΎαž„αž”αžΆαž“αŸ” αž‘αžΆαŸ†αž„αž“αŸαŸ‡αžαž˜αŸ’αžšαžΌαžœαž±αŸ’αž™αž˜αžΆαž“αž€αžΆαžšαž™αž€αž…αž·αžαŸ’αžαž‘αž»αž€αžŠαžΆαž€αŸ‹αžαžΆαž„αžœαŸαž‡αŸ’αž‡αžŸαžΆαžŸαŸ’αžαŸ’αžšαž‡αžΆαž”αž“αŸ’αž‘αžΆαž“αŸ‹ αž“αž·αž„αžšαž½αž˜αž˜αžΆαž“αž”αŸ’αžšαžαž·αž€αž˜αŸ’αž˜αž’αžΆαž›αŸ‚αž αŸ’αžŸαžΈαž’αŸ’αž„αž“αŸ‹αž’αŸ’αž„αžš αž€αžΆαžšαž–αž·αž”αžΆαž€αžŠαž€αžŠαž„αŸ’αž αžΎαž˜αž™αŸ‰αžΆαž„αžαŸ’αž›αžΆαŸ†αž„ αž¬αž αžΎαž˜αž˜αž·αž“αž’αž˜αŸ’αž˜αžαžΆαŸ”

αžαžΆαž„β€‹αž€αŸ’αžšαŸ„αž˜β€‹αž“αŸαŸ‡β€‹αž‚αžΊβ€‹αž‡αžΆβ€‹αž•αž›β€‹αžšαŸ†αžαžΆαž“β€‹αž’αŸ’αž„αž“αŸ‹αž’αŸ’αž„αžšβ€‹αžŠαŸ‚αž›β€‹αžαŸ’αžšαžΌαžœβ€‹αž”αŸ’αžšαž™αŸαžαŸ’αž“β€‹αŸ–

  • αž”αŸ’αžšαžαž·αž€αž˜αŸ’αž˜αž’αžΆαž‘αŸ‚αžŸαŸŠαžΈαž’αŸ’αž„αž“αŸ‹αž’αŸ’αž„αžšαž‡αžΆαž˜αž½αž™αž“αžΉαž„αž€αžΆαžšαž αžΎαž˜αž˜αž»αž αž”αž”αžΌαžšαž˜αžΆαžαŸ‹ αž¬αž”αŸ†αž–αž„αŸ‹αž€
  • αž–αž·αž”αžΆαž€αžŠαž€αžŠαž„αŸ’αž αžΎαž˜αž™αŸ‰αžΆαž„αžαŸ’αž›αžΆαŸ†αž„ αž¬αžαžΉαž„αž‘αŸ’αžšαžΌαž„
  • αž”αŸ’αžšαžαž·αž€αž˜αŸ’αž˜αžŸαŸ’αž”αŸ‚αž€αž’αŸ’αž„αž“αŸ‹αž’αŸ’αž„αžš αž¬αž€αž“αŸ’αž‘αž½αž›αžšαž˜αžΆαžŸαŸ‹αžšαžΈαž€αžšαžΆαž›αžŠαžΆαž›
  • αž€αžΆαžšαž•αŸ’αž›αžΆαžŸαŸ‹αž”αŸ’αžαžΌαžšαž…αž„αŸ’αžœαžΆαž€αŸ‹αž”αŸαŸ‡αžŠαžΌαž„αž˜αž·αž“αž’αž˜αŸ’αž˜αžαžΆ
  • αžŸαž‰αŸ’αž‰αžΆαž“αŸƒαž”αž‰αŸ’αž αžΆαžαž˜αŸ’αžšαž„αž“αŸ„αž˜αžŠαžΌαž…αž‡αžΆαž€αžΆαžšαžαž™αž…αž»αŸ‡αž“αŸƒαž€αžΆαžšαž“αŸ„αž˜

αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž“αž”αžΎαž’αŸ’αž“αž€αž‡αž½αž”αž”αŸ’αžšαž‘αŸ‡αžšαŸ„αž‚αžŸαž‰αŸ’αž‰αžΆαž’αŸ’αž„αž“αŸ‹αž’αŸ’αž„αžšαž‘αžΆαŸ†αž„αž“αŸαŸ‡ αžŸαžΌαž˜αž‘αžΆαž€αŸ‹αž‘αž„αž’αŸ’αž“αž€αž•αŸ’αžαž›αŸ‹αžŸαŸαžœαžΆαžαŸ‚αž‘αžΆαŸ†αžŸαž»αžαž—αžΆαž–αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž—αŸ’αž›αžΆαž˜αŸ— αž¬αžŸαŸ’αžœαŸ‚αž„αžšαž€αž€αžΆαžšαžαŸ‚αž‘αžΆαŸ†αžŸαž»αžαž—αžΆαž–αž”αž“αŸ’αž‘αžΆαž“αŸ‹αŸ” αž…αž„αž…αžΆαŸ†αžαžΆ αž€αŸ’αžšαž»αž˜αžœαŸαž‡αŸ’αž‡αžŸαžΆαžŸαŸ’αžαŸ’αžšαžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αžαŸ’αžšαŸ€αž˜αžαŸ’αž›αž½αž“αžšαž½αž…αž‡αžΆαžŸαŸ’αžšαŸαž…αžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈαžŠαŸ„αŸ‡αžŸαŸ’αžšαžΆαž™αžŸαŸ’αžαžΆαž“αž—αžΆαž–αž‘αžΆαŸ†αž„αž“αŸαŸ‡ αž αžΎαž™αž“αžΉαž„αžαžΆαž˜αžŠαžΆαž“αž’αŸ’αž“αž€αž™αŸ‰αžΆαž„αžŠαž·αžαžŠαž›αŸ‹αž€αŸ’αž“αž»αž„αž’αŸ†αž‘αž»αž„αž–αŸαž›αž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αŸ”

αžαžΎαž’αŸ’αž“αž€αžŽαžΆαžŠαŸ‚αž›αž˜αž·αž“αž‚αž½αžšαž”αŸ’αžšαžΎ Avalglucosidase Alfa?

Avalglucosidase alfa αž˜αž·αž“αžŸαŸαž€αŸ’αžαž·αžŸαž˜αžŸαž˜αŸ’αžšαžΆαž”αŸ‹αž˜αž“αž»αžŸαŸ’αžŸαž‚αŸ’αžšαž”αŸ‹αž‚αŸ’αž“αžΆαž“αŸ„αŸ‡αž‘αŸ αž αžΎαž™αž›αž€αŸ’αžαžαžŽαŸ’αžŒ αž¬αž€αžΆαž›αŸˆαž‘αŸαžŸαŸˆαžœαŸαž‡αŸ’αž‡αžŸαžΆαžŸαŸ’αžαŸ’αžšαž˜αž½αž™αž…αŸ†αž“αž½αž“αž’αžΆαž…αž’αŸ’αžœαžΎαž±αŸ’αž™αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž“αŸαŸ‡αž˜αž·αž“αžŸαž˜αžŸαŸ’αžšαž”αžŸαž˜αŸ’αžšαžΆαž”αŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αŸ” αžœαŸαž‡αŸ’αž‡αž”αžŽαŸ’αžŒαž·αžαžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž“αžΉαž„αžœαžΆαž™αžαž˜αŸ’αž›αŸƒαžŠαŸ„αž™αž”αŸ’αžšαž»αž„αž”αŸ’αžšαž™αŸαžαŸ’αž“αž“αžΌαžœαž”αŸ’αžšαžœαžαŸ’αžαž·αžœαŸαž‡αŸ’αž‡αžŸαžΆαžŸαŸ’αžαŸ’αžšαžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€ αž˜αž»αž“αž–αŸαž›αžŽαŸ‚αž“αžΆαŸ†αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž“αŸαŸ‡αŸ”

αž’αŸ’αž“αž€αž˜αž·αž“αž‚αž½αžšαž‘αž‘αž½αž› avalglucosidase alfa αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž“αž”αžΎαž’αŸ’αž“αž€αž˜αžΆαž“αž’αžΆαž‘αŸ‚αžŸαŸŠαžΈαž’αŸ’αž„αž“αŸ‹αž’αŸ’αž„αžšαžŠαŸ‚αž›αž‚αŸαžŸαŸ’αž‚αžΆαž›αŸ‹αž…αŸ†αž–αŸ„αŸ‡αžαŸ’αž“αžΆαŸ† αž¬αžŸαž˜αžΆαžŸαž’αžΆαžαž»αžŽαžΆαž˜αž½αž™αžšαž”αžŸαŸ‹αžœαžΆαŸ” αž˜αž“αž»αžŸαŸ’αžŸαžŠαŸ‚αž›αž’αŸ’αž›αžΆαž”αŸ‹αž˜αžΆαž“αž”αŸ’αžšαžαž·αž€αž˜αŸ’αž˜αž‚αŸ†αžšαžΆαž˜αž€αŸ†αž αŸ‚αž„αžŠαž›αŸ‹αž’αžΆαž™αž»αž‡αžΈαžœαž·αžαž…αŸ†αž–αŸ„αŸ‡αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž‡αŸ†αž“αž½αžŸαž’αž„αŸ‹αžŸαŸŠαžΈαž˜αž–αžΈαž˜αž»αž“αž€αŸαž”αŸ’αžšαž αŸ‚αž›αž‡αžΆαž˜αž·αž“αž˜αŸ‚αž“αž‡αžΆαž”αŸαž€αŸ’αžαž‡αž“αž›αŸ’αž’αžŠαŸ‚αžšαŸ”

αž’αŸ’αž“αž€αž•αŸ’αžαž›αŸ‹αžŸαŸαžœαžΆαžαŸ‚αž‘αžΆαŸ†αžŸαž»αžαž—αžΆαž–αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž“αžΉαž„αžαŸ’αžšαžΌαžœαž’αž“αž»αžœαžαŸ’αžαž€αžΆαžšαž”αŸ’αžšαž»αž„αž”αŸ’αžšαž™αŸαžαŸ’αž“αž”αž“αŸ’αžαŸ‚αž˜ αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž“αž”αžΎαž’αŸ’αž“αž€αž˜αžΆαž“αž›αž€αŸ’αžαžαžŽαŸ’αžŒαžœαŸαž‡αŸ’αž‡αžŸαžΆαžŸαŸ’αžαŸ’αžšαž˜αž½αž™αž…αŸ†αž“αž½αž“αžŠαŸ‚αž›αž’αžΆαž…αž’αŸ’αžœαžΎαž±αŸ’αž™αžŸαŸ’αž˜αž»αž‚αžŸαŸ’αž˜αžΆαž‰αžŠαž›αŸ‹αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αŸ” αžŸαŸ’αžαžΆαž“αž—αžΆαž–αž‘αžΆαŸ†αž„αž“αŸαŸ‡αž˜αž·αž“αž…αžΆαŸ†αž”αžΆαž…αŸ‹αžšαžΆαžšαžΆαŸ†αž„αž’αŸ’αž“αž€αž–αžΈαž€αžΆαžšαž‘αž‘αž½αž›αžαŸ’αž“αžΆαŸ†αž“αŸ„αŸ‡αž‘αŸ αž”αŸ‰αž»αž“αŸ’αžαŸ‚αž–αž½αž€αž‚αŸαžαž˜αŸ’αžšαžΌαžœαž±αŸ’αž™αž˜αžΆαž“αž€αžΆαžšαžαŸ’αžšαž½αžαž–αž·αž“αž·αžαŸ’αž™αž€αžΆαž“αŸ‹αžαŸ‚αž‡αž·αžαžŸαŸ’αž“αž·αž‘αŸ’αž’αŸ”

αž›αž€αŸ’αžαžαžŽαŸ’αžŒαžŠαŸ‚αž›αžαž˜αŸ’αžšαžΌαžœαž±αŸ’αž™αž˜αžΆαž“αž€αžΆαžšαž–αž·αž…αžΆαžšαžŽαžΆαž–αž·αžŸαŸαžŸαžšαž½αž˜αž˜αžΆαž“αŸ–

  • αž‡αŸ†αž„αžΊαž”αŸαŸ‡αžŠαžΌαž„ αž¬αž”αž‰αŸ’αž αžΆαž…αž„αŸ’αžœαžΆαž€αŸ‹αž”αŸαŸ‡αžŠαžΌαž„αžŸαŸ†αžαžΆαž“αŸ‹αŸ—
  • αž‡αŸ†αž„αžΊαžαž˜αŸ’αžšαž„αž“αŸ„αž˜ αž¬αžαŸ’αž›αžΎαž˜αž’αŸ’αž„αž“αŸ‹αž’αŸ’αž„αžš
  • αž€αžΆαžšαž†αŸ’αž›αž„αž˜αŸαžšαŸ„αž‚αžŸαž€αž˜αŸ’αž˜ αž¬αž”αŸ’αžšαž–αŸαž“αŸ’αž’αž—αžΆαž–αžŸαŸŠαžΆαŸ†αž…αž»αŸ‡αžαŸ’αžŸαŸ„αž™
  • αž”αŸ’αžšαžœαžαŸ’αžαž·αž”αŸ’αžšαžαž·αž€αž˜αŸ’αž˜αž’αžΆαž‘αŸ‚αž αŸ’αžŸαŸŠαžΈαž’αŸ’αž„αž“αŸ‹αž’αŸ’αž„αžšαž…αŸ†αž–αŸ„αŸ‡αžαŸ’αž“αžΆαŸ†
  • αž€αžΆαžšαž˜αžΆαž“αž•αŸ’αž‘αŸƒαž–αŸ„αŸ‡ αž¬αž•αŸ‚αž“αž€αžΆαžšαž˜αžΆαž“αž•αŸ’αž‘αŸƒαž–αŸ„αŸ‡
  • αž€αžΆαžšαž”αŸ†αž”αŸ…αž€αžΌαž“αžŠαŸ„αž™αž‘αžΉαž€αžŠαŸ„αŸ‡

αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž“αž”αžΎαž’αŸ’αž“αž€αž˜αžΆαž“αž›αž€αŸ’αžαžαžŽαŸ’αžŒαžŽαžΆαž˜αž½αž™αž€αŸ’αž“αž»αž„αž…αŸ†αžŽαŸ„αž˜αž›αž€αŸ’αžαžαžŽαŸ’αžŒαž‘αžΆαŸ†αž„αž“αŸαŸ‡ αžœαžΆαž˜αž·αž“αž˜αžΆαž“αž“αŸαž™αžαžΆαž’αŸ’αž“αž€αž˜αž·αž“αž’αžΆαž…αž‘αž‘αž½αž›αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž”αžΆαž“αž‘αŸ αž”αŸ‰αž»αž“αŸ’αžαŸ‚αž‚αŸ’αžšαžΌαž–αŸαž‘αŸ’αž™αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž“αžΉαž„αžαŸ’αžšαžΌαžœαžαŸ’αž›αžΉαž„αžαŸ’αž›αŸ‚αž„αž–αžΈαž’αžαŸ’αžαž”αŸ’αžšαž™αŸ„αž‡αž“αŸαž’αŸ€αž”αž“αžΉαž„αž αžΆαž“αž·αž—αŸαž™αžŠαŸ„αž™αž”αŸ’αžšαž»αž„αž”αŸ’αžšαž™αŸαžαŸ’αž“αŸ” αž–αž½αž€αž‚αŸαž’αžΆαž…αžŽαŸ‚αž“αžΆαŸ†αž±αŸ’αž™αž˜αžΆαž“αž€αžΆαžšαžαŸ’αžšαž½αžαž–αž·αž“αž·αžαŸ’αž™αž”αž“αŸ’αžαŸ‚αž˜ αž¬αž€αžΆαžšαž€αŸ‚αžŸαž˜αŸ’αžšαž½αž›αž•αŸ‚αž“αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αŸ”

αžˆαŸ’αž˜αŸ„αŸ‡αž™αžΈαž αŸ„ Avalglucosidase Alfa

Avalglucosidase alfa αž˜αžΆαž“αž“αŸ…αž€αŸ’αžšαŸ„αž˜αžˆαŸ’αž˜αŸ„αŸ‡αž™αžΈαž αŸ„ NexviazymeαŸ” αž“αŸαŸ‡αž‚αžΊαž‡αžΆαžˆαŸ’αž˜αŸ„αŸ‡αž–αžΆαžŽαž·αž‡αŸ’αž‡αž€αž˜αŸ’αž˜αžŠαŸ‚αž›αž’αŸ’αž“αž€αž“αžΉαž„αžƒαžΎαž‰αž“αŸ…αž›αžΎαžŸαŸ’αž›αžΆαž€αžαŸ’αž“αžΆαŸ† αž“αž·αž„αž―αž€αžŸαžΆαžšαž’αžΆαž“αžΆαžšαŸ‰αžΆαž”αŸ‹αžšαž„αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αŸ”

Nexviazyme αžαŸ’αžšαžΌαžœαž”αžΆαž“αž•αž›αž·αžαžŠαŸ„αž™ Genzyme αžŠαŸ‚αž›αž‡αžΆαž€αŸ’αžšαž»αž˜αž αŸŠαž»αž“αž±αžŸαžαž―αž€αž‘αŸαžŸαžŠαŸ‚αž›αž•αŸ’αžαŸ„αžαž›αžΎαž‡αŸ†αž„αžΊαž€αž˜αŸ’αžšαŸ” αžαŸ’αž“αžΆαŸ†αž“αŸαŸ‡αžαŸ’αžšαžΌαžœαž”αžΆαž“αž”αž„αŸ’αž€αžΎαžαž‘αžΎαž„αž‡αžΆαž–αž·αžŸαŸαžŸαžŸαž˜αŸ’αžšαžΆαž”αŸ‹αž€αžΆαžšαž”αŸ’αžšαžΎαž”αŸ’αžšαžΆαžŸαŸ‹αžαžΆαž˜αžŸαžšαžŸαŸƒαžˆαžΆαž˜αžœαŸ‰αŸ‚αž“ αž αžΎαž™αž˜αžΆαž“αž“αŸ…αž€αŸ’αž“αž»αž„αžŠαž”αžαŸ‚αž˜αž½αž™αžŠαž„αžŠαŸ‚αž›αžαŸ’αžšαžΌαžœαž”αžΆαž“αžšαŸ€αž”αž…αŸ†αžŸαŸ’αžšαžŸαŸ‹αŸ—αžŸαž˜αŸ’αžšαžΆαž”αŸ‹αž€αžΆαžšαž…αžΆαž€αŸ‹αž”αž‰αŸ’αž…αžΌαž›αž“αžΈαž˜αž½αž™αŸ—αŸ”

αž“αŸ…αž–αŸαž›αž–αž·αž—αžΆαž€αŸ’αžŸαžΆαž’αŸ†αž–αžΈαž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž‡αžΆαž˜αž½αž™αž’αŸ’αž“αž€αž•αŸ’αžαž›αŸ‹αžŸαŸαžœαžΆαžαŸ‚αž‘αžΆαŸ†αžŸαž»αžαž—αžΆαž– αž¬αž€αŸ’αžšαž»αž˜αž αŸŠαž»αž“αž’αžΆαž“αžΆαžšαŸ‰αžΆαž”αŸ‹αžšαž„ αž’αŸ’αž“αž€αž’αžΆαž…αž™αŸ„αž„αž‘αŸ…αžœαžΆαžŠαŸ„αž™αžˆαŸ’αž˜αŸ„αŸ‡αžŽαžΆαž˜αž½αž™ - avalglucosidase alfa ឬ NexviazymeαŸ” αž–αžΆαž€αŸ’αž™αž‘αžΆαŸ†αž„αž–αžΈαžšαžŸαŸ†αžŠαŸ…αž›αžΎαžαŸ’αž“αžΆαŸ†αžŠαžΌαž…αž‚αŸ’αž“αžΆαŸ”

αž‡αž˜αŸ’αžšαžΎαžŸ Avalglucosidase Alfa

αžŸαž˜αŸ’αžšαžΆαž”αŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αžŠαŸ‚αž›αž˜αžΆαž“αž‡αŸ†αž„αžΊ Pompe αž˜αžΆαž“αž‡αž˜αŸ’αžšαžΎαžŸαž“αŸƒαž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž•αŸ’αžŸαŸαž„αž‘αŸ€αžαž˜αž½αž™αž…αŸ†αž“αž½αž“αžŠαŸ‚αž›αž’αžΆαž…αžšαž€αž”αžΆαž“ αž‘αŸ„αŸ‡αž”αžΈαž‡αžΆ avalglucosidase alfa αžαŸ†αžŽαžΆαž„αž±αŸ’αž™αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž‡αŸ†αž“αž½αžŸαž’αž„αŸ‹αžŸαŸŠαžΈαž˜αžαŸ’αž˜αžΈαž”αŸ†αž•αž»αž αž“αž·αž„αž‘αŸ†αž“αžΎαž”αž”αŸ†αž•αž»αžαžŠαŸ‚αž›αž˜αžΆαž“αž“αžΆαž–αŸαž›αž”αž…αŸ’αž…αž»αž”αŸ’αž”αž“αŸ’αž“αž“αŸαŸ‡αž€αŸαžŠαŸ„αž™αŸ”

Alglucosidase alfa (Myozyme ឬ Lumizyme) αž‚αžΊαž‡αžΆαž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž‡αŸ†αž“αž½αžŸαž’αž„αŸ‹αžŸαŸŠαžΈαž˜αž…αžΆαžŸαŸ‹αžŠαŸ‚αž›αžαŸ’αžšαžΌαžœαž”αžΆαž“αž”αŸ’αžšαžΎαž”αŸ’αžšαžΆαžŸαŸ‹αž’αžŸαŸ‹αžšαž™αŸˆαž–αŸαž›αž‡αžΆαž…αŸ’αžšαžΎαž“αž†αŸ’αž“αžΆαŸ†αžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž‡αŸ†αž„αžΊ Pompe αŸ” αžαžŽαŸˆαž–αŸαž›αžŠαŸ‚αž›αž˜αžΆαž“αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž‘αŸ’αž’αž—αžΆαž– αžœαžΆαž˜αž·αž“αž’αžΆαž…αž‘αŸ…αžŠαž›αŸ‹αž‡αžΆαž›αž·αž€αžΆαžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ†αž”αžΆαž“αž›αŸ’αž’αžŠαžΌαž… avalglucosidase alfa αžαŸ’αž˜αžΈαž“αŸ„αŸ‡αž‘αŸαŸ”

αž’αŸ’αž“αž€αž‡αŸ†αž„αžΊαž˜αž½αž™αž…αŸ†αž“αž½αž“αž€αŸαž’αžΆαž…αž‘αž‘αž½αž›αž”αžΆαž“αž’αžαŸ’αžαž”αŸ’αžšαž™αŸ„αž‡αž“αŸαž–αžΈαž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αžŠαŸ„αž™αž‡αŸ†αž“αž½αž™αž”αž“αŸ’αžαŸ‚αž˜αž–αžΈαž›αžΎαž€αžΆαžšαž‡αŸ†αž“αž½αžŸαž’αž„αŸ‹αžŸαŸŠαžΈαž˜ αžšαž½αž˜αž‘αžΆαŸ†αž„αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αžŠαŸ„αž™αž…αž›αž“αžΆ αž€αžΆαžšαž‚αžΆαŸ†αž‘αŸ’αžšαž•αŸ’αž›αžΌαžœαžŠαž„αŸ’αž αžΎαž˜ αž“αž·αž„αž€αžΆαžšαž”αŸ’αžšαžΉαž€αŸ’αžŸαžΆαž•αŸ’αž“αŸ‚αž€αž’αžΆαž αžΆαžšαžΌαž”αžαŸ’αžαž˜αŸ’αž—αŸ” αžœαž·αž’αžΈαžŸαžΆαžŸαŸ’αžαŸ’αžšαž‘αžΆαŸ†αž„αž“αŸαŸ‡αž’αŸ’αžœαžΎαž€αžΆαžšαžšαž½αž˜αž‚αŸ’αž“αžΆαžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈαž‡αž½αž™αž‚αŸ’αžšαž”αŸ‹αž‚αŸ’αžšαž„αžšαŸ„αž‚αžŸαž‰αŸ’αž‰αžΆ αž“αž·αž„αžšαž€αŸ’αžŸαžΆαž“αžΌαžœαž‚αž»αžŽαž—αžΆαž–αž“αŸƒαž‡αžΈαžœαž·αžαŸ”

αž€αŸ’αžšαž»αž˜αžαŸ‚αž‘αžΆαŸ†αžŸαž»αžαž—αžΆαž–αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž“αžΉαž„αž‡αž½αž™αž€αŸ†αžŽαžαŸ‹αžœαž·αž’αžΈαžŸαžΆαžŸαŸ’αžαŸ’αžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αžŽαžΆαžŠαŸ‚αž›αž›αŸ’αž’αž”αŸ†αž•αž»αžαžŸαž˜αŸ’αžšαžΆαž”αŸ‹αžŸαŸ’αžαžΆαž“αž—αžΆαž–αž‡αžΆαž€αŸ‹αž›αžΆαž€αŸ‹αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αŸ” αž€αžαŸ’αžαžΆαžŠαžΌαž…αž‡αžΆαž€αžΆαžšαžœαž·αžœαžαŸ’αžαž“αŸαž“αŸƒαž‡αŸ†αž„αžΊ αž€αžΆαžšαž†αŸ’αž›αžΎαž™αžαž”αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž–αžΈαž˜αž»αž“ αž“αž·αž„αžŸαŸ’αžαžΆαž“αž—αžΆαž–αžŸαž»αžαž—αžΆαž–αž‘αžΌαž‘αŸ…αžŠαžΎαžšαžαž½αž“αžΆαž‘αžΈαž‘αžΆαŸ†αž„αž’αžŸαŸ‹αž€αŸ’αž“αž»αž„αž€αžΆαžšαžŸαž˜αŸ’αžšαŸαž…αž…αž·αžαŸ’αžαž“αŸαŸ‡αŸ”

តើ Avalglucosidase Alfa αž›αŸ’αž’αž‡αžΆαž„ Alglucosidase Alfa αžŠαŸ‚αžšαž¬αž‘αŸ?

Avalglucosidase alfa αžαŸ’αžšαžΌαžœαž”αžΆαž“αžšαž…αž“αžΆαž‘αžΎαž„αžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈαž±αŸ’αž™αž˜αžΆαž“αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž‘αŸ’αž’αž—αžΆαž–αž‡αžΆαž„ alglucosidase alfa αž…αžΆαžŸαŸ‹ αž‡αžΆαž–αž·αžŸαŸαžŸαž€αŸ’αž“αž»αž„αž€αžΆαžšαžˆαžΆαž“αžŠαž›αŸ‹αž‡αžΆαž›αž·αž€αžΆαžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ†αžŠαŸ‚αž›αžœαžΆαžαŸ’αžšαžΌαžœαž€αžΆαžšαž”αŸ†αž•αž»αžαŸ” αž€αžΆαžšαžŸαž·αž€αŸ’αžŸαžΆαž‚αŸ’αž›αžΈαž“αž·αž€αž”αžΆαž“αž”αž„αŸ’αž αžΆαž‰αžαžΆ αž’αŸ’αž“αž€αž‡αŸ†αž„αžΊαž‡αžΆαž…αŸ’αžšαžΎαž“αž‡αž½αž”αž”αŸ’αžšαž‘αŸ‡αž€αžΆαžšαž€αŸ‚αž›αž˜αŸ’αž’αž˜αž»αžαž„αžΆαžšαžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ†αž€αžΆαž“αŸ‹αžαŸ‚αž”αŸ’αžšαžŸαžΎαžšαž‡αžΆαž˜αž½αž™αž“αžΉαž„αžαŸ’αž“αžΆαŸ†αžαŸ’αž˜αžΈαž‡αžΆαž„αž“αŸαŸ‡αŸ”

αž‚αž»αžŽαžŸαž˜αŸ’αž”αžαŸ’αžαž·αž…αž˜αŸ’αž”αž„αž“αŸƒ avalglucosidase alfa αž‚αžΊαž”αž…αŸ’αž…αŸαž€αžœαž·αž‘αŸ’αž™αžΆαž‚αŸ„αž›αžŠαŸ…αžŠαŸ‚αž›αž”αŸ’αžšαžŸαžΎαžšαž‘αžΎαž„αžšαž”αžŸαŸ‹αžœαžΆ αžŠαŸ‚αž›αž‡αž½αž™αž±αŸ’αž™αžœαžΆαž…αžΌαž›αž‘αŸ…αž€αŸ’αž“αž»αž„αž€αŸ„αžŸαž·αž€αžΆαžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ†αž€αžΆαž“αŸ‹αžαŸ‚αž˜αžΆαž“αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž‘αŸ’αž’αž—αžΆαž–αŸ” αž“αŸαŸ‡αž’αžΆαž…αž“αžΆαŸ†αž±αŸ’αž™αž˜αžΆαž“αž›αž‘αŸ’αž’αž•αž›αž“αŸƒαž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž€αžΆαž“αŸ‹αžαŸ‚αž”αŸ’αžšαžŸαžΎαžš αž‡αžΆαž–αž·αžŸαŸαžŸαž“αŸ…αž€αŸ’αž“αž»αž„αžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ†αžŠαŸ‚αž›αž–αž·αž”αžΆαž€αž‘αŸ…αžŠαž›αŸ‹αž‡αžΆαž˜αž½αž™αž“αžΉαž„αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž–αžΈαž˜αž»αž“αŸ”

αž‘αŸ„αŸ‡αž‡αžΆαž™αŸ‰αžΆαž„αžŽαžΆαž€αŸαžŠαŸ„αž™ αžαŸ’αž“αžΆαŸ†αž‘αžΆαŸ†αž„αž–αžΈαžšαž‚αžΊαž‡αžΆαž‡αž˜αŸ’αžšαžΎαžŸαž“αŸƒαž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αžŠαŸαž˜αžΆαž“αžαž˜αŸ’αž›αŸƒ αž αžΎαž™αž’αŸ’αž“αž€αž‡αŸ†αž„αžΊαž˜αž½αž™αž…αŸ†αž“αž½αž“αž’αžΆαž…αž’αŸ’αžœαžΎαž”αžΆαž“αž›αŸ’αž’αž‡αžΆαž˜αž½αž™αž“αžΉαž„αžαŸ’αž“αžΆαŸ†αžŽαžΆαž˜αž½αž™αŸ” αžœαŸαž‡αŸ’αž‡αž”αžŽαŸ’αžŒαž·αžαžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž“αžΉαž„αž–αž·αž…αžΆαžšαžŽαžΆαž–αžΈαž€αžΆαž›αŸˆαž‘αŸαžŸαŸˆαž”αž»αž‚αŸ’αž‚αž›αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€ αžšαž½αž˜αž‘αžΆαŸ†αž„αž€αžΆαžšαž†αŸ’αž›αžΎαž™αžαž”αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž–αžΈαž˜αž»αž“ αž“αž·αž„αžšαŸ„αž‚αžŸαž‰αŸ’αž‰αžΆαž‡αžΆαž€αŸ‹αž›αžΆαž€αŸ‹ αž“αŸ…αž–αŸαž›αžŽαŸ‚αž“αžΆαŸ†αž‡αž˜αŸ’αžšαžΎαžŸαžŠαŸαž›αŸ’αž’αž”αŸ†αž•αž»αžαžŸαž˜αŸ’αžšαžΆαž”αŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αŸ”

αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž“αž”αžΎαž’αŸ’αž“αž€αž€αŸ†αž–αž»αž„αž”αŸ’αžšαžΎ alglucosidase alfa αž αžΎαž™αž’αŸ’αžœαžΎαž”αžΆαž“αž›αŸ’αž’ αžœαŸαž‡αŸ’αž‡αž”αžŽαŸ’αžŒαž·αžαžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž”αŸ’αžšαž αŸ‚αž›αž‡αžΆαž˜αž·αž“αžŽαŸ‚αž“αžΆαŸ†αž±αŸ’αž™αž”αŸ’αžαžΌαžšαž“αŸ„αŸ‡αž‘αŸαŸ” αž€αžΆαžšαžŸαž˜αŸ’αžšαŸαž…αž…αž·αžαŸ’αžαž•αŸ’αž›αžΆαžŸαŸ‹αž”αŸ’αžαžΌαžšαž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž‚αž½αžšαžαŸ‚αžαŸ’αžšαžΌαžœαž”αžΆαž“αž’αŸ’αžœαžΎαž‘αžΎαž„αž‡αžΆαž“αž·αž…αŸ’αž…αžŠαŸ„αž™αž–αž·αž‚αŸ’αžšαŸ„αŸ‡αž‡αžΆαž˜αž½αž™αž€αŸ’αžšαž»αž˜αžαŸ‚αž‘αžΆαŸ†αžŸαž»αžαž—αžΆαž–αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€ αžŠαŸ„αž™αž•αŸ’αž’αŸ‚αž€αž›αžΎαžαž˜αŸ’αžšαžΌαžœαž€αžΆαžšαž‡αžΆαž€αŸ‹αž›αžΆαž€αŸ‹ αž“αž·αž„αž‚αŸ„αž›αžŠαŸ…αž“αŸƒαž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αŸ”

αžŸαŸ†αžŽαž½αžšαžŠαŸ‚αž›αžŸαž½αžšαž‰αžΉαž€αž‰αžΆαž”αŸ‹αž’αŸ†αž–αžΈ Avalglucosidase Alfa

តើ Avalglucosidase Alfa αž˜αžΆαž“αžŸαž»αžœαžαŸ’αžαž·αž—αžΆαž–αžŸαž˜αŸ’αžšαžΆαž”αŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αžŠαŸ‚αž›αž˜αžΆαž“αž‡αŸ†αž„αžΊαž”αŸαŸ‡αžŠαžΌαž„αžŠαŸ‚αžšαž¬αž‘αŸ?

Avalglucosidase alfa αž’αžΆαž…β€‹αžαŸ’αžšαžΌαžœβ€‹αž”αžΆαž“β€‹αž”αŸ’αžšαžΎβ€‹αž…αŸ†αž–αŸ„αŸ‡β€‹αž’αŸ’αž“αž€β€‹αžŠαŸ‚αž›β€‹αž˜αžΆαž“β€‹αž‡αŸ†αž„αžΊβ€‹αž”αŸαŸ‡αžŠαžΌαž„ αž”αŸ‰αž»αž“αŸ’αžαŸ‚β€‹αžœαžΆβ€‹αžαž˜αŸ’αžšαžΌαžœβ€‹αž±αŸ’αž™β€‹αž˜αžΆαž“β€‹αž€αžΆαžšβ€‹αž”αŸ’αžšαž»αž„β€‹αž”αŸ’αžšαž™αŸαžαŸ’αž“ αž“αž·αž„β€‹αž€αžΆαžšβ€‹αžαžΆαž˜αžŠαžΆαž“β€‹αž”αž“αŸ’αžαŸ‚αž˜αŸ” αž˜αž“αž»αžŸαŸ’αžŸβ€‹αž‡αžΆβ€‹αž…αŸ’αžšαžΎαž“β€‹αžŠαŸ‚αž›β€‹αž˜αžΆαž“β€‹αž‡αŸ†αž„αžΊ Pompe αž€αŸβ€‹αž˜αžΆαž“β€‹αž€αžΆαžšβ€‹αž–αžΆαž€αŸ‹αž–αŸαž“αŸ’αž’β€‹αž“αžΉαž„β€‹αž”αŸαŸ‡αžŠαžΌαž„β€‹αžŠαŸ‚αžš αžŠαžΌαž…αŸ’αž“αŸαŸ‡β€‹αž“αŸαŸ‡β€‹αž‡αžΆβ€‹αž€αžΆαžšβ€‹αž–αŸ’αžšαž½αž™β€‹αž”αžΆαžšαž˜αŸ’αž—β€‹αž‡αžΆβ€‹αž‘αžΌαž‘αŸ…β€‹αžŠαŸ‚αž›β€‹αž€αŸ’αžšαž»αž˜β€‹αžœαŸαž‡αŸ’αž‡αžŸαžΆαžŸαŸ’αžαŸ’αžšβ€‹αžšαž”αžŸαŸ‹β€‹αž’αŸ’αž“αž€β€‹αž”αžΆαž“β€‹αžαŸ’αžšαŸ€αž˜β€‹αžαŸ’αž›αž½αž“β€‹αžšαž½αž…β€‹αž‡αžΆβ€‹αžŸαŸ’αžšαŸαž…β€‹αžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈβ€‹αžŠαŸ„αŸ‡αžŸαŸ’αžšαžΆαž™αŸ”

αž‚αŸ’αžšαžΌαž–αŸαž‘αŸ’αž™β€‹αž”αŸαŸ‡αžŠαžΌαž„β€‹αžšαž”αžŸαŸ‹β€‹αž’αŸ’αž“αž€ αž“αž·αž„β€‹αž’αŸ’αž“αž€β€‹αž‡αŸ†αž“αžΆαž‰β€‹αž‡αŸ†αž„αžΊ Pompe αž“αžΉαž„β€‹αž’αŸ’αžœαžΎαž€αžΆαžšβ€‹αžšαž½αž˜αž‚αŸ’αž“αžΆβ€‹αžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈβ€‹αž’αžΆαž“αžΆβ€‹αžαžΆβ€‹αž”αŸαŸ‡αžŠαžΌαž„β€‹αžšαž”αžŸαŸ‹β€‹αž’αŸ’αž“αž€β€‹αžαŸ’αžšαžΌαžœβ€‹αž”αžΆαž“β€‹αžαžΆαž˜αžŠαžΆαž“β€‹αž™αŸ‰αžΆαž„β€‹αžŠαž·αžαžŠαž›αŸ‹β€‹αž€αŸ’αž“αž»αž„β€‹αž’αŸ†αž‘αž»αž„αž–αŸαž›β€‹αž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αŸ” αž–αž½αž€αž‚αŸβ€‹αž’αžΆαž…β€‹αžŽαŸ‚αž“αžΆαŸ†β€‹αž±αŸ’αž™β€‹αž’αŸ’αžœαžΎβ€‹αžαŸαžŸαŸ’αžβ€‹αž˜αž»αžαž„αžΆαžšβ€‹αž”αŸαŸ‡αžŠαžΌαž„β€‹αž”αž“αŸ’αžαŸ‚αž˜ αž¬β€‹αž€αŸ‚αžŸαž˜αŸ’αžšαž½αž›β€‹αž’αžαŸ’αžšαžΆβ€‹αž…αžΆαž€αŸ‹β€‹αž”αž‰αŸ’αž…αžΌαž›β€‹αžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈβ€‹αž’αŸ’αžœαžΎαž±αŸ’αž™β€‹αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›β€‹αž˜αžΆαž“β€‹αžŸαž»αžœαžαŸ’αžαž·αž—αžΆαž–β€‹αžŸαž˜αŸ’αžšαžΆαž”αŸ‹β€‹αž’αŸ’αž“αž€αŸ”

αž’αžαŸ’αžαž”αŸ’αžšαž™αŸ„αž‡αž“αŸβ€‹αž“αŸƒβ€‹αž€αžΆαžšβ€‹αž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›β€‹αž‡αŸ†αž„αžΊ Pompe αž‡αžΆαžšαžΏαž™αŸ—β€‹αž›αžΎαžŸβ€‹αž–αžΈβ€‹αž αžΆαž“αž·αž—αŸαž™ αžŸαžΌαž˜αŸ’αž”αžΈαžαŸ‚β€‹αž…αŸ†αž–αŸ„αŸ‡β€‹αž’αŸ’αž“αž€β€‹αžŠαŸ‚αž›β€‹αž˜αžΆαž“β€‹αž‡αŸ†αž„αžΊβ€‹αž”αŸαŸ‡αžŠαžΌαž„β€‹αž€αŸαžŠαŸ„αž™αŸ” αž€αŸ’αžšαž»αž˜β€‹αžαŸ‚αž‘αžΆαŸ†β€‹αžŸαž»αžαž—αžΆαž–β€‹αžšαž”αžŸαŸ‹β€‹αž’αŸ’αž“αž€β€‹αž“αžΉαž„β€‹αž‡αž½αž™β€‹αž’αŸ’αž“αž€β€‹αž±αŸ’αž™β€‹αž™αž›αŸ‹β€‹αž’αŸ†αž–αžΈβ€‹αž αžΆαž“αž·αž—αŸαž™ αž“αž·αž„β€‹αž’αžαŸ’αžαž”αŸ’αžšαž™αŸ„αž‡αž“αŸβ€‹αž‡αžΆαž€αŸ‹αž›αžΆαž€αŸ‹β€‹αž€αŸ’αž“αž»αž„β€‹αžŸαŸ’αžαžΆαž“αž—αžΆαž–β€‹αžšαž”αžŸαŸ‹β€‹αž’αŸ’αž“αž€αŸ”

αžαžΎβ€‹αžαŸ’αž‰αž»αŸ†β€‹αž‚αž½αžšβ€‹αž’αŸ’αžœαžΎβ€‹αžŠαžΌαž…αž˜αŸ’αžαŸαž…β€‹αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž“αž”αžΎβ€‹αžαŸ’αž‰αž»αŸ†β€‹αž‘αž‘αž½αž›β€‹αž”αžΆαž“ Avalglucosidase alfa αž…αŸ’αžšαžΎαž“β€‹αžŠαŸ„αž™β€‹αž…αŸƒαžŠαž“αŸ’αž™?

αžŠαŸ„αž™αžŸαžΆαžš avalglucosidase alfa αžαŸ’αžšαžΌαžœβ€‹αž”αžΆαž“β€‹αž•αŸ’αžαž›αŸ‹β€‹αž±αŸ’αž™β€‹αž€αŸ’αž“αž»αž„β€‹αž”αžšαž·αž™αžΆαž€αžΆαžŸβ€‹αžœαŸαž‡αŸ’αž‡αžŸαžΆαžŸαŸ’αžαŸ’αžšβ€‹αžŠαŸ‚αž›β€‹αž‚αŸ’αžšαž”αŸ‹αž‚αŸ’αžšαž„ αž€αžΆαžšβ€‹αž”αŸ’αžšαžΎβ€‹αž‡αŸ’αžšαž»αž›β€‹αžŠαŸ„αž™β€‹αž…αŸƒαžŠαž“αŸ’αž™β€‹αž‚αžΊβ€‹αž€αž˜αŸ’αžšβ€‹αžŽαžΆαžŸαŸ‹αŸ” αžαŸ’αž“αžΆαŸ†β€‹αžαŸ’αžšαžΌαžœβ€‹αž”αžΆαž“β€‹αžœαžΆαžŸαŸ‹β€‹αžŠαŸ„αž™β€‹αž”αŸ’αžšαž»αž„αž”αŸ’αžšαž™αŸαžαŸ’αž“ αž“αž·αž„β€‹αž‚αŸ’αžšαž”αŸ‹αž‚αŸ’αžšαž„β€‹αžŠαŸ„αž™β€‹αž’αŸ’αž“αž€β€‹αž‡αŸ†αž“αžΆαž‰β€‹αžαŸ‚αž‘αžΆαŸ†β€‹αžŸαž»αžαž—αžΆαž–β€‹αžŠαŸ‚αž›β€‹αž”αžΆαž“β€‹αž‘αž‘αž½αž›β€‹αž€αžΆαžšβ€‹αž”αžŽαŸ’αžαž»αŸ‡αž”αžŽαŸ’αžαžΆαž›β€‹αžŠαŸ‚αž›β€‹αž’αž“αž»αžœαžαŸ’αžβ€‹αžαžΆαž˜β€‹αž–αž·αž’αžΈαž€αžΆαžšβ€‹αž™αŸ‰αžΆαž„β€‹αžαžΉαž„αžšαŸ‰αžΉαž„αŸ”

αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž“αž”αžΎβ€‹αž’αŸ’αž“αž€β€‹αž–αŸ’αžšαž½αž™αž”αžΆαžšαž˜αŸ’αž—β€‹αž’αŸ†αž–αžΈβ€‹αž€αž˜αŸ’αžšαž·αžβ€‹αžαŸ’αž“αžΆαŸ†β€‹αžšαž”αžŸαŸ‹β€‹αž’αŸ’αž“αž€ αž¬β€‹αž‡αž½αž”αž”αŸ’αžšαž‘αŸ‡β€‹αžšαŸ„αž‚αžŸαž‰αŸ’αž‰αžΆβ€‹αž˜αž·αž“β€‹αž’αž˜αŸ’αž˜αžαžΆβ€‹αž”αž“αŸ’αž‘αžΆαž”αŸ‹αž–αžΈβ€‹αž€αžΆαžšβ€‹αž…αžΆαž€αŸ‹β€‹αž”αž‰αŸ’αž…αžΌαž› αžŸαžΌαž˜β€‹αž‘αžΆαž€αŸ‹αž‘αž„β€‹αž’αŸ’αž“αž€αž•αŸ’αžαž›αŸ‹β€‹αžŸαŸαžœαžΆβ€‹αžαŸ‚αž‘αžΆαŸ†β€‹αžŸαž»αžαž—αžΆαž–β€‹αžšαž”αžŸαŸ‹β€‹αž’αŸ’αž“αž€β€‹αž—αŸ’αž›αžΆαž˜αŸ—αŸ” αž–αž½αž€αž‚αŸβ€‹αž’αžΆαž…β€‹αžœαžΆαž™αžαž˜αŸ’αž›αŸƒβ€‹αžŸαŸ’αžαžΆαž“αž—αžΆαž–β€‹αžšαž”αžŸαŸ‹β€‹αž’αŸ’αž“αž€ αž“αž·αž„β€‹αž•αŸ’αžαž›αŸ‹β€‹αž€αžΆαžšαžŽαŸ‚αž“αžΆαŸ† αž¬β€‹αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›β€‹αžŸαž˜αžŸαŸ’αžšαž”β€‹αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž“αž”αžΎβ€‹αž…αžΆαŸ†αž”αžΆαž…αŸ‹αŸ”

αž€αŸ’αžšαž»αž˜β€‹αž…αžΆαž€αŸ‹β€‹αž”αž‰αŸ’αž…αžΌαž›β€‹αžšαž”αžŸαŸ‹β€‹αž’αŸ’αž“αž€β€‹αžαžΆαž˜αžŠαžΆαž“β€‹αž’αŸ’αž“αž€β€‹αž–αŸαž‰β€‹αž˜αž½αž™β€‹αžŠαŸ†αžŽαžΎαžšαž€αžΆαžšβ€‹αž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž› αžŠαžΌαž…αŸ’αž“αŸαŸ‡β€‹αž”αž‰αŸ’αž αžΆβ€‹αžŽαžΆαž˜αž½αž™β€‹αž‘αŸ†αž“αž„β€‹αž‡αžΆβ€‹αžαŸ’αžšαžΌαžœβ€‹αž”αžΆαž“β€‹αž…αžΆαž”αŸ‹β€‹αž”αžΆαž“ αž“αž·αž„β€‹αžŠαŸ„αŸ‡αžŸαŸ’αžšαžΆαž™β€‹αž™αŸ‰αžΆαž„β€‹αž†αžΆαž”αŸ‹αžšαž αŸαžŸβ€‹αž€αŸ’αž“αž»αž„β€‹αž’αŸ†αž‘αž»αž„αž–αŸαž›β€‹αžŽαžΆαžαŸ‹αž‡αž½αž”β€‹αžšαž”αžŸαŸ‹β€‹αž’αŸ’αž“αž€αŸ”

αžαžΎβ€‹αžαŸ’αž‰αž»αŸ†β€‹αž‚αž½αžšβ€‹αž’αŸ’αžœαžΎβ€‹αžŠαžΌαž…αž˜αŸ’αžαŸαž…β€‹αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž“αž”αžΎβ€‹αžαŸ’αž‰αž»αŸ†β€‹αžαž€αžαžΆαž“β€‹αž€αž˜αŸ’αžšαž·αžβ€‹αžαŸ’αž“αžΆαŸ† Avalglucosidase alfa?

αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž“αž”αžΎβ€‹αž’αŸ’αž“αž€β€‹αžαž€αžαžΆαž“β€‹αž€αžΆαžšβ€‹αžŽαžΆαžαŸ‹αž‡αž½αž”β€‹αž…αžΆαž€αŸ‹β€‹αž”αž‰αŸ’αž…αžΌαž›β€‹αžαžΆαž˜β€‹αž€αžΆαž›αžœαž·αž—αžΆαž‚ αžŸαžΌαž˜β€‹αž‘αžΆαž€αŸ‹αž‘αž„β€‹αž’αŸ’αž“αž€αž•αŸ’αžαž›αŸ‹β€‹αžŸαŸαžœαžΆβ€‹αžαŸ‚αž‘αžΆαŸ†β€‹αžŸαž»αžαž—αžΆαž–β€‹αžšαž”αžŸαŸ‹β€‹αž’αŸ’αž“αž€β€‹αž±αŸ’αž™β€‹αž”αžΆαž“β€‹αž†αžΆαž”αŸ‹β€‹αžαžΆαž˜β€‹αžŠαŸ‚αž›β€‹αž’αžΆαž…β€‹αž’αŸ’αžœαžΎβ€‹αž‘αŸ…αž”αžΆαž“β€‹αžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈβ€‹αž€αŸ†αžŽαžαŸ‹β€‹αž–αŸαž›β€‹αž‘αžΎαž„αžœαž·αž‰αŸ” αžœαžΆβ€‹αžŸαŸ†αžαžΆαž“αŸ‹β€‹αžŽαžΆαžŸαŸ‹β€‹αž€αŸ’αž“αž»αž„β€‹αž€αžΆαžšβ€‹αžšαž€αŸ’αžŸαžΆβ€‹αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›β€‹αž‡αžΆαž”αŸ‹αž›αžΆαž”αŸ‹β€‹αžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈβ€‹αž‘αž‘αž½αž›β€‹αž”αžΆαž“β€‹αž’αžαŸ’αžαž”αŸ’αžšαž™αŸ„αž‡αž“αŸβ€‹αž’αžαž·αž”αžšαž˜αžΆβ€‹αž–αžΈβ€‹αžαŸ’αž“αžΆαŸ†αŸ”

αž€αžΆαžšβ€‹αžαž€αžαžΆαž“β€‹αž€αž˜αŸ’αžšαž·αžβ€‹αžαŸ’αž“αžΆαŸ†β€‹αž˜αž½αž™β€‹αž‡αžΆβ€‹αž’αž˜αŸ’αž˜αžαžΆβ€‹αž“αžΉαž„β€‹αž˜αž·αž“β€‹αž”αž„αŸ’αž€β€‹αž”αž‰αŸ’αž αžΆβ€‹αž—αŸ’αž›αžΆαž˜αŸ—β€‹αž‘αŸ αž”αŸ‰αž»αž“αŸ’αžαŸ‚β€‹αž–αŸ’αž™αžΆαž™αžΆαž˜β€‹αžαŸ’αžšαž‘αž”αŸ‹β€‹αž‘αŸ…β€‹αž€αžΆαž›αžœαž·αž—αžΆαž‚β€‹αžœαž·αž‰β€‹αž±αŸ’αž™β€‹αž”αžΆαž“β€‹αž›αžΏαž“β€‹αžαžΆαž˜β€‹αžŠαŸ‚αž›β€‹αž’αžΆαž…β€‹αž’αŸ’αžœαžΎβ€‹αž‘αŸ…β€‹αž”αžΆαž“αŸ” αž€αŸ’αžšαž»αž˜β€‹αžαŸ‚αž‘αžΆαŸ†β€‹αžŸαž»αžαž—αžΆαž–β€‹αžšαž”αžŸαŸ‹β€‹αž’αŸ’αž“αž€β€‹αž’αžΆαž…β€‹αž‡αž½αž™β€‹αž’αŸ’αž“αž€β€‹αž€αŸ†αžŽαžαŸ‹β€‹αž–αŸαž›αžœαŸαž›αžΆβ€‹αž›αŸ’αž’β€‹αž”αŸ†αž•αž»αžβ€‹αžŸαž˜αŸ’αžšαžΆαž”αŸ‹β€‹αž€αžΆαžšβ€‹αž…αžΆαž€αŸ‹β€‹αž”αž‰αŸ’αž…αžΌαž›β€‹αž›αžΎαž€β€‹αž€αŸ’αžšαŸ„αž™β€‹αžšαž”αžŸαŸ‹β€‹αž’αŸ’αž“αž€αŸ”

αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž“αž”αžΎαž’αŸ’αž“αž€αž‡αž½αž”αž”αŸ’αžšαž‘αŸ‡αž“αžΌαžœαž‡αž˜αŸ’αž›αŸ„αŸ‡αž€αžΆαž›αžœαž·αž—αžΆαž‚αž‡αžΆαž‰αžΉαž€αž‰αžΆαž”αŸ‹ αžŸαžΌαž˜αž–αž·αž—αžΆαž€αŸ’αžŸαžΆαžšαžΏαž„αž“αŸαŸ‡αž‡αžΆαž˜αž½αž™αž€αŸ’αžšαž»αž˜αžœαŸαž‡αŸ’αž‡αžŸαžΆαžŸαŸ’αžαŸ’αžšαžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αŸ” αž–αž½αž€αž‚αŸαž’αžΆαž…αž’αŸ’αžœαžΎαž€αžΆαžšαž‡αžΆαž˜αž½αž™αž’αŸ’αž“αž€αžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈαžŸαŸ’αžœαŸ‚αž„αžšαž€αž–αŸαž›αžœαŸαž›αžΆαžŽαžΆαžαŸ‹αž‡αž½αž”αžŠαŸ‚αž›αžŸαž˜αžŸαŸ’αžšαž”αž“αžΉαž„αž€αžΆαž›αžœαž·αž—αžΆαž‚αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž€αžΆαž“αŸ‹αžαŸ‚αž”αŸ’αžšαžŸαžΎαžšαŸ”

αžαžΎαžαŸ’αž‰αž»αŸ†αž’αžΆαž…αžˆαž”αŸ‹αž”αŸ’αžšαžΎ Avalglucosidase Alfa αž”αžΆαž“αž“αŸ…αž–αŸαž›αžŽαžΆ?

αž€αžΆαžšαžŸαž˜αŸ’αžšαŸαž…αž…αž·αžαŸ’αžαžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈαž”αž‰αŸ’αžˆαž”αŸ‹ avalglucosidase alfa αž‚αž½αžšαžαŸ‚αžαŸ’αžšαžΌαžœαž”αžΆαž“αž’αŸ’αžœαžΎαž‘αžΎαž„αž‡αžΆαž“αž·αž…αŸ’αž…αžŠαŸ„αž™αž–αž·αž‚αŸ’αžšαŸ„αŸ‡αž‡αžΆαž˜αž½αž™αž’αŸ’αž“αž€αž•αŸ’αžαž›αŸ‹αžŸαŸαžœαžΆαžαŸ‚αž‘αžΆαŸ†αžŸαž»αžαž—αžΆαž–αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αŸ” αžŠαŸ„αž™αžŸαžΆαžšαž‡αŸ†αž„αžΊ Pompe αž‚αžΊαž‡αžΆαžŸαŸ’αžαžΆαž“αž—αžΆαž–αžšαžΈαž€αž…αž˜αŸ’αžšαžΎαž“ αž€αžΆαžšαž”αž‰αŸ’αžˆαž”αŸ‹αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž‡αžΆαž’αž˜αŸ’αž˜αžαžΆαž“αžΆαŸ†αž±αŸ’αž™αž˜αžΆαž“αž€αžΆαžšαžαž™αž…αž»αŸ‡αž”αž“αŸ’αžαž·αž…αž˜αŸ’αžαž„αŸ—αž“αŸƒαž˜αž»αžαž„αžΆαžšαžŸαžΆαž…αŸ‹αžŠαž»αŸ†αžαžΆαž˜αž–αŸαž›αžœαŸαž›αžΆαŸ”

αžœαŸαž‡αŸ’αž‡αž”αžŽαŸ’αžŒαž·αžαžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž“αžΉαž„αžœαžΆαž™αžαž˜αŸ’αž›αŸƒαž‡αžΆαž‘αŸ€αž„αž‘αžΆαžαŸ‹αžαžΆαžαžΎαž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž“αŸ…αžαŸ‚αž•αŸ’αžαž›αŸ‹αž’αžαŸ’αžαž”αŸ’αžšαž™αŸ„αž‡αž“αŸ αž“αž·αž„αž’αžαŸ‹αž’αŸ’αž˜αžαŸ‹αž”αžΆαž“αž›αŸ’αž’αžŠαŸ‚αžšαž¬αž‘αŸαŸ” αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž“αž”αžΎαžαŸ’αž“αžΆαŸ†αž›αŸ‚αž„αž‡αž½αž™ αž¬αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž“αž”αžΎαž•αž›αž”αŸ‰αŸ‡αž–αžΆαž›αŸ‹αž€αŸ’αž›αžΆαž™αž‡αžΆαž”αž‰αŸ’αž αžΆαžαŸ’αž›αžΆαŸ†αž„αž–αŸαž€ αž–αž½αž€αž‚αŸαž’αžΆαž…αžŽαŸ‚αž“αžΆαŸ†αž±αŸ’αž™αž”αž‰αŸ’αžˆαž”αŸ‹ αž¬αž”αŸ’αžαžΌαžšαž‘αŸ…αžœαž·αž’αžΈαžŸαžΆαžŸαŸ’αžαŸ’αžšαž•αŸ’αžŸαŸαž„αŸ”

αž˜αž“αž»αžŸαŸ’αžŸαž˜αž½αž™αž…αŸ†αž“αž½αž“αž”αŸ’αžšαž αŸ‚αž›αž‡αžΆαžαŸ’αžšαžΌαžœαž•αŸ’αž’αžΆαž€αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž‡αžΆαž”αžŽαŸ’αžαŸ„αŸ‡αž’αžΆαžŸαž“αŸ’αž“αžŠαŸ„αž™αžŸαžΆαžšαž‡αŸ†αž„αžΊ αž€αžΆαžšαžœαŸ‡αž€αžΆαžαŸ‹ αž¬αžŸαŸ’αžαžΆαž“αž—αžΆαž–αžœαŸαž‡αŸ’αž‡αžŸαžΆαžŸαŸ’αžαŸ’αžšαž•αŸ’αžŸαŸαž„αž‘αŸ€αžαŸ” αž€αŸ’αžšαž»αž˜αžαŸ‚αž‘αžΆαŸ†αžŸαž»αžαž—αžΆαž–αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž“αžΉαž„αžŽαŸ‚αž“αžΆαŸ†αž’αŸ’αž“αž€αžαžΆαž˜αžšαž™αŸˆαž€αžΆαžšαžŸαž˜αŸ’αžšαŸαž…αž…αž·αžαŸ’αžαž‘αžΆαŸ†αž„αž“αŸαŸ‡ αž αžΎαž™αž‡αž½αž™αž’αŸ’αž“αž€αž±αŸ’αž™αž™αž›αŸ‹αž–αžΈαž’αŸ’αžœαžΈαžŠαŸ‚αž›αžαŸ’αžšαžΌαžœαžšαŸ†αž–αžΉαž„αž‘αž»αž€αŸ”

αžαžΎαžαŸ’αž‰αž»αŸ†αž’αžΆαž…αž’αŸ’αžœαžΎαžŠαŸ†αžŽαžΎαžšαžαžŽαŸˆαž–αŸαž›αžŠαŸ‚αž›αž€αŸ†αž–αž»αž„αž”αŸ’αžšαžΎ Avalglucosidase Alfa αž”αžΆαž“αž‘αŸ?

αž”αžΆαž‘/αž…αžΆαžŸ αž’αŸ’αž“αž€αž’αžΆαž…αž’αŸ’αžœαžΎαžŠαŸ†αžŽαžΎαžšαžαžŽαŸˆαž–αŸαž›αžŠαŸ‚αž›αž€αŸ†αž–αž»αž„αž‘αž‘αž½αž›αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αžŠαŸ„αž™ avalglucosidase alfa αž”αŸ‰αž»αž“αŸ’αžαŸ‚αžœαžΆαž‘αžΆαž˜αž‘αžΆαžšαž€αžΆαžšαžšαŸ€αž”αž…αŸ†αž•αŸ‚αž“αž€αžΆαžš αž“αž·αž„αž€αžΆαžšαžŸαž˜αŸ’αžšαž”αžŸαž˜αŸ’αžšαž½αž›αž˜αž½αž™αž…αŸ†αž“αž½αž“αž‡αžΆαž˜αž½αž™αž€αŸ’αžšαž»αž˜αžαŸ‚αž‘αžΆαŸ†αžŸαž»αžαž—αžΆαž–αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αŸ” αžŸαŸ†αžαžΆαž“αŸ‹αž‚αžΊαž’αžΆαž“αžΆαžαžΆαž’αŸ’αž“αž€αž˜αž·αž“αžαž€αžαžΆαž“αž€αžΆαžšαž…αžΆαž€αŸ‹αž”αž‰αŸ’αž…αžΌαž›αžαžΆαž˜αž€αžΆαž›αžœαž·αž—αžΆαž‚ αž“αž·αž„αž˜αžΆαž“αžŸαž·αž‘αŸ’αž’αž·αž…αžΌαž›αž‘αŸ…αž€αžΆαž“αŸ‹αž€αžΆαžšαžαŸ‚αž‘αžΆαŸ†αžŸαž»αžαž—αžΆαž–αž”αŸ’αžšαžŸαž·αž“αž”αžΎαž…αžΆαŸ†αž”αžΆαž…αŸ‹αŸ”

αžŸαž˜αŸ’αžšαžΆαž”αŸ‹αž€αžΆαžšαž’αŸ’αžœαžΎαžŠαŸ†αžŽαžΎαžšαžšαž™αŸˆαž–αŸαž›αžαŸ’αž›αžΈ αž’αŸ’αž“αž€αž”αŸ’αžšαž αŸ‚αž›αž‡αžΆαž’αžΆαž…αž€αŸ‚αžŸαž˜αŸ’αžšαž½αž›αž€αžΆαž›αžœαž·αž—αžΆαž‚αž…αžΆαž€αŸ‹αž”αž‰αŸ’αž…αžΌαž›αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž”αž“αŸ’αžαž·αž…αž”αž“αŸ’αžαž½αž… αžŠαžΎαž˜αŸ’αž”αžΈαžŸαž˜αŸ’αžšαž”αžαžΆαž˜αž•αŸ‚αž“αž€αžΆαžšαž’αŸ’αžœαžΎαžŠαŸ†αžŽαžΎαžšαŸ” αžŸαž˜αŸ’αžšαžΆαž”αŸ‹αž€αžΆαžšαž’αŸ’αžœαžΎαžŠαŸ†αžŽαžΎαžšαžšαž™αŸˆαž–αŸαž›αžœαŸ‚αž„ αžœαŸαž‡αŸ’αž‡αž”αžŽαŸ’αžŒαž·αžαžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αž’αžΆαž…αžšαŸ€αž”αž…αŸ†αž€αžΆαžšαž–αŸ’αž™αžΆαž”αžΆαž›αž“αŸ…αž€αž“αŸ’αž›αŸ‚αž„αž‡αž·αžαž‚αŸ„αž›αžŠαŸ…αžšαž”αžŸαŸ‹αž’αŸ’αž“αž€αŸ”

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Medical Disclaimer: This article is for informational purposes only and does not constitute medical advice. Always consult a qualified healthcare provider for diagnosis and treatment decisions. If you are experiencing a medical emergency, call 911 or go to the nearest emergency room immediately.

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