

Health Library
October 10, 2025
Question on this topic? Get an instant answer from August.
Delandistrogene moxeparvovec-rokl yaala geeneeti kan dhiira dhukkuba maashaalee Duchenne (DMD) qaban gargaaruuf qophaa'edha. Yaalli haaraan kun kan hojjetu geeneen diistiroofinii jijjiramee kallattiin seelota maashaaleetti erguudhaan, isaanis pirootinii isaan baay'ee barbaadan akka oomishan gargaara. Akkuma maashaalee keessanitti waraqaa qopheessaa isaan ijaarsa miidhaginaa fi hojii caalaa qaban kennuun yaadaa.
Yaalli kun yaala dhukkuba waggoota hedduuf yaala xiqqaa qabuuf jijjirama guddaa agarsiisa. Kun yaala dhukkubaa miti yoo ta'u, garuu dhukkubni akka hin babal'anne fi jireenya daa'immanii fi maatiiwwan DMD irraa miidhaman akka fooyyessuuf abdii dhugaa ni kenna.
Delandistrogene moxeparvovec-rokl yaala geeneetii qoricha fayyadamuudhaan vaayirasii jijjiramee meeshaalee geeneetii seelota maashaaleetti erga. Yaalli kun dhiira umuriin isaanii waggaa 4-5 ta'an kan dhukkuba maashaalee Duchenne qaban, dhukkuba geeneetii dadhabbinaa fi miidhaa maashaalee itti fufiinsa qabu qabuuf qophaa'eera.
Qorichi kun vaayirasii balaa hin qabne kan vaayirasii adinoo-walitti dhufeenya qabu (AAV) akka konkolaataa ergaatti fayyadama. Vaayirasiin kun geeneen diistiroofinii gabaabaa garuu hojii qabu akka baatuuf jijjirameera. Dhiiga keessatti yeroo itti fufamu, qaama keessatti gara seelota maashaaleetti deemee isaanis pirootinii diistiroofinii akka oomishan gargaara.
Wanti yaala kana adda godhu inni tokko, qoricha guyyaa guyyaatti fudhatamu osoo hin taane, itti fufiinsa yeroo tokkotti kennamuudha. Yeroo yaalli geeneetii kennamu, kaayyoon isaa seelotiin maashaalee waggoota hedduudhaaf pirootinii diistiroofinii itti fufanii akka oomishan gochuudha.
Theraapiin jiinii kun keessumaa daa'imman waggaa 4 fi 5 gidduutti argaman kan dhukkuba maashaa Duchenne (DMD) jedhamuun qabaman yaaluuf eeyyamameera. DMDn dhukkuba maatii kan baay'ee hin argamne yoo ta'u, addunyaa irratti dhaloota dhiiraa 3,500 hanga 5,000 keessaa tokko irratti ni mul'ata, kunis akkaataa dhukkuba maashaa ijoollotaa keessatti baay'ee argamu isa godha.
Yaalli kun sababa bu'uuraa DMD, kan maqaa dhabuu pirootiinii dystrophin hojii qabu furuuf kan qophaa'edha. Daa'imman DMD qaban jijjiirama jiinii dystrophin kan maashaawwan isaanii pirootiinii kana barbaachisaa ta'e akka hin oomishne godhu qabu. Dystrophin malee, fiberootni maashaa yeroo booda ni miidhamu, ni laafus.
Theraapiin kun yeroo ammaa garee umrii addaa tokkoof qofa eeyyamameera sababiin isaas qorannoon akka agarsiisutti yeroo jalqaba dhukkubichaa kennamu baay'ee bu'a qabeessa ta'uu danda'a. Umrii waggaa 4-5tti, daa'imman DMD qaban hedduun ammas hojii maashaa guddaa qabu, theraapiin jiinii kun kan isaan qaban eeguu fi jabeessuu ni gargaara.
Theraapiin jiinii kun, dhugumaan seelota maashaa qajeelfama haaraa pirootiinii dystrophin hojjechuuf kennuun ni hojjeta. Yaalli kun vaayirasii jijjirame kan guutummaatti nageenya qabu ta'ee, meeshaa geejjibaa meeshaa jiinii ta'ee tajaajilu fayyadama.
Yeroo dhiiga keessa itti fufiinsaan kennamu, vaayirasiin jijjirame qaama keessa naanna'ee keessumaa seelota maashaa irratti xiyyeeffata. Vaayirasiin kun gosa jiinii dystrophin gabaabaa kan "micro-dystrophin" jedhamu qaba. Gosti kun jiinii dystrophin guutuu caalaa xiqqaa yoo ta'u illee, kutaa hojii maashaa barbaachisaa ta'e qaba.
Erga vaayirasiin meeshaa jiinii seelota maashaa keessatti dabarsee booda, seelotni sun pirootiinii micro-dystrophin oomishuu jalqabu. Pirootiiniin kun fiberoota maashaa ni tasgabbeessa, sochii fi hojii yeroo hundaa keessatti miidhaa irraa ni eega. Kaayyoon isaas laafina maashaa itti fufiinsa qabu kan DMD ibsu suursuudha ykn ittisuudha.
Yaada yaala geeniitiin, yaalli kun humna guddaa kan qabu akka ta’etti ilaallama, sababiin isaas sababa geentikii dhukkubichaa kan hundee irraa qabu furuudhaan malee mallattoowwan qofa to’ata. Haa ta’u malee, bu’aan namoota adda addaa irratti adda addaa ta’uu danda’a, akkasumas yaalli kun dhiibbaa yeroo dheeraa qabu hubachuuf qorannaa keessa jiraachuun isaa barbaachisaadha.
Delandistrogene moxeparvovec-rokl akka infusionii venaa yeroo tokkotti kennama, kunis karaa hidda dhiigaa keessatti karaa hidda dhiigaa keessatti kallattiidhaan kennama jechuu dha. Adeemsi kun dhaabbata fayyaa addaa keessatti ogeeyyii fayyaa yaala geeniitiin muuxannoo qaban ta’aniin raawwatamuu qaba.
Infusionii dura, daa’imni keessan qoricha kortikostirooyidii akka prednisolone torbanoota hedduuf qophaa’uu qaba. Qorichi kun balaa deebii qaamaa yaalaaf kennamu hir’isuu gargaara. Gareen fayyaa keessan sagantaa addaa qoricha kana dura kennamu ni kennu, akkasumas akkaataa itti kennameen sirriitti hordofuun barbaachisaadha.
Guyyaa yaala irratti, daa’imni keessan sa’aatii hedduuf eegamaa ta’ee infusionii ni argata. Gareen yaalaa mallattoowwan deebii qaamaa ykn rakkoowwan biroo kamiyyuu ni ilaalu. Daa’imni keessan yaala booda yoo xiqqaate sa’aatii 24f eegamaaf mana yaalaa keessa turuun isaa ni eegama.
Yaala booda, daa’imni keessan deebii qaamaa ittisuuf torbanoota hedduuf kortikostirooyidii fudhachuu itti fufa. Gareen fayyaa keessan yeroo booda akkaataa sagantaa addaatiin doosii suuta suutaan ni hir’isu.
Delandistrogene moxeparvovec-rokl akka yaala yeroo tokkotti kennamuutti kan qophaa’e yoo ta’u, kunis daa’imni keessan yaala geeniitii kana yeroo tokkotti qofa akka fudhatu jechuu dha. Qorichoota guyyaa guyyaatti fudhataman irraa adda ta’ee, yaalli kun infusionii tokko qofa irraa faayidaa yeroo dheeraa kennuu yaala.
Haa ta'u malee, qorichi deeggarsa ijoolleen keessan yaala geeniin duraa fi booda fudhatan torbanoota muraasaaf itti fufuu qaba. Kortikostirooyidoonni yaala duraa yeroo baay'ee imala keessaa dura torbanoota 2-3 jalqabu, kortikostirooyidoonni yaala boodaa ammoo yeroo baay'ee booda torbanoota 6-8 itti fufu.
Bu'aaleen yaala geenii kan turu akka ta'e yaadame, sababiin isaas meeshaan geenetikaa seelota maashaatti walitti makamee yeroo booda pirootinii maaykiroo-diistiroofinii oomishuu itti fufa. Qorannoowwan kilinikaa yeroo dheeraaf bu'aaleen kun akkam akka turan hubachuuf itti jiru.
Yaala geenii erga fudhatanii boodas, ijoolleen keessan wal'aansa hordoffii yeroo hundaa garee yaala isaanii waliin gochuu akka qaban hubachuun barbaachisaa dha. Kunis dhiibbaa gama tokkoon dhufu kamiyyuu hordofuu fi guddina DMD isaanii hordofuu kan dabalatu yoo yaalli sun akkamitti akka hojjetu ilaaluuf.
Qorichoota humna qabeeyyii hundumaa akka ta'anitti, delandistrogene moxeparvovec-rokl dhibeewwan ni uuma, garuu namoonni hundumtuu isaan hin muudatan. Waan eeggachuu qabdan hubachuun akka isin qophaa'aa taatanitti isin gargaara, yeroo garee yaala keessan qunnamuu qabdanis ni beektu.
Dhibeewwan baay'ee walii galaa ijoollee keessan irratti arguu dandeessan keessaa tokko, dhukkubni garaa, kusaan, fi ho'a, kan yeroo baay'ee guyyoota muraasa jalqabaa yaala booda mul'atanidha. Mallattooleen kun yeroo baay'ee salphaa dha, akkasumas kunuunsa deeggarsa akka boqonnaa, bishaan, fi qorichoota ho'a ykn dhukkuba garaa hir'isan fayyadamuun to'achuu danda'ama.
Kunooti dhibeewwan baay'inaan gabaafaman kan ilaallatan:
Dhibeewwan walii galaa kun yeroo baay'ee yaala booda guyyoota muraasaa hanga torban tokkootti fooyya'u. Gareen yaala keessan mallattoolee kana to'achuu fi yeroo yaala fayyaa barbaachisu irratti qajeelfama addaa ni kennu.
Dhibeewwan gama tokkoo cimaan baay'ee hin argaman garuu xiyyeeffannaa yaala fayyaa hatattamaa barbaadu. Kun kan of keessatti qabatu malaa'immoota dhukkuba qaamaa cimaa, jijjiirama guddaa hojii tiruu keessatti uumamuu, ykn dadhabbii maashaalee hin baratamne. Da'imni keessan hospitaala keessatti dafee erga itti kennamanii booda dhiphinni kamiyyuu akka hin uumamneef to'annaa cimaa ni argata.
Ijoolleen tokko tokko wanta “deebii barattoota qaamaa” jedhamu muudachuu danda'u, kunis mallattoolee baay'ee barbaachisoo ta'an akka qorri guddaan, hargansuu rakkisaa ta'uu, ykn jijjiirama saffisa onnee akka fidan gochuu danda'a. Kanaafuu yaalli kun iddoo addaa kan gareewwan yaala fayyaa muuxannoo qabanitti kennama.
Dhibeewwan gama tokkoo yeroo dheeraa ammayyuu qoratamaa jiru waan yaalli kun haaraan ta'eef. Gareen yaala fayyaa keessanii daa'ima keessan walgahii hordoffii yeroo hundaa godhamuun dhiibbaan yeroo boodaa kamiyyuu akka hin uumamneef fi yaalli kun nageenyaan akka hojjetu mirkaneessuuf itti fufanii ni hordofu.
Yaalli gene kun nama hundumaaf hin ta'u, haalota addaa itti hin fayyadamne ni jiru. Gareen yaala fayyaa keessanii of eeggannoodhaan daa'imni keessan yaala kanaaf nama gaarii ta'uu isaa ni ilaala.
Ijoolleen vaayirasii gosa addaa yaala kana keessatti itti fayyadamamu (AAV9) duraan kan argatan ta'an hin filatamuu danda'an. Yoo sirni ittisa qaamaa daa'ima keessanii duraan antii-qaamaa vaayirasii kana irratti uumate, yaalli kun bu'a qabeessa ta'uu dhiisuu danda'a, akkasumas dhibeewwan gama tokkoo cimaa ta'an fiduu danda'a.
Kunis haalota gurguddoo yaalli kun itti hin fayyadamne:
Gareen yaala fayyaa keessanii haala fayyaa waliigalaa daa'ima keessanii ni ilaala, kanneen akka mallattoolee DMD yeroo ammaa qaban, fi dhibeewwan fayyaa kan biraa isaan qaban. Murtoon yaala jiinii itti fufuun faayidaa fi balaa danda'amuu daa'ima tokko tokkoof xiyyeeffannaan ilaaluu barbaada.
Dabalataanis, yoo daa'imni keessan waggoota muraasa dura talaalliiwwan jiraatoo tokko tokko fudhatanii turan, yaalli sun akka turu gochuun barbaachisa ta'a. Gareen yaala fayyaa keessanii seenaa talaallii daa'ima keessanii ni ilaala, akkasumas yeroo sirna ittisa dhukkubaa yeroo hundaa kennamu sirreessuun ni gorfamu.
Delandistrogene moxeparvovec-rokl maqaa brandii Elevidys jalatti gurgurama. Maqaan brandii kun maqaa waliigalaa guutuu irraa kan salphaatti yaadatamuu fi dubbifamu waan ta'eef, gareen yaala fayyaa keessanii walitti dhufeenya hedduu keessatti akka Elevidys jedhanii itti waaman dhageessuun ni mala.
Elevidys kan oomishamu Sarepta Therapeutics jedhamuun yoo ta'u, dhukkuba maashaa Duchenne yaaluuf addatti kan qophaa'edha. Qorichi kun FDA irraa eeyyama saffisaa argate, kunis kan argame bu'aa jalqabaa abdachiisaa irratti hundaa'uun yoo ta'u, qorannoon yeroo dheeraa itti fufaa jira.
Yeroo yaala kana garee yaala fayyaa keessanii, dhaabbata inshuraansii, ykn maatiiwwan biroo waliin mari'attan, maqaa lamaan keessaa tokko fayyadamuu dandeessu. Haa ta'u malee, Elevidys yeroo baay'ee beekamaa fi walitti dhufeenya guyyaa guyyaa keessatti irratti mari'achuun salphaadha.
Elevidys yaala DMD keessatti jijjirama guddaa agarsiisaa kan jiru yoo ta'u, garuu gareen yaala fayyaa keessanii mala yaalaa kan biraa ilaaluu danda'u ni jira. Filannoowwan kun karaa adda addaatiin hojjetu, haala fi barbaachisummaa daa'ima keessanii irratti hundaa'uun ni ta'a.
Yaala aadaa DMD irratti xiyyeeffannoon mallattoolee too'achuu fi adeemsa dhukkubichaa suursuudha. Kortikostaroodonni akka prednisone ykn deflazacort filannoowwan barbaachisoo ta'anii humnaa fi hojii maashaalee eeguu kan gargaaran ta'uun itti fufaniiru. Qorichi kun guyyaa guyyaatti fudhatamaa kan ture yoo ta'u, waggoota baay'eedhaaf faayidaa fi balaa isaa sirriitti beekamuun fayyadamuun itti fufeera.
Kunis yaala filannoo biroo amma jiran:
Qorichoonni kunniin keessaa tokko tokko adeemsa “exon skipping” jedhamuun hojjatu, kunis seelota maashaalee pirootinii dystrophin hojii qabu tokko akka oomishan gargaara. Haa ta'u malee, yaaloonni kun ijoollee jijjiirama geneetikii addaa qaban qofa irratti kan hojjetan yoo ta'u, terapiin genee wajjin wal bira qabamee yoo ilaalamu faayidaa xiqqaa kennuu danda'u.
Gareen fayyaa keessanii gosa DMD ijoollee keessaniif sirrii ta'e hubachuu keessatti isin gargaara. Yeroo tokko tokko, tooftaalee adda addaa walitti makuun bu'aa gaarii argamsiisuu danda'a.
Elevidys yaala DMD biroo wajjin wal bira qabuun wal xaxaa dha, sababiin isaas tooftaan hundi adda addaatti hojjata, ijoollee adda addaatiifis sirrii ta'uu danda'a. Terapiin genee tooftaa hundee irraa adda ta'e yaala aadaa wajjin wal bira qabamee yoo ilaalamu, wal bira qabuun rakkisaa godha.
Elevidys faayidaa tokko yeroo tokkotti yaala ta'uu danda'u qaba, kunis sababa hundee DMD furuun seelota maashaalee pirootinii dystrophin akka oomishan gargaara. Faallaa kanaa, yaaloonni biroo akka kortikostaroodonni ykn qorichi exon-skipping guyyaa guyyaatti ykn yeroo yerootti kennamuu kan barbaadan yoo ta'u, meeshaa adda addaatiin hojjatu.
Qorannoon kilinikaa Elevidys pirootiinii distiroofinii oomishuufi safartoota hojii maashaatti bu'aa gaarii argisiiseera. Haa ta'u malee, kun yaala haaraan ta'uu hubachuun barbaachisaa dha, akkasumas bu'aan yeroo dheeraa ammayyuu qoratamaa jira.
Yaaloonni aadaa kan akka kortikostirooyidoonni waggoota kurnanitti qorannoo fayyadamummaa isaanii deeggaruufi faayidaa-riskii hubatamaa qabu. Isaan sababa wal hormaata DMD hin ilaallatan ta'uyyuu, adeemsa dhukkubaa suursuufi yaala geeneen wal biratti baay'ee gatii xiqqaa ta'uu isaanii mirkaneessaniiru.
Yaalli “gaarii” ilma keessaniif ta'u wantoota hedduu irratti hundaa'a, kanneen akka umrii isaanii, jijjiirama wal hormaataa addaa, mallattoowwan amma jiran, fayyaa waliigalaa, akkasumas fedhii maatii keessanii. Gareen fayyaa keessanii faayidaa fi balaa danda'amuu filannoowwan hunda tokkoon tokkoon ilmoo keessanii irratti hundaa'uun isin gargaaruu danda'u.
Ijoolleen DMD qaban yeroo baay'ee rakkoo onnee akkaataa dhukkuba isaaniitiin waan argataniif, kun yaada barbaachisaa dha. Nageenyi Elevidys ijoollee rakkoo onnee qaban irratti hammam akka jiru irratti hundaa'a, akkasumas rakkoo onnee jiran.
Kardiyooloojistiin ijoollee keessanii yaala geeneen dura hojii onnee isaanii qorachuu qaba. Jijjiiramni onnee salphaan DMD keessatti baramaa ta'e yaala hin dhorku, garuu rakkoon onnee guddaan balaa adeemsichaa dabaluu danda'a.
Gareen yaalaa qorannoo onnee guutuu ni gaggeessa, kanneen akka eekookardiyogiraamii fi qorannoowwan biroo, onneen ijoollee keessanii yaalaaf akka ga'u murteessuuf. Isaanis yaala kennuu duraa fi booda hojii onnee ni hordofu.
Deebii cimaan yeroo yaala geeniin kennamu baay'ee kan hin argamne ta'us, ni danda'ama, kanaaf yaalli kun mana yaalaa addaa garee muuxannoo qabuun kennama. Yoo deebiin cimaan uumame, gareen yaalaa dafee deebisuuf qophaa'eera.
Yoo mucaan keessan mallattoowwan deebii dhukkubsataa ykn rakkoo biraa agarsiise, yaalli kun suuta'ifamuu ykn yeroof dhaabuu danda'a. Gareen yaalaa qorichaafi meeshaalee salphaatti argaman kanneen deebii cimaa ta'uu danda'an to'achuuf qabu.
Mallattoowwan deebii cimaa keessatti kan argaman: hargansuu rakkisaa, jijjiirama guddaa keessaa saffisa onnee ykn dhiigaa, dhukkubbii onnee ykn kusaa cimaa, ykn jijjiirama amala ykn hubannoo mucaa keessanii. Gareen yaalaa yeroo yaala kanaa hunda mallattoowwan kana ni hordofa.
Ga'umsi keessan akka warraatti tasgaboomuu fi yoo wanti mucaa keessan irratti yaaddessu argitan garee yaalaa dafee beeksisuudha. Ogeeyyiin fayyaa haala kana to'achuuf leenjifamanii jiru, akkasumas nageenya mucaa keessanii eeguuf tarkaanfii barbaachisaa ni fudhatu.
Erga manaatti deebitanii booda, mucaan keessan miidhaa salphaa akka dadhabbii, qorri xiqqaa, ykn nyaata hir'isuu muudachuun isaa waanuma barameedha. Gareen fayyaa keessan wanta eegamuu fi yoom isaan qunnamuu akka qabdan ilaalchisee qajeelfama addaa ni kennu.
Mallattoowwan salphaa yoo ta'an, kunuunsa deeggarsa kennuu dandeessu, akka mucaan keessan boqonnaa ga'aa argatu, bishaan gahaa dhugu, akkasumas qoricha ajajame akkaataa itti kennamuun kennuun. Mallattoowwaniifi hammeenya isaanii hordofaa akka isaan garee fayyaa keessaniif sirriitti gabaastu.
Yoo mucaan keessan qorri ol'aanaan, kusaa cimaan, hargansuu rakkisaa, dadhabbii hin baramin, ykn mallattoowwan biroo yaaddessan argate, dafee garee fayyaa keessan qunnamuu qabdu. Isaan hospitaala keessaa dura baatan qajeelfamoota addaa fi odeeffannoo bilbilaa yeroo hatattamaa isiniif kennaniiru.
Miidhaan gama tokkoo baayyeen guyyoota muraasaa hanga torbanitti erga yaalamee booda ni fooyya'a. Haa ta'u malee, daa'imni keessan walgahii hordoffii yeroo hundaa qaba, kunis gareen yaalaa fayyumasaa hordofuu fi yaaddoo kamiyyuu itti fufaa ta'e furuu danda'a.
Yeroon argamuu bu'aawwan yaala geeniin argamu garagara ta'uu danda'a, wantoota eegamuu qaban ilaaluu fi yoom akka ta'u ilaalchisee yaada dhugaa qabaachuun barbaachisaa dha. Qorichi tokko tokko saffisaan kan hojjetu yoo ta'u, bu'aan yaala geeniis baayyeen ji'oota keessatti suuta suutaan ni guddata.
Gareen fayyaa keessanii guddina daa'ima keessanii hordofuuuf qorannoo adda addaa ni fayyadamu, kunis qorannoo dhiigaa sadarkaa pirootinii distiroofinii safaruu fi madaallii hojii humna maashaafi sochii ilaaluu dabalata. Madaalliin kun yeroo baayyeetti yaala erga fudhatanii ji'oota muraasa booda jalqaba, yeroo hundaa itti fufa.
Maatiin tokko tokko humna daa'ima isaanii ykn dandeettii qaamaa isaanii keessatti ji'oota 6-12 keessatti fooyya'iinsa xiqqaa ni hubatu, garuu jijjiirama guddaan mul'achuun yeroo dheeraa fudhachuu danda'a. Kaayyoon yeroo baayyeetti guddina dhukkubaa suursuudha malee mallattoowwan jiran sirreessuu miti.
Yaalli geeniis ammayyuu kan qoratamaa jiru ta'uu isaa yaadachuun barbaachisaa dha, bu'aawwanis daa'ima tokko irraa gara kan biraatti baay'ee adda ta'uu danda'u. Gareen fayyaa keessanii wanta eegamuu qabu hubachuu fi qorannoowwanii fi madaallii adda addaa guddina hordofuuf fayyadamaman akkamitti akka hiikamu hubachuu keessatti isin gargaara.
Eeyyee, yaalli geeniis yeroo baayyeetti akkaataa yaala bal'aa kan yaala deeggarsa biroo dabalatuutti fayyadamu. Daa'imni keessan yeroo baayyeetti yaala qaamaa, yaala hojii, fi safartoota kunuunsa deeggarsa biroo kan hojii fi qulqullina jireenyaa eeguu gargaaran itti fufuu danda'a.
Haa ta'u malee, yaalawwan tokko tokko yeroo yaala geeniitti sirreeffamuu ykn yeroof dhaabamuu qabu. Fakkeenyaaf, qorichi tokko tokko qoricha ittisa qaamaa kan yaala duraa fi booda fayyadamu waliin walitti bu'uu danda'a.
Gareen yaala fayyaa keessanii yaalaafi qorichoota mucaa keessanii yeroo ammaa jiran hunda ni ilaala, akka isaan yaala geeniif walsiman mirkaneessuuf. Qajeelfama addaa wantoota itti fufuu danda'an, wantoota jijjiramuu qaban, akkasumas wantoota yeroof dhaabuu qaban ilaalchisee ni kennu.
Kaayyoon isaa karoorri yaalaa walitti qindaa'e bu'aa guddisuufi balaa xiqqeessuudha. Kunis yeroo baay'ee walitti dhufeenya ogeeyyii adda addaa, kanneen akka ogeeyyii narvii, ogeeyyii onnee, ogeeyyii sombaafi ogeeyyii fayyisaa of keessatti qabata.
Get clear medical guidance
on symptoms, medications, and lab reports.
Download August today. No appointments. Just answers you can trust.