Што такое ADAMTS13 (рэкамбінантны): прымяненне, дазоўка, пабочныя эфекты і іншае

ADAMTS13 - гэта спецыялізаваная фермент-замяшчальная тэрапія, якая выкарыстоўваецца для лячэння рэдкага парушэння згусальнасці крыві, якое называецца тромбатычная тромбацытапенічная пурпура (ТТП). Гэты прэпарат дзейнічае, замяняючы адсутнічаючы або дэфіцытны фермент у вашай крыві, які дапамагае прадухіліць адукацыю небяспечных тромбаў па ўсім целе.

Калі вам або камусьці з вашых знаёмых прызначылі гэты прэпарат, вы, верагодна, маеце справу з сур'ёзным, але вылечным захворваннем. Разуменне таго, як працуе гэтая тэрапія, можа дапамагчы вам адчуваць сябе больш упэўнена ў сваім плане лячэння.

Што такое ADAMTS13?

ADAMTS13 - гэта лабараторная версія фермента, які натуральна існуе ў вашым целе. Задача гэтага фермента - расшчапляць вялікія вавёркі ў вашай крыві, якія называюцца мультымерамі фактару фон Вілебранда, якія могуць выклікаць небяспечнае згусальнасць, калі яны становяцца занадта вялікімі.

Калі ваш арганізм не выпрацоўвае дастаткова гэтага фермента або калі ён не працуе належным чынам, у вас можа развіцца ТТП. Гэта стан выклікае адукацыю дробных тромбаў па ўсім целе, якія могуць блакаваць прыток крыві да жыццёва важных органаў, такіх як мозг, сэрца і ныркі.

Рэкамбінантная версія ADAMTS13 ствараецца ў лабараторыі з выкарыстаннем перадавых біятэхналогій. Ён распрацаваны так, каб працаваць дакладна як натуральны фермент, які павінен выпрацоўваць ваш арганізм, вяртаючы вам абарону, неабходную ад ненармальнага згусальнасці крыві.

Для чаго выкарыстоўваецца ADAMTS13?

ADAMTS13 у першую чаргу выкарыстоўваецца для лячэння спадчыннай тромбатычнай тромбацытапенічнай пурпуры (hTTP), рэдкага генетычнага стану, які дзівіць менш за 1 з 100 000 чалавек. Гэта стан узнікае, калі вы нараджаецеся з дэфіцытам фермента ADAMTS13 з-за генетычных мутацый.

У людзей з hTTP назіраюцца эпізоды, калі ў іх крыві ўтвараюцца небяспечныя згусткі па ўсім целе. Гэтыя эпізоды могуць выклікаць цяжкія сімптомы, у тым ліку спутанность свядомасці, курчы, праблемы з ныркамі і небяспечна нізкі ўзровень трамбацытаў. Без лячэння гэтыя эпізоды могуць быць небяспечнымі для жыцця.

Ваш лекар таксама можа разгледзець гэта лекі, калі ў вас набыты TTP, які дрэнна паддаецца іншым метадам лячэння. Аднак спадчынная форма з'яўляецца асноўным паказаннем для гэтай канкрэтнай фермент-замяшчальнай тэрапіі.

Як працуе ADAMTS13?

ADAMTS13 працуе, замяняючы фермент, якога не хапае вашаму арганізму або які выпрацоўваецца ў недастатковай колькасці. Думайце пра гэта як пра тое, каб даць вашай крыві правільны інструмент для падтрымання бяспечнага памеру бялкоў згусальнасці.

У вашым крывацёку бялкі, якія называюцца фактарам фон Вілебранда, натуральным чынам утвараюць ланцужкі рознага памеру. Калі гэтыя ланцужкі становяцца занадта вялікімі, яны могуць выклікаць празмернае згусальнасць. Фермент ADAMTS13 дзейнічае як малекулярныя нажніцы, разразаючы гэтыя негабарытныя бялковыя ланцужкі да больш бяспечнага памеру.

Гэты прэпарат лічыцца высока мэтанакіраванай тэрапіяй, таму што ён вырашае канкрэтны дэфіцыт фермента, які выклікае hTTP. Аднаўляючы нармальны ўзровень ферментаў, ён дапамагае прадухіліць адукацыю небяспечных тромбаў, захоўваючы пры гэтым здольнасць вашага арганізма нармальна згусацца, калі гэта неабходна для гаення.

Як я павінен прымаць ADAMTS13?

ADAMTS13 ўводзяць нутравенна (IV), што азначае, што ён паступае непасрэдна ў ваш крывацёк праз вену. Гэты прэпарат нельга прымаць унутр, таму што ваша стрававальная сістэма разбурыць фермент, перш чым ён зможа пачаць дзейнічаць.

Ваша медыцынская брыгада звычайна будзе ўводзіць гэты прэпарат у бальніцы або ў спецыялізаваным інфузійным цэнтры. Інфузія звычайна займае каля 30 хвілін, і вас будуць кантраляваць падчас і пасля лячэння, каб пераканацца, што вы добра яго пераносіце.

Перад інфузіяй вам не трэба прытрымлівацца якіх-небудзь спецыяльных дыетычных абмежаванняў. Вы можаце нармальна харчавацца і прымаць іншыя лекі ў адпаведнасці з прызначэннямі. Аднак абавязкова паведаміце свайму лекару пра ўсе лекі і дадаткі, якія вы прымаеце, бо некаторыя з іх могуць узаемадзейнічаць з лячэннем.

Час правядзення інфузій будзе залежаць ад вашых індывідуальных патрэб і таго, як ваш арганізм рэагуе на лячэнне. Некаторым людзям патрэбныя рэгулярныя прафілактычныя інфузіі, у той час як іншыя могуць атрымліваць лячэнне толькі падчас вострых эпізодаў.

Як доўга я павінен прымаць ADAMTS13?

Працягласць лячэння ADAMTS13 значна вар'іруецца ад чалавека да чалавека, у залежнасці ад таго, ці ёсць у вас спадчынная ТТП або набытая ТТП. Пры спадчыннай ТТП гэта можа быць пажыццёвае лячэнне, паколькі асноўнае генетычнае захворванне не знікае.

Ваш лекар будзе працаваць з вамі, каб распрацаваць індывідуальны графік лячэння. Некаторым людзям з hTTP патрэбныя рэгулярныя прафілактычныя (прафілактычныя) інфузіі для падтрымання адэкватнага ўзроўню ферментаў, у той час як іншым можа спатрэбіцца лячэнне толькі падчас вострых эпізодаў або перыядаў павышанай рызыкі.

Рэгулярны маніторынг з дапамогай аналізаў крыві дапаможа вашай медыцынскай камандзе вызначыць, наколькі добра працуе лячэнне і ці патрэбныя якія-небудзь карэкціроўкі вашага графіка. Гэтыя аналізы вымяраюць узровень актыўнасці ADAMTS13 і кантралююць наяўнасць прыкмет эпізодаў ТТП.

Якія пабочныя эфекты ADAMTS13?

Большасць людзей добра пераносяць ADAMTS13, але, як і ўсе лекі, ён можа выклікаць пабочныя эфекты. Найбольш распаўсюджаныя пабочныя эфекты, як правіла, лёгкія і кіраваныя пры належным кантролі і доглядзе.

Вось пабочныя эфекты, якія вы можаце адчуць, пачынаючы з самых распаўсюджаных:

• Галаўны боль і лёгкая стомленасць
• Млоснасць або дыскамфорт у страўніку
• Рэакцыі ў месцы інфузіі, такія як пачырваненне, ацёк або лёгкая боль
• Галавакружэнне або лёгкасць у галаве
• Болі ў цягліцах або суставах

Гэтыя распаўсюджаныя пабочныя эфекты звычайна праходзяць самі па сабе і не патрабуюць спынення лячэння. Ваша медыцынская каманда можа дапамагчы вам справіцца з любым дыскамфортам, які вы адчуваеце.

Больш сур'ёзныя, але менш распаўсюджаныя пабочныя эфекты ўключаюць алергічныя рэакцыі, якія могуць вар'іравацца ад лёгкіх скурных высыпанняў да цяжкага анафілаксіі. Прыкметы алергічнай рэакцыі ўключаюць цяжкасці з дыханнем, ацёк твару або горла, моцную сып або пачашчанае сэрцабіцце.

Вельмі рэдка ў некаторых людзей могуць развіцца антыцелы супраць лекаў, што з часам можа зрабіць іх менш эфектыўнымі. Ваш лекар будзе кантраляваць гэта з дапамогай рэгулярных аналізаў крыві і можа адкарэктаваць ваш план лячэння пры неабходнасці.

Каму не варта прымаць ADAMTS13?

ADAMTS13 падыходзіць не ўсім, і ваш лекар старанна ацэніць, ці падыходзіць ён вам. Людзі з вядомымі цяжкімі алергіямі на любыя кампаненты лекаў не павінны атрымліваць гэта лячэнне.

Калі ў вас ёсць гісторыя цяжкіх алергічных рэакцый на іншыя лекі на аснове бялку або ферментную замяшчальную тэрапію, вашаму лекару трэба будзе вельмі ўважліва ўзважыць рызыкі і перавагі. Яны могуць рэкамендаваць дадатковыя меры засцярогі або альтэрнатыўнае лячэнне.

Цяжарныя жанчыны і жанчыны, якія кормяць грудзьмі, патрабуюць асаблівай увагі, паколькі даступныя абмежаваныя дадзеныя аб бяспецы для гэтых сітуацый. Ваш лекар абмяркуе з вамі патэнцыйныя рызыкі і перавагі, калі вы цяжарныя, плануеце зацяжарыць або корміце грудзьмі.

Людзям з пэўнымі парушэннямі імуннай сістэмы або тым, хто прымае імунасупрэсіўныя лекі, могуць спатрэбіцца змененыя планы лячэння, паколькі гэтыя стану могуць паўплываць на тое, як ваш арганізм рэагуе на лекі.

Гандлёвыя назвы ADAMTS13

Рэкамбінантны прэпарат ADAMTS13 даступны пад гандлёвай назвай Adzynma. У цяперашні час гэта адзіны рэкамбінантны прадукт ADAMTS13, ухвалены FDA, даступны ў Злучаных Штатах.

Adzynma быў распрацаваны спецыяльна для лячэння спадчыннай трамбатычнай тромбацытапенічнай пурпуры і ўяўляе сабой значны прагрэс у лячэнні ТТП. Да таго, як гэты прэпарат стаў даступны, варыянты лячэння былі значна больш абмежаванымі.

Ваша страхавое пакрыццё і аптэка могуць спасылацца на гэты прэпарат альбо пад яго гандлёвай назвай (Adzynma), альбо пад яго агульнай назвай (рэкамбінантны ADAMTS13). Абедзве назвы адносяцца да аднаго і таго ж прэпарату.

Альтэрнатывы ADAMTS13

Да таго, як ADAMTS13 стаў даступны, асноўным лячэннем ТТП быў плазмаферэз, які ўключае выдаленне вашай крыві, аддзяленне плазмы і замену яе донарскай плазмай, якая змяшчае адсутны фермент.

Плазмаферэз па-ранейшаму выкарыстоўваецца ў многіх выпадках, асабліва пры набытай ТТП або калі ADAMTS13 недаступны. Аднак гэта больш інвазіўная працэдура, якая патрабуе спецыяльнага абсталявання і нясе ўласныя рызыкі, у тым ліку ўздзеянне на донарскія прадукты крыві.

Уліванні свежазамарожанай плазмы таксама могуць забяспечыць часовую замену ферментаў, але яны менш канцэнтраваныя, чым рэкамбінантны прэпарат, і могуць патрабаваць большага аб'ёму вадкасці. Гэты падыход часам выкарыстоўваецца ў надзвычайных сітуацыях або калі іншыя метады лячэння недаступныя.

Для некаторых людзей з набытай ТТП могуць выкарыстоўвацца імунасупрэсіўныя прэпараты, такія як кортікостероіды або рытуксімаб, каб паменшыць атаку імуннай сістэмы на фермент ADAMTS13. Аднак яны непасрэдна не замяняюць адсутны фермент.

Ці лепшы ADAMTS13 за плазмаферэз?

ADAMTS13 прапануе некалькі пераваг перад плазмаферэзам, асабліва для людзей са спадчыннай ТТП. Рэкамбінантны фермент больш зручны, бяспечны і забяспечвае больш паслядоўныя вынікі, чым традыцыйныя метады лячэння на аснове плазмы.

У адрозненне ад плазмаферэзу, які патрабуе некалькі гадзін у спецыялізаванай медыцынскай установе са складаным абсталяваннем, ADAMTS13 можна ўводзіць у выглядзе адносна хуткай інфузіі. Гэта робіць яго значна больш практычным для рэгулярнага, прафілактычнага лячэння.

З пункту гледжання бяспекі, ADAMTS13 ліквідуе рызыкі, звязаныя з прадуктамі донарскай крыві, у тым ліку патэнцыйныя інфекцыі і алергічныя рэакцыі на вавёркі плазмы. Рэкамбінантны прэпарат таксама больш стандартызаваны, таму вы атрымліваеце адну і тую ж паслядоўную дозу кожны раз.

Аднак плазмаферэз усё яшчэ можа быць пераважным першапачатковым лячэннем для некаторых людзей з набытай ТТП, асабліва калі прычына звязана з дысфункцыяй імуннай сістэмы. Ваш лекар вызначыць, які падыход лепшы, зыходзячы з вашага канкрэтнага тыпу ТТП і індывідуальных абставін.

Часта задаваныя пытанні аб ADAMTS13

Ці бяспечны ADAMTS13 для людзей з хваробамі сэрца?

ADAMTS13 звычайна лічыцца бяспечным для людзей з хваробамі сэрца, але ваш кардыёлаг і гематолаг павінны будуць працаваць разам, каб кантраляваць ваша лячэнне. Паколькі сама ТТП можа паўплываць на ваша сэрца, выклікаючы невялікія згусткі ў сардэчных крывяносных сасудах, лячэнне асноўнага стану часта прыносіць карысць здароўю сэрца.

Прэпарат звычайна не ўплывае на сардэчныя лекі, але вашы лекары прааналізуюць усе вашы рэцэпты, каб пераканацца ў адсутнасці ўзаемадзеянняў. Калі ў вас цяжкая сардэчная недастатковасць, ваша медыцынская група можа спатрэбіцца больш пільна назіраць за вамі падчас інфузій, каб пераканацца, што ваша цела можа справіцца з дадатковай вадкасцю.

Што мне рабіць, калі я выпадкова атрымаю занадта шмат ADAMTS13?

Перадазіроўка ADAMTS13 малаверагодная, таму што яна ўводзіцца медыцынскімі работнікамі ў кантраляваных умовах. Аднак, калі вы атрымаеце больш, чым прадпісана, ваша медыцынская група будзе ўважліва сачыць за вамі на прадмет якіх-небудзь незвычайных сімптомаў.

Найбольш верагоднымі наступствамі атрымання занадта вялікай колькасці лекаў з'яўляецца павышаная рызыка пабочных эфектаў, такіх як галаўны боль, млоснасць або алергічныя рэакцыі. Ваша медыцынская група забяспечыць падтрымліваючую дапамогу і будзе кантраляваць узровень вашай крыві, каб забяспечыць вашу бяспеку.

Калі вы занепакоеныя сваёй дозай або заўважылі якія-небудзь незвычайныя сімптомы пасля лячэння, не саромейцеся неадкладна звязацца са сваім лекарам. Яны могуць ацаніць вашу сітуацыю і даць адпаведныя рэкамендацыі.

Што мне рабіць, калі я прапусціў дозу ADAMTS13?

Калі вы прапусцілі запланаваную інфузію ADAMTS13, як мага хутчэй звяжыцеся са сваім лекарам, каб перанесці яе. Не спрабуйце кампенсаваць прапушчаную дозу, падвойваючы наступнае лячэнне, бо гэта можа павялічыць рызыку пабочных эфектаў.

Ваш лекар вызначыць найлепшы падыход, зыходзячы з таго, колькі часу прайшло з моманту прапушчанай дозы і вашых бягучых сімптомаў. Яны могуць захацець праверыць узровень вашай крыві або адрэгуляваць графік лячэння, каб забяспечыць падтрыманне адэкватнага ўзроўню ферментаў.

Для людзей, якія праходзяць прафілактычную тэрапію, прапуск дозы час ад часу можа не выклікаць неадкладных праблем, але важна падтрымліваць максімальна паслядоўны графік, каб прадухіліць эпізоды ТТП.

Калі я магу спыніць прыём ADAMTS13?

Рашэнне аб спыненні лячэння ADAMTS13 цалкам залежыць ад вашага індывідуальнага стану і павінна прымацца толькі пад кіраўніцтвам вашага лекара. Для людзей са спадчыннай ТТП гэта, як правіла, пажыццёвае лячэнне, паколькі асноўнае генетычнае захворванне не змяняецца.

Ваш лекар будзе рэгулярна ацэньваць вашу рэакцыю на лячэнне з дапамогай аналізаў крыві і маніторынгу эпізодаў ТТП. Калі ў вас з'явяцца антыцелы да лекаў або ўзнікнуць цяжкія пабочныя эфекты, ім можа спатрэбіцца адкарэктаваць ваш план лячэння або разгледзець альтэрнатывы.

Ніколі не спыняйце прыём ADAMTS13 самастойна, нават калі вы адчуваеце сябе добра. Медыкамент прадухіляе патэнцыйна небяспечныя для жыцця тромбы, і раптоўнае спыненне можа падвергнуць вас рызыцы эпізоду ТТП.

Ці магу я падарожнічаць, прымаючы ADAMTS13?

Так, вы можаце падарожнічаць, прымаючы ADAMTS13, але гэта патрабуе дбайнага планавання і каардынацыі з вашай медыцынскай камандай. Вам трэба будзе арганізаваць лячэнне ў месцы прызначэння, калі ваша паездка супадае з запланаванай інфузіяй.

Перад паездкай пераканайцеся, што ў вас ёсць уся неабходная медыцынская дакументацыя, уключаючы графік лячэння, кантактную інфармацыю для экстранай сувязі і ліст ад вашага лекара з тлумачэннем вашага стану і патрэбаў у леках. Гэта можа быць карысна, калі вам спатрэбіцца медыцынская дапамога ўдалечыні ад дома.

Разгледзьце магчымасць нашэння медыцынскага бранзалета або карткі, якая ідэнтыфікуе ваш стан, бо гэтая інфармацыя можа быць вельмі важнай у надзвычайнай сітуацыі. Ваша медыцынская каманда можа дапамагчы вам спланаваць паездку і звязаць вас з цэнтрамі лячэння ў месцы прызначэння, калі гэта неабходна.